En studie for å undersøke LP352 hos barn og voksne med utviklings- og epileptisk encefalopati (DEE)
11. september 2026 oppdatert av: Longboard Pharmaceuticals
En fase 3, åpen etikettstudie for å undersøke langsiktig sikkerhet og effekt av LP352 i behandlingen av anfall hos barn og voksne med utviklingsmessig og epileptisk encefalopati
Denne (Deep Ole-studien) er en multisenter, åpen etikettstudie for å undersøke langsiktig sikkerhet, effektivitet, toleranse og farmakokinetikk (PK) av LP352 i behandlingen av anfall hos barn og voksne med Dee som fullførte studien LP352-301 eller LP352-302.
Studien består av 3 hovedfaser: screening, titreringsperiode og vedlikeholdsperiode, etterfulgt av en konisk periode og oppfølging.
Den totale varigheten av studien vil være omtrent 14 måneder.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
324
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital - Randwick
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- The Children's Hospital-Westmead - Heart Centre for Children
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4006
- Royal Brisbane and Women's Hospital (RBWH)
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital (Lady Cilento Children's Hospital)
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Austin Hospital
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital (RCH) Melbourne
-
-
-
-
Antwerp
-
Edegem, Antwerp, Belgia, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
Flemish Brabant
-
Leuven, Flemish Brabant, Belgia, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasil, 05403-903
- Universidade de Sao Paulo (USP) - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina (HCFMUSP) - Inst...
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasil, 81210-310
- Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202-3500
- Arkansas Children's Hospital - Cardiology Clinic
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine - Global Health Pro...
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304-1511
- Stanford University - Stanford School of Medicine - Pulmonary and Cystic Fibrosis Center
-
San Francisco, California, Forente stater, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospitals - San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045-7106
- Children's Hospital Colorado - Heart Institute
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Forente stater, 32561-4495
- NW FL Clinical Research Group, LLC
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136-2117
- University of Miami Medical Group (UMMG)
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32806
- Research Institute of Orlando LLC
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33609-4191
- Pediatric Epilepsy & Neurology Specialists (PENS)
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33620
- University of South Florida (USF) - Tampa Campus
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Forente stater, 83702-5029
- Consultants in Epilepsy & Neurology, PLLC
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20817-1844
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital (MGH)
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905-0001
- Mayo Clinic - Children's Center - Rochester
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Forente stater, 07039-5817
- Barnabas Health - Institute of Neurology and Neurosurgery
-
Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960-6092
- Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016-4852
- NYU Langone Health-NYU Comprehensive Epilepsy Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239-3098
- Oregon Health & Science University - Blood Brain Barrier and Neuro-Oncology Program
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78731-3157
- Child Neurology Consultants of Austin - Austin
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030-1517
- The University of Texas Medical School at Houston - UT Gastroenterology
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Pierre Wertheimer
-
Marseille, Frankrike, 13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Paris, Frankrike, 75019
- AP-HP - Hôpital universitaire Robert-Debré
-
Paris, Frankrike, 75015
- AP-HP - Hôpital universitaire Necker-Enfants malades
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
-
-
Ain
-
Strasbourg, Ain, Frankrike, 67098
- Hôpital de Hautepierre - Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Frankrike, 59000
- Hôpital Roger Salengro
-
-
-
-
-
Genoa, Italia, 16147
- Istituto Giannina Gaslini (Ospedale Pediatrico IRCCS) - Centro Malattie Rare
-
Milan, Italia, 20133
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Pavia, Italia, 27100
- Fondazione Mondino, IRCCS Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
-
Rome, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Gianicolo
-
Rome, Italia, 00168
- Universita Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli - Centro pe...
-
Verona, Italia, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Centro Fibrosi Cistica di Verona (CFC Verona)
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer - Ospedale dei Bambini
-
-
-
-
-
Niigata, Japan, 950-2074
- National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
-
Shizuoka, Japan, 420-0953
- National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
-
-
Chiba
-
Narita-shi, Chiba, Japan, 286-8520
- International University of Health and Welfare - Narita Hospital
-
-
Okayama-ken
-
Okayama, Okayama-ken, Japan, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
-
Osaka
-
Osaka, Osaka, Japan, 534-0021
- Osaka City General Hospital
-
-
Saitama
-
Saitama-shi, Saitama, Japan, 330-8777
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
-
-
Tochigi
-
Mibu-Machi, Tochigi, Japan, 321-0293
- Dokkyo Medical University Hospital
-
-
Tokyo-To
-
Kodaira-shi, Tokyo-To, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry-National Center Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100034
- Peking University First Hospital (Beida Hospital)
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100045
- Capital Medical University-Beijing Children's Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510260
- Guangzhou Medical University-The Second Affiliated Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430016
- Wuhan Children's Hospital
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai Shi, Shanghai Municipality, Kina, 201102
- Fudan University - Children's Hospital
-
-
-
-
-
Riga, Latvia, LV-1004
- Bernu Kliniska Universitates Slimnica (BKUS) (University Children's Hospital)
-
-
-
-
Mexico City
-
Mexico City, Mexico City, Mexico, 04530
- Instituto Nacional de Pediatria (INP) (National Institute of Pediatrics)
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- Unidade Local de Saude Santa Maria, E.P.E (ULSSM)
-
Porto, Portugal, 4050
- Centro Hospitalar Universitario de Santo Antonio - Centro Materno Infantil do Norte (CMIN)
-
-
-
-
Beograd
-
Belgrade, Beograd, Serbia, 112112
- University of Belgrade-Faculty of Medicine - Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and ...
-
Belgrade, Beograd, Serbia, 11000
- Univerzitetski Klinicki Centar Srbije - Klinika za Neurologiju
-
Belgrade, Beograd, Serbia, 11070
- Institut za Zdravstvenu Zastitu Majke i Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spania, 8041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Madrid, Spania, 28034
- Hospital Ruber Internacional
-
Madrid, Spania, 28010
- Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa
-
Madrid, Spania, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
-
Málaga, Spania, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spania, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Spania, 31008
- Hospital Universitario de Navarra
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust (UCLH)
-
-
East Wales
-
Cardiff, East Wales, Storbritannia, CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board - University Hospital of Wales (UHW) - Noah's Ark Childr...
-
-
North East
-
Newcastle upon Tyne, North East, Storbritannia, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary (RVI)
-
-
South Western Scotland
-
Glasgow, South Western Scotland, Storbritannia, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde-Glasgow Clinical Research Facility - Queen Elizabeth University Hos...
-
-
-
-
-
Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
- Universitätsklinikum Frankfurt - Klinikum der Goethe-Universität
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 33617
- Gesellschaft fuer Epilepsieforschung e.V.
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Tyskland, 24105
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein (UKSH) - Campus Kiel - Klinik fuer Psychosomatik und Psy...
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Deltakeren har tilfredsstillende fullført studie LP352-301 eller LP352-302 besøk 8, og som etter etterforskerens mening kan ha fordel av fortsatt LP352-administrasjon.
- Diagnostisering av DEE som inkluderer Dravet syndrom (DS), Lennox-Gastaut syndrom (LGS), eller Dee Other (som definert og evaluert i studien LP352-301 eller LP352-302).
- Har minst en pålitelig og konsistent forelder, verge eller omsorgsperson under studien.
- Deltakeren eller den juridiske representanten må være villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke
- Deltakeren, forelderen eller omsorgspersonen er villig og i stand (etter etterforskerens dom) til å overholde fullføringen av dagbøkene gjennom hele studien.
Eksklusjonskriterier:
- Deltakeren mottar ekskluderende medisiner.
- Nåværende bruk av et hvilket som helst cannabisprodukt eller cannabidiol som ikke er i oral løsning/kapsel/tablettform, ikke oppnådd fra en regjeringsgodkjent dispensary, eller som inneholder ≥50% delta-9-tetrahydrocannabinol (THC).
- Deltakeren har ustabil, klinisk signifikant nevrologisk (annet enn sykdommen som studeres, for eksempel tilbakevendende slag), psykiatrisk, hjerte- og kar (f.eks. Hematopoietisk, eller endokrin sykdom eller annen abnormitet som kan påvirke deltakernes evne til å delta eller potensielt forvirre studieresultatene.
- Deltakeren er ikke i stand til eller uvillig til å oppfylle noen av studiekravene eller tidslinjene.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: LP352
Deltakerne vil bli titrert opp til høyest tolerert dose LP352 i titreringsperioden (besøk 1 - besøk 3), etterfulgt av vedlikeholdsperiode (besøk 4 - besøk 14) og deretter koniske/nedtitreringsperiode (besøk 15 - besøk 17).
|
LP352 vil bli administrert oralt eller gjennom G-rør/ perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG) rør.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere som rapporterer om behandling av nye bivirkninger (TEEES) og alvorlige bivirkninger (SAE) og AE -er som fører til seponering
Tidsramme: Opptil 61 uker
|
En AE er definert som enhver uhyggelig medisinsk forekomst hos en deltaker som er påmeldt denne studien, uavhengig av årsakssammenheng til studiemedisinen.
Et behandlingsoppførende AE er definert som enhver hendelse som ikke er til stede før eksponering for å studere medikament eller enhver hendelse eller tilstand som allerede er til stede som forverres i verken intensitet eller frekvens etter eksponering for å studere medikament.
En SAE er definert som enhver hendelse som: resulterer i død; Er livstruende; Krever sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse.
"Innlagte sykehusinnleggelse" inkluderer innleggelse på et legevakt for observasjon og/eller behandling som ville vært utilstrekkelig i poliklinisk setting; resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet; Er en medfødt anomali/fødselsdefekt eller er en viktig medisinsk hendelse.
En bivirkning av spesiell interesse (AESI) er en AE eller SAE er definert som en AE eller SAE av vitenskapelig eller medisinsk bekymring som er spesifikk for sponsorens produkt eller program.
|
Opptil 61 uker
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i kjemiparametere
Tidsramme: Opptil 61 uker
|
Opptil 61 uker
|
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i hematologiparametere
Tidsramme: Opptil 61 uker
|
Opptil 61 uker
|
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i urinalyse
Tidsramme: Opptil 61 uker
|
Opptil 61 uker
|
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i vitale tegn
Tidsramme: Opptil 61 uker
|
Opptil 61 uker
|
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i fysiske undersøkelser
Tidsramme: Opptil 61 uker
|
Opptil 61 uker
|
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i vekstparametere
Tidsramme: Opptil 61 uker
|
Opptil 61 uker
|
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i elektrokardiogram (EKG) parametere
Tidsramme: Opptil 61 uker
|
Opptil 61 uker
|
|
|
Antall deltakere med postive svar på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Opptil 61 uker
|
C-SSRS ble utviklet av forskere ved Columbia University som et verktøy for å hjelpe systematisk å vurdere selvmordstanker og atferd.
Det er sammensatt av spørsmål som tar for seg selvmordstanker og selvmordsatferd, samt selvskadende atferd uten selvmordsintensjon.
Verktøyet vil bli administrert av en trent operatør/intervjuer (etterforsker eller utpekt) via intervju med deltakeren på studietidspunktene.
Hvis deltakeren ikke er i stand til å fullføre C-SSRS på grunn av utviklingsstatus, kan deltakerens juridisk akseptable representant ikke fullføre C SSRS.
I disse tilfellene kan etterforskeren bruke klinisk skjønn for å vurdere både deltakerens status angående suicidalitet og evne til å fullføre skalaen, som begge må dokumenteres i kildedokumentet.
|
Opptil 61 uker
|
|
Antall deltakere med positive svar på pasienthelse-spørreskjema-9 (PHQ-9) og spørsmål 9
Tidsramme: Opptil 61 uker
|
PHQ-9 er et flerbruksinstrument for screening, diagnostisering, overvåking og måling av alvorlighetsgraden av depresjon.
Skalaen er et brukervennlig deltaker-spørreskjema som er en selvadministrert versjon av primæromsorgsevalueringen av psykiske lidelser diagnostisk instrument for vanlige psykiske lidelser.
PHQ-9 er depresjonsmodulen, som scorer hver av de 9 diagnostiske og statistiske manualen for psykiske lidelser IV, tekstrevisjonskriterier som "0" (ikke i det hele tatt) til "3" (nesten hver dag).
Det er validert for bruk i primæromsorgen.
Deltakere med en depresjonspoeng på mer enn 9 (mild) på PHQ-9-skalaen eller en positiv respons på spørsmål 9, bør utelukkes fra studien.
Når det er en positiv respons på PHQ-9 spørsmål 9 etter randomisering, bør etterforskeren avgjøre om en AE har skjedd.
|
Opptil 61 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Frekvens prosent endring i tellbare motoriske anfall under behandlingen sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline og opptil 55 uker
|
Prosentvis endring fra baseline i tellbar motorisk anfallsfrekvens under behandlingen vil bli beregnet som (tellbar motorisk anfallsfrekvens under behandlingen)-(tellbar motorisk anfallsfrekvens under baseline [Besøk 1 av LP352-301 og LP352-302]) ÷ anfall frekvens under baseline [besøk 1 av LP352-301 og LP352-30 ×
|
Baseline og opptil 55 uker
|
|
Prosentandel av deltakerne med ≥ 50% reduksjon i tellbare motoriske anfall under behandlingen sammenlignet med baseline [besøk 1 av LP352-301 og LP352-302]
Tidsramme: Baseline og opptil 55 uker
|
Baseline og opptil 55 uker
|
|
|
Frekvens prosent endring i tellbare motoriske anfall under vedlikehold sammenlignet med baseline [besøk 1 av LP352-301 og LP352-302]
Tidsramme: Baseline og opptil 55 uker
|
Baseline og opptil 55 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. februar 2025
Primær fullføring (Antatt)
11. november 2027
Studiet fullført (Antatt)
17. desember 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. mars 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. mars 2025
Først lagt ut (Faktiske)
3. april 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Epileptiske syndromer
- Nevrologiske manifestasjoner
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Psykiske lidelser
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Epilepsi, generalisert
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Tegn og symptomer
- Nevroutviklingsforstyrrelser
- Epilepsi
- Anfall
- Epilepsi, myoklonisk
- Lennox Gastaut syndrom
Andre studie-ID-numre
- LP352-303
- 2024-514974-39-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .