Studie pro zkoumání LP352 u dětí a dospělých s vývojovou a epileptickou encefalopatií (DEE)
11. září 2026 aktualizováno: Longboard Pharmaceuticals
Fáze 3, studie s otevřeným označením pro zkoumání dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti LP352 při léčbě záchvatů u dětí a dospělých s vývojovou a epileptickou encefalopatií
Tato (Deep OLE studie) je multicentrická studie s otevřeností pro zkoumání dlouhodobé bezpečnosti, účinnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky (PK) LP352 v léčbě záchvatů u dětí a dospělých s DEE, která dokončila studii LP352-301 nebo LP32-302.
Studie se skládá ze 3 hlavních fází: screeningu, období titrace a období údržby, následované dobou zúžení a sledováním.
Celková doba trvání studie bude přibližně 14 měsíců.
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
324
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
- Sydney Children's Hospital - Randwick
-
Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- The Children's Hospital-Westmead - Heart Centre for Children
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Austrálie, 4006
- Royal Brisbane and Women's Hospital (RBWH)
-
Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
- Queensland Children's Hospital (Lady Cilento Children's Hospital)
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
- Austin Hospital
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- The Royal Children's Hospital (RCH) Melbourne
-
-
-
-
Antwerp
-
Edegem, Antwerp, Belgie, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
Flemish Brabant
-
Leuven, Flemish Brabant, Belgie, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazílie, 05403-903
- Universidade de Sao Paulo (USP) - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina (HCFMUSP) - Inst...
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazílie, 81210-310
- Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
-
-
-
-
-
Bron, Francie, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Pierre Wertheimer
-
Marseille, Francie, 13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Paris, Francie, 75019
- AP-HP - Hôpital universitaire Robert-Debré
-
Paris, Francie, 75015
- AP-HP - Hôpital universitaire Necker-Enfants malades
-
Toulouse, Francie, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
-
-
Ain
-
Strasbourg, Ain, Francie, 67098
- Hôpital de Hautepierre - Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Francie, 59000
- Hôpital Roger Salengro
-
-
-
-
-
Genoa, Itálie, 16147
- Istituto Giannina Gaslini (Ospedale Pediatrico IRCCS) - Centro Malattie Rare
-
Milan, Itálie, 20133
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Pavia, Itálie, 27100
- Fondazione Mondino, IRCCS Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
-
Rome, Itálie, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Gianicolo
-
Rome, Itálie, 00168
- Universita Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli - Centro pe...
-
Verona, Itálie, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Centro Fibrosi Cistica di Verona (CFC Verona)
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Itálie, 50139
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer - Ospedale dei Bambini
-
-
-
-
-
Niigata, Japonsko, 950-2074
- National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
-
Shizuoka, Japonsko, 420-0953
- National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
-
-
Chiba
-
Narita-shi, Chiba, Japonsko, 286-8520
- International University of Health and Welfare - Narita Hospital
-
-
Okayama-ken
-
Okayama, Okayama-ken, Japonsko, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
-
Osaka
-
Osaka, Osaka, Japonsko, 534-0021
- Osaka City General Hospital
-
-
Saitama
-
Saitama-shi, Saitama, Japonsko, 330-8777
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
-
-
Tochigi
-
Mibu-Machi, Tochigi, Japonsko, 321-0293
- Dokkyo Medical University Hospital
-
-
Tokyo-To
-
Kodaira-shi, Tokyo-To, Japonsko, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry-National Center Hospital
-
-
-
-
-
Riga, Lotyšsko, LV-1004
- Bernu Kliniska Universitates Slimnica (BKUS) (University Children's Hospital)
-
-
-
-
Mexico City
-
Mexico City, Mexico City, Mexiko, 04530
- Instituto Nacional de Pediatria (INP) (National Institute of Pediatrics)
-
-
-
-
-
Frankfurt am Main, Německo, 60596
- Universitätsklinikum Frankfurt - Klinikum der Goethe-Universität
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Německo, 33617
- Gesellschaft fuer Epilepsieforschung e.V.
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Německo, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Německo, 24105
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein (UKSH) - Campus Kiel - Klinik fuer Psychosomatik und Psy...
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalsko, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
Lisbon, Portugalsko, 1649-035
- Unidade Local de Saude Santa Maria, E.P.E (ULSSM)
-
Porto, Portugalsko, 4050
- Centro Hospitalar Universitario de Santo Antonio - Centro Materno Infantil do Norte (CMIN)
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust (UCLH)
-
-
East Wales
-
Cardiff, East Wales, Spojené království, CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board - University Hospital of Wales (UHW) - Noah's Ark Childr...
-
-
North East
-
Newcastle upon Tyne, North East, Spojené království, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary (RVI)
-
-
South Western Scotland
-
Glasgow, South Western Scotland, Spojené království, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde-Glasgow Clinical Research Facility - Queen Elizabeth University Hos...
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202-3500
- Arkansas Children's Hospital - Cardiology Clinic
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine - Global Health Pro...
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304-1511
- Stanford University - Stanford School of Medicine - Pulmonary and Cystic Fibrosis Center
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospitals - San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045-7106
- Children's Hospital Colorado - Heart Institute
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561-4495
- NW FL Clinical Research Group, LLC
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136-2117
- University of Miami Medical Group (UMMG)
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
- Research Institute of Orlando LLC
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33609-4191
- Pediatric Epilepsy & Neurology Specialists (PENS)
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33620
- University of South Florida (USF) - Tampa Campus
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Spojené státy, 83702-5029
- Consultants in Epilepsy & Neurology, PLLC
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817-1844
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital (MGH)
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905-0001
- Mayo Clinic - Children's Center - Rochester
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Spojené státy, 07039-5817
- Barnabas Health - Institute of Neurology and Neurosurgery
-
Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960-6092
- Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016-4852
- NYU Langone Health-NYU Comprehensive Epilepsy Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-3098
- Oregon Health & Science University - Blood Brain Barrier and Neuro-Oncology Program
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78731-3157
- Child Neurology Consultants of Austin - Austin
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030-1517
- The University of Texas Medical School at Houston - UT Gastroenterology
-
-
-
-
Beograd
-
Belgrade, Beograd, Srbsko, 112112
- University of Belgrade-Faculty of Medicine - Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and ...
-
Belgrade, Beograd, Srbsko, 11000
- Univerzitetski Klinicki Centar Srbije - Klinika za Neurologiju
-
Belgrade, Beograd, Srbsko, 11070
- Institut za Zdravstvenu Zastitu Majke i Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100034
- Peking University First Hospital (Beida Hospital)
-
Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100045
- Capital Medical University-Beijing Children's Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Čína, 510260
- Guangzhou Medical University-The Second Affiliated Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Čína, 430016
- Wuhan Children's Hospital
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai Shi, Shanghai Municipality, Čína, 201102
- Fudan University - Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Španělsko, 8041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Madrid, Španělsko, 28034
- Hospital Ruber Internacional
-
Madrid, Španělsko, 28010
- Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa
-
Madrid, Španělsko, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
-
Málaga, Španělsko, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Španělsko, 31008
- Hospital Universitario de Navarra
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastník uspokojivě dokončil studii LP352-301 nebo LP352-302 Visit 8 a kdo může podle názoru vyšetřovatele těžit z pokračující správy LP352.
- Diagnóza DEE, která zahrnuje Dravetovu syndrom (DS), Lennox-Gastautův syndrom (LGS) nebo DEE jiné (jak je definováno a vyhodnoceno ve studii LP352-301 nebo LP352-302).
- Má během studie alespoň jednoho spolehlivého a konzistentního rodiče, zákonného zástupce nebo pečovatele.
- Účastník nebo zákonný zástupce musí být ochotný a schopný poskytnout písemný informovaný souhlas
- Účastník, rodič nebo pečovatel je ochotný a schopný (podle rozsudku vyšetřovatele) dodržovat dokončení deníků v průběhu studie.
Kritéria pro vyloučení:
- Účastník dostává vylučující léky.
- Současné použití jakéhokoli konopného produktu nebo kanabidiolu, který není ve formě perorálního roztoku/kapsle/tabletu, není získán z vládního dispenzáru nebo obsahujícího ≥ 50% delta-9-tetrahydrokanabinol (THC).
- Účastník má nestabilní, klinicky významné neurologické (jiné než studované onemocnění, např. Opakující se tahy), psychiatrické, kardiovaskulární (např. Plicní arteriální hypertenzi, srdeční valvulopatie, orthostatická hypotenze/tachykardie) Pulmosary, Hepatic, renálová, urologická, urologická, urologická, urologická. Hematopoetické nebo endokrinní onemocnění nebo jiná abnormalita, která může mít dopad na schopnost účastníka účastnit se nebo potenciálně zmást výsledky studie.
- Účastník není schopen nebo neochotný splnit žádný z požadavků na studium nebo časové osy.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: LP352
Účastníci budou titrováni až do nejvyšší tolerované dávky LP352 během titračního období (návštěva 1 - návštěva 3), následovaná dobou údržby (návštěva 4 - navštivte 14) a poté období titrací/dolů (návštěva 15 - navštivte 17).
|
LP352 bude podáván perorálně nebo prostřednictvím trubice G-tube/ perkutánní endoskopické gastrostomie (PEG).
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků hlásí léčbu vznikající nežádoucí účinky (čaje) a vážné nežádoucí účinky (SAE) a AE, což vede k přerušení
Časové okno: Až 61 týdnů
|
AE je definována jako jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka zapsaného do této studie, bez ohledu na její příčinný vztah ke studijnímu léčivu.
AE s léčbou-engent je definována jako jakákoli událost, která není přítomna před vystavením studijního léčiva nebo jakékoli události nebo stavu, která již je přítomna, která se po expozici studijním léčivem zhoršuje buď v intenzitě nebo frekvenci.
SAE je definována jako jakákoli událost, která: vede k smrti; Je život ohrožující; vyžaduje lůžkovou hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace.
„Nemocnická hospitalizace“ zahrnuje přijetí do pohotovostní místnosti pro pozorování a/nebo léčbu, která by nebyla dostatečná v ambulantním prostředí; má za následek trvalé nebo významné postižení/neschopnost; Je vrozená anomálie/vrozená vada nebo je důležitá lékařská událost.
Nepříznivá událost zvláštního zájmu (AESI) je AE nebo SAE je definována jako AE nebo SAE vědeckého nebo lékařského problému specifického pro produkt nebo program sponzora.
|
Až 61 týdnů
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami parametrů chemie
Časové okno: Až 61 týdnů
|
Až 61 týdnů
|
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v hematologických parametrech
Časové okno: Až 61 týdnů
|
Až 61 týdnů
|
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami analýzy moči
Časové okno: Až 61 týdnů
|
Až 61 týdnů
|
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami ve vitálních příznacích
Časové okno: Až 61 týdnů
|
Až 61 týdnů
|
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami ve fyzických vyšetření
Časové okno: Až 61 týdnů
|
Až 61 týdnů
|
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami parametrů růstu
Časové okno: Až 61 týdnů
|
Až 61 týdnů
|
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v parametrech elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Až 61 týdnů
|
Až 61 týdnů
|
|
|
Počet účastníků s postitivními reakcemi na stupnici hodnocení závažnosti Columbia-Suicide (C-SSR)
Časové okno: Až 61 týdnů
|
C-SSRS byl vyvinut vědci na Columbia University jako nástroj, který pomáhá systematicky posoudit sebevražedné myšlenky a chování.
Skládá se z otázek, které se zabývají sebevražedným myšlenkami a sebevražedným chováním, jakož i ze sebepoškozujícího chování bez sebevražedného záměru.
Tento nástroj bude spravovat vyškolený operátor/tazatel (vyšetřovatel nebo určovatel) prostřednictvím rozhovoru s účastníkem v časových bodech studia.
Pokud účastník není schopen dokončit C-SSR z důvodu vývojového stavu, nemusí se zástupce účastníka účastníka C SSR dokončit.
V těchto případech může vyšetřovatel použít klinický úsudek k posouzení statusu účastníka, pokud jde o sebevraždu a schopnost dokončit měřítko, které musí být pak dokumentovány ve zdrojovém dokumentu.
|
Až 61 týdnů
|
|
Počet účastníků s pozitivními odpověďmi na dotazník pro zdraví pacientů-9 (PHQ-9) a otázka 9
Časové okno: Až 61 týdnů
|
PHQ-9 je víceúčelový nástroj pro screening, diagnostiku, monitorování a měření závažnosti deprese.
Měřítko je snadno použitelný dotazník účastníků, který je samostatně podávaný verze hodnocení primární péče diagnostického nástroje pro diagnostické nástroje pro běžné duševní poruchy.
PHQ-9 je depresivní modul, který skóre každý z 9 diagnostických a statistických příruček mentálních poruch IV, kritéria revize textu jako „0“ (vůbec ne) na „3“ (téměř každý den).
Byl ověřen pro použití v primární péči.
Z studie by měli být vyloučeni účastníci s skóre deprese větší než 9 (mírný) na stupnici PHQ-9 nebo pozitivní reakcí na otázku 9.
Pokud existuje pozitivní odpověď na po náhodné randomizaci PhQ-9 Otázka 9, měl by vyšetřovatel určit, zda došlo k AE.
|
Až 61 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Frekvenční procento změn v počítatelných motorických záchvatch během léčby ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: Základní a až 55 týdnů
|
Procentní změna z výchozí hodnoty při počítání frekvence záchvatu motoru během ošetření bude vypočtena jako (spočítávatelná frekvence záchvatu motoru během ošetření)-(spočítává frekvence záchvatu motoru během základní linie [návštěva 1 z LP352-301 a LP352-302]) ÷ frekvence záchvatu během základní linie [návštěva 1 z lp352-301 a LP32-302]) × 100
|
Základní a až 55 týdnů
|
|
Procento účastníků s ≥ 50% snížením počítání motorových záchvatů během léčby ve srovnání s výchozím hodnotou [návštěva 1 LP352-301 a LP352-302]
Časové okno: Základní a až 55 týdnů
|
Základní a až 55 týdnů
|
|
|
Frekvenční procento změn v počítatelných motorických záchvatch během údržby ve srovnání s výchozím linií [návštěva 1 LP352-301 a LP352-302]
Časové okno: Základní a až 55 týdnů
|
Základní a až 55 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. února 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
11. listopadu 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
17. prosince 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. března 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. března 2025
První zveřejněno (Aktuální)
3. dubna 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Epileptické syndromy
- Neurologické projevy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Duševní poruchy
- Genetické choroby, vrozené
- Epilepsie, generalizovaná
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Příznaky a symptomy
- Neurologické vývojové poruchy
- Epilepsie
- Záchvaty
- Epilepsie, myoklonické
- Lennox Gastautův syndrom
Další identifikační čísla studie
- LP352-303
- 2024-514974-39-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .