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Étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité des 10 GE Xenokidney chez les patients atteints d'ESRD (EXPAND)

24 mars 2026 mis à jour par: United Therapeutics

Une étude prospective pour évaluer l'innocuité et l'efficacité des 10 GE Xenokidney chez les patients atteints de maladie rénale terminale (ESRD)

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité des 10 GE Xenokidney chez les patients atteints d'ESRD qui ne sont pas éligibles à la transplantation rénale allogénique conventionnelle (groupe 1) ou sont sur un réseau d'achat d'organes et de transplantation (OPTN) en greffe de greffe de rein, mais qui sont plus susceptibles de mourir ou de ne pas transplanter au cours des 5 ans que de recevoir un transplant de reines.

L'étude est constituée d'une xénotransplantation suivie d'une période de suivi de 24 semaines après la transplantation (partie A) pour évaluer les objectifs d'efficacité et de sécurité suivis d'une période de suivi à long terme (partie B) pour évaluer la survie des participants, 10 GE Xenokidney Survival et la projection des infections zoonotiques. La partie B se poursuivra toute la vie du participant.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 1/2/3, multicentrique, ouvert, de sécurité et d'efficacité du 10 GE Xenokidney chez les patients atteints d'ESRD. L'étude sera composée des éléments suivants:

  • Une période de dépistage jusqu'à 52 semaines.
  • La partie A comprend la transplantation de 10 GE Xenokidney suivie d'une période de suivi de 24 semaines après la transplantation, y compris l'évaluation de tous les paramètres d'étude et des évaluations de sécurité.
  • La partie B est une période de suivi à long terme qui s'étend pour la durée de vie des participants qui ont reçu les 10 GE Xenokidney, y compris, mais sans s'y limiter, la documentation de la survie des participants, la survie de 10 GE Xenokidney et le dépistage des infections zoonotiques.

Il y aura 2 groupes de participants inscrits à l'étude. Le groupe 1 sera des participants jugés inadmissibles à la transplantation rénale allogénique conventionnelle pour des raisons médicales. Le groupe 2 sera des participants sur une liste d'attente OPTN Tremplant rénale, mais sera plus susceptible de mourir ou de se transformer dans les 5 ans que de recevoir une greffe de rein.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

50

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Recrutement
        • New York University Langone Health
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Robert A Montgomery, MD, DPhil

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion pour tous les participants (groupes 1 et 2):

  1. Fournir un consentement volontairement éclairé pour participer à l'étude et pour un suivi à vie.
  2. Avoir un diagnostic d'ESRD au moment du consentement éclairé.
  3. L'hémodialyse dépend du moins de 6 mois et a une fistule / greffe veineuse artérielle fonctionnelle ou un cathéter permanent au moment du consentement éclairé.
  4. 55 à 70 ans au moment du consentement éclairé.
  5. Les participantes doivent être ménopausées ou stérilisées en permanence (par exemple, l'hystérectomie, une ovariectomie bilatérale ou une salpingectomie bilatérale). Les participants masculins doivent accepter l'utilisation d'une méthode de contrôle des naissances très efficace, si la possibilité de conception existe.
  6. Xéno-crossmatch négatif par test de cytotoxicité dépendante du complément (<20%) au laboratoire central.
  7. Score de calculatrice de survie post-transplantation estimée (EPTS)> 20% et <80% (https://optn.transplant.hrsa.gov/data/allocation-calculalateurs/epts-calculator/).
  8. Indice de masse corporelle ≤35 kg / m2.
  9. Ont achevé les centres de contrôle des maladies et la prévention des cours d'âge et des vaccinations appropriées des facteurs de risque.
  10. Séropositif pour le cytomégalovirus et le virus d'Epstein-Barr.

Critères d'inclusion supplémentaires pour le groupe 1:

1. INAMÉDICIBLE pour la transplantation rénale allogénique conventionnelle en raison de l'une des éléments suivants:

  1. INADIGIBLE pour une greffe de donneurs vivants.
  2. INMÉCIBILITÉ pour une liste d'attente OPTN Tremplant rénale (raison de l'inéligibilité sera collectée).
  3. La mise en place de la liste d'attente de la transplantation rénale de l'OPTN (raison de la radiation sera collectée).

Critères d'inclusion supplémentaires pour le groupe 2:

  1. Sur une liste d'attente de transplantation rénale OPTN active.
  2. Éligible uniquement à une greffe de donneur décédée.
  3. Plus susceptibles de mourir ou de ne pas transplanter dans les 5 ans que de recevoir une greffe de rein mesurée par l'aide à la décision de transplantation rénale au moment du consentement éclairé (https://www.srtr.org/tools/kidney-transplant-decision-aid/).

Critères d'exclusion (concernant tous les participants dans les groupes 1 et 2):

  1. Besoin de transplantations d'organes multiples.

  2. Comerbidités médicales sévères, notamment:

    1. Maladie hépatique chronique.
    2. Maladie cardiovasculaire avancée.
    3. Maladie vasculaire périphérique sévère qui limite la capacité technique à transplanter le 10 GE Xenokidney.
    4. Maladies ou conditions neurologiques graves qui empêcheraient une récupération significative ou un consentement éclairé.
    5. Trouble des voies respiratoires dépendant des stéroïdes oraux ou maladie pulmonaire chronique ou nécessite une oxygène supplémentaire chronique, intermittent ou continu.
    6. Hypertension pulmonaire.
    7. Diabète non contrôlé ou séquelles du diabète sucré, y compris une grave rétinopathie diabétique non proliférative.
    8. Vessie neurogène sévère qui nécessite un cathétérisme intermittent.
  3. ESRD en raison d'une maladie rénale héréditaire ou structurelle.
  4. Maligne active ou récemment traitée au moment du consentement éclairé.
  5. Cause non rénale des troubles hématologiques associés à l'anémie (par exemple, la thalassémie et la faucille).
  6. Ne peut pas interrompre la thérapie anticoagulation chronique.
  7. Histoire des principaux troubles psychiatriques, histoire de l'hospitalisation psychiatrique ou histoire d'idées suicidaires dans les 5 ans suivant le consentement éclairé.
  8. Le fait d'être traité pour une tuberculose active (TB), ont reçu une prophylaxie pour un test d'or quantiferon-TB positif, ou un test positif pour la tuberculose par test d'or quantiferon-TB pendant le dépistage.
  9. Test d'acide nucléique (NAT) positif pour le virus de l'hépatite B ou le virus de l'hépatite C, ou des antécédents de virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  10. Incapable d'effectuer indépendamment les activités de la vie quotidienne.
  11. Ont des antécédents de non-conformité médicale qui peuvent empêcher l'adhésion aux demandes et aux exigences de la xénotransplantation (par exemple, l'histoire du trouble de la consommation de substances (SUD) dans l'année suivant le consentement éclairé, manque de soutien social, conditions psychologiques non traitées).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 10 GE Xenokidney
Les participants recevront 10 GE Xenokidney
Biologique: 10 GE Xenokidney
Des reins dérivés de porc contenant des altérations génomiques intentionnelles pour la xénotransplantation
Autres noms:
  • Xenokidney
  • UKIDNEY

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de survie des patients atteints d'ESRD recevant le 10 GE Xenokidney à 24 semaines après la transplantation
Délai: Jour 0 (jour de la xénotransplantation) à 24 semaines après la transplantation
Taux de survie des participants à 24 semaines après la transplantation.
Jour 0 (jour de la xénotransplantation) à 24 semaines après la transplantation
Temps de survie des participants qui reçoivent le 10 GE Xenokidney
Délai: Jour 0 (jour de la xénotransplantation) jusqu'à la mort pour toute cause, évalué au moins toutes les 24 semaines après la transplantation pendant que le participant est vivant, jusqu'à 50 ans
La survie des participants après la transplantation. La survie des participants est définie comme le temps de la xénotransplantation à mort pour toute cause
Jour 0 (jour de la xénotransplantation) jusqu'à la mort pour toute cause, évalué au moins toutes les 24 semaines après la transplantation pendant que le participant est vivant, jusqu'à 50 ans
Qualité de vie chez les participants recevant le 10 GE Xenokidney par Euroqol 5-Dimension à 5 niveaux (EQ-5D-5L)
Délai: Ligne de base à 24 semaines après la transplantation

Changement de l'EQ-5D-5L de la ligne de base à 24 semaines après la transplantation. Le questionnaire EQ-5D-5L évalue la qualité de vie liée à la santé dans 5 catégories (mobilité, autosoins, activités habituelles, douleur / inconfort et anxiété / dépression).

Chaque catégorie a 5 niveaux, allant de 1 (pas de problèmes) à 5 (problèmes extrêmes ou incapacité à effectuer l'activité). Des scores plus élevés indiquent un résultat pour la santé pire (plus de problèmes de mobilité, une plus grande douleur, plus d'anxiété, etc.).
Ligne de base à 24 semaines après la transplantation
Qualité de vie chez les participants recevant le 10 GE Xenokidney par des résultats standardisés en néphrologie participant à la vie (Song-LP)
Délai: Ligne de base à 24 semaines après la transplantation
Changement dans Song-LP de la ligne de base à 24 semaines après la transplantation. Le Song-LP évalue la participation à différentes activités de vie au cours du dernier mois. Le score minimum (pire résultat) est de 4 (si toutes les réponses sont "1" - jamais) et le score maximum (meilleur résultat) est de 20 (si toutes les réponses sont "5" - toujours). Des scores plus élevés indiquent un meilleur résultat pour la santé (plus grande capacité à participer aux activités).
Ligne de base à 24 semaines après la transplantation
Qualité de vie chez les participants qui reçoivent le 10 GE Xenokidney by Kidney Transplanter Questionnaire (KTQ)
Délai: Ligne de base à 24 semaines après la transplantation
Changement de KTQ de la ligne de base à 24 semaines après la transplantation. Chaque question du KTQ est notée sur une échelle de 1 à 7 avec: 1 = pire résultat (par exemple, "beaucoup de problèmes ou de détresse" / "tout le temps") et 7 = meilleur résultat (par exemple, "pas de problème ou de détresse" / "aucun du temps"). Des scores plus élevés indiquent un meilleur résultat, ce qui signifie moins de détresse, moins de symptômes et un meilleur bien-être.
Ligne de base à 24 semaines après la transplantation
Qualité de vie chez les participants recevant les 10 GE Xenokidney par un patient Global Impression of Change (PGI-C)
Délai: À 24 semaines après la transplantation
PGI-C à 24 semaines après la transplantation. Le PGI-C évalue la perception par un patient de l'amélioration ou de l'aggravation au fil du temps. Le score minimum (meilleur résultat) est de 1 ("très amélioré") et le score maximum (pire résultat) est de 7 ("bien pire"). Des scores plus élevés indiquent un résultat pour la santé pire (plus grande aggravation).
À 24 semaines après la transplantation
Incidence des événements indésirables émergents du traitement (sécurité des 10 GE Xenokidney)
Délai: La ligne de base jusqu'à la dernière visite, évaluée au moins toutes les 24 semaines après la transplantation tandis que le participant est vivant et que le Xenokidney est fonctionnel, jusqu'à 50 ans ou pendant 1 an après la néphrectomie si nécessaire
Incidence des événements indésirables et des événements indésirables graves; mortalité toutes causes.
La ligne de base jusqu'à la dernière visite, évaluée au moins toutes les 24 semaines après la transplantation tandis que le participant est vivant et que le Xenokidney est fonctionnel, jusqu'à 50 ans ou pendant 1 an après la néphrectomie si nécessaire
Incidence de la protéinurie
Délai: Jour 0 (jour de la xénotransplantation) jusqu'à la dernière visite, évalué au moins toutes les 24 semaines après la transplantation tandis que le participant est vivant et que le Xenokidney est fonctionnel, jusqu'à 50 ans, ou pendant 1 an après la néphrectomie si nécessaire
Incidence de la protéinurie du jour 0.
Jour 0 (jour de la xénotransplantation) jusqu'à la dernière visite, évalué au moins toutes les 24 semaines après la transplantation tandis que le participant est vivant et que le Xenokidney est fonctionnel, jusqu'à 50 ans, ou pendant 1 an après la néphrectomie si nécessaire
Incidence de l'infection zoonotique
Délai: Jour 0 (jour de la xénotransplantation) jusqu'à la dernière visite, évalué au moins toutes les 24 semaines après la transplantation tandis que le participant est vivant et que le Xenokidney est fonctionnel, jusqu'à 50 ans, ou pendant 1 an après la néphrectomie si nécessaire
Incidence de l'infection zoonotique du jour 0.
Jour 0 (jour de la xénotransplantation) jusqu'à la dernière visite, évalué au moins toutes les 24 semaines après la transplantation tandis que le participant est vivant et que le Xenokidney est fonctionnel, jusqu'à 50 ans, ou pendant 1 an après la néphrectomie si nécessaire
Incidence de l'infection opportuniste
Délai: Jour 0 (jour de la xénotransplantation) jusqu'à la dernière visite, évalué au moins toutes les 24 semaines après la transplantation tandis que le participant est vivant et que le Xenokidney est fonctionnel, jusqu'à 50 ans, ou pendant 1 an après la néphrectomie si nécessaire
Incidence de l'infection opportuniste du jour 0.
Jour 0 (jour de la xénotransplantation) jusqu'à la dernière visite, évalué au moins toutes les 24 semaines après la transplantation tandis que le participant est vivant et que le Xenokidney est fonctionnel, jusqu'à 50 ans, ou pendant 1 an après la néphrectomie si nécessaire
10 GE Xenokidney Fonction post-transplantation (GFR endogène)
Délai: À 24 semaines après la transplantation
Le DFG mesuré endogène (autorisation de créatinine d'urine de 24 heures) à 24 semaines après la transplantation.
À 24 semaines après la transplantation
10 GE Xenokidney Fonction post-transplantation (GFR exogène)
Délai: À 24 semaines après la transplantation
Le DFG mesuré exogène (GFR de médecine nucléaire) à 24 semaines après la transplantation.
À 24 semaines après la transplantation
Taux de survie du Xenokidney 10 GE à 24 semaines après la transplantation
Délai: Jour 0 (jour de la xénotransplantation) à 24 semaines post-transplantation
Taux de survie du Xénorein 10 GE à 24 semaines après la transplantation. L'échec du Xénorein 10 GE est défini comme une néphrectomie du Xénorein 10 GE.
Jour 0 (jour de la xénotransplantation) à 24 semaines post-transplantation
Temps de survie du 10 GE Xenokidney (Survie globale)
Délai: Jour 0 (jour de la xénotransplantation) jusqu'au début de la dialyse chronique, de la néphrectomie ou du décès, selon la première éventualité, évalué au moins toutes les 24 semaines après la transplantation tant que le participant est en vie et que le xénorein est fonctionnel, jusqu'à 50 ans
Survie globale des 10 GE Xenokidney post-transplantation.
Le temps de survie globale des 10 GE Xenokidney est défini comme le temps entre la xénotransplantation et la néphrectomie du 10 GE Xenokidney ou le décès, selon ce qui survient en premier.
Jour 0 (jour de la xénotransplantation) jusqu'au début de la dialyse chronique, de la néphrectomie ou du décès, selon la première éventualité, évalué au moins toutes les 24 semaines après la transplantation tant que le participant est en vie et que le xénorein est fonctionnel, jusqu'à 50 ans
Temps de survie du 10 GE Xenokidney (Survie censurée par décès)
Délai: Du jour 0 (jour de la xénotransplantation) jusqu'au début de la dialyse chronique, de la néphrectomie ou du décès, selon ce qui survient en premier, évalué au moins toutes les 24 semaines après la transplantation tant que le participant est en vie et que le xénorein est fonctionnel, jusqu'à 50 ans
Survie sans décès 10 GE Xenokidney. Le temps de survie sans décès du 10 GE Xenokidney est défini comme le temps entre la xénotransplantation et la néphrectomie du 10 GE Xenokidney, censuré pour décès.
Du jour 0 (jour de la xénotransplantation) jusqu'au début de la dialyse chronique, de la néphrectomie ou du décès, selon ce qui survient en premier, évalué au moins toutes les 24 semaines après la transplantation tant que le participant est en vie et que le xénorein est fonctionnel, jusqu'à 50 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

United Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 octobre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2075

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 mars 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 mars 2025

Première publication (Réel)

17 mars 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GPK-KF-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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