Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​10 GE Xenokidney hos patienter med ESRD (EXPAND)

24. marts 2026 opdateret af: United Therapeutics

En prospektiv undersøgelse til evaluering

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​de 10 GE Xenokidney hos patienter med ESRD, som enten ikke er berettiget til konventionel allogen nyretransplantation (gruppe 1) eller er på en organprocning og transplantationsnetværk (OPTN) nyretransplantationsventeliste, men er mere tilbøjelige til at dø eller gå untransplanted inden for 5 år end modtagelse af en nyretransplantation (gruppe 2).

Undersøgelsen består af xenotransplantation efterfulgt af en 24 ugers posttransplantationsopfølgningsperiode (del A) for at evaluere effektivitets- og sikkerhedsmålene efterfulgt af en langvarig opfølgningsperiode (del B) for at evaluere deltageroverlevelse, 10 GE Xenokidney-overlevelse og screening for zoonotiske infektioner. Del B fortsætter i deltagerens levetid.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase 1/2/3, multicenter, open-label, sikkerhed og effektivitetsundersøgelse af 10 GE Xenokidney hos patienter med ESRD. Undersøgelsen består af følgende:

  • En screeningsperiode op til 52 uger.
  • Del A består af de 10 GE Xenokidney -transplantation efterfulgt af en 24 ugers posttransplantationsopfølgningsperiode, herunder evalueringen af ​​alle undersøgelsesendepunkter og sikkerhedsvurderinger.
  • Del B er en langsigtet opfølgningsperiode, der strækker sig for levetiden for deltagere, der modtog 10 GE Xenokidney, herunder men ikke begrænset til dokumentation af deltageroverlevelse, 10 GE Xenokidney-overlevelse og screening for zoonotiske infektioner.

Der vil være 2 grupper af deltagere, der er indskrevet i undersøgelsen. Gruppe 1 vil være deltagere, der anses for at være berettigede til konventionel allogen nyretransplantation på grund af medicinsk grund (er). Gruppe 2 vil være deltagere på en Optn -nyretransplantationsventeliste, men er mere tilbøjelige til at dø eller gå utransplanteret inden for 5 år end at modtage en nyretransplantation.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Rekruttering
        • New York University Langone Health
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Robert A Montgomery, MD, DPhil

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier for alle deltagere (gruppe 1 og 2):

  1. Giv frivilligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen og for livstidsopfølgning.
  2. Har en diagnose af ESRD på tidspunktet for informeret samtykke.
  3. Hæmodialyseafhængig i mindst 6 måneder og har en fungerende arteriel venøs fistel/transplantat eller permanent kateter på tidspunktet for informeret samtykke.
  4. 55 til 70 år på tidspunktet for informeret samtykke.
  5. Kvindelige deltagere skal være postmenopausal eller permanent steriliseret (f.eks. Hysterektomi, bilateral oophorektomi eller bilateral salpingektomi). Mandlige deltagere skal acceptere brugen af ​​en meget effektiv metode til prævention, hvis der findes mulighed for undfangelse.
  6. Negativ xeno-crossmatch ved komplementafhængig cytotoksicitetstest (<20%) på det centrale laboratorium.
  7. Estimeret posttransplantationsoverlevelse (EPTS) lommeregner score> 20% og <80% (https://optn.transplant.hrsa.gov/data/allocation-calculators/eepts-calculator/).
  8. Kropsmasseindeks ≤35 kg/m2.
  9. Har afsluttet centre for sygdomskontrol og forebyggelse anbefalede kurser i alder og risikofaktor passende vaccinationer.
  10. Seropositiv for cytomegalovirus og Epstein-Barr-virus.

Yderligere inkluderingskriterier for gruppe 1:

1..

  1. Uberettiget for en levende donortransplantation.
  2. Uberettiget til en OPTN -nyretransplantation Venteliste (grund til ikke -berettigelse indsamles).
  3. Afviklet fra Optn Kidney Transplant Waitlist (grund til afnotering vil blive indsamlet).

Yderligere inkluderingskriterier for gruppe 2:

  1. På en aktiv optn nyretransplantation venteliste.
  2. Kun berettiget til en afdød donortransplantation.
  3. Mere tilbøjelige til at dø eller gå utransplanteret inden for 5 år end at modtage en nyretransplantation målt ved nyretransplantationsbeslutningsstøtten på tidspunktet for informeret samtykke (https://www.srtr.org/tools/kidney-transplant-concision-sit/).

Ekskluderingskriterier (vedrører alle deltagere i gruppe 1 og 2):

  1. Behov for flere organtransplantationer.

  2. Alvorlige medicinske co-morbiditeter, herunder:

    1. Kronisk leversygdom.
    2. Avanceret hjerte -kar -sygdom.
    3. Alvorlig perifer vaskulær sygdom, der begrænser teknisk evne til at transplantere 10 GE Xenokidney.
    4. Alvorlige neurologiske sygdomme eller tilstande, der udelukker meningsfuld bedring eller informeret samtykke.
    5. Oral steroidafhængig luftvejsforstyrrelse eller kronisk lungesygdom eller kræver kronisk, intermitterende eller kontinuerlig supplerende ilt.
    6. Pulmonal hypertension.
    7. Ukontrolleret diabetes eller efterfølger af diabetes mellitus inklusive svær ikke-proliferativ diabetisk retinopati.
    8. Alvorlig neurogen blære, der kræver intermitterende kateterisering.
  3. ESRD på grund af arvelig eller strukturel nyresygdom.
  4. Aktiv eller for nylig behandlet malignitet på tidspunktet for informeret samtykke.
  5. Ikke-renal årsag til hæmatologiske lidelser forbundet med anæmi (f.eks. Thalassemia og seglsygdom).
  6. Kan ikke afbryde kronisk antikoagulationsterapi.
  7. Historie om større psykiatriske lidelser, historie om psykiatrisk indlæggelse eller historie om selvmordstanker inden for 5 år efter informeret samtykke.
  8. At blive behandlet for aktiv tuberkulose (TB), har modtaget profylakse for positiv kvantiferon-TB-guldtest eller test positivt for TB ved kvantiferon-TB-guldtest under screening.
  9. Nukleinsyretest (NAT) positiv for hepatitis B -virus eller hepatitis C -virus eller historie med human immundefektvirus (HIV).
  10. Ikke i stand til uafhængigt at udføre aktiviteter i dagligdagen.
  11. Har en historie med medicinsk manglende overholdelse, der kan udelukke overholdelse af kravene og kravene til xenotransplantation (f.eks. Historie om stofbrugsforstyrrelse (SUD) inden for 1 år efter informeret samtykke, mangel på social støtte, ubehandlede psykologiske forhold).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 10 Ge Xenokidney
Deltagerne vil modtage 10 GE Xenokidney
Biologisk: 10 Ge Xenokidney
Porcine-afledt nyre indeholdende forsætlige genomiske ændringer til xenotransplantation
Andre navne:
  • Xenokidney
  • Ukidney

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelsesrate for patienter med ESRD modtager 10 GE Xenokidney ved 24 uger efter transplantation
Tidsramme: Dag 0 (Day of Xenotransplantation) til 24 uger efter transplantation
Deltagerens overlevelsesrate ved 24 uger efter transplantation.
Dag 0 (Day of Xenotransplantation) til 24 uger efter transplantation
Overlevelsestid for deltagere, der modtager 10 GE Xenokidney
Tidsramme: Dag 0 (dag for xenotransplantation) indtil døden af ​​enhver årsag, vurderet mindst hver 24. uge efter transplantation, mens deltageren er i live, op til 50 år
Deltager Survival Post Transplant. Deltageroverlevelse defineres som tid fra xenotransplantation til døden af ​​enhver årsag
Dag 0 (dag for xenotransplantation) indtil døden af ​​enhver årsag, vurderet mindst hver 24. uge efter transplantation, mens deltageren er i live, op til 50 år
Livskvalitet hos deltagere, der modtager 10 GE Xenokidney af Euroqol 5-dimension 5-niveau (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Baseline til 24 uger efter transplantation

Ændring i EQ-5D-5L fra baseline til 24 uger efter transplantation. Spørgeskemaet EQ-5D-5L vurderer sundhedsrelateret livskvalitet på tværs af 5 kategorier (mobilitet, egenpleje, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression).

Hver kategori har 5 niveauer, der spænder fra 1 (ingen problemer) til 5 (ekstreme problemer eller manglende evne til at udføre aktiviteten). Højere score indikerer et værre sundhedsresultat (mere mobilitetsproblemer, større smerte, mere angst osv.).
Baseline til 24 uger efter transplantation
Livskvalitet hos deltagere, der modtager 10 GE Xenokidney ved standardiserede resultater i Nephrology Life Deltager (Song-LP)
Tidsramme: Baseline til 24 uger efter transplantation
Ændring i Song-LP fra baseline til 24 uger efter transplantation. Song-LP vurderer deltagelse i forskellige livsaktiviteter i løbet af den sidste måned. Den mindste score (det værste resultat) er 4 (hvis alle svar er "1" - aldrig), og det maksimale score (bedste resultat) er 20 (hvis alle svar er "5" - altid). Højere score indikerer et bedre sundhedsresultat (større evne til at deltage i aktiviteter).
Baseline til 24 uger efter transplantation
Livskvalitet hos deltagere, der modtager 10 GE Xenokidney efter Nyry Transplant -spørgeskema (KTQ)
Tidsramme: Baseline til 24 uger efter transplantation
Ændring i KTQ fra baseline til 24 uger efter transplantation. Hvert spørgsmål i KTQ scores i en skala på 1 til 7 med: 1 = værste resultat (f.eks. "En meget stor problemer eller nød" / "hele tiden") og 7 = bedste resultat (f.eks. "Ingen problemer eller nød" / "Ingen af ​​tiden"). Højere score indikerer et bedre resultat, hvilket betyder mindre nød, færre symptomer og bedre velvære.
Baseline til 24 uger efter transplantation
Livskvalitet hos deltagere, der modtager 10 GE Xenokidney af patientens globale indtryk af forandring (PGI-C)
Tidsramme: Ved 24 uger efter transplantation
PGI-C ved 24 uger efter transplantation. PGI-C vurderer en patients opfattelse af forbedring eller forværres over tid. Den mindste score (bedste resultat) er 1 ("meget forbedret"), og det maksimale score (værst resultat) er 7 ("meget værre"). Højere score indikerer et værre sundhedsresultat (større forværring).
Ved 24 uger efter transplantation
Forekomst af behandlingsvingerbemærkninger (sikkerhed for 10 GE Xenokidney)
Tidsramme: Baseline indtil sidste besøg, vurderet mindst hver 24. uge efter transplantation, mens deltageren er i live, og Xenokidney er funktionel, op til 50 år eller i 1 år efter nefrektomi, hvis det er nødvendigt
Forekomst af bivirkninger og alvorlige bivirkninger; Dødelighed af al årsag.
Baseline indtil sidste besøg, vurderet mindst hver 24. uge efter transplantation, mens deltageren er i live, og Xenokidney er funktionel, op til 50 år eller i 1 år efter nefrektomi, hvis det er nødvendigt
Forekomst af proteinuri
Tidsramme: Dag 0 (dag med xenotransplantation) indtil sidste besøg, vurderet mindst hver 24. uge efter transplantation, mens deltageren er i live, og Xenokidney er funktionel, op til 50 år eller i 1 år efter nefrektomi, hvis det er nødvendigt
Forekomst af proteinuri fra dag 0.
Dag 0 (dag med xenotransplantation) indtil sidste besøg, vurderet mindst hver 24. uge efter transplantation, mens deltageren er i live, og Xenokidney er funktionel, op til 50 år eller i 1 år efter nefrektomi, hvis det er nødvendigt
Forekomst af zoonotisk infektion
Tidsramme: Dag 0 (dag med xenotransplantation) indtil sidste besøg, vurderet mindst hver 24. uge efter transplantation, mens deltageren er i live, og Xenokidney er funktionel, op til 50 år eller i 1 år efter nefrektomi, hvis det er nødvendigt
Forekomst af zoonotisk infektion fra dag 0.
Dag 0 (dag med xenotransplantation) indtil sidste besøg, vurderet mindst hver 24. uge efter transplantation, mens deltageren er i live, og Xenokidney er funktionel, op til 50 år eller i 1 år efter nefrektomi, hvis det er nødvendigt
Forekomst af opportunistisk infektion
Tidsramme: Dag 0 (dag med xenotransplantation) indtil sidste besøg, vurderet mindst hver 24. uge efter transplantation, mens deltageren er i live, og Xenokidney er funktionel, op til 50 år eller i 1 år efter nefrektomi, hvis det er nødvendigt
Forekomst af opportunistisk infektion fra dag 0.
Dag 0 (dag med xenotransplantation) indtil sidste besøg, vurderet mindst hver 24. uge efter transplantation, mens deltageren er i live, og Xenokidney er funktionel, op til 50 år eller i 1 år efter nefrektomi, hvis det er nødvendigt
10 GE Xenokidney Function Post Transplant (Endogenous GFR)
Tidsramme: Ved 24 uger efter transplantation
Endogen målt GFR (24-timers urinkreatinin clearance) ved 24 uger efter transplantation.
Ved 24 uger efter transplantation
10 GE Xenokidney Function Post Transplant (Exogenous GFR)
Tidsramme: Ved 24 uger efter transplantation
Eksogen målt GFR (nuklearmedicin GFR) ved 24 uger efter transplantation.
Ved 24 uger efter transplantation
Overlevelsesrate for 10 GE Xenokidney 24 uger efter transplantation
Tidsramme: Dag 0 (dagen for xenotransplantation) til 24 uger efter transplantation
10 GE Xenokidney overlevelsesrate 24 uger efter transplantation. 10 GE Xenokidney svigt defineres som 10 GE Xenokidney nefrektomi.
Dag 0 (dagen for xenotransplantation) til 24 uger efter transplantation
Overlevelsesvarighed for 10 GE Xenokidney (Overlevelse i alt)
Tidsramme: Dag 0 (dagen for xenotransplantation) til start af kronisk dialyse, nefrektomi eller død, alt efter hvad der indtræffer først, vurderet mindst hver 24. uge efter transplantationen mens deltageren er i live og xenonieren er funktionel, op til 50 år
Overlevelse for de 10 GE Xenokidney efter transplantation. Overlevelsesperioden for de 10 GE Xenokidney er defineret som tiden fra xenotransplantation til nefrektomi af 10 GE Xenokidney eller død, alt efter hvad der sker først.
Dag 0 (dagen for xenotransplantation) til start af kronisk dialyse, nefrektomi eller død, alt efter hvad der indtræffer først, vurderet mindst hver 24. uge efter transplantationen mens deltageren er i live og xenonieren er funktionel, op til 50 år
Overlevelsesvarighed for den 10 GE Xenokidney (Døds-censureret overlevelse)
Tidsramme: Dag 0 (dagen for xenotransplantation) til start af kronisk dialyse, nefrektomi eller død, alt efter hvad der indtræffer først, vurderet mindst hver 24. uge efter transplantationen, mens deltageren er i live og xenonieren er funktionel, op til 50 år
Døds-censureret overlevelse 10 GE Xenokidney. Døds-censureret overlevelsesperiode for 10 GE Xenokidney defineres som tiden fra xenotransplantation til 10 GE Xenokidney nefrektomi censureret for død.
Dag 0 (dagen for xenotransplantation) til start af kronisk dialyse, nefrektomi eller død, alt efter hvad der indtræffer først, vurderet mindst hver 24. uge efter transplantationen, mens deltageren er i live og xenonieren er funktionel, op til 50 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

United Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. oktober 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2075

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. marts 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

17. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GPK-KF-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner