- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT06878560
Studie for å evaluere sikkerheten og effekten av 10 GE Xenokidney hos pasienter med ESRD (EXPAND)
En prospektiv studie for å evaluere sikkerheten og effekten av 10 GE Xenokidney hos pasienter med nyresykdom i sluttstadiet (ESRD)
Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av 10 GE Xenokidney hos pasienter med ESRD som enten ikke er kvalifisert for konvensjonell allogen nyretransplantasjon (gruppe 1) eller er på en organinnkjøp og transplantasjonsnettverk (OPTN) nyretransplantasjon, men som er mer sannsynlig å dø eller gå utransplantert.
Studien består av xenotransplantasjon etterfulgt av en 24 ukers oppfølgingsperiode etter transplantasjon (del A) for å evaluere effektiviteten og sikkerhetsmålene etterfulgt av en langsiktig oppfølgingsperiode (del B) for å evaluere deltakeroverlevelse, 10 GE Xenokidney Survival og screening for zoonotiske infeksjoner. Del B vil fortsette for deltakerens levetid.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 1/2/3, multisenter, åpen merk, sikkerhet og effektivitetsstudie av 10 GE Xenokidney hos pasienter med ESRD. Studien vil bestå av følgende:
- En screeningperiode opp til 52 uker.
- Del A består av 10 GE Xenokidney -transplantasjon etterfulgt av en 24 ukers oppfølgingsperiode etter transplantasjon, inkludert evaluering av alle studieendpunktene og sikkerhetsvurderingen.
- Del B er en langsiktig oppfølgingsperiode som strekker seg for levetiden til deltakere som mottok 10 GE Xenokidney, inkludert, men ikke begrenset til dokumentasjon av deltakeroverlevelse, 10 GE Xenokidney Survival og screening for Zoonotic Infections.
Det vil være 2 grupper deltakere som er registrert i studien. Gruppe 1 vil være deltakere som anses som ikke -kvalifiserte for konvensjonell allogen nyretransplantasjon på grunn av medisinsk grunn (er). Gruppe 2 vil være deltakere på en OPTN -nyretransplantasjons venteliste, men er mer sannsynlig å dø eller gå ikke -transplantert innen 5 år enn å motta en nyretransplantasjon.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: United Therapeutics Global Medical Information
- Telefonnummer: 919-485-8350
- E-post: clinicaltrials@unither.com
Studiesteder
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Rekruttering
- Northwestern Memorial Hospital
-
Ta kontakt med:
- Michelle Callegari
- E-post: michelle.callegari@northwestern.edu
-
Hovedetterforsker:
- Satish N Nadig, MD, PhD, FACS
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- Rekruttering
- New York University Langone Health
-
Ta kontakt med:
- Karen Khalil
- Telefonnummer: 347-514-2758
- E-post: karen.khalil@nyulangone.org
-
Hovedetterforsker:
- Robert A Montgomery, MD, DPhil
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier for alle deltakere (gruppe 1 og 2):
- Gi frivillig informert samtykke til å delta i studien og for oppfølging av livet.
- Ha en diagnose av ESRD på tidspunktet for informert samtykke.
- Hemodialyse avhengig i minimum 6 måneder og har en fungerende arteriell venøs fistel/transplantat eller permanent kateter på tidspunktet for informert samtykke.
- 55 til 70 år på tidspunktet for informert samtykke.
- Kvinnelige deltakere må være postmenopausal eller permanent sterilisert (f.eks. Hysterektomi, bilateral oophorektomi eller bilateral salpingektomi). Mannlige deltakere må gå med på bruk av en meget effektiv metode for prevensjon, hvis muligheten for unnfangelse eksisterer.
- Negativ xeno-crossmatch ved komplementavhengig cytotoksisitetstest (<20%) ved Central Laboratory.
- Estimert kalkulatorpoeng etter transplantasjon (EPTS) Kalkulator> 20% og <80% (https://optn.transplant.hrsa.gov/data/allocation-calculators/epts-calculator/).
- Kroppsmasseindeks ≤35 kg/m2.
- Har fullført sentre for sykdomskontroll og forebygging anbefalte kurs for alder og risikofaktor passende vaksinasjoner.
- Seropositiv for cytomegalovirus og Epstein-Barr-virus.
Ytterligere inkluderingskriterier for gruppe 1:
1. Ikke kvalifisert for konvensjonell allogen nyretransplantasjon på grunn av noe av følgende:
- Ikke kvalifisert for en levende givertransplantasjon.
- Ikke kvalifisert for en OPTN -nyretransplantasjon Waitlist (grunn til ikke -kvalifisering vil bli samlet).
- Avnotert fra OPTN nyretransplantasjon Waitlist (grunn til avnotering vil bli samlet).
Ytterligere inkluderingskriterier for gruppe 2:
- På en aktiv OPTN nyretransplantasjon av venteliste.
- Bare kvalifisert for en avdød donortransplantasjon.
- Mer sannsynlig å dø eller gå ikke-transplantert innen 5 år enn å motta en nyretransplantasjon målt ved nyretransplantasjonsavgjørelseshjelpen på tidspunktet for informert samtykke (https://www.srtr.org/tools/kidney-transplant-decision-aid/).
Eksklusjonskriterier (angår alle deltakere i gruppe 1 og 2):
- Behov for flere organtransplantasjoner.
Alvorlige medisinske komorbiditeter inkludert:
- Kronisk leversykdom.
- Avansert hjerte- og karsykdommer.
- Alvorlig perifer vaskulær sykdom som begrenser teknisk evne til å transplantere 10 GE Xenokidney.
- Alvorlige nevrologiske sykdommer eller tilstander som vil utelukke meningsfull bedring eller informert samtykke.
- Oral steroidavhengig luftveisforstyrrelse eller kronisk lungesykdom eller krever kronisk, intermitterende eller kontinuerlig supplerende oksygen.
- Pulmonal hypertensjon.
- Ukontrollert diabetes eller følger av diabetes mellitus inkludert alvorlig ikke-proliferativ diabetisk retinopati.
- Alvorlig neurogen blære som krever intermitterende kateterisering.
- ESRD på grunn av arvelig eller strukturell nyresykdom.
- Aktiv eller nylig behandlet malignitet på tidspunktet for informert samtykke.
- Ikke-fornyelse årsak til hematologiske lidelser assosiert med anemi (f.eks. Talassemi og sigdsykdom).
- Kan ikke avbryte kronisk antikoagulasjonsbehandling.
- Historien om store psykiatriske lidelser, historie med psykiatrisk sykehusinnleggelse eller historie med selvmordstanker innen 5 år etter informert samtykke.
- Å bli behandlet for aktiv tuberkulose (TB), har mottatt profylakse for positiv kvantiferon-TB gulltest, eller test positivt for TB ved Quantiferon-TB gulltest under screening.
- Nukleinsyretest (NAT) positivt for hepatitt B -virus eller hepatitt C -virus, eller historie med humant immunsviktvirus (HIV).
- Ikke i stand til uavhengig å utføre aktiviteter i dagliglivet.
- Har en historie med medisinsk manglende overholdelse som kan utelukke overholdelse av kravene og kravene til xenotransplantasjon (f.eks. Historie om stoffbruksforstyrrelse (SUD) innen 1 år etter informert samtykke, mangel på sosial støtte, ubehandlede psykologiske tilstander).
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 10 GE Xenokidney
Deltakerne vil motta 10 GE Xenokidney
|
Porcine-avledet nyre som inneholder forsettlige genomiske endringer for xenotransplantasjon
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Overlevelsesraten for pasienter med ESRD som mottok 10 GE Xenokidney 24 uker etter transplantasjon
Tidsramme: Dag 0 (Day of Xenotransplantation) til 24 uker etter transplantasjon
|
Deltakeroverlevelsesrate 24 uker etter transplantasjon.
|
Dag 0 (Day of Xenotransplantation) til 24 uker etter transplantasjon
|
|
Overlevelsestid for deltakere som mottar 10 GE Xenokidney
Tidsramme: Dag 0 (Dag med xenotransplantasjon) Inntil døden for enhver årsak, vurdert minst hver 24. uke etter transplantasjon mens deltakeren er i live, opptil 50 år
|
Deltaker Survival Post Transplant.
Deltakeroverlevelse er definert som tid fra xenotransplantasjon i hjel av enhver årsak
|
Dag 0 (Dag med xenotransplantasjon) Inntil døden for enhver årsak, vurdert minst hver 24. uke etter transplantasjon mens deltakeren er i live, opptil 50 år
|
|
Livskvalitet hos deltakere som mottar 10 GE Xenokidney av Euroqol 5-dimensjon 5-nivå (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Baseline til 24 uker etter transplantasjon
|
Endring i EQ-5D-5L fra baseline til 24 uker etter transplantasjon. EQ-5D-5L-spørreskjemaet vurderer helserelatert livskvalitet på tvers av 5 kategorier (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon). Hver kategori har 5 nivåer, fra 1 (ingen problemer) til 5 (ekstreme problemer eller manglende evne til å utføre aktiviteten). Høyere score indikerer et dårligere helseutfall (mer mobilitetsproblemer, større smerter, mer angst osv.). |
Baseline til 24 uker etter transplantasjon
|
|
Livskvalitet hos deltakere som mottar de 10 GE Xenokidney etter standardiserte utfall i Nephrology Life Participant (Song-LP)
Tidsramme: Baseline til 24 uker etter transplantasjon
|
Endring i Song-LP fra baseline til 24 uker etter transplantasjon.
Song-LP vurderer deltakelse i forskjellige livsaktiviteter den siste måneden.
Minimumsscore (verste utfall) er 4 (hvis alle svarene er "1" - aldri) og maksimal poengsum (beste utfall) er 20 (hvis alle svarene er "5" - alltid).
Høyere score indikerer et bedre helseutfall (større evne til å delta i aktiviteter).
|
Baseline til 24 uker etter transplantasjon
|
|
Livskvalitet hos deltakere som mottar 10 GE Xenokidney av nyretransplantasjonsspørreskjema (KTQ)
Tidsramme: Baseline til 24 uker etter transplantasjon
|
Endring i KTQ fra baseline til 24 uker etter transplantasjon.
Hvert spørsmål i KTQ blir scoret på 1 til 7 skala med: 1 = verste utfall (f.eks. "En veldig god problemer eller nød" / "hele tiden") og 7 = beste utfall (f.eks. "Ingen problemer eller nød" / "Ingen av tiden").
Høyere score indikerer et bedre resultat, noe som betyr mindre nød, færre symptomer og bedre velvære.
|
Baseline til 24 uker etter transplantasjon
|
|
Livskvalitet hos deltakere som mottar 10 GE Xenokidney av pasient globalt inntrykk av endring (PGI-C)
Tidsramme: 24 uker etter transplantasjon
|
PGI-C 24 uker etter transplantasjon.
PGI-C vurderer pasientens oppfatning av forbedring eller forverring over tid.
Minimumsscore (beste utfall) er 1 ("veldig forbedret") og maksimal poengsum (verste utfall) er 7 ("veldig mye verre").
Høyere score indikerer et dårligere helseutfall (større forverring).
|
24 uker etter transplantasjon
|
|
Forekomst av bivirkninger av behandlingsoppførende (sikkerhet for 10 GE Xenokidney)
Tidsramme: Baseline til siste besøk, vurdert minst hver 24. uke etter transplantasjon mens deltakeren er i live og Xenokidney er funksjonell, opptil 50 år, eller i 1 år etter nefrektomi om nødvendig
|
Forekomst av bivirkninger og alvorlige bivirkninger; Dødelighet av alle årsaker.
|
Baseline til siste besøk, vurdert minst hver 24. uke etter transplantasjon mens deltakeren er i live og Xenokidney er funksjonell, opptil 50 år, eller i 1 år etter nefrektomi om nødvendig
|
|
Forekomst av proteinuria
Tidsramme: Dag 0 (dag med xenotransplantasjon) Inntil sist besøk, vurdert minst hver 24. uke etter transplantasjon mens deltakeren er i live og Xenokidney er funksjonell, opptil 50 år, eller i 1 år etter nefrectomi om nødvendig
|
Forekomst av proteinuria fra dag 0.
|
Dag 0 (dag med xenotransplantasjon) Inntil sist besøk, vurdert minst hver 24. uke etter transplantasjon mens deltakeren er i live og Xenokidney er funksjonell, opptil 50 år, eller i 1 år etter nefrectomi om nødvendig
|
|
Forekomst av zoonotisk infeksjon
Tidsramme: Dag 0 (dag med xenotransplantasjon) Inntil sist besøk, vurdert minst hver 24. uke etter transplantasjon mens deltakeren er i live og Xenokidney er funksjonell, opptil 50 år, eller i 1 år etter nefrectomi om nødvendig
|
Forekomst av zoonotisk infeksjon fra dag 0.
|
Dag 0 (dag med xenotransplantasjon) Inntil sist besøk, vurdert minst hver 24. uke etter transplantasjon mens deltakeren er i live og Xenokidney er funksjonell, opptil 50 år, eller i 1 år etter nefrectomi om nødvendig
|
|
Forekomst av opportunistisk infeksjon
Tidsramme: Dag 0 (dag med xenotransplantasjon) Inntil sist besøk, vurdert minst hver 24. uke etter transplantasjon mens deltakeren er i live og Xenokidney er funksjonell, opptil 50 år, eller i 1 år etter nefrectomi om nødvendig
|
Forekomst av opportunistisk infeksjon fra dag 0.
|
Dag 0 (dag med xenotransplantasjon) Inntil sist besøk, vurdert minst hver 24. uke etter transplantasjon mens deltakeren er i live og Xenokidney er funksjonell, opptil 50 år, eller i 1 år etter nefrectomi om nødvendig
|
|
10 GE Xenokidney Function Post Transplant (Endogen GFR)
Tidsramme: 24 uker etter transplantasjon
|
Endogen målt GFR (24-timers urinekreatinin clearance) 24 uker etter transplantasjon.
|
24 uker etter transplantasjon
|
|
10 GE Xenokidney Function Post Transplant (Exogenous GFR)
Tidsramme: 24 uker etter transplantasjon
|
Eksogen målt GFR (kjernemedisin GFR) 24 uker etter transplantasjon.
|
24 uker etter transplantasjon
|
|
Overlevelsesrate for 10 GE Xenokidney 24 uker etter transplantasjon
Tidsramme: Dag 0 (dagen for xenotransplantasjon) til 24 uker etter transplantasjon
|
10 GE Xenokidney overlevelsesrate ved 24 uker etter transplantasjon.
10 GE Xenokidney svikt er definert som 10 GE Xenokidney nefrektomi.
|
Dag 0 (dagen for xenotransplantasjon) til 24 uker etter transplantasjon
|
|
Overlevelsesforløp for 10 GE Xenokidney (Total overlevelse)
Tidsramme: Dag 0 (dagen for xenotransplantasjon) til start av kronisk dialyse, nefrektomi eller død, avhengig av hva som inntreffer først, vurdert minst hver 24. uke etter transplantasjon mens deltakeren er i live og xenonyren er funksjonell, opp til 50 år
|
Overlevelse for de 10 GE Xenokidney etter transplantasjon.
Overlevelsesperioden for de 10 GE Xenokidney er definert som tiden fra xenotransplantasjon til nefrektomi av 10 GE Xenokidney eller død, avhengig av hva som skjer først. |
Dag 0 (dagen for xenotransplantasjon) til start av kronisk dialyse, nefrektomi eller død, avhengig av hva som inntreffer først, vurdert minst hver 24. uke etter transplantasjon mens deltakeren er i live og xenonyren er funksjonell, opp til 50 år
|
|
Overlevelsesvarighet for 10 GE Xenokidney (Døds-sensurert overlevelse)
Tidsramme: Dag 0 (dagen for xenotransplantasjon) til start av kronisk dialyse, nefrektomi eller død, avhengig av hva som inntreffer først, vurdert minst hver 24. uke etter transplantasjon mens deltakeren er i live og xenonyren er funksjonell, opp til 50 år
|
Døds-sensurert overlevelse 10 GE Xenokidney.
Døds-sensurert overlevelsesperiode for 10 GE Xenokidney er definert som tiden fra xenotransplantasjon til 10 GE Xenokidney nefrektomi sensurert for død.
|
Dag 0 (dagen for xenotransplantasjon) til start av kronisk dialyse, nefrektomi eller død, avhengig av hva som inntreffer først, vurdert minst hver 24. uke etter transplantasjon mens deltakeren er i live og xenonyren er funksjonell, opp til 50 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Urogenitale sykdommer
- Patologiske prosesser
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Nyresykdommer
- Urologiske sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Kronisk sykdom
- Sykdomsattributter
- Nyreinsuffisiens
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Nyresvikt, kronisk
- Nyresvikt, kronisk
Andre studie-ID-numre
- GPK-KF-101
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .