Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de veiligheid en werkzaamheid van de 10 GE Xenokidney te evalueren bij patiënten met ESRD (EXPAND)

24 maart 2026 bijgewerkt door: United Therapeutics

Een prospectieve studie om de veiligheid en werkzaamheid van de 10 GE Xenokidney te evalueren bij patiënten met eindstadium nierziekte (ESRD)

Het doel van deze studie is om de veiligheid en werkzaamheid van de 10 GE Xenokidney te evalueren bij patiënten met ESRD die ofwel niet in aanmerking komen voor conventionele allogene niertransplantatie (groep 1) of een orgelaankoop en transplantatienetwerk (OPTN) niertransplantatie wachtlijst, maar meer kans hebben om te sterven of te gaan, ontvangt een duiker dan een back -transplantatie (groep 2) (groep 2) (groep 2) (groep 2).

De studie bestaat uit xenotransplantatie gevolgd door een follow-upperiode van 24 weken na transplantatie (deel A) om de doelstellingen voor werkzaamheid en veiligheid te evalueren gevolgd door een follow-upperiode op lange termijn (deel B) om de overleving van de deelnemer, 10 GE Xenokidney-overleving en screening op zoonotische infecties te evalueren. Deel B gaat door voor de levensduur van de deelnemer.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 1/2/3, multicenter, open-label, veiligheids- en werkzaamheidstudie van de 10 GE Xenokidney bij patiënten met ESRD. De studie zal uit het volgende bestaan:

  • Een screeningperiode tot 52 weken.
  • Deel A bestaat uit de 10 GE Xenokidney -transplantatie gevolgd door een follow -upperiode van 24 weken na transplantatie, inclusief de evaluatie van alle eindpunten en veiligheidsbeoordelingen.
  • Deel B is een follow-upperiode op lange termijn die zich uitstrekt voor de levensduur van deelnemers die de 10 GE Xenokidney hebben ontvangen, inclusief maar niet beperkt tot documentatie van de overleving van de deelnemers, 10 GE Xenokidney Survival en screening op zoönotische infecties.

Er zullen 2 groepen deelnemers zijn ingeschreven voor het onderzoek. Groep 1 zal deelnemers worden geacht niet in aanmerking te komen voor conventionele allogene niertransplantatie vanwege medische redenen (en). Groep 2 zal deelnemers zijn van een OPTN -wachtlijst voor niertransplantatie, maar hebben meer kans om te sterven of binnen 5 jaar niet te transplanteren dan een niertransplantatie te ontvangen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Werving
        • New York University Langone Health
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robert A Montgomery, MD, DPhil

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria voor alle deelnemers (groepen 1 en 2):

  1. Zorg voor vrijwillig geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan het onderzoek en voor levenslange follow -up.
  2. Een diagnose van ESRD hebben op het moment van geïnformeerde toestemming.
  3. Hemodialyse -afhankelijk voor minimaal 6 maanden en heeft een functionerende arteriële veneuze fistel/transplantaat of permanente katheter op het moment van geïnformeerde toestemming.
  4. 55 tot 70 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming.
  5. Vrouwelijke deelnemers moeten postmenopauzaal of permanent gesteriliseerd zijn (bijv. Hysterectomie, bilaterale oophorectomie of bilaterale salpingectomie). Mannelijke deelnemers moeten akkoord gaan met het gebruik van een zeer effectieve methode voor anticonceptie, als de mogelijkheid van conceptie bestaat.
  6. Negatieve xeno-crosssmatch door complementafhankelijke cytotoxiciteitstest (<20%) bij het centrale laboratorium.
  7. Geschatte post-transplantatieoverleving (EPTS) Calculatorscore> 20% en <80% (https://optn.transplant.hrsa.gov/data/allocation-calculators/epts-calculator/).
  8. Body mass index ≤35 kg/m2.
  9. Hebben gevolde centra voor ziektebestrijding en preventie aanbevolen cursussen van leeftijd en risicofactor geschikte vaccinaties.
  10. Seropositief voor cytomegalovirus en Epstein-Barr-virus.

Aanvullende inclusiecriteria voor groep 1:

1. In aanmerking komen voor conventionele allogene niertransplantatie vanwege een van de volgende:

  1. Niet in aanmerking voor een levende donortransplantatie.
  2. Niet in aanmerking voor een OptN -niertransplantatie wachtlijst (reden voor niet -subsidiabiliteit zal worden verzameld).
  3. Verwijderde afwijzing van OPTN Nier Transplant Waitlist (reden voor schrapping zal worden verzameld).

Aanvullende inclusiecriteria voor groep 2:

  1. Op een actieve optn niertransplantatie wachtlijst.
  2. Alleen in aanmerking komen voor een overleden donortransplantatie.
  3. Meer kans om te sterven of binnen 5 jaar niet te transplanteren dan een niertransplantatie te ontvangen zoals gemeten door de beslissingshulp van de niertransplantatie op het moment van geïnformeerde toestemming (https://www.srtr.org/tools/kidney-transplant-decision-aid/).

Uitsluitingscriteria (betrekking op alle deelnemers in groepen 1 en 2):

  1. Behoefte aan meerdere orgaantransplantaties.

  2. Ernstige medische comorbiditeiten, waaronder:

    1. Chronische leverziekte.
    2. Geavanceerde cardiovasculaire aandoeningen.
    3. Ernstige perifere vaatziekten die het technische vermogen beperkt om de 10 GE Xenokidney te transplanteren.
    4. Ernstige neurologische ziekten of aandoeningen die zinvol herstel of geïnformeerde toestemming zouden uitsluiten.
    5. Orale steroïde-afhankelijke luchtwegaandoening of chronische longziekte of vereist chronische, intermitterende of continue aanvullende zuurstof.
    6. Longhypertensie.
    7. Ongecontroleerde diabetes of gevolgen van diabetes mellitus inclusief ernstige niet-proliferatieve diabetische retinopathie.
    8. Ernstige neurogene blaas die intermitterende katheterisatie vereist.
  3. ESRD vanwege erfelijke of structurele nierziekte.
  4. Actieve of onlangs behandelde maligniteit op het moment van geïnformeerde toestemming.
  5. Niet-renale oorzaak van hematologische aandoeningen geassocieerd met bloedarmoede (bijv. Thalassemie en sikkelziekte).
  6. Kan chronische anticoagulatietherapie niet beëindigen.
  7. Geschiedenis van belangrijke psychiatrische aandoeningen, geschiedenis van psychiatrische ziekenhuisopname of geschiedenis van zelfmoordgedachten binnen 5 jaar na geïnformeerde toestemming.
  8. Behandeld voor actieve tuberculose (TB) hebben profylaxe ontvangen voor positieve kwantiferon-tb-goudtest of test positief voor tuberculose door kwantiferon-tb-goudtest tijdens screening.
  9. Nucleïnezuurtest (NAT) positief voor hepatitis B -virus of hepatitis C -virus, of geschiedenis van humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
  10. Niet in staat om onafhankelijk activiteiten van het dagelijkse leven uit te voeren.
  11. Een geschiedenis van medische niet -naleving hebben die de naleving van de eisen en vereisten van xenotransplantatie (bijv. Geschiedenis van stoornis voor middelengebruik (SUD) binnen 1 jaar na geïnformeerde toestemming, gebrek aan sociale ondersteuning, onbehandelde psychologische omstandigheden, niet kan uitsluiten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 10 GE Xenokidney
Deelnemers ontvangen 10 GE Xenokidney
Biologisch: 10 GE Xenokidney
Van varkens afgeleide nier die opzettelijke genomische veranderingen bevatten voor xenotransplantatie
Andere namen:
  • Xenokidney
  • Ukidney

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Overlevingspercentage van patiënten waarbij ESRD de 10 GE Xenokidney ontvangt na 24 weken na transplantatie
Tijdsspanne: Dag 0 (dag van xenotransplantatie) tot 24 weken na transplantatie
De overlevingspercentage van de deelnemers na 24 weken na transplantatie.
Dag 0 (dag van xenotransplantatie) tot 24 weken na transplantatie
Overlevingstijd van deelnemers die de 10 GE Xenokidney ontvangen
Tijdsspanne: Dag 0 (dag van xenotransplantatie) tot de dood voor elke oorzaak, minstens om de 24 weken na transplantatie beoordeeld terwijl de deelnemer tot 50 jaar leeft
Overleving van deelnemers na transplantatie. De overleving van de deelnemers wordt gedefinieerd als tijd van xenotransplantatie tot de dood voor welke reden dan ook
Dag 0 (dag van xenotransplantatie) tot de dood voor elke oorzaak, minstens om de 24 weken na transplantatie beoordeeld terwijl de deelnemer tot 50 jaar leeft
Kwaliteit van leven bij deelnemers die de 10 GE Xenokidney ontvangen door Euroqol 5-dimensie 5-niveau (EQ-5D-5L)
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken na transplantatie

Verandering in de EQ-5D-5L van basislijn tot 24 weken na transplantatie. De EQ-5D-5L-vragenlijst beoordeelt gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven in 5 categorieën (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie).

Elke categorie heeft 5 niveaus, variërend van 1 (geen problemen) tot 5 (extreme problemen of onvermogen om de activiteit uit te voeren). Hogere scores duiden op een slechtere gezondheidsresultaten (meer mobiliteitsproblemen, meer pijn, meer angst, enz.).
Basislijn tot 24 weken na transplantatie
Kwaliteit van leven bij deelnemers die de 10 GE Xenokidney ontvangen door gestandaardiseerde resultaten in Nephrology Life Deelnemer (Song-LP)
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken na transplantatie
Verandering in Song-LP van baseline tot 24 weken na transplantatie. Het Song-LP beoordeelt de deelname aan verschillende levensactiviteiten in de afgelopen maand. De minimale score (slechtste uitkomst) is 4 (als alle antwoorden "1" zijn - nooit) en de maximale score (beste uitkomst) 20 is (als alle antwoorden "5" zijn - altijd). Hogere scores duiden op een betere uitkomst van de gezondheid (groter vermogen om deel te nemen aan activiteiten).
Basislijn tot 24 weken na transplantatie
Kwaliteit van leven bij deelnemers die de 10 GE Xenokidney ontvangen door niertransplantatie vragenlijst (KTQ)
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken na transplantatie
Verandering in KTQ van basislijn tot 24 weken na transplantatie. Elke vraag in de KTQ wordt gescoord op een schaal van 1 tot 7 met: 1 = slechtste uitkomst (bijv. "Een zeer grote problemen of nood" / "de hele tijd") en 7 = beste uitkomst (bijv. "Geen problemen of nood" / "geen van de tijd"). Hogere scores duiden op een beter resultaat, wat betekent dat minder angst, minder symptomen en beter welzijn.
Basislijn tot 24 weken na transplantatie
Kwaliteit van leven bij deelnemers die de 10 GE Xenokidney ontvangen door patiënt globale indruk van verandering (PGI-C)
Tijdsspanne: Na 24 weken na transplantatie
PGI-C na 24 weken na transplantatie. De PGI-C beoordeelt de perceptie van een patiënt over verbetering of verslechtering in de loop van de tijd. De minimale score (beste uitkomst) is 1 ("zeer verbeterd") en de maximale score (slechtste uitkomst) is 7 ("veel erger"). Hogere scores duiden op een slechtere gezondheidsresultaten (grotere verslechtering).
Na 24 weken na transplantatie
Incidentie van bijwerkingen voor behandelingsopkomende bijwerkingen (veiligheid van de 10 GE Xenokidney)
Tijdsspanne: Basislijn tot het laatste bezoek, minstens om de 24 weken na transplantatie beoordeeld terwijl de deelnemer leeft en de Xenokidney functioneel is, tot 50 jaar, of voor 1 jaar na nefrectomie indien nodig
Incidentie van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen; sterfte door alle oorzaken.
Basislijn tot het laatste bezoek, minstens om de 24 weken na transplantatie beoordeeld terwijl de deelnemer leeft en de Xenokidney functioneel is, tot 50 jaar, of voor 1 jaar na nefrectomie indien nodig
Incidentie van proteïnurie
Tijdsspanne: Dag 0 (dag van xenotransplantatie) tot het laatste bezoek, minstens om de 24 weken na transplantatie beoordeeld terwijl de deelnemer leeft en de Xenokidney functioneel is, tot 50 jaar, of gedurende 1 jaar na nefrectomie indien nodig indien nodig
Incidentie van proteïnurie vanaf dag 0.
Dag 0 (dag van xenotransplantatie) tot het laatste bezoek, minstens om de 24 weken na transplantatie beoordeeld terwijl de deelnemer leeft en de Xenokidney functioneel is, tot 50 jaar, of gedurende 1 jaar na nefrectomie indien nodig indien nodig
Incidentie van zoönotische infectie
Tijdsspanne: Dag 0 (dag van xenotransplantatie) tot het laatste bezoek, minstens om de 24 weken na transplantatie beoordeeld terwijl de deelnemer leeft en de Xenokidney functioneel is, tot 50 jaar, of gedurende 1 jaar na nefrectomie indien nodig indien nodig
Incidentie van zoönotische infectie vanaf dag 0.
Dag 0 (dag van xenotransplantatie) tot het laatste bezoek, minstens om de 24 weken na transplantatie beoordeeld terwijl de deelnemer leeft en de Xenokidney functioneel is, tot 50 jaar, of gedurende 1 jaar na nefrectomie indien nodig indien nodig
Incidentie van opportunistische infectie
Tijdsspanne: Dag 0 (dag van xenotransplantatie) tot het laatste bezoek, minstens om de 24 weken na transplantatie beoordeeld terwijl de deelnemer leeft en de Xenokidney functioneel is, tot 50 jaar, of gedurende 1 jaar na nefrectomie indien nodig indien nodig
Incidentie van opportunistische infectie vanaf dag 0.
Dag 0 (dag van xenotransplantatie) tot het laatste bezoek, minstens om de 24 weken na transplantatie beoordeeld terwijl de deelnemer leeft en de Xenokidney functioneel is, tot 50 jaar, of gedurende 1 jaar na nefrectomie indien nodig indien nodig
10 GE Xenokidney Functie Post Transplant (endogene GFR)
Tijdsspanne: Na 24 weken na transplantatie
Endogene gemeten GFR (24-uurs urinecreatinineklaring) na 24 weken na transplantatie.
Na 24 weken na transplantatie
10 GE Xenokidney Functie Post Transplant (exogene GFR)
Tijdsspanne: Na 24 weken na transplantatie
Exogeen gemeten GFR (nucleaire geneeskunde GFR) na 24 weken na transplantatie.
Na 24 weken na transplantatie
Overlevingspercentage van de 10 GE Xenokidney 24 weken na transplantatie
Tijdsspanne: Dag 0 (dag van xenotransplantatie) tot 24 weken na transplantatie
10 GE Xenokidney overlevingspercentage na 24 weken na transplantatie. 10 GE Xenokidney falen wordt gedefinieerd als 10 GE Xenokidney nefrectomie.
Dag 0 (dag van xenotransplantatie) tot 24 weken na transplantatie
Overlevingstijd van de 10 GE Xenokidney (Algehele Overleving)
Tijdsspanne: Dag 0 (dag van xenotransplantatie) tot start van chronische dialyse, nefrectomie of overlijden, afhankelijk van wat zich eerst voordoet, beoordeeld ten minste elke 24 weken na transplantatie zolang de deelnemer in leven is en de xenonier functioneert, tot 50 jaar
Algehele overleving van de 10 GE Xenokidney na transplantatie. De algehele overlevingsduur van de 10 GE Xenokidney wordt gedefinieerd als de tijd vanaf xenotransplantatie tot 10 GE Xenokidney nefrectomie of overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
Dag 0 (dag van xenotransplantatie) tot start van chronische dialyse, nefrectomie of overlijden, afhankelijk van wat zich eerst voordoet, beoordeeld ten minste elke 24 weken na transplantatie zolang de deelnemer in leven is en de xenonier functioneert, tot 50 jaar
Overlevingstijd van de 10 GE Xenokidney (Overleving gecensureerd op overlijden)
Tijdsspanne: Dag 0 (dag van xenotransplantatie) tot start van chronische dialyse, nefrectomie, of overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet, beoordeeld ten minste elke 24 weken na transplantatie zolang de deelnemer in leven is en de xenonier functioneel is, tot 50 jaar
Overleving gecensureerd voor overlijden 10 GE Xenokidney. De overlevingstijd gecensureerd voor overlijden van de 10 GE Xenokidney wordt gedefinieerd als de tijd vanaf xenotransplantatie tot nefrectomie van de 10 GE Xenokidney, gecensureerd voor overlijden.
Dag 0 (dag van xenotransplantatie) tot start van chronische dialyse, nefrectomie, of overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet, beoordeeld ten minste elke 24 weken na transplantatie zolang de deelnemer in leven is en de xenonier functioneel is, tot 50 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

United Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 oktober 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2075

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 maart 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GPK-KF-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren