En undersøgelse til at undersøge LP352 hos børn og voksne med udviklingsmæssig og epileptisk encephalopati (DEE)
11. september 2026 opdateret af: Longboard Pharmaceuticals
En fase 3, open-label-undersøgelse for at undersøge den langsigtede sikkerhed og effektivitet af LP352 i behandlingen af anfald hos børn og voksne med udviklingsmæssig og epileptisk encephalopati
Denne (dybe ole-undersøgelse) er en multicentre, open-label-undersøgelse for at undersøge den langsigtede sikkerhed, effektivitet, tolerabilitet og farmakokinetik (PK) af LP352 i behandlingen af anfald hos børn og voksne med DEE, der afsluttede undersøgelsen LP352-301 eller LP352-302.
Undersøgelsen består af 3 hovedfaser: screening, titreringsperiode og vedligeholdelsesperiode, efterfulgt af en konisk periode og opfølgning.
Undersøgelsens samlede varighed vil være cirka 14 måneder.
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
324
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australien, 2031
- Sydney Children's Hospital - Randwick
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- The Children's Hospital-Westmead - Heart Centre for Children
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australien, 4006
- Royal Brisbane and Women's Hospital (RBWH)
-
Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Queensland Children's Hospital (Lady Cilento Children's Hospital)
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
- Austin Hospital
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- The Royal Children's Hospital (RCH) Melbourne
-
-
-
-
Antwerp
-
Edegem, Antwerp, Belgien, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
Flemish Brabant
-
Leuven, Flemish Brabant, Belgien, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilien, 05403-903
- Universidade de Sao Paulo (USP) - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina (HCFMUSP) - Inst...
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasilien, 81210-310
- Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust (UCLH)
-
-
East Wales
-
Cardiff, East Wales, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board - University Hospital of Wales (UHW) - Noah's Ark Childr...
-
-
North East
-
Newcastle upon Tyne, North East, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary (RVI)
-
-
South Western Scotland
-
Glasgow, South Western Scotland, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde-Glasgow Clinical Research Facility - Queen Elizabeth University Hos...
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202-3500
- Arkansas Children's Hospital - Cardiology Clinic
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine - Global Health Pro...
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304-1511
- Stanford University - Stanford School of Medicine - Pulmonary and Cystic Fibrosis Center
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospitals - San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045-7106
- Children's Hospital Colorado - Heart Institute
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561-4495
- NW FL Clinical Research Group, LLC
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136-2117
- University of Miami Medical Group (UMMG)
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
- Research Institute of Orlando LLC
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33609-4191
- Pediatric Epilepsy & Neurology Specialists (PENS)
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33620
- University of South Florida (USF) - Tampa Campus
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Forenede Stater, 83702-5029
- Consultants in Epilepsy & Neurology, PLLC
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817-1844
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts General Hospital (MGH)
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905-0001
- Mayo Clinic - Children's Center - Rochester
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Forenede Stater, 07039-5817
- Barnabas Health - Institute of Neurology and Neurosurgery
-
Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960-6092
- Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10016-4852
- NYU Langone Health-NYU Comprehensive Epilepsy Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239-3098
- Oregon Health & Science University - Blood Brain Barrier and Neuro-Oncology Program
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forenede Stater, 78731-3157
- Child Neurology Consultants of Austin - Austin
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-1517
- The University of Texas Medical School at Houston - UT Gastroenterology
-
-
-
-
-
Bron, Frankrig, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Pierre Wertheimer
-
Marseille, Frankrig, 13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Paris, Frankrig, 75019
- AP-HP - Hôpital universitaire Robert-Debré
-
Paris, Frankrig, 75015
- AP-HP - Hôpital universitaire Necker-Enfants malades
-
Toulouse, Frankrig, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
-
-
Ain
-
Strasbourg, Ain, Frankrig, 67098
- Hôpital de Hautepierre - Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Frankrig, 59000
- Hôpital Roger Salengro
-
-
-
-
-
Genoa, Italien, 16147
- Istituto Giannina Gaslini (Ospedale Pediatrico IRCCS) - Centro Malattie Rare
-
Milan, Italien, 20133
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Pavia, Italien, 27100
- Fondazione Mondino, IRCCS Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
-
Rome, Italien, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Gianicolo
-
Rome, Italien, 00168
- Universita Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli - Centro pe...
-
Verona, Italien, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Centro Fibrosi Cistica di Verona (CFC Verona)
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italien, 50139
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer - Ospedale dei Bambini
-
-
-
-
-
Niigata, Japan, 950-2074
- National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
-
Shizuoka, Japan, 420-0953
- National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
-
-
Chiba
-
Narita-shi, Chiba, Japan, 286-8520
- International University of Health and Welfare - Narita Hospital
-
-
Okayama-ken
-
Okayama, Okayama-ken, Japan, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
-
Osaka
-
Osaka, Osaka, Japan, 534-0021
- Osaka City General Hospital
-
-
Saitama
-
Saitama-shi, Saitama, Japan, 330-8777
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
-
-
Tochigi
-
Mibu-Machi, Tochigi, Japan, 321-0293
- Dokkyo Medical University Hospital
-
-
Tokyo-To
-
Kodaira-shi, Tokyo-To, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry-National Center Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100034
- Peking University First Hospital (Beida Hospital)
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100045
- Capital Medical University-Beijing Children's Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510260
- Guangzhou Medical University-The Second Affiliated Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430016
- Wuhan Children's Hospital
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai Shi, Shanghai Municipality, Kina, 201102
- Fudan University - Children's Hospital
-
-
-
-
-
Riga, Letland, LV-1004
- Bernu Kliniska Universitates Slimnica (BKUS) (University Children's Hospital)
-
-
-
-
Mexico City
-
Mexico City, Mexico City, Mexico, 04530
- Instituto Nacional de Pediatria (INP) (National Institute of Pediatrics)
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- Unidade Local de Saude Santa Maria, E.P.E (ULSSM)
-
Porto, Portugal, 4050
- Centro Hospitalar Universitario de Santo Antonio - Centro Materno Infantil do Norte (CMIN)
-
-
-
-
Beograd
-
Belgrade, Beograd, Serbien, 112112
- University of Belgrade-Faculty of Medicine - Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and ...
-
Belgrade, Beograd, Serbien, 11000
- Univerzitetski Klinicki Centar Srbije - Klinika za Neurologiju
-
Belgrade, Beograd, Serbien, 11070
- Institut za Zdravstvenu Zastitu Majke i Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanien, 8041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Madrid, Spanien, 28034
- Hospital Ruber Internacional
-
Madrid, Spanien, 28010
- Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa
-
Madrid, Spanien, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
-
Málaga, Spanien, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
-
Valencia, Spanien, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Spanien, 31008
- Hospital Universitario de Navarra
-
-
-
-
-
Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
- Universitätsklinikum Frankfurt - Klinikum der Goethe-Universität
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 33617
- Gesellschaft fuer Epilepsieforschung e.V.
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Tyskland, 24105
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein (UKSH) - Campus Kiel - Klinik fuer Psychosomatik und Psy...
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Deltageren har tilfredsstillende afsluttet undersøgelse LP352-301 eller LP352-302 Besøg 8, og som efter efterforskerens mening kan drage fordel af fortsat LP352-administration.
- Diagnose af DEE, der inkluderer Dravet Syndrome (DS), Lennox-Gastaut-syndrom (LGS) eller Dee Andet (som defineret og evalueret i undersøgelse LP352-301 eller LP352-302).
- Har mindst en pålidelig og konsekvent forælder, værge eller plejeperson under undersøgelsen.
- Deltageren eller den juridiske repræsentant skal være villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke
- Deltageren, forælderen eller plejepersonalet er villig og i stand (i efterforskerens dom) til at overholde afslutningen af dagbøgerne i hele undersøgelsen.
Ekskluderingskriterier:
- Deltageren modtager ekskluderende medicin.
- Aktuel brug af ethvert cannabisprodukt eller cannabidiol, der ikke er i oral opløsning/kapsel/tabletform, ikke opnået fra en regeringsgodkendt dispensary eller indeholdende ≥50% delta-9-tetrahydrocannabinol (THC).
- Deltageren har ustabil, klinisk signifikant neurologisk (bortset fra den sygdom, der studeres, f.eks. Gentagne streger), psykiatrisk, kardiovaskulær (f.eks Hæmatopoietisk eller endokrin sygdom eller anden abnormitet, der kan påvirke deltagerens evne til at deltage eller potentielt forvirre undersøgelsesresultaterne.
- Deltageren er ikke i stand til eller uvillig til at overholde nogen af undersøgelseskravene eller tidslinjerne.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: LP352
Deltagerne titreres op til den højest tolererede dosis af LP352 i titreringsperioden (besøg 1 - besøg 3), efterfulgt af vedligeholdelsesperiode (besøg 4 - besøg 14) og derefter tilspids/ned titreringsperiode (besøg 15 - besøg 17).
|
LP352 administreres oralt eller gennem G-rør/ perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG) rør.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere, der rapporterer behandling af behandling af bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAES) og AES, der fører til ophør
Tidsramme: Op til 61 uger
|
En AE er defineret som enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst hos en deltager, der er tilmeldt denne undersøgelse, uanset dens årsagsforhold til undersøgelsesmedicinen.
En behandling af behandlingsvingen defineres som enhver begivenhed, der ikke er til stede før eksponering for undersøgelsesmedicin eller enhver begivenhed eller tilstand, der allerede er til stede, der forværres i enten intensitet eller hyppighed efter eksponering for undersøgelsesmedicin.
En SAE er defineret som enhver begivenhed, der: resulterer i død; Er livstruende; Kræver indlæggelse af indlæggelse eller forlængelse af eksisterende indlæggelse.
"Inpatient hospitalisering" inkluderer adgang til et alarmrum til observation og/eller behandling, der ville have været utilstrækkelig i en poliklinisk indstilling; resulterer i vedvarende eller betydelig handicap/manglende evne; Er en medfødt afvigelse/fødselsdefekt eller er en vigtig medicinsk begivenhed.
En bivirkning af særlig interesse (AESI) er en AE eller SAE er defineret som en AE eller SAE af videnskabelig eller medicinsk bekymring, der er specifik for sponsorens produkt eller program.
|
Op til 61 uger
|
|
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i kemi -parametre
Tidsramme: Op til 61 uger
|
Op til 61 uger
|
|
|
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i hæmatologiparametre
Tidsramme: Op til 61 uger
|
Op til 61 uger
|
|
|
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i urinalyse
Tidsramme: Op til 61 uger
|
Op til 61 uger
|
|
|
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i vitale tegn
Tidsramme: Op til 61 uger
|
Op til 61 uger
|
|
|
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i fysiske undersøgelser
Tidsramme: Op til 61 uger
|
Op til 61 uger
|
|
|
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i vækstparametre
Tidsramme: Op til 61 uger
|
Op til 61 uger
|
|
|
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i elektrokardiogram (EKG) parametre
Tidsramme: Op til 61 uger
|
Op til 61 uger
|
|
|
Antal deltagere med postive svar på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Op til 61 uger
|
C-SSRS blev udviklet af forskere ved Columbia University som et værktøj til systematisk at vurdere selvmordstanker og adfærd.
Det er sammensat af spørgsmål, der adresserer selvmordstanker og selvmordsadfærd, samt selvskadelig opførsel uden selvmordsintention.
Værktøjet administreres af en uddannet operatør/interviewer (efterforsker eller udpeget) via interview med deltageren på studietidspunkterne.
Hvis deltageren ikke er i stand til at afslutte C-SSRS på grund af udviklingsstatus, kan deltagerens lovligt acceptable repræsentant muligvis ikke afslutte C SSRS.
I disse tilfælde kan efterforskeren bruge klinisk vurdering til at vurdere både deltagerens status vedrørende selvmord og evne til at gennemføre skalaen, som begge derefter skal dokumenteres i kildedokumentet.
|
Op til 61 uger
|
|
Antal deltagere med positive svar på patientens sundhedsspørgeskema-9 (PHQ-9) og spørgsmål 9
Tidsramme: Op til 61 uger
|
PHQ-9 er et multifunktionsinstrument til screening, diagnosticering, overvågning og måling af sværhedsgraden af depression.
Skalaen er et brugervenligt deltagerspørgeskema, der er en selvadministreret version af den primære plejeevaluering af psykiske lidelser, diagnostiske instrument til almindelige mentale lidelser.
PHQ-9 er depressionsmodulet, der scorer hver af de 9 diagnostiske og statistiske manual for psykiske lidelser IV, tekstrevisionskriterier som "0" (slet ikke) til "3" (næsten hver dag).
Det er valideret til brug i primærpleje.
Deltagere med en depression score på mere end 9 (mild) på PHQ-9-skalaen eller en positiv respons på spørgsmål 9 skal udelukkes fra undersøgelsen.
Når der er et positivt svar på PHQ-9-spørgsmål 9 efter randomisering, skal efterforskeren afgøre, om der er sket en AE.
|
Op til 61 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Frekvensprocentændring i tællbare motoriske anfald under behandlingen sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline og op til 55 uger
|
Den procentvise ændring fra basislinjen i tællbar motorisk anfaldsfrekvens under behandling beregnes som (tællbar motorbeslagsfrekvens under behandling)-(tællbar motorbeslagsfrekvens under baseline [besøg 1 af LP352-301 og LP352-302]) × × 100])
|
Baseline og op til 55 uger
|
|
Procentdel af deltagere med ≥ 50% reduktion i tællbare motoriske anfald under behandling sammenlignet med baseline [besøg 1 af LP352-301 og LP352-302]
Tidsramme: Baseline og op til 55 uger
|
Baseline og op til 55 uger
|
|
|
Frekvensprocentændring i tællbare motoriske anfald under vedligeholdelse sammenlignet med baseline [Besøg 1 af LP352-301 og LP352-302]
Tidsramme: Baseline og op til 55 uger
|
Baseline og op til 55 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
12. februar 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
11. november 2027
Studieafslutning (Anslået)
17. december 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. marts 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
26. marts 2025
Først opslået (Faktiske)
3. april 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. september 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. september 2026
Sidst verificeret
1. september 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Epileptiske syndromer
- Neurologiske manifestationer
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Psykiske lidelser
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Epilepsi, generaliseret
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Patologiske tilstande, tegn og symptomer
- Tegn og symptomer
- Neuroudviklingsforstyrrelser
- Epilepsi
- Anfald
- Epilepsi, myoklonisk
- Lennox Gastaut syndrom
Andre undersøgelses-id-numre
- LP352-303
- 2024-514974-39-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .