Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studujte na vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti 10 GE xenokidney u pacientů s ESRD (EXPAND)

24. března 2026 aktualizováno: United Therapeutics

Prospektivní studie na vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti 10 GE xenokidney u pacientů s onemocněním ledvin v konečném stádiu (ESRD)

Účelem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost 10 GE xenokidney u pacientů s ESRD, kteří nejsou způsobilí pro konvenční alogenní transplantaci ledvin (skupina 1) nebo jsou do 5 let dostávají více než 5 let, ale je pravděpodobnější, že se dostávají do transplantací (OPTN).

Studie sestává z xenotransplantace následovanou 24týdenním obdobím transplantace po transplantaci (část A) pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnostních cílů následované dlouhodobým obdobím sledování (část B) k vyhodnocení přežití účastníků, 10 přežití ge xenokidney a zoonotické infekce. Část B bude pokračovat po celý život účastníka.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o fázi 1/2/3, multicentrické, otevřené, bezpečnostní a účinnost studie 10 GE xenokidney u pacientů s ESRD. Studie bude složena z následujících:

  • Období screeningu do 52 týdnů.
  • Část A sestává z 10 transplantace GE xenokidney následované 24týdenním obdobím transplantace po transplantaci, včetně vyhodnocení všech koncových bodů studie a hodnocení bezpečnosti.
  • Část B je dlouhodobé období sledování, které se vztahuje na životnost účastníků, kteří obdrželi 10 GE xenokidney, včetně, ale nejen na dokumentaci přežití účastníků, 10 přežití xenokidney a screening na zoonotické infekce.

Do studie budou zapsány 2 skupiny účastníků. Skupina 1 bude účastníky považována za nezpůsobilé pro konvenční alogenní transplantaci ledvin z důvodu lékařských důvodů. Skupina 2 bude účastníky na čekací listině transplantace ledvin OPTN, ale je pravděpodobnější, že do 5 let zemřou nebo netransplantuje, než dostane transplantaci ledvin.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

50

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Nábor
        • New York University Langone Health
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert A Montgomery, MD, DPhil

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení pro všechny účastníky (skupiny 1 a 2):

  1. Poskytněte dobrovolně informovaný souhlas s účastí na studii a na celoživotní sledování.
  2. Mají diagnózu ESRD v době informovaného souhlasu.
  3. Hemodialýza závislá na minimálně 6 měsících a má v době informovaného souhlasu funkční arteriální žilní píštěl/štěp nebo permanentní katétr.
  4. 55 až 70 let v době informovaného souhlasu.
  5. Účastníky musí být postmenopauzální nebo trvale sterilizované (např. Hysterektomie, bilaterální oophorektomie nebo bilaterální salpingtomie). Účastníci mužů musí souhlasit s použitím vysoce účinné metody antikoncepce, pokud existuje možnost početí.
  6. Negativní xeno-crossmatch testem cytotoxicity závislé na komplementu (<20%) v centrální laboratoři.
  7. Odhadované skóre kalkulačky po transplantaci po transplantaci (EPTS)> 20% a <80% (https://optn.transplant.hrsa.gov/data/allocation-calculators/epts-calculator/).
  8. Index tělesné hmotnosti ≤ 35 kg/m2.
  9. Mají dokončeny centra pro kontrolu a prevenci nemocí doporučené do věku a rizikového faktoru vhodné očkování.
  10. Séropozitivní pro cytomegalovirus a virus Epstein-Barr.

Další kritéria pro zařazení pro skupinu 1:

1. Nezpůsobilé pro konvenční alogenní transplantaci ledvin v důsledku kteréhokoli z následujících:

  1. Nezpůsobilé pro transplantaci živého dárce.
  2. Neschopnost pro čekací listin transplantace ledvin OPTN (důvod pro nezpůsobilost bude shromažďován).
  3. Vyřazeno z čekací listiny Transplantu ledvin Optn (důvod pro vyřazení bude shromážděn).

Další kritéria pro zařazení pro skupinu 2:

  1. Na aktivním čekací listině OPTN ledviny.
  2. Způsobilé pouze pro transplantaci zesnulého dárce.
  3. S větší pravděpodobností zemře nebo netransplantová do 5 let, než je obdržet transplantaci ledvin, měřeno pomocí rozhodování o transplantaci ledvin v době informovaného souhlasu (https://www.srt.org/tools/kidney-transplant-decision-aid/).

Kritéria vyloučení (vztahují se ke všem účastníkům ve skupinách 1 a 2):

  1. Potřeba více transplantací orgánů.

  2. Závažné lékařské morbidity včetně:

    1. Chronické onemocnění jater.
    2. Pokročilé kardiovaskulární onemocnění.
    3. Těžké periferní vaskulární onemocnění, které omezuje technickou schopnost transplantovat 10 GE xenokidney.
    4. Těžká neurologická onemocnění nebo stavy, které by vylučovaly smysluplné zotavení nebo informované souhlas.
    5. Porucha dýchacích cest závislá na perorálních steroidech nebo chronické plicní onemocnění nebo vyžaduje chronické, přerušované nebo kontinuální doplňkový kyslík.
    6. Plicní hypertenze.
    7. Nekontrolovaný diabetes nebo následky diabetes mellitus včetně těžké nedeliferativní diabetické retinopatie.
    8. Těžký neurogenní močový měchýř, který vyžaduje přerušovanou katetrizaci.
  3. ESRD kvůli dědičnému nebo strukturálnímu onemocnění ledvin.
  4. Aktivní nebo nedávno léčená malignita v době informovaného souhlasu.
  5. Příčina hematologických poruch spojené s anémií (např. Thalassémie a srpkově choroba).
  6. Nelze přerušit chronickou antikoagulační terapii.
  7. Historie hlavních psychiatrických poruch, historie psychiatrické hospitalizace nebo historie sebevražedných myšlenek do 5 let od informovaného souhlasu.
  8. Být ošetřen pro aktivní tuberkulózu (TB), obdrželi profylaxi pro pozitivní kvantifron-TB zlatý test nebo testovali pozitivní na TB pomocí kvantifron-tb zlatého testu během screeningu.
  9. Test nukleové kyseliny (NAT) pozitivní na virus hepatitidy B nebo virus hepatitidy C nebo historie viru lidské imunodeficience (HIV).
  10. Nedokáže nezávisle vykonávat činnosti každodenního života.
  11. Mají historii lékařského nedodržení, která může vyloučit dodržování požadavků a požadavků na xenotransplantaci (např. Historie poruchy užívání návykových látek (SUD) do 1 roku od informovaného souhlasu, nedostatek sociální podpory, neošetřené psychologické podmínky).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 10 GE Xenokidney
Účastníci obdrží 10 GE xenokidney
Biologický: 10 GE Xenokidney
Ledviny odvozená od prasečí obsahující úmyslné genomické změny pro xenotransplantaci
Ostatní jména:
  • Xenokidney
  • Ukidney

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra přežití pacientů s ESRD, kteří dostávali 10 GE xenokidney po 24 týdnech po transplantaci
Časové okno: Den 0 (den xenotransplantace) až 24 týdnů po transplantaci
Míra přežití účastníků po 24 týdnech po transplantaci.
Den 0 (den xenotransplantace) až 24 týdnů po transplantaci
Doba přežití účastníků, kteří dostávají 10 GE xenokidney
Časové okno: Den 0 (den xenotransplantace) do smrti z jakékoli věci, posoudil nejméně každých 24 týdnů po transplantaci, zatímco je účastník naživu, až 50 let
Transplantace přežití účastníka. Přežití účastníků je definováno jako čas od xenotransplantace k smrti z jakékoli příčiny
Den 0 (den xenotransplantace) do smrti z jakékoli věci, posoudil nejméně každých 24 týdnů po transplantaci, zatímco je účastník naživu, až 50 let
Kvalita života účastníků, kteří dostávají 10 GE xenokidney od Euroqol 5-dimenze 5-úrovně (EQ-5D-5L)
Časové okno: Základní do 24 týdnů po transplantaci

Změna v EQ-5D-5L z výchozí hodnoty na 24 týdnů po transplantaci. Dotazník EQ-5D-5L hodnotí kvalitu života související se zdravím v 5 kategoriích (mobilita, péče o sebe, obvyklé činnosti, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese).

Každá kategorie má 5 úrovní, v rozmezí od 1 (bez problémů) do 5 (extrémní problémy nebo neschopnost provádět aktivitu). Vyšší skóre naznačují horší zdravotní výsledek (větší problémy s mobilitou, větší bolest, větší úzkost atd.).
Základní do 24 týdnů po transplantaci
Kvalita života účastníků, kteří dostávají 10 GE xenokidney podle standardizovaných výsledků v nefrologickém životě účastníka (Song-LP)
Časové okno: Základní do 24 týdnů po transplantaci
Změna písně-LP z základní linie na 24 týdnů po transplantaci. Song-LP hodnotí účast na různých životních činnostech za poslední měsíc. Minimální skóre (nejhorší výsledek) je 4 (pokud jsou všechny odpovědi „1“ - nikdy) a maximální skóre (nejlepší výsledek) je 20 (pokud jsou všechny odpovědi „5“ - vždy). Vyšší skóre naznačují lepší zdravotní výsledek (větší schopnost účastnit se činností).
Základní do 24 týdnů po transplantaci
Kvalita života účastníků, kteří dostávají dotazník transplantace ledvin (KTQ) 10 GE xenokidney.
Časové okno: Základní do 24 týdnů po transplantaci
Změna v KTQ z výchozí hodnoty na 24 týdnů po transplantaci. Každá otázka v KTQ je hodnocena na stupnici 1 až 7 s: 1 = nejhorší výsledek (např. „Velmi velké množství problémů nebo nouze“ / „po celou dobu“) a 7 = nejlepší výsledek (např. „Žádné potíže nebo nouze“ / „žádný čas“). Vyšší skóre naznačuje lepší výsledek, což znamená menší úzkost, méně příznaků a lepší pohodu.
Základní do 24 týdnů po transplantaci
Kvalita života účastníků, kteří dostávají 10 GE xenokidney od pacienta globální dojem změny (PGI-C)
Časové okno: Po 24 týdnech po transplantaci
PGI-C po 24 týdnech po transplantaci. PGI-C hodnotí vnímání zlepšení nebo zhoršení pacienta v průběhu času. Minimální skóre (nejlepší výsledek) je 1 („velmi velmi vylepšené“) a maximální skóre (nejhorší výsledek) je 7 („mnohem horší“). Vyšší skóre naznačují horší zdravotní výsledek (větší zhoršení).
Po 24 týdnech po transplantaci
Výskyt nežádoucích účinků léčby (bezpečnost 10 GE xenokidney)
Časové okno: Základní linie až do poslední návštěvy, hodnocena nejméně každých 24 týdnů po transplantaci, zatímco účastník je naživu a xenokidney je funkční, až 50 let nebo po dobu 1 roku po nefrektomii v případě potřeby
Výskyt nežádoucích účinků a závažných nežádoucích účinků; úmrtnost na všechny příčiny.
Základní linie až do poslední návštěvy, hodnocena nejméně každých 24 týdnů po transplantaci, zatímco účastník je naživu a xenokidney je funkční, až 50 let nebo po dobu 1 roku po nefrektomii v případě potřeby
Výskyt proteinurie
Časové okno: Den 0 (den xenotransplantace) Do poslední návštěvy vyhodnotil nejméně každých 24 týdnů po transplantaci, zatímco účastník je naživu a xenokidney je funkční, až 50 let nebo po dobu 1 roku po nefrektomii, pokud je to nutné
Výskyt proteinurie od 0. dne.
Den 0 (den xenotransplantace) Do poslední návštěvy vyhodnotil nejméně každých 24 týdnů po transplantaci, zatímco účastník je naživu a xenokidney je funkční, až 50 let nebo po dobu 1 roku po nefrektomii, pokud je to nutné
Incidence zoonotické infekce
Časové okno: Den 0 (den xenotransplantace) Do poslední návštěvy vyhodnotil nejméně každých 24 týdnů po transplantaci, zatímco účastník je naživu a xenokidney je funkční, až 50 let nebo po dobu 1 roku po nefrektomii, pokud je to nutné
Výskyt zoonotické infekce od dne 0.
Den 0 (den xenotransplantace) Do poslední návštěvy vyhodnotil nejméně každých 24 týdnů po transplantaci, zatímco účastník je naživu a xenokidney je funkční, až 50 let nebo po dobu 1 roku po nefrektomii, pokud je to nutné
Incidence oportunistické infekce
Časové okno: Den 0 (den xenotransplantace) Do poslední návštěvy vyhodnotil nejméně každých 24 týdnů po transplantaci, zatímco účastník je naživu a xenokidney je funkční, až 50 let nebo po dobu 1 roku po nefrektomii, pokud je to nutné
Výskyt oportunistické infekce od 0. dne.
Den 0 (den xenotransplantace) Do poslední návštěvy vyhodnotil nejméně každých 24 týdnů po transplantaci, zatímco účastník je naživu a xenokidney je funkční, až 50 let nebo po dobu 1 roku po nefrektomii, pokud je to nutné
10 GE Xenokidney Function Post Transplantant (endogenní GFR)
Časové okno: Po 24 týdnech po transplantaci
Endogenní naměřený GFR (24hodinová clearance moči kreatininu) po 24 týdnech po transplantaci.
Po 24 týdnech po transplantaci
10 GE Xenokidney Function Post Transplant (Exogenous GFR)
Časové okno: Po 24 týdnech po transplantaci
Exogenní měřila GFR (jaderná medicína GFR) po 24 týdnech po transplantaci.
Po 24 týdnech po transplantaci
Míra přežití 10 GE Xenokidney po 24 týdnech od transplantace
Časové okno: Den 0 (den xenotransplantace) do 24 týdnů po transplantaci
10 GE Xenokidney přežití po 24 týdnech po transplantaci. 10 GE Xenokidney selhání je definováno jako 10 GE Xenokidney nefrektomie.
Den 0 (den xenotransplantace) do 24 týdnů po transplantaci
Doba přežití u 10 GE Xenokidney (Celkové přežití)
Časové okno: Den 0 (den xenotransplantace) až do zahájení chronické dialýzy, nefrektomie nebo úmrtí, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno nejméně každých 24 týdnů po transplantaci, zatímco je účastník naživu a xenokidney je funkční, až do 50 let
Celkové přežití 10 GE Xenokidney po transplantaci. Celková doba přežití 10 GE Xenokidney je definována jako doba od xenotransplantace do nefrektomie 10 GE Xenokidney nebo úmrtí, podle toho, co nastane dříve.
Den 0 (den xenotransplantace) až do zahájení chronické dialýzy, nefrektomie nebo úmrtí, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno nejméně každých 24 týdnů po transplantaci, zatímco je účastník naživu a xenokidney je funkční, až do 50 let
Doba přežití 10 GE Xenokidney (přežití cenzurované úmrtím)
Časové okno: Den 0 (den xenotransplantace) až do začátku chronické dialýzy, nefrektomie nebo úmrtí, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno alespoň každých 24 týdnů po transplantaci, zatímco je účastník naživu a xenokidney je funkční, až do 50 let
Přežití s cenzurou úmrtí 10 GE Xenokidney. Doba přežití s cenzurou úmrtí 10 GE Xenokidney je definována jako doba od xenotransplantace do nefrektomie 10 GE Xenokidney s cenzurou pro úmrtí.
Den 0 (den xenotransplantace) až do začátku chronické dialýzy, nefrektomie nebo úmrtí, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno alespoň každých 24 týdnů po transplantaci, zatímco je účastník naživu a xenokidney je funkční, až do 50 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

United Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2075

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

17. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GPK-KF-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit