Un estudio para investigar LP352 en niños y adultos con encefalopatía de desarrollo y epiléptico (DEE)
11 de septiembre de 2026 actualizado por: Longboard Pharmaceuticals
Un estudio de fase 3, abierta para investigar la seguridad y eficacia a largo plazo de LP352 en el tratamiento de convulsiones en niños y adultos con encefalopatía de desarrollo y epiléptico
Este (estudio profundo) es un estudio multicéntrico y abierto para investigar la seguridad a largo plazo, la eficacia, la tolerabilidad y la farmacocinética (PK) de LP352 en el tratamiento de convulsiones en niños y adultos con DEE que completaron el estudio LP352-301 o LP352-302.
El estudio consta de 3 fases principales: detección, período de titulación y período de mantenimiento, seguido de un período de cónica y un seguimiento.
La duración total del estudio será de aproximadamente 14 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
324
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Frankfurt am Main, Alemania, 60596
- Universitätsklinikum Frankfurt - Klinikum der Goethe-Universität
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North Rhine-Westphalia
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Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Alemania, 33617
- Gesellschaft fuer Epilepsieforschung e.V.
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Bonn, North Rhine-Westphalia, Alemania, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
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Schleswig-Holstein
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Kiel, Schleswig-Holstein, Alemania, 24105
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein (UKSH) - Campus Kiel - Klinik fuer Psychosomatik und Psy...
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital - Randwick
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- The Children's Hospital-Westmead - Heart Centre for Children
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australia, 4006
- Royal Brisbane and Women's Hospital (RBWH)
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Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital (Lady Cilento Children's Hospital)
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Victoria
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Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Austin Hospital
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital (RCH) Melbourne
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São Paulo, Brasil, 05403-903
- Universidade de Sao Paulo (USP) - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina (HCFMUSP) - Inst...
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasil, 81210-310
- Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
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Antwerp
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Edegem, Antwerp, Bélgica, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Flemish Brabant
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Leuven, Flemish Brabant, Bélgica, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona, España, 8041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Madrid, España, 28034
- Hospital Ruber Internacional
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Madrid, España, 28010
- Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa
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Madrid, España, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
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Málaga, España, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
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Valencia, España, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, España, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
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Navarre
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Pamplona, Navarre, España, 31008
- Hospital Universitario de Navarra
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3500
- Arkansas Children's Hospital - Cardiology Clinic
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine - Global Health Pro...
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304-1511
- Stanford University - Stanford School of Medicine - Pulmonary and Cystic Fibrosis Center
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospitals - San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-7106
- Children's Hospital Colorado - Heart Institute
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561-4495
- NW FL Clinical Research Group, LLC
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136-2117
- University of Miami Medical Group (UMMG)
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Research Institute of Orlando LLC
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609-4191
- Pediatric Epilepsy & Neurology Specialists (PENS)
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33620
- University of South Florida (USF) - Tampa Campus
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos, 83702-5029
- Consultants in Epilepsy & Neurology, PLLC
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817-1844
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital (MGH)
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905-0001
- Mayo Clinic - Children's Center - Rochester
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New Jersey
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Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039-5817
- Barnabas Health - Institute of Neurology and Neurosurgery
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960-6092
- Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016-4852
- NYU Langone Health-NYU Comprehensive Epilepsy Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-3098
- Oregon Health & Science University - Blood Brain Barrier and Neuro-Oncology Program
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78731-3157
- Child Neurology Consultants of Austin - Austin
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-1517
- The University of Texas Medical School at Houston - UT Gastroenterology
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Bron, Francia, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Pierre Wertheimer
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Marseille, Francia, 13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
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Paris, Francia, 75019
- AP-HP - Hôpital universitaire Robert-Debré
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Paris, Francia, 75015
- AP-HP - Hôpital universitaire Necker-Enfants malades
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Toulouse, Francia, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
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Ain
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Strasbourg, Ain, Francia, 67098
- Hôpital de Hautepierre - Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
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Nord
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Lille, Nord, Francia, 59000
- Hôpital Roger Salengro
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Genoa, Italia, 16147
- Istituto Giannina Gaslini (Ospedale Pediatrico IRCCS) - Centro Malattie Rare
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Milan, Italia, 20133
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
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Pavia, Italia, 27100
- Fondazione Mondino, IRCCS Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
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Rome, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Gianicolo
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Rome, Italia, 00168
- Universita Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli - Centro pe...
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Verona, Italia, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Centro Fibrosi Cistica di Verona (CFC Verona)
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Tuscany
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Florence, Tuscany, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer - Ospedale dei Bambini
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Niigata, Japón, 950-2074
- National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
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Shizuoka, Japón, 420-0953
- National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
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Chiba
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Narita-shi, Chiba, Japón, 286-8520
- International University of Health and Welfare - Narita Hospital
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Okayama-ken
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Okayama, Okayama-ken, Japón, 700-8558
- Okayama University Hospital
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Osaka
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Osaka, Osaka, Japón, 534-0021
- Osaka City General Hospital
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Saitama
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Saitama-shi, Saitama, Japón, 330-8777
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
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Tochigi
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Mibu-Machi, Tochigi, Japón, 321-0293
- Dokkyo Medical University Hospital
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Tokyo-To
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Kodaira-shi, Tokyo-To, Japón, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry-National Center Hospital
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Riga, Letonia, LV-1004
- Bernu Kliniska Universitates Slimnica (BKUS) (University Children's Hospital)
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Mexico City
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Mexico City, Mexico City, México, 04530
- Instituto Nacional de Pediatria (INP) (National Institute of Pediatrics)
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100034
- Peking University First Hospital (Beida Hospital)
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Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100045
- Capital Medical University-Beijing Children's Hospital
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510260
- Guangzhou Medical University-The Second Affiliated Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Porcelana, 430016
- Wuhan Children's Hospital
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Shanghai Municipality
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Shanghai Shi, Shanghai Municipality, Porcelana, 201102
- Fudan University - Children's Hospital
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Coimbra, Portugal, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- Unidade Local de Saude Santa Maria, E.P.E (ULSSM)
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Porto, Portugal, 4050
- Centro Hospitalar Universitario de Santo Antonio - Centro Materno Infantil do Norte (CMIN)
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust (UCLH)
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East Wales
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Cardiff, East Wales, Reino Unido, CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board - University Hospital of Wales (UHW) - Noah's Ark Childr...
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North East
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Newcastle upon Tyne, North East, Reino Unido, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary (RVI)
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South Western Scotland
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Glasgow, South Western Scotland, Reino Unido, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde-Glasgow Clinical Research Facility - Queen Elizabeth University Hos...
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Beograd
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Belgrade, Beograd, Serbia, 112112
- University of Belgrade-Faculty of Medicine - Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and ...
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Belgrade, Beograd, Serbia, 11000
- Univerzitetski Klinicki Centar Srbije - Klinika za Neurologiju
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Belgrade, Beograd, Serbia, 11070
- Institut za Zdravstvenu Zastitu Majke i Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante ha completado satisfactoriamente el estudio LP352-301 o LP352-302 Visit 8, y quienes, en opinión del investigador, pueden beneficiarse de la administración continua de LP352.
- Diagnóstico de DEE que incluye el síndrome de Dravet (DS), el síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) o OTRO (como se define y evaluó en el estudio LP352-301 o LP352-302).
- Tiene al menos un padre confiable y consistente, tutor legal o cuidador durante el estudio.
- El participante o el representante legal deben estar dispuestos y capaces de proporcionar consentimiento informado por escrito
- El participante, el padre o el cuidador es dispuesto y capaz (a juicio del investigador) cumplir con la finalización de los diarios a lo largo del estudio.
Criterios de exclusión:
- El participante está recibiendo medicamentos de exclusión.
- Uso actual de cualquier producto de cannabis o cannabidiol que no esté en forma de solución oral/cápsula/tableta, no obtenida de un dispensario aprobado por el gobierno, o que contenga ≥50% delta-9-tetrahidrocannabinol (THC).
- The participant has unstable, clinically significant neurologic (other than the disease being studied, eg, recurrent strokes), psychiatric, cardiovascular (eg, pulmonary arterial hypertension, cardiac valvulopathy, orthostatic hypotension/tachycardia) pulmonary, hepatic, renal, metabolic, gastrointestinal, urologic, immunologic, hematopoietic, o enfermedad endocrina u otra anormalidad que puede afectar la capacidad del participante para participar o potencialmente confundir los resultados del estudio.
- El participante no puede o no quiere cumplir con cualquiera de los requisitos o plazos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: LP352
Los participantes serán titulados hasta la dosis más alta tolerada de LP352 durante el período de titulación (Visite 1 - Visite 3), seguido de un período de mantenimiento (visite 4 - Visite 14) y luego el período de titulación de cónpape/baja (visita 15 - Visite 17).
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LP352 se administrará por vía oral o a través del tubo de gastrostomía endoscópica (PEG) de tubo G/ percutáneo.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes que informan eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAES) y eventos adversos graves (SAE) y AES que conducen a la interrupción
Periodo de tiempo: Hasta 61 semanas
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Un AE se define como cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante inscrito en este estudio, independientemente de su relación causal con el fármaco del estudio.
Un AE emergente de tratamiento se define como cualquier evento que no esté presente antes de la exposición al estudio del fármaco o cualquier evento o condición que ya esté presente que empeora la intensidad o la frecuencia después de la exposición al estudio del estudio.
Un SAE se define como cualquier evento que: resulte en la muerte; Es potencialmente mortal; Requiere hospitalización hospitalaria o prolongación de la hospitalización existente.
La "hospitalización de pacientes hospitalizados" incluye el ingreso a una sala de emergencias para la observación y/o el tratamiento que hubiera sido insuficiente en un entorno ambulatorio; resulta en discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Es una anomalía congénita/defecto de nacimiento o es un evento médico importante.
Un evento adverso de especial interés (AESI) es un AE o SAE se define como un AE o SAE de preocupación científica o médica específica para el producto o programa del patrocinador.
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Hasta 61 semanas
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Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de química
Periodo de tiempo: Hasta 61 semanas
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Hasta 61 semanas
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Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de hematología
Periodo de tiempo: Hasta 61 semanas
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Hasta 61 semanas
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Número de participantes con cambios clínicamente significativos en el análisis de orina
Periodo de tiempo: Hasta 61 semanas
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Hasta 61 semanas
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Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta 61 semanas
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Hasta 61 semanas
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Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los exámenes físicos
Periodo de tiempo: Hasta 61 semanas
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Hasta 61 semanas
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Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de crecimiento
Periodo de tiempo: Hasta 61 semanas
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Hasta 61 semanas
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Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Hasta 61 semanas
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Hasta 61 semanas
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Número de participantes con respuestas postivas a la Escala de clasificación de gravedad de Columbia-Suicida (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Hasta 61 semanas
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C-SSRS fue desarrollado por investigadores de la Universidad de Columbia como una herramienta para ayudar a evaluar sistemáticamente la ideación y el comportamiento suicida.
Se compone de preguntas que abordan la ideación suicida y el comportamiento suicida, así como el comportamiento autodesino sin intención suicida.
La herramienta será administrada por un operador/entrevistador capacitado (investigador o designado) a través de una entrevista con el participante en los puntos de tiempo del estudio.
Si el participante no puede completar el C-SSRS debido al estado de desarrollo, el representante legalmente aceptable del participante no puede completar el CSSR.
En estos casos, el investigador puede usar el juicio clínico para evaluar tanto el estado del participante con respecto a la suicida como la capacidad de completar la escala, los cuales deben documentarse en el documento fuente.
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Hasta 61 semanas
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Número de participantes con respuestas positivas al cuestionario de salud del paciente-9 (PHQ-9) y la pregunta 9
Periodo de tiempo: Hasta 61 semanas
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El PHQ-9 es un instrumento multipropósito para el examen, el diagnóstico, el monitoreo y la medición de la gravedad de la depresión.
La escala es un cuestionario participante fácil de usar que es una versión autoadministrada de la evaluación de atención primaria de los trastornos mentales del instrumento de diagnóstico para trastornos mentales comunes.
El PHQ-9 es el módulo de depresión, que califica cada uno de los 9 manuales de diagnóstico y estadística de trastornos mentales IV, criterios de revisión de texto como "0" (nada) a "3" (casi todos los días).
Ha sido validado para su uso en atención primaria.
Los participantes con una puntuación de depresión de más de 9 (leve) en la escala PHQ-9 o una respuesta positiva a la pregunta 9 deben excluirse del estudio.
Cuando hay una respuesta positiva a PHQ-9 Pregunta 9 después de la aleatorización, el investigador debe determinar si ha ocurrido un AE.
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Hasta 61 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio de porcentaje de frecuencia en las convulsiones motores contables durante el tratamiento en comparación con la línea de base
Periodo de tiempo: Línea de base y hasta 55 semanas
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El cambio de porcentaje desde la línea de base en la frecuencia de las convulsiones motoras contables durante el tratamiento se calculará como (frecuencia de convulsiones motores contables durante el tratamiento)-(frecuencia de convulsiones motores contables durante la línea de base [Visita 1 de LP352-301 y LP352-302]) ÷ frecuencia de convulsiones durante la línea de base [Visita 1 de LP352-301 y LP352-302]) × 100
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Línea de base y hasta 55 semanas
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Porcentaje de participantes con ≥ 50% de reducción en las convulsiones motoras contables durante el tratamiento en comparación con la línea de base [Visite 1 de LP352-301 y LP352-302]
Periodo de tiempo: Línea de base y hasta 55 semanas
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Línea de base y hasta 55 semanas
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Cambio de porcentaje de frecuencia en las convulsiones de motores contables durante el mantenimiento en comparación con la línea de base [Visite 1 de LP352-301 y LP352-302]
Periodo de tiempo: Línea de base y hasta 55 semanas
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Línea de base y hasta 55 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de febrero de 2025
Finalización primaria (Estimado)
11 de noviembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
17 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de marzo de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de marzo de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
3 de abril de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Síndromes epilépticos
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Desordenes mentales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Epilepsia Generalizada
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Trastornos del neurodesarrollo
- Epilepsia
- Convulsiones
- Epilepsias Mioclónicas
- Síndrome de Lennox Gastaut
Otros números de identificación del estudio
- LP352-303
- 2024-514974-39-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .