Badanie zbadania LP352 u dzieci i dorosłych z encefalopatią rozwojową i padaczkową (Dee)
11 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Longboard Pharmaceuticals
Badanie otwarte fazy 3 w celu zbadania długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności LP352 w leczeniu napadów u dzieci i dorosłych z encefalopatią rozwojową i padaczką
To (głębokie badanie OLE) to wieloośrodkowe, otwarte badanie w celu zbadania długoterminowego bezpieczeństwa, skuteczności, tolerancji i farmakokinetyki (PK) LP352 w leczeniu napadów u dzieci i dorosłych z Dee, którzy ukończyli badanie LP352-301 lub LP352-302.
Badanie składa się z 3 głównych faz: badań przesiewowych, miareczkowania i okresu utrzymania, a następnie okresu stożkowego i obserwacji.
Całkowity czas trwania badania potrwa około 14 miesięcy.
Przegląd badań
Status
Rejestracja na zaproszenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
324
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital - Randwick
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Children's Hospital at Westmead
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4006
- Royal Brisbane & Women's Hospital
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Austin Hospital
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital (RCH) Melbourne
-
-
-
-
Antwerp
-
Edegem, Antwerp, Belgia, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
Vlaams Brabant
-
Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
- UZ Leuven - PPDS
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazylia, 05403-010
- Instituto de Psiquiatria HC FMUSP
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazylia, 81210-310
- Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University - PIN
-
Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 102627
- Peking University First Hospital - Daxing Campus
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510260
- The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Chiny, 430016
- Wuhan Children's Hospital
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Bron, Francja, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon, Hopital Pierre Wertheimer
-
Marseille, Francja, 13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Paris, Francja, 75019
- AP-HP - Hôpital universitaire Robert-Debré
-
Paris, Francja, 75015
- AP-HP - Hôpital universitaire Necker-Enfants malades
-
Toulouse, Francja, 31059
- CHU de Toulouse-Hôpital Pierre-Paul Riquet-Site de Purpan
-
-
Ain
-
Strasbourg, Ain, Francja, 67200
- CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Francja, 59000
- Hopital Roger Salengro
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Barcelona, Hiszpania, 8041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Madrid, Hiszpania, 28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
-
Madrid, Hiszpania, 28034
- Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
-
Madrid, Hiszpania, 28010
- Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bu...
-
-
Barcelona
-
Espluges de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN
-
-
Málaga
-
Málaga, Málaga, Hiszpania, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Hiszpania, 31008
- Hospital Universitario de Navarra
-
-
-
-
Chiba
-
Narita, Chiba, Japonia, 286-8520
- Iuhw Narita Hospital
-
-
Niigata
-
Niigata, Niigata, Japonia, 950-2074
- National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
-
-
Okayama-ken
-
Okayama, Okayama-ken, Japonia, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
-
Osaka
-
Osaka, Osaka, Japonia, 534-0021
- Osaka City General Hospital
-
-
Saitama
-
Saitama-shi, Saitama, Japonia, 330-8777
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
-
-
Shizuoka
-
Shizuoka, Shizuoka, Japonia, 420-0953
- National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
-
-
Tochigi
-
Mibu-Machi, Tochigi, Japonia, 321-0293
- Dokkyo Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Kodaira-shi, Tokyo, Japonia, 187-8551
- National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
-
Bielefeld, Niemcy, 33617
- Gesellschaft für Epilepsieforschung e.V.
-
Frankfurt am Main, Niemcy, 60590
- Universitatsklinikum Frankfurt
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 53127
- Universitätsklinikum Bonn
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalia, 3000-602
- ULS de Coimbra, EPE - Hospital Pediátrico de Coimbra
-
-
Lisbon District
-
Lisbon, Lisbon District, Portugalia, 1649-035
- ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
-
-
Porto District
-
Porto Covo, Porto District, Portugalia, 4050-651
- ULS de Santo António, EPE - Centro Materno Infantil Norte
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
-
-
Belgrade
-
Belgrade, Belgrade, Serbia, 11000
- University Clinical Center of Serbia - Dr Subotica 6 - PPDS
-
-
Beograd
-
Belgrade, Beograd, Serbia, 112112
- University of Belgrade-Faculty of Medicine - Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and ...
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202-3500
- Arkansas Children's Hospital - Cardiology Clinic
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304-1510
- The Stanford Division of Child Neurology
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospitals - San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045-7106
- Childrens Hospital Colorado - PIN
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561-4495
- NW FL Clinical Research Group, LLC
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136-2107
- University of Miami - 1120 NW 14th St
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
- Research Institute of Orlando LLC
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
- University of South Florida - 2 Tampa General Circle
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33609-4190
- Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83702-5029
- Consultants In Epilepsy and Neurology PLLC
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817-1844
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital (MGH)
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905-0001
- Mayo Clinic Children's - PIN
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07039-5817
- Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
-
Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
- Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown - 310 Madison Ave
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016-4852
- NYU Langone Health-NYU Comprehensive Epilepsy Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239-3098
- Oregon Health & Science University - Blood Brain Barrier and Neuro-Oncology Program
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78731-3157
- Child Neurology Consultants of Austin - 6811 Austin Center Blvd
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030-1517
- The University of Texas Medical School at Houston - UT Gastroenterology
-
-
-
-
-
Pavia, Włochy, 27100
- Fondazione Mondino - Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico IRCCS
-
Roma, Włochy, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli - Rome - PPDS
-
Verona, Włochy, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Centro Fibrosi Cistica di Verona (CFC Verona)
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Włochy, 00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
Liguria
-
Genoa, Liguria, Włochy, 16147
- Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS (Duplicate)
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Włochy, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Włochy, 50139
- Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer (Duplicate)
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo
- University College London Hospitals (UCLH) - PPDS
-
-
Lancashire
-
Glasgow, Lancashire, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde Glasgow Clinical Research Facility-Queen Elizabeth University Hospi...
-
-
North East
-
Newcastle upon Tyne, North East, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary (RVI)
-
-
South Glamorgan
-
Cardiff, South Glamorgan, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
- Noah's Ark Children's Hospital for Wales - PIN
-
-
-
-
-
Riga, Łotwa, LV-1004
- Children's Clinical University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Uczestnik zadowalająco ukończył badanie LP352-301 lub LP352-302 VISITE 8 i który zdaniem badacza może skorzystać z dalszej administracji LP352.
- Diagnoza DEE, która obejmuje zespół Draveta (DS), zespół Lennox-Gastaut (LGS) lub Dee Inne (zgodnie z definicją i oceniono w badaniu LP352-301 lub LP352-302).
- Podczas badania ma co najmniej jeden niezawodny i konsekwentny rodzic, opiekun prawny lub opiekun.
- Uczestnik lub przedstawiciel prawny musi być chętny i zdolny do wydania pisemnej świadomej zgody
- Uczestnik, rodzic lub opiekun są chętne i zdolne (w wyroku śledczego), aby przestrzegać realizacji pamiętników podczas badania.
Kryteria wykluczenia:
- Uczestnik otrzymuje leki wykluczające.
- Obecne stosowanie dowolnego produktu konopi lub kannabidiolu, który nie jest w formularzu doustnego rozwiązania/kapsułki/tabletu, nie uzyskanego z zatwierdzonego przez rząd aptek lub zawierającego ≥50% delta-9-tetrahydrokannabinol (THC).
- Uczestnik ma niestabilne, klinicznie istotne neurologiczne (inne niż badana choroba, np. Nawracające udary), psychiatryczne, sercowo -naczyniowe (np., Nadciśnienie tętnicze płucne, walvulopatia sercowa, niedociśnienie ortostatyczne/tachykardia) Choroba hormonalna lub inna nieprawidłowości, która może wpłynąć na zdolność uczestnika do uczestnictwa lub potencjalnie mylą wyniki badania.
- Uczestnik nie jest w stanie lub nie chce przestrzegać żadnych wymagań lub terminów badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: LP352
Uczestnicy zostaną miareczkowani do najwyższej tolerowanej dawki LP352 w okresie miareczkowania (wizyta 1 - wizyta 3), a następnie okres konserwacji (wizyta 4 - wizyta 14), a następnie okres miareczkowania stożkowego/dół (wizyta 15 - wizyta 17).
|
LP352 będzie podawany doustnie lub przez rurkę gastrostomii endoskopowej G-Tube/ przezskórnej gastrostomii (PEG).
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników zgłaszających leczenie pojawiające się zdarzenia niepożądane (TEAES) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i AES prowadzące do przerwania zaprzestania
Ramy czasowe: Do 61 tygodni
|
AE jest zdefiniowane jako każde nieporadne zdarzenie medyczne u uczestnika włączonego do tego badania, niezależnie od jego przyczynowego związku z badanym lekiem.
AE-emergent leczenia jest zdefiniowany jako każde zdarzenie, które nie jest obecne przed narażeniem na badanie leku lub jakiegokolwiek zdarzenia lub stanu, które są już obecne, które pogarsza się w intensywności lub częstotliwości po ekspozycji na badanie leku.
SAE definiuje się jako każde zdarzenie, które: powoduje śmierć; Jest zagrażające życiu; wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji.
„Hospitalizacja szpitalna” obejmuje przyjęcie na pogotowie w celu obserwacji i/lub leczenia, które byłyby niewystarczające w warunkach ambulatoryjnych; powoduje trwałą lub znaczącą niepełnosprawność/niezdolność; Jest wrodzoną wadą anomalii/wrodzoną lub jest ważnym zdarzeniem medycznym.
Niekorzystne zdarzenie szczególnego zainteresowania (AESI) jest AE lub SAE, jest definiowane jako AE lub SAE o troskach naukowych lub medycznych specyficznych dla produktu lub programu sponsora.
|
Do 61 tygodni
|
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów chemii
Ramy czasowe: Do 61 tygodni
|
Do 61 tygodni
|
|
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów hematologii
Ramy czasowe: Do 61 tygodni
|
Do 61 tygodni
|
|
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w analizy moczu
Ramy czasowe: Do 61 tygodni
|
Do 61 tygodni
|
|
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w objawach życiowych
Ramy czasowe: Do 61 tygodni
|
Do 61 tygodni
|
|
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w badaniach fizykalnych
Ramy czasowe: Do 61 tygodni
|
Do 61 tygodni
|
|
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów wzrostu
Ramy czasowe: Do 61 tygodni
|
Do 61 tygodni
|
|
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w parametrach elektrokardiogramu (EKG)
Ramy czasowe: Do 61 tygodni
|
Do 61 tygodni
|
|
|
Liczba uczestników z pozytywnymi odpowiedziami na skalę oceny nasilenia Kolumbii-samobójcy (C-SSR)
Ramy czasowe: Do 61 tygodni
|
C-SSRS został opracowany przez naukowców z Columbia University jako narzędzie do systematycznej oceny myśli samobójczych i zachowania.
Składa się z pytań dotyczących myśli samobójczych i zachowań samobójczych, a także zachowań samookaleczających bez zamiarów samobójczych.
Narzędzie będzie administrowane przez wyszkolonego operatora/ankietera (badacz lub wyznaczający) poprzez wywiad z uczestnikiem w punktach czasowych badania.
Jeżeli uczestnik nie jest w stanie ukończyć C-SSR ze względu na status rozwoju, prawnie akceptowalny przedstawiciel uczestnika nie może ukończyć C SSR.
W takich przypadkach badacz może wykorzystać ocenę kliniczną do oceny zarówno statusu uczestnika w zakresie samobójstwa, jak i zdolności do wypełnienia skali, z których oba należy następnie udokumentować w dokumencie źródłowym.
|
Do 61 tygodni
|
|
Liczba uczestników z pozytywnymi odpowiedziami na kwestionariusz zdrowia pacjenta-9 (PHQ-9) i pytanie 9
Ramy czasowe: Do 61 tygodni
|
PHQ-9 jest instrumentem wielofunkcyjnym do badań przesiewowych, diagnozowania, monitorowania i pomiaru nasilenia depresji.
Skala jest łatwym w użyciu kwestionariuszem uczestniczącym, który jest samowystarczalną wersją oceny podstawowej opieki psychiatrycznej instrumentu diagnostycznego dla typowych zaburzeń psychicznych.
PHQ-9 jest modułem depresji, który ocenia każdy z 9 podręczników diagnostycznych i statystycznych zaburzeń psychicznych IV, kryteria rewizji tekstu jako „0” (wcale) do „3” (prawie codziennie).
Został zatwierdzony do stosowania w podstawowej opiece zdrowotnej.
Uczestnicy z wynikiem depresji powyżej 9 (łagodnych) w skali PHQ-9 lub pozytywnej odpowiedzi na pytanie 9 powinni zostać wykluczeni z badania.
Gdy nastąpi pozytywna odpowiedź na pytanie PHQ-9 po randomizacji, badacz powinien ustalić, czy wystąpiła AE.
|
Do 61 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana procentowej częstotliwości w policzalnych napadach motorycznych podczas leczenia w porównaniu do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa i do 55 tygodni
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej częstotliwości napadu motorycznego podczas leczenia zostanie obliczona jako (liczba częstotliwości napadu motorycznego podczas leczenia)-(liczba częstotliwości napadu motorycznego podczas linii bazowej [wizyta 1 LP352-301 i LP352-302]) ÷ częstotliwość napadu podczas bazowej [wizyta 1 LP352-301 i LP352-302]) × 100)
|
Linia bazowa i do 55 tygodni
|
|
Odsetek uczestników z ≥ 50% zmniejszeniem policzalnych napadów motorycznych podczas leczenia w porównaniu do wartości wyjściowej [wizyta 1 LP352-301 i LP352-302]
Ramy czasowe: Linia bazowa i do 55 tygodni
|
Linia bazowa i do 55 tygodni
|
|
|
Zmiana procentowej częstotliwości w napadach motorycznych policzalnych podczas konserwacji w porównaniu do wartości wyjściowej [wizyta 1 LP352-301 i LP352-302]
Ramy czasowe: Linia bazowa i do 55 tygodni
|
Linia bazowa i do 55 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 lutego 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
11 listopada 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
17 grudnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 marca 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 marca 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
3 kwietnia 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zespoły epileptyczne
- Objawy neurologiczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Zaburzenia psychiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Padaczka, uogólniona
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Objawy i symptomy
- Zaburzenia neurorozwojowe
- Padaczka
- Drgawki
- Padaczki, miokloniczne
- Zespół Lennoxa-Gastauta
Inne numery identyfikacyjne badania
- LP352-303
- 2024-514974-39-00 (Ctis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .