Uno studio per studiare LP352 in bambini e adulti con encefalopatia epilettica (DEE)
11 settembre 2026 aggiornato da: Longboard Pharmaceuticals
Uno studio di fase 3, in aperto per studiare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di LP352 nel trattamento delle convulsioni in bambini e adulti con encefalopatia epilettica e epilettica
Questo (Studio Ole Deep Ole) è uno studio multicentrico e open.
Lo studio è composto da 3 fasi principali: screening, periodo di titolazione e periodo di manutenzione, seguito da un periodo di cono e follow-up.
La durata totale dello studio sarà di circa 14 mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Iscrizione su invito
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
324
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital - Randwick
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- The Children's Hospital-Westmead - Heart Centre for Children
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australia, 4006
- Royal Brisbane and Women's Hospital (RBWH)
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Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital (Lady Cilento Children's Hospital)
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Victoria
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Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Austin Hospital
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital (RCH) Melbourne
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Antwerp
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Edegem, Antwerp, Belgio, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Flemish Brabant
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Leuven, Flemish Brabant, Belgio, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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São Paulo, Brasile, 05403-903
- Universidade de Sao Paulo (USP) - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina (HCFMUSP) - Inst...
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasile, 81210-310
- Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100034
- Peking University First Hospital (Beida Hospital)
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Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100045
- Capital Medical University-Beijing Children's Hospital
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Cina, 510260
- Guangzhou Medical University-The Second Affiliated Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Cina, 430016
- Wuhan Children's Hospital
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Shanghai Municipality
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Shanghai Shi, Shanghai Municipality, Cina, 201102
- Fudan University - Children's Hospital
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Bron, Francia, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Pierre Wertheimer
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Marseille, Francia, 13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
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Paris, Francia, 75019
- AP-HP - Hôpital universitaire Robert-Debré
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Paris, Francia, 75015
- AP-HP - Hôpital universitaire Necker-Enfants malades
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Toulouse, Francia, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
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Ain
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Strasbourg, Ain, Francia, 67098
- Hôpital de Hautepierre - Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
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Nord
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Lille, Nord, Francia, 59000
- Hôpital Roger Salengro
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Frankfurt am Main, Germania, 60596
- Universitätsklinikum Frankfurt - Klinikum der Goethe-Universität
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North Rhine-Westphalia
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Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Germania, 33617
- Gesellschaft fuer Epilepsieforschung e.V.
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Bonn, North Rhine-Westphalia, Germania, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
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Schleswig-Holstein
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Kiel, Schleswig-Holstein, Germania, 24105
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein (UKSH) - Campus Kiel - Klinik fuer Psychosomatik und Psy...
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Niigata, Giappone, 950-2074
- National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
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Shizuoka, Giappone, 420-0953
- National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
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Chiba
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Narita-shi, Chiba, Giappone, 286-8520
- International University of Health and Welfare - Narita Hospital
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Okayama-ken
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Okayama, Okayama-ken, Giappone, 700-8558
- Okayama University Hospital
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Osaka
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Osaka, Osaka, Giappone, 534-0021
- Osaka City General Hospital
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Saitama
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Saitama-shi, Saitama, Giappone, 330-8777
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
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Tochigi
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Mibu-Machi, Tochigi, Giappone, 321-0293
- Dokkyo Medical University Hospital
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Tokyo-To
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Kodaira-shi, Tokyo-To, Giappone, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry-National Center Hospital
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Genoa, Italia, 16147
- Istituto Giannina Gaslini (Ospedale Pediatrico IRCCS) - Centro Malattie Rare
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Milan, Italia, 20133
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
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Pavia, Italia, 27100
- Fondazione Mondino, IRCCS Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
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Rome, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Gianicolo
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Rome, Italia, 00168
- Universita Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli - Centro pe...
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Verona, Italia, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Centro Fibrosi Cistica di Verona (CFC Verona)
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Tuscany
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Florence, Tuscany, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer - Ospedale dei Bambini
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Riga, Lettonia, LV-1004
- Bernu Kliniska Universitates Slimnica (BKUS) (University Children's Hospital)
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Mexico City
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Mexico City, Mexico City, Messico, 04530
- Instituto Nacional de Pediatria (INP) (National Institute of Pediatrics)
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Coimbra, Portogallo, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
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Lisbon, Portogallo, 1649-035
- Unidade Local de Saude Santa Maria, E.P.E (ULSSM)
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Porto, Portogallo, 4050
- Centro Hospitalar Universitario de Santo Antonio - Centro Materno Infantil do Norte (CMIN)
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London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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London, Regno Unito, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust (UCLH)
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East Wales
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Cardiff, East Wales, Regno Unito, CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board - University Hospital of Wales (UHW) - Noah's Ark Childr...
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North East
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Newcastle upon Tyne, North East, Regno Unito, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary (RVI)
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South Western Scotland
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Glasgow, South Western Scotland, Regno Unito, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde-Glasgow Clinical Research Facility - Queen Elizabeth University Hos...
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Beograd
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Belgrade, Beograd, Serbia, 112112
- University of Belgrade-Faculty of Medicine - Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and ...
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Belgrade, Beograd, Serbia, 11000
- Univerzitetski Klinicki Centar Srbije - Klinika za Neurologiju
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Belgrade, Beograd, Serbia, 11070
- Institut za Zdravstvenu Zastitu Majke i Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona, Spagna, 8041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Madrid, Spagna, 28034
- Hospital Ruber Internacional
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Madrid, Spagna, 28010
- Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa
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Madrid, Spagna, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus (HIUNJS)
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Málaga, Spagna, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
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Valencia, Spagna, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bulevar Sur)
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
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Navarre
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Pamplona, Navarre, Spagna, 31008
- Hospital Universitario de Navarra
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202-3500
- Arkansas Children's Hospital - Cardiology Clinic
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine - Global Health Pro...
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304-1511
- Stanford University - Stanford School of Medicine - Pulmonary and Cystic Fibrosis Center
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospitals - San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045-7106
- Children's Hospital Colorado - Heart Institute
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561-4495
- NW FL Clinical Research Group, LLC
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33136-2117
- University of Miami Medical Group (UMMG)
-
Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
- Research Institute of Orlando LLC
-
Tampa, Florida, Stati Uniti, 33609-4191
- Pediatric Epilepsy & Neurology Specialists (PENS)
-
Tampa, Florida, Stati Uniti, 33620
- University of South Florida (USF) - Tampa Campus
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-
Idaho
-
Boise, Idaho, Stati Uniti, 83702-5029
- Consultants in Epilepsy & Neurology, PLLC
-
-
Maryland
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Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817-1844
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital (MGH)
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905-0001
- Mayo Clinic - Children's Center - Rochester
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New Jersey
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Livingston, New Jersey, Stati Uniti, 07039-5817
- Barnabas Health - Institute of Neurology and Neurosurgery
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Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960-6092
- Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown
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New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10016-4852
- NYU Langone Health-NYU Comprehensive Epilepsy Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239-3098
- Oregon Health & Science University - Blood Brain Barrier and Neuro-Oncology Program
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Texas
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Austin, Texas, Stati Uniti, 78731-3157
- Child Neurology Consultants of Austin - Austin
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-1517
- The University of Texas Medical School at Houston - UT Gastroenterology
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Il partecipante ha completato in modo soddisfacente lo studio LP352-301 o LP352-302 Visita 8 e che, secondo il parere dell'investigatore, possono beneficiare della continua amministrazione LP352.
- Diagnosi di DEE che include la sindrome di Dravet (DS), la sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) o l'altro (come definito e valutato nello studio LP352-301 o LP352-302).
- Ha almeno un genitore, tutore legale o caregiver affidabile e coerente durante lo studio.
- Il partecipante o il rappresentante legale deve essere disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto
- Il partecipante, il genitore o il caregiver è disposto e in grado (nel giudizio dell'investigatore) a rispettare il completamento dei diari durante lo studio.
Criteri di esclusione:
- Il partecipante sta ricevendo farmaci esclusivi.
- Uso attuale di qualsiasi prodotto di cannabis o cannabidiolo che non è in forma orale/capsula/compressa, non ottenuta da un dispensario approvato dal governo o contenente ≥50% delta-9-tetraidrocannabinolo (THC).
- Il partecipante ha uno studiato neurologico instabile, clinicamente significativo (diverso dalla malattia, ad esempio, colpi ricorrenti), psichiatrica, cardiovascolare (ad esempio, ipertensione arteriosa polmonare, valvulopatia cardiaca, urologica ortopatica, immunologica ortopatica Malattia endocrina o altra anomalia che può influire sulla capacità del partecipante di partecipare o potenzialmente confondere i risultati dello studio.
- Il partecipante non è in grado o non è disposto a conformarsi a nessuno dei requisiti di studio o delle scadenze.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: LP352
I partecipanti saranno titolati fino alla più alta dose tollerata di LP352 durante il periodo di titolazione (visita 1 - Visita 3), seguito dal periodo di manutenzione (visita 4 - Visita 14) e quindi periodo di titolazione conico/Down (visita 15 - Visita 17).
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LP352 verrà somministrato per via orale o tramite tubo di gastrostomia endoscopica per G-tubo/ percutaneo (PEG).
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti che riportano trattamenti eventi avversi emergenti (TEAES) ed eventi avversi gravi (SAE) e eventi avversi che portano alla sospensione
Lasso di tempo: Fino a 61 settimane
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Un AE è definito come qualsiasi occorrenza medica spiacevole in un partecipante iscritto a questo studio, indipendentemente dalla sua relazione causale con il farmaco di studio.
Un AE emergente per il trattamento è definito come qualsiasi evento che non è presente prima dell'esposizione al farmaco di studio o di qualsiasi evento o condizione già presente che peggiora in intensità o frequenza dopo l'esposizione al farmaco in studio.
Un SAE è definito come qualsiasi evento che: si traduce nella morte; È pericoloso per la vita; Richiede ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero in ospedale esistente.
Il "ricovero ospedaliero" include l'ammissione a un pronto soccorso per l'osservazione e/o il trattamento che sarebbe stato insufficiente in un ambiente ambulatoriale; si traduce in disabilità/incapacità persistente o significativa; È una anomalia congenita/difetto alla nascita o è un evento medico importante.
Un evento avverso di interesse speciale (AESI) è un AE o SAE è definito come un AE o SAE di preoccupazioni scientifiche o mediche specifiche per il prodotto o il programma dello sponsor.
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Fino a 61 settimane
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Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di chimica
Lasso di tempo: Fino a 61 settimane
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Fino a 61 settimane
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Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di ematologia
Lasso di tempo: Fino a 61 settimane
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Fino a 61 settimane
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Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nell'analisi delle urine
Lasso di tempo: Fino a 61 settimane
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Fino a 61 settimane
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Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali
Lasso di tempo: Fino a 61 settimane
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Fino a 61 settimane
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Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi negli esami fisici
Lasso di tempo: Fino a 61 settimane
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Fino a 61 settimane
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Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di crescita
Lasso di tempo: Fino a 61 settimane
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Fino a 61 settimane
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Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: Fino a 61 settimane
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Fino a 61 settimane
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Numero di partecipanti con risposte postive alla scala di valutazione della gravità della Columbia-suicidio (C-SSRS)
Lasso di tempo: Fino a 61 settimane
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C-SSRS è stato sviluppato dai ricercatori della Columbia University come strumento per aiutare a valutare sistematicamente l'ideazione e il comportamento suicidi.
È composto da domande che affrontano l'ideazione suicidaria e il comportamento suicidario, nonché un comportamento autolesionistico senza intento suicida.
Lo strumento sarà amministrato da un operatore/intervistatore qualificato (investigatore o designato) tramite intervista con il partecipante ai punti di studio.
Se il partecipante non è in grado di completare i C-SSR a causa dello stato di sviluppo, il rappresentante legalmente accettabile del partecipante potrebbe non completare i CSR C.
In questi casi, l'investigatore può utilizzare il giudizio clinico per valutare sia lo stato del partecipante che la suicidalità e la capacità di completare la scala, entrambi i quali devono quindi essere documentati nel documento di origine.
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Fino a 61 settimane
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Numero di partecipanti con risposte positive al questionario sulla salute dei pazienti-9 (PHQ-9) e domanda 9
Lasso di tempo: Fino a 61 settimane
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Il PHQ-9 è uno strumento multiuso per lo screening, la diagnosi, il monitoraggio e la misurazione della gravità della depressione.
La scala è un questionario sui partecipanti di facile utilizzo che è una versione auto-somministrata della valutazione delle cure primarie degli strumenti diagnostici dei disturbi mentali per i disturbi mentali comuni.
Il PHQ-9 è il modulo di depressione, che segna ciascuno dei 9 manuali diagnostici e statistici dei disturbi mentali IV, criteri di revisione del testo come "0" (per niente) a "3" (quasi ogni giorno).
È stato validato per l'uso nelle cure primarie.
I partecipanti con un punteggio di depressione superiore a 9 (lievi) sulla scala PHQ-9 o una risposta positiva alla domanda 9 dovrebbero essere esclusi dallo studio.
Quando c'è una risposta positiva alla domanda PHQ-9 dopo la randomizzazione, l'investigatore dovrebbe determinare se si è verificato un AE.
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Fino a 61 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione percentuale di frequenza nelle convulsioni motorie numerabili durante il trattamento rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e fino a 55 settimane
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La variazione percentuale dalla linea di base nella frequenza di crisi motoria numerica durante il trattamento verrà calcolata come (frequenza di crisi motoria numerica durante il trattamento)-(frequenza di crisi motoria numerica durante la linea di base [Visita 1 di LP352-301 e LP352-302]) ÷ Frequenza convulsiva durante il basale [Visita 1 di LP352-301 e LP352-302] × 100
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Basale e fino a 55 settimane
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Percentuale di partecipanti con riduzione ≥ 50% nelle convulsioni motorie numerabili durante il trattamento rispetto al basale [Visita 1 di LP352-301 e LP352-302]
Lasso di tempo: Basale e fino a 55 settimane
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Basale e fino a 55 settimane
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Viaggio percentuale di frequenza nelle convulsioni motorie numerabili durante la manutenzione rispetto al basale [Visita 1 di LP352-301 e LP352-302]
Lasso di tempo: Basale e fino a 55 settimane
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Basale e fino a 55 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
12 febbraio 2025
Completamento primario (Stimato)
11 novembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
17 dicembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 marzo 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 marzo 2025
Primo Inserito (Effettivo)
3 aprile 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 settembre 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 settembre 2026
Ultimo verificato
1 settembre 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Sindromi epilettiche
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Disordini mentali
- Malattie genetiche, congenite
- Epilessia, generalizzata
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Segni e sintomi
- Disturbi del neurosviluppo
- Epilessia
- Convulsioni
- Epilessie, miocloniche
- Sindrome di Lennox Gastaut
Altri numeri di identificazione dello studio
- LP352-303
- 2024-514974-39-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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