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Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des 10 Ge -Xenokidney bei Patienten mit ESRD (EXPAND)

24. März 2026 aktualisiert von: United Therapeutics

Eine prospektive Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des 10 Ge Xenokidney bei Patienten mit Nierenerkrankungen im Endstadium (ESRD)

Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit des 10 Ge -Xenokidnes bei Patienten mit ESRD zu bewerten, die entweder für konventionelle allogene Nierentransplantationen (Gruppe 1) nicht berechtigt sind oder auf einer Organbeschaffung und einer Transplantationsnetzwerk (OPTN) Nierentransplantation sind, aber gruppen, die innerhalb von 5 Jahren eine Nierentransplantation erhalten, die innerhalb von 5 Jahren eine Nier transplantiert, die innerhalb von 5 Jahren eine Nier transplantiert, die innerhalb von 5 Jahren eine Nier transplantiert (gruppieren Sie sich.

Die Studie besteht aus der Xenotransplantation, gefolgt von einer 24-wöchigen Nachbeobachtungszeit (Teil A), um die Wirksamkeits- und Sicherheitsziele zu bewerten, gefolgt von einer langfristigen Follow-up-Zeit (Teil B), um das Überleben des Teilnehmers, 10 Ge-Xenokidney-Überleben und Screening auf zoonotische Infektionen zu bewerten. Teil B wird für die Lebensdauer des Teilnehmers fortgesetzt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Phase 1/2/3, eine multizentrische, offene Label-, Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie der 10 Ge-Xenokidney bei Patienten mit ESRD. Die Studie wird aus den folgenden Folgen bestehen:

  • Eine Vorführung von bis zu 52 Wochen.
  • Teil A besteht aus der 10 Ge -Xenokidney -Transplantation, gefolgt von einer 24 -wöchigen Nachbeobachtungszeit, einschließlich der Bewertung aller Studienendpunkte und Sicherheitsbewertungen.
  • Teil B ist eine langfristige Nachbeobachtungszeit, die sich für die Lebensdauer der Teilnehmer, die das 10 Ge Xenokidney erhalten haben, erstreckt, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Dokumentation des Überlebens der Teilnehmer, das Überleben von 10 Ge-Xenokidney und das Screening auf zoonotische Infektionen.

Es werden 2 Gruppen von Teilnehmern in der Studie eingeschrieben. Gruppe 1 werden Teilnehmer der konventionellen allogenen Nierentransplantation aufgrund medizinischer Grund (en) sein. Gruppe 2 werden Teilnehmer an einer Optn -Nierentransplantationswarteliste teilnehmen, aber es ist wahrscheinlicher, dass sie innerhalb von 5 Jahren sterben oder nicht zur Verfügung stehen, als eine Nierentransplantation zu erhalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

50

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Rekrutierung
        • New York University Langone Health
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Robert A Montgomery, MD, DPhil

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien für alle Teilnehmer (Gruppen 1 und 2):

  1. Stellen Sie freiwillig eine Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie und für die lebenslange Nachuntersuchung ein.
  2. Diagnose von ESRD zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung.
  3. Hämodialyse abhängig für mindestens 6 Monate und verfügt zum Zeitpunkt der Einwilligung nach informierter Einwilligung über eine funktionierende arterielle venöse Fistel/Transplantation oder einen ständigen Katheter.
  4. 55 bis 70 Jahre zum Zeitpunkt der Einwilligung nach informierter Einwilligung.
  5. Weibliche Teilnehmer müssen postmenopausal oder dauerhaft sterilisiert sein (z. B. Hysterektomie, bilaterale Oophorektomie oder bilaterale Salpingektomie). Die männlichen Teilnehmer müssen der Verwendung einer hochwirksamen Methode der Geburtenkontrolle zustimmen, wenn die Möglichkeit der Konzeption besteht.
  6. Negativer Xeno-CrossMatch durch komplementabhängige Zytotoxizitätstest (<20%) im zentralen Labor.
  7. Geschätzter Nachtransplantationsüberleben (EPTS) Taschenrechnerwert> 20% und <80% (https://optn.tranplant.hrsa.gov/data/allocation-calculators/epts-calculator/).
  8. Body Mass Index ≤ 35 kg/m2.
  9. Haben Zentren für die Kontrolle und Prävention von Krankheiten erfasst, die empfohlene Kurse für Alter und Risikofaktor angemessene Impfungen abgeschlossen haben.
  10. Seropositiv für Cytomegalovirus und Epstein-Barr-Virus.

Zusätzliche Einschlusskriterien für Gruppe 1:

1. für eine konventionelle allogene Nierentransplantation aufgrund eines der folgenden nicht berechtigt:

  1. Unzulässig für eine lebende Spendertransplantation.
  2. Unzulässig für eine Warteliste für OPTN -Nierentransplantation (Grund für die Unzulässigkeit wird gesammelt).
  3. Delisted aus Optn Nierentransplantation Warteliste (Grund für das Delistieren wird gesammelt).

Zusätzliche Einschlusskriterien für Gruppe 2:

  1. Auf einer aktiven Optn Nierentransplantation Warteliste.
  2. Nur für eine verstorbene Spendertransplantation berechtigt.
  3. Wahrscheinlicher, dass er innerhalb von 5 Jahren sterben oder nicht zur Verfügung stehen, als eine Nierentransplantation zu erhalten, gemessen an der Entscheidungshilfe für Nierentransplantation zum Zeitpunkt der Einwilligung nach informierter Zustimmung (https://www.srtr.org/tools/Kidney-transplanplant-idcision-Aid/).

Ausschlusskriterien (betrifft alle Teilnehmer in den Gruppen 1 und 2):

  1. Notwendigkeit mehrerer Organtransplantationen.

  2. Schwere medizinische Komorbiditäten, einschließlich:

    1. Chronische Lebererkrankung.
    2. Erweiterte Herz -Kreislauf -Erkrankungen.
    3. Schwere periphere Gefäßerkrankungen, die die technische Fähigkeit einschränkt, die 10 Ge -Xenokidney zu transplantieren.
    4. Schwere neurologische Erkrankungen oder Erkrankungen, die eine aussagekräftige Genesung oder eine Einverständniserklärung ausschließen würden.
    5. Orale steroidabhängige Atemwegserkrankung oder chronische Lungenerkrankung oder erfordert chronischen, intermittierenden oder kontinuierlichen Supplementellen Sauerstoff.
    6. Pulmonale Hypertonie.
    7. Unkontrollierte Diabetes oder Folgen von Diabetes mellitus, einschließlich einer schweren nicht-proliferativen diabetischen Retinopathie.
    8. Schwere neurogene Blase, die eine intermittierende Katheterisierung erfordert.
  3. ESRD aufgrund erblicher oder struktureller Nierenerkrankungen.
  4. Aktive oder kürzlich behandelte Malignität zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung.
  5. Nicht renale Ursache hämatologischer Störungen im Zusammenhang mit Anämie (z. B. Thalassämie und Sichelerkrankung).
  6. Die chronische Antikoagulationstherapie kann nicht abgesetzt werden.
  7. Geschichte schwerer psychiatrischer Störungen, Geschichte des psychiatrischen Krankenhausaufenthaltes oder der Geschichte der Selbstmordgedanken innerhalb von 5 Jahren nach Einwilligung nach Aufklärung.
  8. Die Behandlung für aktive Tuberkulose (TB) haben die Prophylaxe für einen positiven Quantiferon-TB-Goldtest erhalten oder durch Quantiferon-TB-Goldtest während des Screenings positiv für TB getestet.
  9. Nukleinsäuretest (NAT) positiv für Hepatitis -B -Virus oder Hepatitis -C -Virus oder Vorgeschichte des menschlichen Immundefizienzvirus (HIV).
  10. Nicht in der Lage, unabhängig Aktivitäten des täglichen Lebens auszuführen.
  11. Eine Vorgeschichte von medizinischer Nichteinhaltung haben, die die Einhaltung der Anforderungen und Anforderungen der Xenotransplantation ausschließen kann (z. B. die Geschichte der Substanzkonsumstörung (SUD) innerhalb von 1 Jahr nach Einwilligung, mangelnde soziale Unterstützung, unbehandelte psychologische Bedingungen).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 10 Ge Xenokidney
Die Teilnehmer erhalten 10 Ge Xenokidney
Biologisch: 10 Ge Xenokidney
Von Schweinen abgeleitete Niere, die absichtliche genomische Veränderungen für die Xenotransplantation enthält
Andere Namen:
  • Xenokidney
  • Ukidney

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überlebensrate von Patienten mit ESRD, die das 10 Ge Xenokidney 24 Wochen nach der Transplantation erhalten
Zeitfenster: Tag 0 (Tag der Xenotransplantation) bis 24 Wochen nach der Transplantation
Die Überlebensrate der Teilnehmer mit 24 Wochen nach der Transplantation.
Tag 0 (Tag der Xenotransplantation) bis 24 Wochen nach der Transplantation
Überlebenszeit der Teilnehmer, die die 10 Ge Xenokidney erhalten
Zeitfenster: Tag 0 (Tag der Xenotransplantation) bis zum Tod aus irgendeinem Grund, mindestens alle 24 Wochen nach der Transplantation, während der Teilnehmer am Leben ist, bis zu 50 Jahre
Teilnehmerüberlebensposttransplantation. Das Überleben des Teilnehmers wird als Zeit von Xenotransplantation bis zum Tod definiert
Tag 0 (Tag der Xenotransplantation) bis zum Tod aus irgendeinem Grund, mindestens alle 24 Wochen nach der Transplantation, während der Teilnehmer am Leben ist, bis zu 50 Jahre
Lebensqualität bei Teilnehmern, die das 10 Ge Xenokidney durch Euroqol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) erhalten
Zeitfenster: Grundlinie bis 24 Wochen nach der Transplantation

Änderung des EQ-5D-5L von Grundlinie auf 24 Wochen nach der Transplantation. Der EQ-5D-5L-Fragebogen bewertet die gesundheitsbezogene Lebensqualität in 5 Kategorien (Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerz/Beschwerden und Angst/Depression).

Jede Kategorie hat 5 Stufen im Bereich von 1 (keine Probleme) bis 5 (extreme Probleme oder Unfähigkeit, die Aktivität auszuführen). Höhere Werte deuten auf ein schlechteres gesundheitliches Ergebnis hin (mehr Mobilitätsprobleme, größere Schmerzen, mehr Angst usw.).
Grundlinie bis 24 Wochen nach der Transplantation
Lebensqualität bei Teilnehmern, die das 10 Ge Xenokidney durch standardisierte Ergebnisse im NEPHROLOGY Life-Teilnehmer erhalten (Song-LP)
Zeitfenster: Grundlinie bis 24 Wochen nach der Transplantation
Änderung der Song-LP von der Grundlinie auf 24 Wochen nach der Transplantation. Die Song-LP bewertet die Teilnahme an verschiedenen Lebensaktivitäten im vergangenen Monat. Die Mindestpunktzahl (das schlechteste Ergebnis) beträgt 4 (wenn alle Antworten "1" - niemals) und die maximale Punktzahl (bestes Ergebnis) 20 (wenn alle Antworten "5" sind - immer). Höhere Werte deuten auf ein besseres Gesundheitsergebnis hin (größere Fähigkeit, an Aktivitäten teilzunehmen).
Grundlinie bis 24 Wochen nach der Transplantation
Lebensqualität bei Teilnehmern, die das 10 Ge Xenokidney durch Nierentransplantien (KTQ) erhalten, erhalten
Zeitfenster: Grundlinie bis 24 Wochen nach der Transplantation
Änderung des KTQ von Grundlinie auf 24 Wochen nach der Transplantation. Jede Frage im KTQ wird auf einer Skala von 1 bis 7 bewertet mit: 1 = schlechtestes Ergebnis (z. B. "sehr viel Schwierigkeiten oder Not" / "Die ganze Zeit") und 7 = Bestes Ergebnis (z. B. "keine Ärger oder Not" / "Keine der Zeit"). Höhere Werte deuten auf ein besseres Ergebnis hin, was weniger Belastung, weniger Symptome und besseres Wohlbefinden bedeutet.
Grundlinie bis 24 Wochen nach der Transplantation
Lebensqualität bei Teilnehmern, die das 10 Ge Xenokidney durch den globalen Eindruck von Veränderungen des Patienten erhalten (PGI-C)
Zeitfenster: Nach 24 Wochen nach der Transplantation
PGI-C 24 Wochen nach der Transplantation. Der PGI-C bewertet die Wahrnehmung der Verbesserung oder Verschlechterung eines Patienten im Laufe der Zeit. Die Mindestpunktzahl (bestes Ergebnis) beträgt 1 ("sehr stark verbessert") und die maximale Punktzahl (schlechtestes Ergebnis) ist 7 ("sehr viel schlimmer"). Höhere Werte deuten auf ein schlechteres Gesundheitsergebnis hin (größere Verschlechterung).
Nach 24 Wochen nach der Transplantation
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen mit Behandlungen (Sicherheit der 10 Ge Xenokidney)
Zeitfenster: Grundlinie bis zum letzten Besuch, mindestens alle 24 Wochen nach der Transplantation bewertet, während der Teilnehmer lebt und der Xenokidney bis zu 50 Jahre oder bei Bedarf 1 Jahr nach der Nephrektomie funktionsfähig ist
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen; Gesamtmortalität.
Grundlinie bis zum letzten Besuch, mindestens alle 24 Wochen nach der Transplantation bewertet, während der Teilnehmer lebt und der Xenokidney bis zu 50 Jahre oder bei Bedarf 1 Jahr nach der Nephrektomie funktionsfähig ist
Inzidenz von Proteinurie
Zeitfenster: Tag 0 (Tag der Xenotransplantation) bis zum letzten Besuch, mindestens alle 24 Wochen nach der Transplantation, während der Teilnehmer lebt und das Xenokidney bis zu 50 Jahre oder bei Bedarf 1 Jahr nach Nephrektomie ist
Inzidenz von Proteinurie ab Tag 0.
Tag 0 (Tag der Xenotransplantation) bis zum letzten Besuch, mindestens alle 24 Wochen nach der Transplantation, während der Teilnehmer lebt und das Xenokidney bis zu 50 Jahre oder bei Bedarf 1 Jahr nach Nephrektomie ist
Inzidenz einer zoonotischen Infektion
Zeitfenster: Tag 0 (Tag der Xenotransplantation) bis zum letzten Besuch, mindestens alle 24 Wochen nach der Transplantation, während der Teilnehmer lebt und das Xenokidney bis zu 50 Jahre oder bei Bedarf 1 Jahr nach Nephrektomie ist
Inzidenz einer zoonotischen Infektion ab Tag 0.
Tag 0 (Tag der Xenotransplantation) bis zum letzten Besuch, mindestens alle 24 Wochen nach der Transplantation, während der Teilnehmer lebt und das Xenokidney bis zu 50 Jahre oder bei Bedarf 1 Jahr nach Nephrektomie ist
Inzidenz einer opportunistischen Infektion
Zeitfenster: Tag 0 (Tag der Xenotransplantation) bis zum letzten Besuch, mindestens alle 24 Wochen nach der Transplantation, während der Teilnehmer lebt und das Xenokidney bis zu 50 Jahre oder bei Bedarf 1 Jahr nach Nephrektomie ist
Inzidenz einer opportunistischen Infektion vom Tag 0.
Tag 0 (Tag der Xenotransplantation) bis zum letzten Besuch, mindestens alle 24 Wochen nach der Transplantation, während der Teilnehmer lebt und das Xenokidney bis zu 50 Jahre oder bei Bedarf 1 Jahr nach Nephrektomie ist
10 GE Xenokidney -Funktionsposttransplantation (endogenes GFR)
Zeitfenster: Nach 24 Wochen nach der Transplantation
Die endogene Messung von GFR (24-Stunden-Urinkreatinin-Clearance) nach der Transplantation 24 Wochen.
Nach 24 Wochen nach der Transplantation
10 GE Xenokidney -Funktionsposttransplantation (exogene GFR)
Zeitfenster: Nach 24 Wochen nach der Transplantation
Die exogene GFR (Kernmedizin GFR) nach 24 Wochen nach der Transplantation.
Nach 24 Wochen nach der Transplantation
Überlebensrate der 10 GE Xenokidney 24 Wochen nach der Transplantation
Zeitfenster: Tag 0 (Tag der Xenotransplantation) bis 24 Wochen nach der Transplantation
10 GE Xenokidney Überlebensrate 24 Wochen nach der Transplantation. 10 GE Xenokidney Versagen wird definiert als 10 GE Xenokidney Nephrektomie.
Tag 0 (Tag der Xenotransplantation) bis 24 Wochen nach der Transplantation
Überlebenszeit der 10 GE Xenokidney (Gesamtüberleben)
Zeitfenster: Tag 0 (Tag der Xenotransplantation) bis zum Beginn der chronischen Dialyse, Nephrektomie oder Tod, je nachdem, was zuerst eintritt, mindestens alle 24 Wochen nach der Transplantation bewertet, solange der Teilnehmer lebt und die Xenoniere funktionsfähig ist, bis zu 50 Jahren
Gesamtüberleben der 10 GE Xenokidney nach der Transplantation. Die Gesamtüberlebenszeit der 10 GE Xenokidney wird definiert als die Zeit von der Xenotransplantation bis zur Nephrektomie der 10 GE Xenokidney oder dem Tod, je nachdem, was zuerst eintritt.
Tag 0 (Tag der Xenotransplantation) bis zum Beginn der chronischen Dialyse, Nephrektomie oder Tod, je nachdem, was zuerst eintritt, mindestens alle 24 Wochen nach der Transplantation bewertet, solange der Teilnehmer lebt und die Xenoniere funktionsfähig ist, bis zu 50 Jahren
Überlebenszeit der 10 GE Xenokidney (todzensiertes Überleben)
Zeitfenster: Tag 0 (Tag der Xenotransplantation) bis zum Beginn der chronischen Dialyse, Nephrektomie oder Tod, je nachdem, was zuerst eintritt, mindestens alle 24 Wochen nach der Transplantation bewertet, während der Teilnehmer lebt und die Xenoniere funktionsfähig ist, bis zu 50 Jahren
Überlebenszeit zensiert für Tod 10 GE Xenokidney. Die Überlebenszeit zensiert für Tod des 10 GE Xenokidney ist definiert als die Zeit von der Xenotransplantation bis zur Nephrektomie des 10 GE Xenokidney, zensiert für Tod.
Tag 0 (Tag der Xenotransplantation) bis zum Beginn der chronischen Dialyse, Nephrektomie oder Tod, je nachdem, was zuerst eintritt, mindestens alle 24 Wochen nach der Transplantation bewertet, während der Teilnehmer lebt und die Xenoniere funktionsfähig ist, bis zu 50 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

United Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Oktober 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2075

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. März 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GPK-KF-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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