Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование для исследования LP352 у детей и взрослых с развитием и эпилептической энцефалопатией (DEE)

11 сентября 2026 г. обновлено: Longboard Pharmaceuticals

Фаза 3, открытое исследование для изучения долгосрочной безопасности и эффективности LP352 в лечении судорог у детей и взрослых с развитием и эпилептической энцефалопатией

Это (глубокое исследование)-многоцентровое, открытое исследование для изучения долгосрочной безопасности, эффективности, переносимости и фармакокинетики (PK) LP352 в лечении приступов у детей и взрослых с DEE, который завершил исследование LP352-301 или LP352-302. Исследование состоит из 3 основных этапов: скрининга, периода титрования и периода технического обслуживания, за которым следует конусный период и последующее наблюдение. Общая продолжительность исследования составит приблизительно 14 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

324

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Австралия, 2031
        • Sydney Children's Hospital - Randwick
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • The Children's Hospital-Westmead - Heart Centre for Children
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия, 4006
        • Royal Brisbane and Women's Hospital (RBWH)
      • Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Queensland Children's Hospital (Lady Cilento Children's Hospital)
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Австралия, 3084
        • Austin Hospital
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • The Royal Children's Hospital (RCH) Melbourne
  • Бельгия
    • Antwerp
      • Edegem, Antwerp, Бельгия, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
    • Flemish Brabant
      • Leuven, Flemish Brabant, Бельгия, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Бразилия
      • São Paulo, Бразилия, 05403-903
        • Universidade de Sao Paulo (USP) - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina (HCFMUSP) - Inst...
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Бразилия, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
  • Германия
      • Frankfurt am Main, Германия, 60596
        • Universitätsklinikum Frankfurt - Klinikum der Goethe-Universität
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Германия, 33617
        • Gesellschaft fuer Epilepsieforschung e.V.
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Германия, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Германия, 24105
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein (UKSH) - Campus Kiel - Klinik fuer Psychosomatik und Psy...
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Испания, 8041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid, Испания, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, Испания, 28010
        • Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa
      • Madrid, Испания, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
      • Málaga, Испания, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Испания, 31008
        • Hospital Universitario de Navarra
  • Италия
      • Genoa, Италия, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini (Ospedale Pediatrico IRCCS) - Centro Malattie Rare
      • Milan, Италия, 20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Pavia, Италия, 27100
        • Fondazione Mondino, IRCCS Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
      • Rome, Италия, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Gianicolo
      • Rome, Италия, 00168
        • Universita Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli - Centro pe...
      • Verona, Италия, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Centro Fibrosi Cistica di Verona (CFC Verona)
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Италия, 50139
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer - Ospedale dei Bambini
  • Китай
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100034
        • Peking University First Hospital (Beida Hospital)
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100045
        • Capital Medical University-Beijing Children's Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510260
        • Guangzhou Medical University-The Second Affiliated Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Китай, 430016
        • Wuhan Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai Shi, Shanghai Municipality, Китай, 201102
        • Fudan University - Children's Hospital
  • Латвия
      • Riga, Латвия, LV-1004
        • Bernu Kliniska Universitates Slimnica (BKUS) (University Children's Hospital)
  • Мексика
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, Мексика, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatria (INP) (National Institute of Pediatrics)
  • Португалия
      • Coimbra, Португалия, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
      • Lisbon, Португалия, 1649-035
        • Unidade Local de Saude Santa Maria, E.P.E (ULSSM)
      • Porto, Португалия, 4050
        • Centro Hospitalar Universitario de Santo Antonio - Centro Materno Infantil do Norte (CMIN)
  • Сербия
    • Beograd
      • Belgrade, Beograd, Сербия, 112112
        • University of Belgrade-Faculty of Medicine - Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and ...
      • Belgrade, Beograd, Сербия, 11000
        • Univerzitetski Klinicki Centar Srbije - Klinika za Neurologiju
      • Belgrade, Beograd, Сербия, 11070
        • Institut za Zdravstvenu Zastitu Majke i Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust (UCLH)
    • East Wales
      • Cardiff, East Wales, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Cardiff and Vale University Health Board - University Hospital of Wales (UHW) - Noah's Ark Childr...
    • North East
      • Newcastle upon Tyne, North East, Соединенное Королевство, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary (RVI)
    • South Western Scotland
      • Glasgow, South Western Scotland, Соединенное Королевство, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde-Glasgow Clinical Research Facility - Queen Elizabeth University Hos...
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202-3500
        • Arkansas Children's Hospital - Cardiology Clinic
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine - Global Health Pro...
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304-1511
        • Stanford University - Stanford School of Medicine - Pulmonary and Cystic Fibrosis Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospitals - San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045-7106
        • Children's Hospital Colorado - Heart Institute
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Соединенные Штаты, 32561-4495
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136-2117
        • University of Miami Medical Group (UMMG)
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Research Institute of Orlando LLC
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33609-4191
        • Pediatric Epilepsy & Neurology Specialists (PENS)
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33620
        • University of South Florida (USF) - Tampa Campus
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83702-5029
        • Consultants in Epilepsy & Neurology, PLLC
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20817-1844
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital (MGH)
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905-0001
        • Mayo Clinic - Children's Center - Rochester
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Соединенные Штаты, 07039-5817
        • Barnabas Health - Institute of Neurology and Neurosurgery
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960-6092
        • Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016-4852
        • NYU Langone Health-NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University - Blood Brain Barrier and Neuro-Oncology Program
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78731-3157
        • Child Neurology Consultants of Austin - Austin
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030-1517
        • The University of Texas Medical School at Houston - UT Gastroenterology
  • Франция
      • Bron, Франция, 69500
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Pierre Wertheimer
      • Marseille, Франция, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
      • Paris, Франция, 75019
        • AP-HP - Hôpital universitaire Robert-Debré
      • Paris, Франция, 75015
        • AP-HP - Hôpital universitaire Necker-Enfants malades
      • Toulouse, Франция, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
    • Ain
      • Strasbourg, Ain, Франция, 67098
        • Hôpital de Hautepierre - Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
    • Nord
      • Lille, Nord, Франция, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
  • Япония
      • Niigata, Япония, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
      • Shizuoka, Япония, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Chiba
      • Narita-shi, Chiba, Япония, 286-8520
        • International University of Health and Welfare - Narita Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Япония, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Osaka, Osaka, Япония, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Япония, 330-8777
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Tochigi
      • Mibu-Machi, Tochigi, Япония, 321-0293
        • Dokkyo Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Kodaira-shi, Tokyo-To, Япония, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry-National Center Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участник удовлетворительно завершил исследование LP352-301 или LP352-302 посещение 8, и который, по мнению следователя, может выиграть от продолжения администрации LP352.
  • Диагноз DEE, который включает в себя синдром дрейта (DS), синдром Леннокс-Гастаут ​​(LGS) или DEE DEE (как определено и оценивается в исследовании LP352-301 или LP352-302).
  • Имеет по крайней мере один надежный и последовательный родитель, юридический опекун или опекун во время исследования.
  • Участник или юридический представитель должен быть готов и может дать письменное информированное согласие
  • Участник, родитель или опекун готов и способен (в решении следователя) соблюдать завершение дневников на протяжении всего исследования.

Критерии исключения:

  • Участник получает исключительные лекарства.
  • Текущее использование любого продукта каннабиса или каннабидиола, который не находится в пероральном растворе/капсуле/таблетке, не полученной от утвержденного правительством диспансера или содержащего ≥50% дельта-9-тетрагидроканнабинола (THC).
  • The participant has unstable, clinically significant neurologic (other than the disease being studied, eg, recurrent strokes), psychiatric, cardiovascular (eg, pulmonary arterial hypertension, cardiac valvulopathy, orthostatic hypotension/tachycardia) pulmonary, hepatic, renal, metabolic, gastrointestinal, urologic, immunologic, hematopoietic, or Эндокринные заболевания или другая аномалия, которые могут повлиять на способность участника участвовать или потенциально запутать результаты исследования.
  • Участник не может или не хочет соблюдать какие -либо требования или сроки исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: LP352
Участники будут титрованы до самой высокой переносимой дозы LP352 в течение периода титрования (посещение 1 - посещение 3), а затем период обслуживания (посещение 4 - посещение 14), а затем конусный/вниз по периоду титрования (посещение 15 - посетите 17).
Лекарство: LP352
LP352 будет вводить перорально или через G-трубку/ чрескожную эндоскопическую гастростомию (PEG).
Другие имена:
  • Бексиказерин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, сообщающих о лечении возникающих побочных эффектов (TEAE) и серьезных побочных эффектов (SAE) и AES, приводящих к прекращению.
Временное ограничение: До 61 недели
AE определяется как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, включенного в это исследование, независимо от его причинно -следственной связи с препаратом для изучения. AE, способствующее лечению, определяется как любое событие, которое не присутствует перед воздействием изучения лекарственного средства или любого события или состояния, которое уже присутствует, которое ухудшается либо в интенсивности, либо частоте после воздействия изучения препарата. SAE определяется как любое событие, которое: приводит к смерти; Опасно ли; Требуется стационарная госпитализация или продление существующей госпитализации. «Стациональная госпитализация» включает в себя поступление в отделение неотложной помощи для наблюдения и/или лечения, которое было бы недостаточным в амбулаторных условиях; приводит к постоянной или значительной инвалидности/неспособности; Является врожденной аномалией/врожденным дефектом или является важным медицинским событием. Неблагоприятным событием особого интереса (AESI) является AE или SAE, определяется как AE или SAE научной или медицинской озабоченности, специфичной для продукта или программы спонсора.
До 61 недели
Количество участников с клинически значимыми изменениями в химических параметрах
Временное ограничение: До 61 недели
До 61 недели
Количество участников с клинически значимыми изменениями в параметрах гематологии
Временное ограничение: До 61 недели
До 61 недели
Количество участников с клинически значимыми изменениями в анализе мочи
Временное ограничение: До 61 недели
До 61 недели
Количество участников с клинически значимыми изменениями в жизненно важных признаках
Временное ограничение: До 61 недели
До 61 недели
Количество участников с клинически значимыми изменениями в физических обследованиях
Временное ограничение: До 61 недели
До 61 недели
Количество участников с клинически значимыми изменениями в параметрах роста
Временное ограничение: До 61 недели
До 61 недели
Количество участников с клинически значимыми изменениями в параметрах электрокардиограммы (ЭКГ)
Временное ограничение: До 61 недели
До 61 недели
Количество участников с пост-реакцией на шкалу степени тяжести Колумбии-самоубийства (C-SSRS)
Временное ограничение: До 61 недели
C-SSRS был разработан исследователями из Колумбийского университета как инструмент, помогающий систематически оценить суицидальные идеи и поведение. Он состоит из вопросов, касающихся суицидальных мыслей и суицидального поведения, а также самостоятельного поведения без самоубийственных намерений. Инструмент будет управлять обученным оператором/интервьюером (следователем или назначенным работником) посредством интервью с участником в учебные моменты. Если участник не может завершить C-SSR из-за статуса развития, юридически приемлемый представитель участника может не завершить CSRS. В этих случаях исследователь может использовать клиническое суждение, чтобы оценить как статус участника в отношении суицидальности, так и способности завершать шкалу, которые затем должны быть задокументированы в исходном документе.
До 61 недели
Количество участников с положительным ответом на вопросник по здоровью пациентов-9 (PHQ-9) и Вопрос 9
Временное ограничение: До 61 недели
PHQ-9 является многоцелевым инструментом для скрининга, диагностики, мониторинга и измерения тяжести депрессии. Масштаб-это простой в использовании вопросник участников, который является самостоятельной версией оценки первичной медицинской помощи диагностического инструмента психических расстройств для общих психических расстройств. PHQ-9-это модуль депрессии, который оценивает каждое из 9 диагностических и статистических руководств по психическим расстройствам IV, критерии пересмотра текста как «0» (совсем не) для «3» (почти каждый день). Он был подтвержден для использования в первичной медицинской помощи. Участники с оценкой депрессии более 9 (мягких) по шкале PHQ-9 или положительным ответом на вопрос 9, должны быть исключены из исследования. Когда есть положительный ответ на PHQ-9 Вопрос 9 после рандомизации, исследователь должен определить, произошел ли AE.
До 61 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частотное процентное изменение в счетных припадках моторных приступов во время лечения по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Базовая линия и до 55 недель
Процентное изменение по сравнению с базовой линейкой при счетной частоте судорог во время обработки будет рассчитывать как (счетная частота судорог во время обработки)-(Основная частота судорог моторики во время базовой линии [посещение 1 LP352-301 и LP352-302] ÷ частота припадки [визит 1 LP352-301 и LP352-v302]))))))))))))))))))))))
Базовая линия и до 55 недель
Процент участников с снижением исчисляемых моторных судорог ≥ 50% во время лечения по сравнению с исходным уровнем [посещение 1 LP352-301 и LP352-302]
Временное ограничение: Базовая линия и до 55 недель
Базовая линия и до 55 недель
Частотное процентное изменение в исходных припадках двигателя во время технического обслуживания по сравнению с исходным уровнем [посещение 1 LP352-301 и LP352-302]
Временное ограничение: Базовая линия и до 55 недель
Базовая линия и до 55 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Longboard Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 февраля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

11 ноября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

17 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 марта 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 марта 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 апреля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LP352-303
  • 2024-514974-39-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться