Une étude pour étudier le LP352 chez les enfants et les adultes atteints d'encéphalopathie développementale et épileptique (DEE)
11 septembre 2026 mis à jour par: Longboard Pharmaceuticals
Une phase 3, une étude en libre étiquette pour étudier l'innocuité et l'efficacité à long terme de LP352 dans le traitement des crises chez les enfants et les adultes atteints d'encéphalopathie développementale et épileptique
Cette (étude profonde de l'OLE) est une étude multicentrique et ouverte pour étudier l'innocuité à long terme, l'efficacité, la tolérabilité et la pharmacocinétique (PK) de LP352 dans le traitement des crises chez les enfants et les adultes atteints de DEE qui ont terminé l'étude LP352-301 ou LP352-302.
L'étude se compose de 3 phases principales: le dépistage, la période de titrage et la période de maintenance, suivi d'une période de conique et d'un suivi.
La durée totale de l'étude sera d'environ 14 mois.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
324
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Frankfurt am Main, Allemagne, 60596
- Universitätsklinikum Frankfurt - Klinikum der Goethe-Universität
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North Rhine-Westphalia
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Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 33617
- Gesellschaft fuer Epilepsieforschung e.V.
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Bonn, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
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Schleswig-Holstein
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Kiel, Schleswig-Holstein, Allemagne, 24105
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein (UKSH) - Campus Kiel - Klinik fuer Psychosomatik und Psy...
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Australie, 2031
- Sydney Children's Hospital - Randwick
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Westmead, New South Wales, Australie, 2145
- The Children's Hospital-Westmead - Heart Centre for Children
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australie, 4006
- Royal Brisbane and Women's Hospital (RBWH)
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Brisbane, Queensland, Australie, 4101
- Queensland Children's Hospital (Lady Cilento Children's Hospital)
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Victoria
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Heidelberg, Victoria, Australie, 3084
- Austin Hospital
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Parkville, Victoria, Australie, 3052
- The Royal Children's Hospital (RCH) Melbourne
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Antwerp
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Edegem, Antwerp, Belgique, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Flemish Brabant
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Leuven, Flemish Brabant, Belgique, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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São Paulo, Brésil, 05403-903
- Universidade de Sao Paulo (USP) - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina (HCFMUSP) - Inst...
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brésil, 81210-310
- Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100034
- Peking University First Hospital (Beida Hospital)
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Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100045
- Capital Medical University-Beijing Children's Hospital
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Chine, 510260
- Guangzhou Medical University-The Second Affiliated Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Chine, 430016
- Wuhan Children's Hospital
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Shanghai Municipality
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Shanghai Shi, Shanghai Municipality, Chine, 201102
- Fudan University - Children's Hospital
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Barcelona, Espagne, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona, Espagne, 8041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Madrid, Espagne, 28034
- Hospital Ruber Internacional
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Madrid, Espagne, 28010
- Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa
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Madrid, Espagne, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
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Málaga, Espagne, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
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Valencia, Espagne, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espagne, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
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Navarre
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Pamplona, Navarre, Espagne, 31008
- Hospital Universitario de Navarra
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Bron, France, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Pierre Wertheimer
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Marseille, France, 13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
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Paris, France, 75019
- AP-HP - Hôpital universitaire Robert-Debré
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Paris, France, 75015
- AP-HP - Hôpital universitaire Necker-Enfants malades
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Toulouse, France, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
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Ain
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Strasbourg, Ain, France, 67098
- Hôpital de Hautepierre - Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
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Nord
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Lille, Nord, France, 59000
- Hôpital Roger Salengro
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Genoa, Italie, 16147
- Istituto Giannina Gaslini (Ospedale Pediatrico IRCCS) - Centro Malattie Rare
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Milan, Italie, 20133
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
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Pavia, Italie, 27100
- Fondazione Mondino, IRCCS Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
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Rome, Italie, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Gianicolo
-
Rome, Italie, 00168
- Universita Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli - Centro pe...
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Verona, Italie, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Centro Fibrosi Cistica di Verona (CFC Verona)
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Tuscany
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Florence, Tuscany, Italie, 50139
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer - Ospedale dei Bambini
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Niigata, Japon, 950-2074
- National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
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Shizuoka, Japon, 420-0953
- National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
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Chiba
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Narita-shi, Chiba, Japon, 286-8520
- International University of Health and Welfare - Narita Hospital
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Okayama-ken
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Okayama, Okayama-ken, Japon, 700-8558
- Okayama University Hospital
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Osaka
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Osaka, Osaka, Japon, 534-0021
- Osaka City General Hospital
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Saitama
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Saitama-shi, Saitama, Japon, 330-8777
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
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Tochigi
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Mibu-Machi, Tochigi, Japon, 321-0293
- Dokkyo Medical University Hospital
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Tokyo-To
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Kodaira-shi, Tokyo-To, Japon, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry-National Center Hospital
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Coimbra, Le Portugal, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
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Lisbon, Le Portugal, 1649-035
- Unidade Local de Saude Santa Maria, E.P.E (ULSSM)
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Porto, Le Portugal, 4050
- Centro Hospitalar Universitario de Santo Antonio - Centro Materno Infantil do Norte (CMIN)
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Riga, Lettonie, LV-1004
- Bernu Kliniska Universitates Slimnica (BKUS) (University Children's Hospital)
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Mexico City
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Mexico City, Mexico City, Mexique, 04530
- Instituto Nacional de Pediatria (INP) (National Institute of Pediatrics)
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London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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London, Royaume-Uni, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust (UCLH)
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East Wales
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Cardiff, East Wales, Royaume-Uni, CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board - University Hospital of Wales (UHW) - Noah's Ark Childr...
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North East
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Newcastle upon Tyne, North East, Royaume-Uni, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary (RVI)
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South Western Scotland
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Glasgow, South Western Scotland, Royaume-Uni, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde-Glasgow Clinical Research Facility - Queen Elizabeth University Hos...
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Beograd
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Belgrade, Beograd, Serbie, 112112
- University of Belgrade-Faculty of Medicine - Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and ...
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Belgrade, Beograd, Serbie, 11000
- Univerzitetski Klinicki Centar Srbije - Klinika za Neurologiju
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Belgrade, Beograd, Serbie, 11070
- Institut za Zdravstvenu Zastitu Majke i Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202-3500
- Arkansas Children's Hospital - Cardiology Clinic
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine - Global Health Pro...
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304-1511
- Stanford University - Stanford School of Medicine - Pulmonary and Cystic Fibrosis Center
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San Francisco, California, États-Unis, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospitals - San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045-7106
- Children's Hospital Colorado - Heart Institute
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, États-Unis, 32561-4495
- NW FL Clinical Research Group, LLC
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Miami, Florida, États-Unis, 33136-2117
- University of Miami Medical Group (UMMG)
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32806
- Research Institute of Orlando LLC
-
Tampa, Florida, États-Unis, 33609-4191
- Pediatric Epilepsy & Neurology Specialists (PENS)
-
Tampa, Florida, États-Unis, 33620
- University of South Florida (USF) - Tampa Campus
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Idaho
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Boise, Idaho, États-Unis, 83702-5029
- Consultants in Epilepsy & Neurology, PLLC
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Maryland
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Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817-1844
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital (MGH)
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905-0001
- Mayo Clinic - Children's Center - Rochester
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New Jersey
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Livingston, New Jersey, États-Unis, 07039-5817
- Barnabas Health - Institute of Neurology and Neurosurgery
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Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960-6092
- Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10016-4852
- NYU Langone Health-NYU Comprehensive Epilepsy Center
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239-3098
- Oregon Health & Science University - Blood Brain Barrier and Neuro-Oncology Program
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Texas
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Austin, Texas, États-Unis, 78731-3157
- Child Neurology Consultants of Austin - Austin
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Houston, Texas, États-Unis, 77030-1517
- The University of Texas Medical School at Houston - UT Gastroenterology
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion:
- Le participant a terminé de manière satisfaisante l'étude LP352-301 ou LP352-302 Visite 8, et qui, de l'avis de l'enquêteur, peut bénéficier d'une administration continue LP352.
- Diagnostic de DEE qui comprend le syndrome de Dravet (DS), le syndrome de Lennox-Gastaut (LGS) ou le DEE autre (tel que défini et évalué dans l'étude LP352-301 ou LP352-302).
- A au moins un parent fiable et cohérent, un tuteur légal ou un soignant pendant l'étude.
- Le participant ou le représentant légal doit être disposé et capable de donner un consentement éclairé écrit
- Le participant, le parent ou le soignant est disposé et capable (dans le jugement de l'enquêteur) de se conformer à la fin des journaux intimes tout au long de l'étude.
Critères d'exclusion:
- Le participant reçoit des médicaments d'exclusion.
- Utilisation actuelle de tout produit de cannabis ou cannabidiol qui n'est pas sous forme de solution / capsule / comprimé, non obtenue à partir d'un dispensaire approuvé par le gouvernement, ou contenant ≥50% de Delta-9-tétrahydrocannabinol (THC).
- Le participant a un neurologique cliniquement significatif instable (autre que la maladie étudiée, par exemple, des AVC récurrentes), psychiatrique, cardiovasculaire (par exemple, hypertension artérielle pulmonaire Une maladie hématopoïétique ou endocrinienne ou une autre anomalie qui peut avoir un impact sur la capacité du participant à participer ou potentiellement confondre les résultats de l'étude.
- Le participant est incapable ou ne veut pas se conformer à l'une des exigences ou des délais de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Lp352
Les participants seront titrés jusqu'à la dose la plus tolérée de LP352 pendant la période de titrage (visiter 1 - Visitez 3), suivie de la période de maintenance (visite 4 - Visitez 14), puis de la période de titrage effilée / en bas (Visite 15 - Visitez 17).
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LP352 sera administré par voie orale ou par tube de gastrostomie endoscopique percutanée (PEG).
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants signalant le traitement des événements indésirables émergents (TEAES) et des événements indésirables graves (SAE) et des EI conduisant à l'arrêt
Délai: Jusqu'à 61 semaines
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Un AE est défini comme toute occurrence médicale fâcheuse chez un participant inscrit à cette étude, quelle que soit sa relation causale avec le médicament d'étude.
Un AE émergent du traitement est défini comme tout événement qui n'est pas présent avant l'exposition au médicament d'étude ou à tout événement ou condition qui est déjà présent qui aggrave dans l'intensité ou la fréquence après exposition au médicament d'étude.
Un SAE est défini comme tout événement qui: entraîne la mort; Mortant la vie; nécessite une hospitalisation des patients hospitalisés ou une prolongation de l'hospitalisation existante.
«L'hospitalisation des patients hospitalisés» comprend l'admission à une salle d'urgence pour l'observation et / ou le traitement qui aurait été insuffisante en ambulatoire; entraîne une invalidité / incapacité persistante ou significative; Est une anomalie congénitale / anomalie congénitale ou est un événement médical important.
Un événement indésirable d'intérêt particulier (AESI) est un AE ou SAE est défini comme un AE ou un SAE de préoccupation scientifique ou médicale spécifique au produit ou au programme du sponsor.
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Jusqu'à 61 semaines
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Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de chimie
Délai: Jusqu'à 61 semaines
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Jusqu'à 61 semaines
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Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres d'hématologie
Délai: Jusqu'à 61 semaines
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Jusqu'à 61 semaines
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Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans l'analyse d'urine
Délai: Jusqu'à 61 semaines
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Jusqu'à 61 semaines
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Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les signes vitaux
Délai: Jusqu'à 61 semaines
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Jusqu'à 61 semaines
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Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les examens physiques
Délai: Jusqu'à 61 semaines
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Jusqu'à 61 semaines
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Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de croissance
Délai: Jusqu'à 61 semaines
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Jusqu'à 61 semaines
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Nombre de participants avec des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de l'électrocardiogramme (ECG)
Délai: Jusqu'à 61 semaines
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Jusqu'à 61 semaines
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Nombre de participants ayant des réponses postives à l'échelle d'évaluation de la gravité de Columbia-Suicide (C-SSR)
Délai: Jusqu'à 61 semaines
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C-SSRS a été développé par des chercheurs de l'Université Columbia comme un outil pour aider à évaluer systématiquement les idées et le comportement suicidaires.
Il est composé de questions concernant les idées suicidaires et le comportement suicidaire, ainsi que des comportements auto-inductifs sans intention suicidaire.
L'outil sera administré par un opérateur / intervieweur formé (enquêteur ou concepteur) via un entretien avec le participant aux points de temps de l'étude.
Si le participant n'est pas en mesure de terminer les C-SSR en raison du statut de développement, le représentant légalement acceptable du participant peut ne pas terminer les SSR.
Dans ces cas, l'enquêteur peut utiliser un jugement clinique pour évaluer à la fois le statut du participant concernant la suicidalité et la capacité de compléter l'échelle, qui doivent ensuite être documentés dans le document source.
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Jusqu'à 61 semaines
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Nombre de participants ayant des réponses positives au questionnaire de santé des patients (PHQ-9) et à la question 9
Délai: Jusqu'à 61 semaines
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Le PHQ-9 est un instrument polyvalent pour le dépistage, le diagnostic, la surveillance et la mesure de la gravité de la dépression.
L'échelle est un questionnaire de participants facile à utiliser qui est une version auto-administrée de l'évaluation des soins primaires de l'instrument de diagnostic des troubles mentaux pour les troubles mentaux courants.
Le PHQ-9 est le module de dépression, qui marque chacun des 9 manuels diagnostiques et statistiques des troubles mentaux IV, les critères de révision du texte comme "0" (pas du tout) à "3" (presque tous les jours).
Il a été validé pour une utilisation dans les soins primaires.
Les participants avec un score de dépression supérieur à 9 (léger) sur l'échelle PHQ-9 ou une réponse positive à la question 9 devraient être exclus de l'étude.
Lorsqu'il y a une réponse positive à PHQ-9 Question 9 après la randomisation, l'investigateur doit déterminer si un AE s'est produit.
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Jusqu'à 61 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement de pourcentage de fréquence des crises moteurs dénombrables pendant le traitement par rapport à la base
Délai: Base de base et jusqu'à 55 semaines
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Le pourcentage de variation par rapport à la base de la fréquence des crises moteurs dénombrables pendant le traitement sera calculé comme (fréquence de crise du moteur dénombrable pendant le traitement) - (fréquence de crise du moteur dénombrable pendant la base de base [Visitez 1 de LP352-301 et LP352-302]) ÷ Séidance Fréquence pendant la ligne de base [Visitez 1 de LP352-301 et LP352-302]) × 100 100
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Base de base et jusqu'à 55 semaines
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Pourcentage de participants avec une réduction ≥ 50% des crises moteurs dénombrables pendant le traitement par rapport à la ligne de base [Visitez 1 de LP352-301 et LP352-302]
Délai: Base de base et jusqu'à 55 semaines
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Base de base et jusqu'à 55 semaines
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Changement de pourcentage de fréquence des crises moteurs dénombrables pendant la maintenance par rapport à la ligne de base [Visitez 1 de LP352-301 et LP352-302]
Délai: Base de base et jusqu'à 55 semaines
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Base de base et jusqu'à 55 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 février 2025
Achèvement primaire (Estimé)
11 novembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
17 décembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 mars 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 mars 2025
Première publication (Réel)
3 avril 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Syndromes épileptiques
- Manifestations neurologiques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Les troubles mentaux
- Maladies génétiques, innées
- Épilepsie généralisée
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- Signes et symptômes
- Troubles neurodéveloppementaux
- Épilepsie
- Saisies
- Epilepsies myocloniques
- Syndrome de Lennox Gastaut
Autres numéros d'identification d'étude
- LP352-303
- 2024-514974-39-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .