Um estudo para investigar LP352 em crianças e adultos com encefalopatia de desenvolvimento e epiléptica (DEE)
11 de setembro de 2026 atualizado por: Longboard Pharmaceuticals
Um estudo de fase 3, aberto para investigar a segurança e a eficácia a longo prazo do LP352 no tratamento de convulsões em crianças e adultos com encefalopatia de desenvolvimento e epiléptico
Este (Deep Ole Study) é um estudo multicêntrico e aberto para investigar a segurança, eficácia, tolerabilidade e farmacocinética a longo prazo (PK) de LPPL52 no tratamento de convulsões em crianças e adultos com DEE que concluíram o estudo LP352-301 ou LP352-302.
O estudo consiste em três fases principais: triagem, período de titulação e período de manutenção, seguidos por um período de cone e acompanhamento.
A duração total do estudo será de aproximadamente 14 meses.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
324
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Frankfurt am Main, Alemanha, 60596
- Universitätsklinikum Frankfurt - Klinikum der Goethe-Universität
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North Rhine-Westphalia
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Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 33617
- Gesellschaft fuer Epilepsieforschung e.V.
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Bonn, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
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Schleswig-Holstein
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Kiel, Schleswig-Holstein, Alemanha, 24105
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein (UKSH) - Campus Kiel - Klinik fuer Psychosomatik und Psy...
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
- Sydney Children's Hospital - Randwick
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Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
- The Children's Hospital-Westmead - Heart Centre for Children
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Austrália, 4006
- Royal Brisbane and Women's Hospital (RBWH)
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Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
- Queensland Children's Hospital (Lady Cilento Children's Hospital)
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Victoria
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Heidelberg, Victoria, Austrália, 3084
- Austin Hospital
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- The Royal Children's Hospital (RCH) Melbourne
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São Paulo, Brasil, 05403-903
- Universidade de Sao Paulo (USP) - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina (HCFMUSP) - Inst...
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasil, 81210-310
- Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
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Antwerp
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Edegem, Antwerp, Bélgica, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Flemish Brabant
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Leuven, Flemish Brabant, Bélgica, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, China, 100034
- Peking University First Hospital (Beida Hospital)
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Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
- Capital Medical University-Beijing Children's Hospital
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China, 510260
- Guangzhou Medical University-The Second Affiliated Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, China, 430016
- Wuhan Children's Hospital
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Shanghai Municipality
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Shanghai Shi, Shanghai Municipality, China, 201102
- Fudan University - Children's Hospital
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona, Espanha, 8041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Madrid, Espanha, 28034
- Hospital Ruber Internacional
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Madrid, Espanha, 28010
- Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa
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Madrid, Espanha, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
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Málaga, Espanha, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
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Navarre
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Pamplona, Navarre, Espanha, 31008
- Hospital Universitario de Navarra
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3500
- Arkansas Children's Hospital - Cardiology Clinic
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine - Global Health Pro...
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304-1511
- Stanford University - Stanford School of Medicine - Pulmonary and Cystic Fibrosis Center
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospitals - San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-7106
- Children's Hospital Colorado - Heart Institute
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561-4495
- NW FL Clinical Research Group, LLC
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136-2117
- University of Miami Medical Group (UMMG)
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Research Institute of Orlando LLC
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609-4191
- Pediatric Epilepsy & Neurology Specialists (PENS)
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33620
- University of South Florida (USF) - Tampa Campus
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos, 83702-5029
- Consultants in Epilepsy & Neurology, PLLC
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817-1844
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital (MGH)
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905-0001
- Mayo Clinic - Children's Center - Rochester
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New Jersey
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Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039-5817
- Barnabas Health - Institute of Neurology and Neurosurgery
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960-6092
- Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016-4852
- NYU Langone Health-NYU Comprehensive Epilepsy Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-3098
- Oregon Health & Science University - Blood Brain Barrier and Neuro-Oncology Program
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78731-3157
- Child Neurology Consultants of Austin - Austin
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-1517
- The University of Texas Medical School at Houston - UT Gastroenterology
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Bron, França, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Pierre Wertheimer
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Marseille, França, 13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
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Paris, França, 75019
- AP-HP - Hôpital universitaire Robert-Debré
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Paris, França, 75015
- AP-HP - Hôpital universitaire Necker-Enfants malades
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Toulouse, França, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
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Ain
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Strasbourg, Ain, França, 67098
- Hôpital de Hautepierre - Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
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Nord
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Lille, Nord, França, 59000
- Hôpital Roger Salengro
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Genoa, Itália, 16147
- Istituto Giannina Gaslini (Ospedale Pediatrico IRCCS) - Centro Malattie Rare
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Milan, Itália, 20133
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
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Pavia, Itália, 27100
- Fondazione Mondino, IRCCS Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
-
Rome, Itália, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Gianicolo
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Rome, Itália, 00168
- Universita Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli - Centro pe...
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Verona, Itália, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Centro Fibrosi Cistica di Verona (CFC Verona)
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Tuscany
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Florence, Tuscany, Itália, 50139
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer - Ospedale dei Bambini
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Niigata, Japão, 950-2074
- National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
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Shizuoka, Japão, 420-0953
- National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
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Chiba
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Narita-shi, Chiba, Japão, 286-8520
- International University of Health and Welfare - Narita Hospital
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Okayama-ken
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Okayama, Okayama-ken, Japão, 700-8558
- Okayama University Hospital
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Osaka
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Osaka, Osaka, Japão, 534-0021
- Osaka City General Hospital
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Saitama
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Saitama-shi, Saitama, Japão, 330-8777
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
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Tochigi
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Mibu-Machi, Tochigi, Japão, 321-0293
- Dokkyo Medical University Hospital
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Tokyo-To
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Kodaira-shi, Tokyo-To, Japão, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry-National Center Hospital
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Riga, Letônia, LV-1004
- Bernu Kliniska Universitates Slimnica (BKUS) (University Children's Hospital)
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Mexico City
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Mexico City, Mexico City, México, 04530
- Instituto Nacional de Pediatria (INP) (National Institute of Pediatrics)
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Coimbra, Portugal, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- Unidade Local de Saude Santa Maria, E.P.E (ULSSM)
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Porto, Portugal, 4050
- Centro Hospitalar Universitario de Santo Antonio - Centro Materno Infantil do Norte (CMIN)
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust (UCLH)
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East Wales
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Cardiff, East Wales, Reino Unido, CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board - University Hospital of Wales (UHW) - Noah's Ark Childr...
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North East
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Newcastle upon Tyne, North East, Reino Unido, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary (RVI)
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South Western Scotland
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Glasgow, South Western Scotland, Reino Unido, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde-Glasgow Clinical Research Facility - Queen Elizabeth University Hos...
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Beograd
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Belgrade, Beograd, Sérvia, 112112
- University of Belgrade-Faculty of Medicine - Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and ...
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Belgrade, Beograd, Sérvia, 11000
- Univerzitetski Klinicki Centar Srbije - Klinika za Neurologiju
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Belgrade, Beograd, Sérvia, 11070
- Institut za Zdravstvenu Zastitu Majke i Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- O participante concluiu satisfatoriamente o estudo LP352-301 ou LP352-302 Visita 8 e que, na opinião do investigador, pode se beneficiar da administração contínua de LP352.
- Diagnóstico de DEE que inclui síndrome de Dravet (DS), síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) ou Dee Outro (conforme definido e avaliado no estudo LP352-301 ou LP352-302).
- Possui pelo menos um pai confiável e consistente, responsável legal ou cuidador durante o estudo.
- O participante ou representante legal deve estar disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito
- O participante, pai ou cuidador está disposto e capaz (no julgamento do investigador) a cumprir com a conclusão dos diários ao longo do estudo.
Critérios de exclusão:
- O participante está recebendo medicamentos excludentes.
- Uso atual de qualquer produto de cannabis ou canabidiol que não esteja em solução oral/cápsula/comprimido, não obtido de um dispensário aprovado pelo governo, ou contendo ≥50% Delta-9-tetra-hidrocanabinol (THC).
- The participant has unstable, clinically significant neurologic (other than the disease being studied, eg, recurrent strokes), psychiatric, cardiovascular (eg, pulmonary arterial hypertension, cardiac valvulopathy, orthostatic hypotension/tachycardia) pulmonary, hepatic, renal, metabolic, gastrointestinal, urologic, immunologic, hematopoietic, ou doença endócrina ou outra anormalidade que pode afetar a capacidade do participante de participar ou potencialmente confundir os resultados do estudo.
- O participante não pode ou não estar disposto a cumprir qualquer um dos requisitos ou prazos do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: LP352
Os participantes serão titulados até a dose mais alta tolerada de LP352 durante o período de titulação (visita 1 - visita 3), seguido pelo período de manutenção (visita 4 - visita 14) e depois período de titulação diminuto/diminuição (visita 15 - visita 17).
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O LP352 será administrado por via oral ou através do tubo G G/ tubo de gastrostomia endoscópica percutânea (PEG).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes que relatam o tratamento de eventos adversos emergentes (TEAES) e eventos adversos graves (SAEs) e AES, levando à descontinuação
Prazo: Até 61 semanas
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Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desagradável em um participante inscrito neste estudo, independentemente de sua relação causal com o medicamento do estudo.
Um EA emergente de tratamento é definido como qualquer evento que não esteja presente antes da exposição ao estudo de medicamento ou qualquer evento ou condição que já esteja presente que piore em intensidade ou frequência após a exposição ao estudo do medicamento.
Um SAE é definido como qualquer evento que: resulta em morte; É com risco de vida; requer hospitalização de pacientes internados ou prolongamento da hospitalização existente.
"Hospitalização de pacientes internados" inclui admissão em uma sala de emergência para observação e/ou tratamento que seria insuficiente em um ambiente ambulatorial; resulta em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa; É uma anomalia congênita/defeito de nascimento ou é um importante evento médico.
Um evento adverso de interesse especial (AESI) é um AE ou SAE é definido como um AE ou SAE de preocupação científica ou médica específica ao produto ou programa do patrocinador.
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Até 61 semanas
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Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos parâmetros químicos
Prazo: Até 61 semanas
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Até 61 semanas
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Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos parâmetros de hematologia
Prazo: Até 61 semanas
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Até 61 semanas
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Número de participantes com mudanças clinicamente significativas na análise de urina
Prazo: Até 61 semanas
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Até 61 semanas
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Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos sinais vitais
Prazo: Até 61 semanas
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Até 61 semanas
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Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos exames físicos
Prazo: Até 61 semanas
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Até 61 semanas
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Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos parâmetros de crescimento
Prazo: Até 61 semanas
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Até 61 semanas
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Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos parâmetros de eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Até 61 semanas
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Até 61 semanas
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Número de participantes com respostas postivas à escala de classificação de gravidade de Columbia-Suicide (C-SSRS)
Prazo: Até 61 semanas
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O C-SSRS foi desenvolvido por pesquisadores da Universidade de Columbia como uma ferramenta para ajudar a avaliar sistematicamente a ideação e o comportamento suicidas.
É composto por perguntas que abordam a ideação suicida e o comportamento suicida, bem como comportamento auto-prejudicial sem intenção suicida.
A ferramenta será administrada por um operador/entrevistador treinado (investigador ou designado) via entrevista com o participante nos momentos do estudo.
Se o participante não puder concluir o C-SSRS devido ao status de desenvolvimento, o representante legalmente aceitável do participante poderá não concluir os C SSRs.
Nesses casos, o investigador pode usar o julgamento clínico para avaliar o status do participante em relação à suicídio e capacidade de concluir a escala, os quais devem ser documentados no documento de origem.
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Até 61 semanas
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Número de participantes com respostas positivas ao Questionário de Saúde do Paciente-9 (PHQ-9) e Pergunta 9
Prazo: Até 61 semanas
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O PHQ-9 é um instrumento multiuso para triagem, diagnóstico, monitoramento e medição da gravidade da depressão.
A escala é um questionário de participantes fácil de usar, que é uma versão auto-administrada da avaliação de cuidados primários do instrumento de diagnóstico de transtornos mentais para transtornos mentais comuns.
O PHQ-9 é o módulo de depressão, que obtém cada um dos 9 manuais de diagnóstico e estatística dos transtornos mentais IV, critérios de revisão de texto como "0" (de modo algum) para "3" (quase todos os dias).
Foi validado para uso na atenção primária.
Os participantes com um escore de depressão superior a 9 (leve) na escala PHQ-9 ou uma resposta positiva à pergunta 9 devem ser excluídos do estudo.
Quando há uma resposta positiva à pergunta PHQ-9 pós-randomização, o investigador deve determinar se um EA ocorreu.
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Até 61 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual de frequência nas crises motoras contáveis durante o tratamento em comparação com a linha de base
Prazo: Linha de base e até 55 semanas
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The percent change from Baseline in countable motor seizure frequency during Treatment will be calculated as (countable motor seizure frequency during Treatment) - (countable motor seizure frequency during Baseline [Visit 1 of LP352-301 and LP352-302]) ÷ seizure frequency during Baseline [Visit 1 of LP352-301 and LP352-302]) × 100
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Linha de base e até 55 semanas
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Porcentagem de participantes com redução de ≥ 50% em crises motoras contáveis durante o tratamento em comparação com a linha de base [Visita 1 de LP352-301 e LP352-302]
Prazo: Linha de base e até 55 semanas
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Linha de base e até 55 semanas
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Alteração percentual de frequência nas crises motoras contáveis durante a manutenção em comparação com a linha de base [Visita 1 de LP352-301 e LP352-302]
Prazo: Linha de base e até 55 semanas
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Linha de base e até 55 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de fevereiro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
11 de novembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
17 de dezembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de março de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de março de 2025
Primeira postagem (Real)
3 de abril de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Síndromes Epilépticas
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Epilepsia Generalizada
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Distúrbios do Neurodesenvolvimento
- Epilepsia
- Convulsões
- Epilepsias Mioclônicas
- Síndrome de Lennox Gastaut
Outros números de identificação do estudo
- LP352-303
- 2024-514974-39-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .