ESRD患者における10 GE Xenokidneyの安全性と有効性を評価するための研究 (EXPAND)
2026年3月24日 更新者：United Therapeutics
末期腎疾患（ESRD）患者における10 GE Xenokidneyの安全性と有効性を評価する前向き研究
この研究の目的は、従来の同種腎臓移植（グループ1）の対象ではないESRD患者における10 GE Xenokidneyの安全性と有効性を評価するか、臓器の調達および移植ネットワーク（OPTN）腎臓移植ウェイトリストに属しているが、5年以内に死亡するか、腎臓の移植を受け取る可能性が高い。
この研究では、異種移植植物の後に、24週間の移植後フォローアップ期間（パートA）で構成されており、有効性と安全性目標を評価し、その後の長期追跡期間（パートB）が参加者の生存、10 GE Xenokidneyの生存、および人獣共通感染のスクリーニングを評価します。 パートBは、参加者の寿命を継続します。
調査の概要
詳細な説明
これは、ESRD患者における10 GE Xenokidneyの1/2/3、多施設、オープンラベル、安全性および有効性研究です。 この研究は、次のことで構成されます。
- 最大52週間のスクリーニング期間。
- パートAは、すべての研究エンドポイントと安全性評価の評価を含む、24週間の移植後フォローアップ期間が続く10のGE Xenokidney移植で構成されています。
- パートBは、参加者の生存、10 GE Xenokidneyの生存、人獣共通感染症のスクリーニングの文書化を含むがこれらに限定されない10 GE Xenokidneyを受け取った参加者の生涯にわたって延長される長期追跡期間です。
研究に登録されている参加者の2つのグループがあります。 グループ1は、医学的理由により、従来の同種腎移植の対象外とみなされる参加者とみなされます。 グループ2は、Optn腎臓移植ウェイトリストの参加者になりますが、腎臓移植を受けるよりも5年以内に死亡または移植されていない可能性が高くなります。
研究の種類
介入
入学 (推定)
50
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：United Therapeutics Global Medical Information
- 電話番号：919-485-8350
- メール：clinicaltrials@unither.com
研究場所
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Northwestern Memorial Hospital
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コンタクト：
- Michelle Callegari
- メール：michelle.callegari@northwestern.edu
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主任研究者：
- Satish N Nadig, MD, PhD, FACS
-
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New York
-
New York、New York、アメリカ、10016
- 募集
- New York University Langone Health
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コンタクト：
- Karen Khalil
- 電話番号：347-514-2758
- メール：karen.khalil@nyulangone.org
-
主任研究者：
- Robert A Montgomery, MD, DPhil
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
すべての参加者の包含基準（グループ1および2）：
- 研究に参加するための自発的にインフォームドコンセントを提供し、生涯のフォローアップのために提供します。
- インフォームドコンセントの時点でESRDの診断があります。
- 血液透析は最低6か月間依存し、インフォームドコンセントの時点で機能する動脈静脈f/移植片または永久カテーテルを持っています。
- インフォームドコンセントの時点で55〜70歳。
- 女性の参加者は、閉経後または恒久的に滅菌されている必要があります（例、子宮摘出術、両側卵巣摘出術、または両側卵管切除術）。 男性の参加者は、受胎の可能性が存在する場合、非常に効果的な避妊方法の使用に同意する必要があります。
- 中央研究所での補体依存性細胞毒性試験（<20％）による陰性Xeno-Crossmatch。
- 推定移植後生存（EPTS）計算機スコアは20％> 20％未満（https://optn.transplant.hrsa.gov/data/allocation-calculators/epts-calculator/）。
- ボディマス指数≤35kg/m2。
- 年齢とリスク要因の適切な予防接種のコースを推奨する疾病管理および予防のためのセンターを完成させました。
- サイトメガロウイルスおよびエプスタインバーウイルスの血清陽性。
グループ1の追加の包含基準：
1.以下のいずれかによる従来の同種腎移植の資格がない：
- 生きているドナー移植の資格がありません。
- OptN腎臓移植ウェイトリストの資格がない（不適格の理由が収集されます）。
- Optn腎臓移植ウェイトリストから上場廃止（上場の理由が収集されます）。
グループ2の追加の包含基準：
- アクティブなOPTN腎臓移植ウェイトリスト。
- 亡くなったドナー移植の資格のみ。
- インフォームドコンセントの時点で腎臓移植の意思決定支援によって測定された腎臓移植を受けるよりも5年以内に死亡または移植されない可能性が高い（https://www.srtr.org/tools/kidney-transplant-decision-aid/）。
除外基準（グループ1および2のすべての参加者に関係します）：
- 複数の臓器移植が必要です。
以下を含む重度の医療併存疾患
- 慢性肝疾患。
- 進行性心血管疾患。
- 10 GE Xenokidneyを移植する技術的能力を制限する重度の末梢血管疾患。
- 意味のある回復またはインフォームドコンセントを妨げる重度の神経疾患または状態。
- 経口ステロイド依存性気道障害または慢性肺疾患または慢性、断続的または連続的な補足酸素が必要です。
- 肺高血圧症。
- 非拡張性糖尿病または重度の非栄養素糖尿病性網膜症を含む糖尿病の後遺症。
- 断続的なカテーテル化を必要とする重度の神経原性膀胱。
- 遺伝性または構造腎臓病によるESRD。
- インフォームドコンセントの時点でのアクティブまたは最近治療された悪性腫瘍。
- 貧血に関連する血液学的障害の非腎原因（例、サラセミアおよび鎌疾患）。
- 慢性抗凝固療法を中止することはできません。
- 主要な精神障害の歴史、精神医学入院の歴史、またはインフォームドコンセントから5年以内の自殺念慮の歴史。
- 活動性結核（TB）の治療を受けているため、陽性量子-TBゴールドテストの予防を受けているか、スクリーニング中のQuantiferon-TBゴールドテストにより結核の検査陽性です。
- 核酸試験（NAT）肝炎ウイルスまたはC型肝炎ウイルス、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）の病歴は陽性。
- 日常生活の活動を独立して実行することはできません。
- 異種移植の要求と要件（例えば、インフォームドコンセントの1年以内に物質使用障害（SUD）の歴史、社会的支援の欠如、未治療の心理的条件）の要求と要件を排除する可能性のある医療的違反の歴史があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：10 GE Xenokidney
参加者は10 GE Xenokidneyを受け取ります
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異種移植のための意図的なゲノム変化を含むブタ由来の腎臓
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ESRD患者の生存率は、移植後24週間で10 GE Xenokidneyを受けています
時間枠：0日目（異種移植の日）移植後24週間
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移植後24週での参加者の生存率。
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0日目（異種移植の日）移植後24週間
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10 GE Xenokidneyを受け取った参加者のサバイバル時間
時間枠：0日目（異種移植の日）は、参加者が生きている間に移植後少なくとも24週間ごとに、あらゆる理由で死亡するまで、最大50年まで評価されます
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参加者の生存後の移植。
参加者の生存は、あらゆる理由で異系移植から死までの時間として定義されます
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0日目（異種移植の日）は、参加者が生きている間に移植後少なくとも24週間ごとに、あらゆる理由で死亡するまで、最大50年まで評価されます
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Euroqol 5-Dimension 5レベル（EQ-5D-5L）で10 GE Xenokidneyを受け取った参加者の生活の質
時間枠：移植後24週間のベースライン
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移植後のベースラインから24週間にEQ-5D-5Lの変化。 EQ-5D-5Lアンケートは、5つのカテゴリ（モビリティ、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/うつ病）にわたる健康関連の生活の質を評価します。 各カテゴリには5つのレベルがあり、1（問題なし）から5（極端な問題またはアクティビティを実行できない）の範囲です。 スコアが高いほど、健康の結果が悪いことを示します（モビリティの問題、痛みの大きさ、不安の増加など）。 |
移植後24週間のベースライン
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腎臓病の参加者（Song-LP）の標準化された結果によって10 GE Xenokidneyを受け取った参加者の生活の質
時間枠：移植後24週間のベースライン
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移植後のベースラインから24週間へのSong-LPの変更。
Song-LPは、過去1か月間のさまざまな生活活動への参加を評価します。
最小スコア（最悪の結果）は4（すべての応答が「1」 - 決してない場合）で、最大スコア（ベスト結果）は20（すべての応答が「5」の場合）です。
スコアが高いほど、健康の結果が向上していることを示しています（アクティビティに参加する能力が高くなります）。
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移植後24週間のベースライン
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腎臓移植アンケート（KTQ）によって10 GE Xenokidneyを受け取った参加者の生活の質
時間枠：移植後24週間のベースライン
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移植後のベースラインから24週間へのKTQの変更。
KTQの各質問は、1から7のスケールで採点されます。1=最悪の結果（「非常に多くのトラブルまたは苦痛」 /「常に」）および7 =最高の結果（例えば、「トラブルまたは苦痛なし」 /「任意の時間なし」）。
スコアが高いほど、より良い結果が得られ、苦痛が少なく、症状が少なく、幸福度が向上します。
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移植後24週間のベースライン
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患者のグローバルな変化の印象（PGI-C）によって10 GE Xenokidneyを受け取った参加者の生活の質（PGI-C）
時間枠：移植後24週間
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移植後24週間のPGI-C。
PGI-Cは、時間の経過に伴う改善または悪化の患者の認識を評価します。
最小スコア（ベスト結果）は1（「非常に改善された」）であり、最大スコア（最悪の結果）は7（「非常に悪い」）です。
スコアが高いほど、健康の結果が悪いことを示します（悪化が大きくなります）。
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移植後24週間
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治療に発生する有害事象の発生率（10 GE Xenokidneyの安全性）
時間枠：前回の訪問までのベースライン、参加者が生きており、Xenokidneyが機能している間に移植後少なくとも24週間ごとに評価され、必要に応じて腎摘出後1年間は機能的です。
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有害事象の発生率と深刻な有害事象。全死因死亡。
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前回の訪問までのベースライン、参加者が生きており、Xenokidneyが機能している間に移植後少なくとも24週間ごとに評価され、必要に応じて腎摘出後1年間は機能的です。
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タンパク尿の発生率
時間枠：0日目（異種移植の日）前回の訪問まで、参加者が生きている間に移植後少なくとも24週間ごとに評価され、Xenokidneyは機能的、50年まで、または必要に応じて腎摘出後1年間
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0日目からのタンパク尿の発生率。
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0日目（異種移植の日）前回の訪問まで、参加者が生きている間に移植後少なくとも24週間ごとに評価され、Xenokidneyは機能的、50年まで、または必要に応じて腎摘出後1年間
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人獣共通感染症の発生率
時間枠：0日目（異種移植の日）前回の訪問まで、参加者が生きている間に移植後少なくとも24週間ごとに評価され、Xenokidneyは機能的、50年まで、または必要に応じて腎摘出後1年間
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0日目からの人獣共通感染の発生率。
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0日目（異種移植の日）前回の訪問まで、参加者が生きている間に移植後少なくとも24週間ごとに評価され、Xenokidneyは機能的、50年まで、または必要に応じて腎摘出後1年間
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日和見感染の発生率
時間枠：0日目（異種移植の日）前回の訪問まで、参加者が生きている間に移植後少なくとも24週間ごとに評価され、Xenokidneyは機能的、50年まで、または必要に応じて腎摘出後1年間
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0日目からの日和見感染の発生率。
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0日目（異種移植の日）前回の訪問まで、参加者が生きている間に移植後少なくとも24週間ごとに評価され、Xenokidneyは機能的、50年まで、または必要に応じて腎摘出後1年間
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10 ge xenokidney関数移植後（内因性GFR）
時間枠：移植後24週間
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移植後24週間で、内因性測定GFR（24時間尿クレアチニンクリアランス）。
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移植後24週間
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10 ge xenokidney関数移植後（外因性GFR）
時間枠：移植後24週間
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移植後24週間で外因性測定GFR（核医学GFR）。
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移植後24週間
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移植後24週時点における10 GE Xenokidneyの生存率
時間枠：移植0日目（異種移植実施日）から移植後24週
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移植後24週における10GEゼノキドニーの生存率。
10GEゼノキドニーの失敗は、10GEゼノキドニーの腎摘出と定義されます。
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移植0日目（異種移植実施日）から移植後24週
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10 GE ゼノキドニーの生存期間（全生存期間）
時間枠：Day 0（異種移植実施日）から慢性透析開始、腎摘出、または死亡のうち最初に発生した時点まで。移植後、参加者が生存し異種腎が機能している間、少なくとも24週間ごとに評価（最長50年間）
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10 GE Xenokidney移植後の全生存期間。
10 GE Xenokidneyの全生存期間は、異種移植から10 GE Xenokidneyの腎摘出または死亡までの時間と定義され、どちらか早い方が採用されます。
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Day 0（異種移植実施日）から慢性透析開始、腎摘出、または死亡のうち最初に発生した時点まで。移植後、参加者が生存し異種腎が機能している間、少なくとも24週間ごとに評価（最長50年間）
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10 GE Xenokidney の生存期間（死亡打切り生存）
時間枠：移植当日（異種移植施行日）から、慢性透析の開始、腎摘出、または死亡のいずれかが最初に発生するまで。参加者が生存し、異種腎が機能している限り、移植後少なくとも24週間ごとに評価を実施し、最大50年間まで追跡する
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10 GE Xenokidneyの死亡打切り生存。
10 GE Xenokidneyの死亡打切り生存時間は、異種移植から10 GE Xenokidneyの腎摘出までの時間と定義され、死亡により打ち切られます。
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移植当日（異種移植施行日）から、慢性透析の開始、腎摘出、または死亡のいずれかが最初に発生するまで。参加者が生存し、異種腎が機能している限り、移植後少なくとも24週間ごとに評価を実施し、最大50年間まで追跡する
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年10月29日
一次修了 (推定)
2028年10月1日
研究の完了 (推定)
2075年10月1日
試験登録日
最初に提出
2025年3月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年3月12日
最初の投稿 (実際)
2025年3月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月24日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GPK-KF-101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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