発達およびてんかん脳症（DEE）の小児および成人のLP352を調査する研究
2026年9月11日 更新者：Longboard Pharmaceuticals
発達およびてんかん性脳症の子供および成人の発作の治療におけるLP352の長期的な安全性と有効性を調査するための第3相、非盲検試験
これ（深いOLE研究）は、LP352-301またはLP352-302の研究を完了したDEEの子供および成人の治療におけるLP352の長期的な安全性、有効性、忍容性、および薬物動態（PK）を調査するための多施設の非盲検研究です。
この研究は、スクリーニング、滴定期間、維持期間の3つの主要なフェーズで構成されており、その後、テーパー期間とフォローアップが続きます。
研究の合計期間は約14か月です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
324
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202-3500
- Arkansas Children's Hospital - Cardiology Clinic
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine - Global Health Pro...
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Palo Alto、California、アメリカ、94304-1511
- Stanford University - Stanford School of Medicine - Pulmonary and Cystic Fibrosis Center
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- UCSF Benioff Children's Hospitals - San Francisco
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045-7106
- Children's Hospital Colorado - Heart Institute
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Florida
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Gulf Breeze、Florida、アメリカ、32561-4495
- NW FL Clinical Research Group, LLC
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Miami、Florida、アメリカ、33136-2117
- University of Miami Medical Group (UMMG)
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Orlando、Florida、アメリカ、32806
- Research Institute of Orlando LLC
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Tampa、Florida、アメリカ、33609-4191
- Pediatric Epilepsy & Neurology Specialists (PENS)
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Tampa、Florida、アメリカ、33620
- University of South Florida (USF) - Tampa Campus
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Idaho
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Boise、Idaho、アメリカ、83702-5029
- Consultants in Epilepsy & Neurology, PLLC
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20817-1844
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital (MGH)
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905-0001
- Mayo Clinic - Children's Center - Rochester
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New Jersey
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Livingston、New Jersey、アメリカ、07039-5817
- Barnabas Health - Institute of Neurology and Neurosurgery
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Morristown、New Jersey、アメリカ、07960-6092
- Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016-4852
- NYU Langone Health-NYU Comprehensive Epilepsy Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239-3098
- Oregon Health & Science University - Blood Brain Barrier and Neuro-Oncology Program
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78731-3157
- Child Neurology Consultants of Austin - Austin
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Houston、Texas、アメリカ、77030-1517
- The University of Texas Medical School at Houston - UT Gastroenterology
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London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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London、イギリス、NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust (UCLH)
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East Wales
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Cardiff、East Wales、イギリス、CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board - University Hospital of Wales (UHW) - Noah's Ark Childr...
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North East
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Newcastle upon Tyne、North East、イギリス、NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary (RVI)
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South Western Scotland
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Glasgow、South Western Scotland、イギリス、G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde-Glasgow Clinical Research Facility - Queen Elizabeth University Hos...
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Genoa、イタリア、16147
- Istituto Giannina Gaslini (Ospedale Pediatrico IRCCS) - Centro Malattie Rare
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Milan、イタリア、20133
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
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Pavia、イタリア、27100
- Fondazione Mondino, IRCCS Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
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Rome、イタリア、00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Gianicolo
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Rome、イタリア、00168
- Universita Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli - Centro pe...
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Verona、イタリア、37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Centro Fibrosi Cistica di Verona (CFC Verona)
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Tuscany
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Florence、Tuscany、イタリア、50139
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer - Ospedale dei Bambini
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New South Wales
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Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
- Sydney Children's Hospital - Randwick
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Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- The Children's Hospital-Westmead - Heart Centre for Children
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Queensland
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Brisbane、Queensland、オーストラリア、4006
- Royal Brisbane and Women's Hospital (RBWH)
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Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Queensland Children's Hospital (Lady Cilento Children's Hospital)
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Victoria
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Heidelberg、Victoria、オーストラリア、3084
- Austin Hospital
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- The Royal Children's Hospital (RCH) Melbourne
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona、スペイン、8041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Madrid、スペイン、28034
- Hospital Ruber Internacional
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Madrid、スペイン、28010
- Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa
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Madrid、スペイン、28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
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Málaga、スペイン、29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat、Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
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Navarre
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Pamplona、Navarre、スペイン、31008
- Hospital Universitario de Navarra
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Beograd
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Belgrade、Beograd、セルビア、112112
- University of Belgrade-Faculty of Medicine - Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and ...
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Belgrade、Beograd、セルビア、11000
- Univerzitetski Klinicki Centar Srbije - Klinika za Neurologiju
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Belgrade、Beograd、セルビア、11070
- Institut za Zdravstvenu Zastitu Majke i Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
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Frankfurt am Main、ドイツ、60596
- Universitätsklinikum Frankfurt - Klinikum der Goethe-Universität
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North Rhine-Westphalia
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Bielefeld、North Rhine-Westphalia、ドイツ、33617
- Gesellschaft fuer Epilepsieforschung e.V.
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Bonn、North Rhine-Westphalia、ドイツ、53127
- Universitatsklinikum Bonn
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Schleswig-Holstein
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Kiel、Schleswig-Holstein、ドイツ、24105
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein (UKSH) - Campus Kiel - Klinik fuer Psychosomatik und Psy...
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Bron、フランス、69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Pierre Wertheimer
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Marseille、フランス、13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
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Paris、フランス、75019
- AP-HP - Hôpital universitaire Robert-Debré
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Paris、フランス、75015
- AP-HP - Hôpital universitaire Necker-Enfants malades
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Toulouse、フランス、31059
- CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
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Ain
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Strasbourg、Ain、フランス、67098
- Hôpital de Hautepierre - Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
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Nord
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Lille、Nord、フランス、59000
- Hôpital Roger Salengro
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São Paulo、ブラジル、05403-903
- Universidade de Sao Paulo (USP) - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina (HCFMUSP) - Inst...
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Paraná
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Curitiba、Paraná、ブラジル、81210-310
- Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
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Antwerp
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Edegem、Antwerp、ベルギー、2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Flemish Brabant
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Leuven、Flemish Brabant、ベルギー、3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Coimbra、ポルトガル、3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
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Lisbon、ポルトガル、1649-035
- Unidade Local de Saude Santa Maria, E.P.E (ULSSM)
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Porto、ポルトガル、4050
- Centro Hospitalar Universitario de Santo Antonio - Centro Materno Infantil do Norte (CMIN)
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Mexico City
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Mexico City、Mexico City、メキシコ、04530
- Instituto Nacional de Pediatria (INP) (National Institute of Pediatrics)
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Riga、ラトビア、LV-1004
- Bernu Kliniska Universitates Slimnica (BKUS) (University Children's Hospital)
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100034
- Peking University First Hospital (Beida Hospital)
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100045
- Capital Medical University-Beijing Children's Hospital
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510260
- Guangzhou Medical University-The Second Affiliated Hospital
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430016
- Wuhan Children's Hospital
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Shanghai Municipality
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Shanghai Shi、Shanghai Municipality、中国、201102
- Fudan University - Children's Hospital
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Niigata、日本、950-2074
- National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
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Shizuoka、日本、420-0953
- National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
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Chiba
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Narita-shi、Chiba、日本、286-8520
- International University of Health and Welfare - Narita Hospital
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Okayama-ken
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Okayama、Okayama-ken、日本、700-8558
- Okayama University Hospital
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Osaka
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Osaka、Osaka、日本、534-0021
- Osaka City General Hospital
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Saitama
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Saitama-shi、Saitama、日本、330-8777
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
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Tochigi
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Mibu-Machi、Tochigi、日本、321-0293
- Dokkyo Medical University Hospital
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Tokyo-To
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Kodaira-shi、Tokyo-To、日本、187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry-National Center Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 参加者は、LP352-301またはLP352-302 Visit 8を十分に完了し、調査官の意見では、継続的なLP352管理の恩恵を受ける可能性があります。
- Dravet症候群（DS）、Lennox-Gastaut症候群（LGS）、またはDEEその他を含むDEEの診断（研究LP352-301またはLP352-302の研究で定義および評価されている）。
- 研究中に少なくとも1人の信頼できる一貫した親、法的保護者、または介護者がいます。
- 参加者または法定代理人は、書面によるインフォームドコンセントを提供する意欲と能力がなければなりません
- 参加者、親、または介護者は、調査中の日記の完成に従うことを喜んで（調査員の判断において）喜んで有能です。
除外基準：
- 参加者は排他的な薬を受けています。
- 経口溶液/カプセル/錠剤の形ではなく、政府が承認した診療所から取得していない、または50％以上のDelta-9-Tetrahydrocannabinol（THC）を含む、大麻またはカンナビジオールの現在の使用。
- 参加者は、不安定で臨床的に有意な神経学的（研究対象の疾患、例えば再発性脳卒中以外）、精神医学、心臓血管（例えば、肺動脈高血圧、心臓弁障害、歯膜下低血圧/卵管）肺、肝臓、腎腫瘍、腫瘍、腫瘍、腎臓、腎臓、腎臓、腎臓、腎臓、腎臓、腎臓、腎臓、腎臓、腎臓、尿植物、または、参加者が研究結果を参加または潜在的に混乱させる能力に影響を与える可能性のある内分泌疾患またはその他の異常。
- 参加者は、研究の要件またはタイムラインのいずれかに準拠することができないか、遵守することができません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：LP352
参加者は、滴定期間中にLP352の最高の耐量まで滴定され（1〜3号を訪問）、その後にメンテナンス期間（訪問4-14を訪問）し、次に滴定期間をテーパー/ダウン（15〜17訪問）に続きます。
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LP352は、経口またはGチューブ/経皮内視鏡胃so筋（PEG）チューブを介して投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療を報告している参加者の数緊急有害事象（TEAE）および深刻な有害事象（SAE）およびAESが中止につながるAE
時間枠：最大61週間
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AEは、研究薬との因果関係に関係なく、この研究に登録されている参加者の厄介な医学的発生として定義されます。
治療に発生するAEは、研究薬にさらされる前に存在しないイベントまたは既に存在するイベントまたは状態として定義されます。
SAEは、次のイベントとして定義されています。生命を脅かすものです。入院患者の入院または既存の入院の延長が必要です。
「入院患者入院」には、外来患者の環境では不十分だったであろう観察および/または治療のための緊急治療室への入院が含まれます。持続的または重大な障害/無能力をもたらします。先天異常/先天異常であるか、重要な医療イベントです。
特別な関心のある有害事象（AESI）はAEまたはSAEが、スポンサーの製品またはプログラムに特有の科学的または医学的懸念のAEまたはSAEとして定義されています。
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最大61週間
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化学パラメーターに臨床的に有意な変化がある参加者の数
時間枠：最大61週間
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最大61週間
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血液学的パラメーターに臨床的に有意な変化を持つ参加者の数
時間枠：最大61週間
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最大61週間
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尿検査に臨床的に有意な変化がある参加者の数
時間枠：最大61週間
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最大61週間
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バイタルサインに臨床的に有意な変化がある参加者の数
時間枠：最大61週間
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最大61週間
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身体検査に臨床的に有意な変化がある参加者の数
時間枠：最大61週間
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最大61週間
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成長パラメーターに臨床的に有意な変化がある参加者の数
時間枠：最大61週間
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最大61週間
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心電図（ECG）パラメーターに臨床的に有意な変化がある参加者の数
時間枠：最大61週間
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最大61週間
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コロンビア自殺の重症度評価尺度（C-SSRS）に対する郵便反応を持つ参加者の数
時間枠：最大61週間
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C-SSRSは、自殺念慮と行動を体系的に評価するのに役立つツールとして、コロンビア大学の研究者によって開発されました。
これは、自殺の念慮と自殺行動に対処する質問と、自殺意図のない自己負担の行動で構成されています。
このツールは、調査時点で参加者とのインタビューを通じて、訓練を受けたオペレーター/インタビュアー（調査員または被指名人）によって管理されます。
参加者が発達状況のためにC-SSRを完了できない場合、参加者の法的に受け入れられる代表者はC SSRを完了できない場合があります。
これらの場合、調査員は臨床的判断を使用して、自殺性に関する参加者の状況とスケールを完了する能力の両方を評価することができます。どちらもソース文書に文書化する必要があります。
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最大61週間
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患者の健康アンケート9（PHQ-9）および質問9に肯定的な回答を持つ参加者の数
時間枠：最大61週間
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PHQ-9は、うつ病の重症度をスクリーニング、診断、監視、測定、測定するための多目的機器です。
このスケールは、一般的な精神障害の精神障害のプライマリケア評価の自己管理版である使いやすい参加者アンケートです。
PHQ-9はうつ病モジュールであり、精神障害IVの9つの診断および統計マニュアルのそれぞれ、テキスト改訂基準は「0」（まったくない）から「3」（ほぼ毎日）としてスコアを記録します。
プライマリケアでの使用が検証されています。
うつ病スコアがPHQ-9スケールで9を超える（軽度）または質問9に対する肯定的な反応を持つ参加者は、研究から除外する必要があります。
PHQ-9質問9のランダム化後の肯定的な反応がある場合、調査員はAEが発生したかどうかを判断する必要があります。
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最大61週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインと比較して、治療中の可算運動発作の周波数パーセントの変化
時間枠：ベースラインと最大55週間
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処理中の可算運動発作頻度のベースラインからの変化率は、（治療中の可動運動発作頻度） - （ベースライン中の可動運動発作頻度[ベースライン中のカウント可能な運動発作頻度] [LP352-301およびLP352-302の1つにアクセス]）÷ベースライン中の発作頻度[LP352-301およびLP352-302]×100
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ベースラインと最大55週間
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ベースラインと比較して、治療中に可動運動発作が50％以上減少した参加者の割合[LP352-301およびLP352-302の1を訪問]
時間枠：ベースラインと最大55週間
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ベースラインと最大55週間
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ベースラインと比較したメンテナンス中の可算運動発作の周波数パーセントの変化[LP352-301およびLP352-302の1を訪問]
時間枠：ベースラインと最大55週間
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ベースラインと最大55週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年2月12日
一次修了 (推定)
2027年11月11日
研究の完了 (推定)
2027年12月17日
試験登録日
最初に提出
2025年3月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年3月26日
最初の投稿 (実際)
2025年4月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月11日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LP352-303
- 2024-514974-39-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。