X- 연결 만성 육아 종 질환을 가진 참가자의 EN-374 유전자 요법 연구
X- 연결된 만성 육아 종성 질환을 가진 참가자에서 Helper 의존적 아데노 바이러스 기반 유전자 요법 인 EN-374의 1/2 개 오픈 라벨, 단일 아스 순위 용량 연구.
이 임상 시험의 목표는 EN-374 치료 요법의 안전성 및 잠재적 효능을 평가하고 X- 연결된 만성 육아 종성 질환을 가진 참가자의 추가 평가를위한 용량 수준을 식별하는 것입니다.
대답하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.
- EN-374 처리 요법의 안전성
- NADPH 산화 효소 활성을 갖는 기능성 호중구 생성에 대한 EN-374 처리 요법의 효과
연구 개요
상세 설명
만성 육아종 질환 (CGD)은 유아기에서 시작하는 재발 성 박테리아 또는 곰팡이 감염을 특징으로하는 드문 일차 면역 결핍 장애입니다. X- 연결 형태의 CGD (X-CGD)는 CYBB 유전자의 돌연변이에 의해 야기된다.
EN-374는 IV 주입에 의해 투여되는 생체 내 접근법을 사용하여 X-CGD의 치료를위한 X-CGD의 치료를위한 헬퍼-의존적 아데노 바이러스 (HDAD) 기반 유전자 요법이다. EN-374 처리 요법은 HSC 동원, 면역 예방, EN-374 투여 및 유전자 변형 HSC의 농축을 포함한다.
X-CGD를 가진 성인 참가자는 연구의 복용량 에스컬레이션 부분에 등록됩니다. 성인 코호트가 완료된 후, 소아 참가자는 연령 코호트 감소 12 세에서 18 세 이상, 2 세 이상 및 <12 세까지, 마지막으로 3 개월 및 <2 세까지의 연구의 용량 확장 부분에 등록됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California, Los Angeles
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San Francisco, California, 미국, 94158
- University of California, San Francisco
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Florida
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St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
- University of Minnesota
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Irving Medical Center, Morgan Stanley Children's Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- University of Utah, Primary Children's Hospital
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London, 영국, NW1 2PG
- University College London Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준 :
- 남성
- 선량 증가 동안 18 세 이상인 다음 선량 팽창 중 ≥ 3 개월 연령
- DHR+ 세포로 X-CGD의 진단 ≤ 5% 및 CYBB 유전자에서 병원성 돌연변이
- 의학적 중재 또는 만성 염증 장애가 필요한 최소 1 개의 심각한 감염의 병력
- 적합하고 이용 가능하며 기꺼이 인간 백혈구 항원 (HLA)-일치 (10/10) 관련 기증자가 없습니다.
- 가임 잠재력의 여성 파트너와 성적으로 활동할 수있는 비 스테리얼 남성 참가자는 매우 효과적인 피임약을 사용해야합니다.
- 유능한 참가자의 동의와 함께 사전 동의
- 확립 된 임계 값 미만의 항 -EN-374 캡시드 항체 역가 (즉, 음성)
- 적절한 장기 기능
제외 기준 :
- 활성 균혈증 또는 곰팡이
- 인간 면역 결핍 바이러스 (HIV), B 형 간염 또는 C 형 간염의 병력
- 참가자가 추가 위험에 처하거나 학습 행동을 방해 할 가능성이있는 의료 또는 사회적 문제에 대한 역사 또는 임상 증거
- HSCT 또는 과립구 수혈의 역사
- 처리 요법에서 원소에 대한 공지 된 과민증
- 조사 유전자 요법
- 선별 전 30 일 이내에 다른 조사 의약품으로 치료
- 수사관이 결정한 프로토콜의 방문 및 요구 사항을 준수 할 수 없습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: EN-374
동원 후 정맥 주입에 의해 투여 된 후 농축에 의해 투여되는 EN-374의 단일 용량
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동원 후 정맥 주입에 의해 투여 된 후 농축에 의해 투여되는 EN-374의 단일 용량
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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EN-374의 안전
기간: 동원 시작부터 12 개월까지
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모든 연령대의 발병률 :
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동원 시작부터 12 개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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NADPH 산화 효소 활성을 갖는 기능성 호중구 생성에 대한 EN-374 처리 요법의 효과
기간: EN-374의 주입에서 12 월까지
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EN-374의 주입에서 12 월까지
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EN-374-101
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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