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Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del 10 GE Xenokidney in pazienti con ESRD (EXPAND)

24 marzo 2026 aggiornato da: United Therapeutics

Uno studio prospettico per valutare la sicurezza e l'efficacia dei 10 GE Xenokidney in pazienti con malattia renale allo stadio terminale (ESRD)

Lo scopo di questo studio è di valutare la sicurezza e l'efficacia dei 10 GE Xenokidney in pazienti con ESRD che non sono ammissibili per il trapianto di rene allogenico convenzionale (gruppo 1) o sono in un appalto d'organo e una rete di trapianto di trapianto (Optn) Kidney Transplant Waitlist, ma sono più probabili muori o non vanno morivano o non si trovano a 5 anni rispetto a un trapianto di trapianto (OPTN).

Lo studio consiste in xenotrapianto seguito da un periodo di follow-up del trapianto di 24 settimane (Parte A) per valutare gli obiettivi di efficacia e sicurezza seguiti da un periodo di follow-up a lungo termine (parte B) per valutare la sopravvivenza dei partecipanti, 10 sopravvivenza GE Xenokidney e screening per le infezioni zoonotiche. La parte B continuerà per la vita del partecipante.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questa è una fase 1/2/3, multicentrico, open etichette, sicurezza ed efficacia del 10 GE Xenokidney in pazienti con ESRD. Lo studio sarà composto da quanto segue:

  • Un periodo di screening fino a 52 settimane.
  • La parte A è costituita dal trapianto di 10 GE Xenokidney seguito da un periodo di follow -up del trapianto di 24 settimane dopo la valutazione di tutti gli endpoint di studio e delle valutazioni della sicurezza.
  • La parte B è un periodo di follow-up a lungo termine che si estende per la vita dei partecipanti che hanno ricevuto i 10 GE Xenokidney, inclusi ma non limitati alla documentazione della sopravvivenza dei partecipanti, 10 Sopravvissuto GE Xenokidney e screening per le infezioni zoonotiche.

Ci saranno 2 gruppi di partecipanti iscritti allo studio. Il gruppo 1 sarà partecipanti ritenuti non ammissibili per il trapianto di rene allogenico convenzionale a causa di ragioni mediche. Il gruppo 2 sarà i partecipanti a una lista d'attesa trapianto renale OPTN ma avrà maggiori probabilità di morire o di non essere installata entro 5 anni rispetto a un trapianto di rene.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Reclutamento
        • New York University Langone Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Robert A Montgomery, MD, DPhil

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione per tutti i partecipanti (gruppi 1 e 2):

  1. Fornire il consenso volontariamente informato per partecipare allo studio e per il follow -up a vita.
  2. Avere una diagnosi di ESRD al momento del consenso informato.
  3. L'emodialisi dipendente per un minimo di 6 mesi e ha una fistola venosa arteriosa funzionante o catetere permanente al momento del consenso informato.
  4. Da 55 a 70 anni al momento del consenso informato.
  5. Le partecipanti femminili devono essere postmenopausali o permanentemente sterilizzate (ad es. Istectomia, ooforectomia bilaterale o salpingectomia bilaterale). I partecipanti maschi devono concordare l'uso di un metodo altamente efficace di controllo delle nascite, se esiste la possibilità di concepimento.
  6. Xeno-CrossMatch negativo mediante test di citotossicità dipendente dal complemento (<20%) presso il laboratorio centrale.
  7. Punteggio calcolatore di sopravvivenza post-trapianto stimata (EPTS)> 20% e <80% (https://optn.trasplant.hrsa.gov/data/allocation-calculators/epts-calculator/).
  8. Indice di massa corporea ≤35 kg/m2.
  9. Hanno completato i centri per il controllo delle malattie e la prevenzione dei corsi raccomandati di età e fattore di rischio appropriati.
  10. Sieropositivo per virus del citomegalovirus e dell'epstein-bar.

Criteri di inclusione aggiuntivi per il gruppo 1:

1. Inegimibile per il trapianto di rene allogenico convenzionale a causa di uno dei seguenti:

  1. Non ammissibile per un trapianto di donatore vivente.
  2. Non ammissibile per una lista d'attesa trapianto di rene OPTN (la ragione per l'ingmisgliabilità verrà raccolta).
  3. Solistette dalla lista d'attesa trapianto di rene OPTN (la ragione per la delisting verrà raccolta).

Criteri di inclusione aggiuntivi per il gruppo 2:

  1. Su una lista d'attesa attivo trapianto renale OPTN.
  2. Assimile solo a un trapianto di donatori deceduti.
  3. È più probabile che morissero o non si tradiscano entro 5 anni rispetto a un trapianto di rene come misurato dall'aiuto decisionale sul trapianto di rene al momento del consenso informato (https://www.srtr.org/tools/kidney-traplant-decision-aid/).

Criteri di esclusione (riguardano tutti i partecipanti ai gruppi 1 e 2):

  1. Necessità di più trapianti di organi.

  2. Gravi comorbilità mediche tra cui:

    1. Malattia epatica cronica.
    2. Malattia cardiovascolare avanzata.
    3. Grave malattia vascolare periferica che limita la capacità tecnica di trapiantare i 10 GE Xenokidney.
    4. Gravi malattie o condizioni neurologiche che impedirebbero un recupero significativo o un consenso informato.
    5. Disturbo delle vie aeree steroide-dipendenti orale o malattia polmonare cronica o richiede ossigeno supplementare cronico, intermittente o continuo.
    6. Ipertensione polmonare.
    7. Diabete non controllato o sequele del diabete mellito, incluso grave retinopatia diabetica non proliferativa.
    8. Grave vescica neurogena che richiede cateterizzazione intermittente.
  3. ESRD a causa della malattia renale ereditaria o strutturale.
  4. Malignità attiva o recentemente trattata al momento del consenso informato.
  5. Causa non renale di disturbi ematologici associati all'anemia (ad es. Talassemia e malattia falce).
  6. Non può interrompere la terapia anticoagulante cronica.
  7. Storia dei principali disturbi psichiatrici, storia del ricovero psichiatrico o storia di ideazione suicidaria entro 5 anni dal consenso informato.
  8. Essere trattati per la tubercolosi attiva (TB), hanno ricevuto la profilassi per il test di oro quantiferone-TB positivo o il test positivo per la tubercolosi mediante test oro quantiferone-TB durante lo screening.
  9. Test dell'acido nucleico (NAT) positivo per il virus dell'epatite B o virus dell'epatite C o storia del virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  10. Non in grado di svolgere in modo indipendente le attività della vita quotidiana.
  11. Avere una storia di non conformità medica che può precludere l'adesione alle esigenze e ai requisiti dello xenotrapianto (ad esempio, storia del disturbo da uso di sostanze (SUD) entro 1 anno da consenso informato, mancanza di sostegno sociale, condizioni psicologiche non trattate).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 10 GE Xenokidney
I partecipanti riceveranno 10 GE Xenokidney
Biologico: 10 GE Xenokidney
Rene derivato in suino contenente alterazioni genomiche intenzionali per xenotrapianto
Altri nomi:
  • Xenokidney
  • Ukidney

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sopravvivenza dei pazienti con ESRD che ricevono il 10 GE Xenokidney a 24 settimane dopo il trapianto
Lasso di tempo: Giorno 0 (giorno di xenotrapianto) a 24 settimane dopo il trapianto
Tasso di sopravvivenza dei partecipanti a 24 settimane dopo il trapianto.
Giorno 0 (giorno di xenotrapianto) a 24 settimane dopo il trapianto
Tempo di sopravvivenza dei partecipanti che ricevono il 10 GE Xenokidney
Lasso di tempo: Giorno 0 (giorno di xenotrapianto) fino alla morte per qualsiasi causa, valutato almeno ogni 24 settimane dopo il trapianto mentre il partecipante è vivo, fino a 50 anni
Trapianto di sopravvivenza dei partecipanti. La sopravvivenza dei partecipanti è definita come il tempo dallo xenotrapianto a morte per qualsiasi causa
Giorno 0 (giorno di xenotrapianto) fino alla morte per qualsiasi causa, valutato almeno ogni 24 settimane dopo il trapianto mentre il partecipante è vivo, fino a 50 anni
Qualità della vita nei partecipanti che ricevono il 10 GE Xenokidney con EuroQOL 5-Dimension 5-livello (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane dopo il trapianto

Modifica nell'EQ-5D-5L dal basale a 24 settimane dopo il trapianto. Il questionario EQ-5D-5L valuta la qualità della vita legata alla salute in 5 categorie (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione).

Ogni categoria ha 5 livelli, che vanno da 1 (nessun problema) a 5 (problemi estremi o incapacità di svolgere l'attività). I punteggi più alti indicano un risultato di salute peggiore (più problemi di mobilità, maggiore dolore, più ansia, ecc.).
Basale a 24 settimane dopo il trapianto
Qualità della vita nei partecipanti che ricevono i 10 GE Xenokidney con esiti standardizzati nel partecipante alla vita della nefrologia (Song-LP)
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane dopo il trapianto
Modifica in Song-LP dal trapianto di base a 24 settimane dopo il trapianto. Il Song-LP valuta la partecipazione a diverse attività di vita nell'ultimo mese. Il punteggio minimo (risultato peggiore) è 4 (se tutte le risposte sono "1" - mai) e il punteggio massimo (risultato migliore) è 20 (se tutte le risposte sono "5" - sempre). I punteggi più alti indicano un migliore risultato sanitario (maggiore capacità di partecipare alle attività).
Basale a 24 settimane dopo il trapianto
Qualità della vita nei partecipanti che ricevono il questionario sui trapianti di rene (KTQ)
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane dopo il trapianto
Modifica in KTQ dal basale a 24 settimane dopo il trapianto. Ogni domanda nel KTQ è valutata su una scala da 1 a 7 con: 1 = risultato peggiore (ad esempio, "una grande quantità di problemi o angoscia" / "tutto il tempo") e 7 = miglior risultato (ad esempio, "nessun problema o angoscia" / "nessuna delle volte"). I punteggi più alti indicano un risultato migliore, il che significa meno angoscia, meno sintomi e un migliore benessere.
Basale a 24 settimane dopo il trapianto
Qualità della vita nei partecipanti che ricevono il 10 GE Xenokidney con l'impressione globale del paziente del cambiamento (PGI-C)
Lasso di tempo: A 24 settimane dopo il trapianto
PGI-C a 24 settimane dopo il trapianto. Il PGI-C valuta la percezione di un paziente di miglioramento o peggioramento nel tempo. Il punteggio minimo (miglior risultato) è 1 ("molto migliorato") e il punteggio massimo (risultato peggiore) è 7 ("molto peggio"). I punteggi più alti indicano un risultato di salute peggiore (maggiore peggioramento).
A 24 settimane dopo il trapianto
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (sicurezza dei 10 GE Xenokidney)
Lasso di tempo: Basale fino all'ultima visita, valutata almeno ogni 24 settimane dopo il trapianto mentre il partecipante è vivo e lo Xenokidney è funzionale, fino a 50 anni o per 1 anno dopo la nefrectomia, se necessario
Incidenza di eventi avversi ed eventi avversi gravi; mortalità per tutte le cause.
Basale fino all'ultima visita, valutata almeno ogni 24 settimane dopo il trapianto mentre il partecipante è vivo e lo Xenokidney è funzionale, fino a 50 anni o per 1 anno dopo la nefrectomia, se necessario
Incidenza della proteinuria
Lasso di tempo: Giorno 0 (giorno di xenotrapianto) fino all'ultima visita, valutato almeno ogni 24 settimane dopo il trapianto mentre il partecipante è vivo e lo xenokidney è funzionale, fino a 50 anni o per 1 anno dopo la nefrectomia
Incidenza della proteinuria dal giorno 0.
Giorno 0 (giorno di xenotrapianto) fino all'ultima visita, valutato almeno ogni 24 settimane dopo il trapianto mentre il partecipante è vivo e lo xenokidney è funzionale, fino a 50 anni o per 1 anno dopo la nefrectomia
Incidenza di infezione zoonotica
Lasso di tempo: Giorno 0 (giorno di xenotrapianto) fino all'ultima visita, valutato almeno ogni 24 settimane dopo il trapianto mentre il partecipante è vivo e lo xenokidney è funzionale, fino a 50 anni o per 1 anno dopo la nefrectomia
Incidenza di infezione zoonotica dal giorno 0.
Giorno 0 (giorno di xenotrapianto) fino all'ultima visita, valutato almeno ogni 24 settimane dopo il trapianto mentre il partecipante è vivo e lo xenokidney è funzionale, fino a 50 anni o per 1 anno dopo la nefrectomia
Incidenza di infezione opportunistica
Lasso di tempo: Giorno 0 (giorno di xenotrapianto) fino all'ultima visita, valutato almeno ogni 24 settimane dopo il trapianto mentre il partecipante è vivo e lo xenokidney è funzionale, fino a 50 anni o per 1 anno dopo la nefrectomia
Incidenza di infezione opportunistica dal giorno 0.
Giorno 0 (giorno di xenotrapianto) fino all'ultima visita, valutato almeno ogni 24 settimane dopo il trapianto mentre il partecipante è vivo e lo xenokidney è funzionale, fino a 50 anni o per 1 anno dopo la nefrectomia
10 GE XENOKIDNEY FUNZIONE Post Trapianto (GFR endogeno)
Lasso di tempo: A 24 settimane dopo il trapianto
GFR misurato endogeno (clearance della creatinina di urina 24 ore su 24) a 24 settimane dopo il trapianto.
A 24 settimane dopo il trapianto
10 GE XENOKIDNEY FUNZIONE Post Trapianto (GFR esogeno)
Lasso di tempo: A 24 settimane dopo il trapianto
GFR misurato esogeno (medicina nucleare GFR) a 24 settimane dopo il trapianto.
A 24 settimane dopo il trapianto
Tasso di sopravvivenza del 10 GE Xenokidney a 24 settimane dal trapianto
Lasso di tempo: Dal giorno 0 (giorno dello xenotrapianto) a 24 settimane dopo il trapianto
Tasso di sopravvivenza del 10 GE Xenokidney a 24 settimane dal trapianto. L'insufficienza del 10 GE Xenokidney è definita come nefrectomia del 10 GE Xenokidney.
Dal giorno 0 (giorno dello xenotrapianto) a 24 settimane dopo il trapianto
Tempo di Sopravvivenza dei 10 Xenoreni GE (Sopravvivenza Globale)
Lasso di tempo: Dal giorno 0 (giorno dello xenotrapianto) fino all'inizio della dialisi cronica, della nefrectomia o del decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo, valutato almeno ogni 24 settimane dopo il trapianto mentre il partecipante è vivo e il xenorene è funzionale, fino a 50 anni
Sopravvivenza complessiva dei 10 GE Xenokidney post trapianto. Il tempo di sopravvivenza complessiva dei 10 GE Xenokidney è definito come il tempo dal xenotrapianto alla nefrectomia del 10 GE Xenokidney o alla morte, a seconda di quale si verifichi per primo.
Dal giorno 0 (giorno dello xenotrapianto) fino all'inizio della dialisi cronica, della nefrectomia o del decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo, valutato almeno ogni 24 settimane dopo il trapianto mentre il partecipante è vivo e il xenorene è funzionale, fino a 50 anni
Tempo di sopravvivenza dei 10 GE Xenokidney (Sopravvivenza censurata per morte)
Lasso di tempo: Dal giorno 0 (giorno dello xenotrapianto) fino all'inizio della dialisi cronica, della nefrectomia o del decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo, valutato almeno ogni 24 settimane dopo il trapianto mentre il partecipante è in vita e lo xenorene è funzionale, fino a 50 anni
Sopravvivenza con censura per morte 10 GE Xenokidney. Il tempo di sopravvivenza con censura per morte del 10 GE Xenokidney è definito come il tempo dalla xenotrapianto alla nefrectomia del 10 GE Xenokidney censurato per morte.
Dal giorno 0 (giorno dello xenotrapianto) fino all'inizio della dialisi cronica, della nefrectomia o del decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo, valutato almeno ogni 24 settimane dopo il trapianto mentre il partecipante è in vita e lo xenorene è funzionale, fino a 50 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

United Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 ottobre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2075

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 marzo 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

17 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GPK-KF-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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