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網膜色素網膜炎（RP）における88m JCell（Famzeretcel）の単一の硝子体内注射の安全性

2026年7月28日 更新者：jCyte, Inc

網膜色素炎色素炎（RP）の治療のためのJCELL（FAMZERETCEL）の単一の硝子体内注射の安全性に関するランダム化されたマスク対照第2相試験

この研究では、RPの成人被験者のコホートで6か月の研究期間にわたって880万（880万）の網膜前駆細胞で構成されるJCELL（FAMZERETCEL）の1回の注入の安全性を評価します。 さらに、視覚機能の変化は、偽処理コントロールと比較して、アクティブ治療グループ（8.8m JCELL）間で6か月で評価されます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

31

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85020
        • Associated Retina Consultants
    • California
      • Bakersfield、California、アメリカ、93309
        • California Retina Consultants
      • Beverly Hills、California、アメリカ、90074
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Irvine、California、アメリカ、92697
        • Gavin Herbert Eye Institute, UC Irvine
      • Sacramento、California、アメリカ、95825
        • Retina Consultants Medical Group
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32607
        • Vitreo Retinal Associates
    • Illinois
      • Oak Park、Illinois、アメリカ、60304
        • Illinois Retina Associates
    • New Jersey
      • Teaneck、New Jersey、アメリカ、07666
        • NJRetina
    • New York
      • Westbury、New York、アメリカ、11590
        • Long Island Vitreoretinal Consultants
    • Texas
      • Bellaire、Texas、アメリカ、77401
        • Retina Consultants of Texas: Bellaire Retina Center
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78240
        • Retina Consultants of Texas: San Antonio
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22031
        • The Retina Group of Washington

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

  1. 以下の臨床所見のうち少なくとも2つによってサポートされているRPの臨床診断：（1）正式な視野試験における末梢視力の喪失、（2）薄光に適応する夜明けまたは困難の症状、または（3）RPと一致する光コヒーレンス断層撮影（OCT）外網膜萎縮。
  2. 電気測定（ERG）は、検出不能または大幅に減少したロッド応答を含むRPの診断をサポートする結果（テストを実行するERGラボの規範値の下限の30％未満と定義されています）。
  3. 被験者年齢18歳以上および同意の署名時の60歳以下。
  4. 眼球間BCVA格差≤15文字。
  5. 研究眼の中央サブフィールドの厚さ（CST）≥130µm。
  6. BCVAは、55文字以上のものではなく、初期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）テストプロトコルを使用して1文字以下の文字を使用しています。
  7. 半自動化された運動視野での4つまたは5（5）の固定スコアによって示されるように、少なくとも75％の時間の眼に確実に固定する能力。
  8. 調査目のベートーベンシステムを使用して、最小のベースラインコントラスト感度の読み取り値1.28の最低1つの空間周波数で読み取り値読み取りで少なくとも2つの信頼できる試験を記録する能力。
  9. Octopus 900（ターゲットサイズV4E）を使用して半自動化された運動視野（KVF）によって評価されるように、研究眼の50.3 deg2（〜中央島の視野直径≥8°）の中央島の視野面積（固定に隣接する中央島）、反応時間はオフになりました。
  10. インフォームドコンセントを提供する意欲は、必要なすべての学習訪問に参加し、研究プロトコル評価の指示に従い、必要に応じて空中で旅行することを意欲的であることを承認し、健康保険の移植性および説明責任法（HIPAA）許可を提供することを含めます。
  11. 以前に利用可能な結果が得られなかった場合、ヒト白血球抗原（HLA）タイピングに血液サンプルを提供する対象の意欲。
  12. 以前に利用可能な結果を​​伴う場合、RP遺伝子変異タイピングのテストに同意する意欲の意欲。
  13. 適切な臓器機能。
  14. 陰性活性感染症のスクリーニング（B型肝炎、C、ヒト免疫不全ウイルス[HIV]による活動感染症）。
  15. 出産可能性の女性被験者は、侵入時にネガティブな妊娠検査（尿ヒト絨毛性ゴナドトロピン）を持たなければなりません（治療前）。
  16. 出産可能性のある女性は、JCELL注射後少なくとも12か月間、医学的に受け入れられている避妊方法を使用することに同意する必要があります。
  17. パートナーが子育ての可能性を秘めている男性患者の場合、医学的に受け入れられている避妊方法を使用する意欲。

除外基準：

  1. N-アセチルシステイン（NAC）研究を除き、過去6か月以内の薬物介入の臨床試験への参加。
  2. 以前のJCYTE臨床試験を含む、いずれかの目のいずれかの眼の承認、実験、治験療法、または神経保護療法（全身性、局所、硝子体内）または装置による眼治療の歴史。 NAC治療の既往がある個人は、7日間のウォッシュアウト期間（ベースライン検査の前）の後に研究に参加する場合があります。
  3. 被験者は現在、母乳育児/ポンピングを行っているか、研究治療後12か月間に母乳育児/ポンプを計画しています。
  4. 被験者は妊娠しているか、JCELL注射後12か月以内に妊娠するつもりです。
  5. ゲンタマイシンに対する既知のアレルギー。
  6. ジメチルスルホキシド（DMSO）に対する副作用の病歴。
  7. 研究無作為化または既存の眼状態を治療するためにこれらの薬剤を使用するための予想される必要性の6か月以内に、コルチコステロイド（全身性、眼内、虫歯または硝子体内または硝子体内）による以前の眼処理。
  8. RP以外の眼疾患または病理学の歴史の臨床的証拠は、視覚機能、テスト手順、臨床試験エンドポイント測定、および/または研究の結果を損なう可能性のある、研究の眼の病理学のリスクの増加に関連しています。
  9. RP以外の眼疾患または病理学の歴史の臨床的証拠は、視覚機能、テスト手順、臨床試験エンドポイント測定、および/または研究の結果を損なう可能性があります。
  10. 禁止された治療法の同時使用。
  11. 網膜/網膜色素上皮（RPE）の異常が検査またはOCTで認められている場合、以下の薬物の事前使用の履歴は禁止されています：ヒドロキシクロロキンまたはクロロキン（Plaquenil）;ペントサンポリスルフ酸ナトリウム[PPS]（エルミロン）;およびインターフェロン（Intron A、Roferon-A、IFN-Alpha、Alpha Interferon）。
  12. 被験者が研究検査の実施を確実に実行することを妨げる可能性のあるメンタルヘルスの問題および/または認知症、統合失調症、双極性障害、双極性障害、病気、入院または入院患者の歴史、または薬物の十分に制御されていない場合は、患者が十分に制御されていない場合、研究者の診察を受けて、実施することを実施しているため、実施するために実施するために十分に制御されていない場合。
  13. 収縮期圧力> 180mmHgおよび/または拡張期血圧> 110mmHgとして定義された制御されていない血圧。被験者は安静です。
  14. 全身ステロイドまたは免疫抑制剤による継続的な治療を必要とする慢性全身性疾患。
  15. History of any disease interfering with the participation in the study according to the investigator judgment, including of any type of cancer that is not in remission or considered cured, diabetes mellitus (history of gestational diabetes is acceptable), renal failure, stroke, transient ischemic attack (TIA), any systemic immune condition, any coagulopathy disorder that is not adequately managed/controlled.
  16. 確認された活性感染のための現在の全身治療。
  17. 共同パートナーが子育ての可能性を秘めている男性患者の場合、JCELL注射後少なくとも12か月間、リズム法を含めない医学的に受け入れられている方法を使用する意欲の欠如。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
偽コンパレータ：偽処理コントロール
各コントロール被験者の研究目に模擬注射が行われます
他の：モックインジェクション
硝子体内注射を模倣するために、目に針なしで注射器のハブを押す。 偽対照群に無作為化された被験者は、麻酔薬の適用を含む、治療の直前に活性治療群と同じ調製を受けます。
実験的：6.0M jCell 注入
研究対象眼への600万個の網膜前駆細胞の単回硝子体内投与
生物学的：ヒト網膜前駆細胞
6.0百万の網膜前駆細胞（RPC）の単回硝子体内注射
他の名前：
  • jCell
  • famzeretcel

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
6.0M jCellの硝子体内注射の安全性
時間枠：6か月
治療関連有害事象、免疫原性、および安全性視覚評価によって評価
6か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
BCVAレスポンダー率（≥15文字）
時間枠：6ヶ月
ベースラインから治療後6ヶ月から6ヶ月までのベスト修正された視力（BCVA）の少なくとも15のETDRSレターの改善を達成したレスポンダーの割合
6ヶ月
BCVAレスポンダー率（10文字以上）
時間枠：6ヶ月
ベースラインから治療後6ヶ月から6ヶ月までのベスト修正視力（BCVA）の少なくとも10のETDRSレターの改善を達成したレスポンダーの割合
6ヶ月
ピークコントラスト感度（CS）レスポンダー率（≥0.3ログCS）
時間枠：6ヶ月
ベースラインから治療後6ヶ月までのピークCSの少なくとも0.3のログコントラスト感度（CS）の改善を達成したレスポンダーの割合
6ヶ月
VA LV VFQ-48モビリティドメインテストスコアの平均変化
時間枠：6ヶ月
VA LV VFQ-48（VFQ）は、視覚障害の影響を受けた他の日常生活活動の読み、モビリティ、および実行の困難の自己報告の変化を患者の自己報告の変化を捉えるために使用されます。 VFQには、視覚情報、読み取り、視覚モーター、モビリティなど、4つのスケールがあります。 この結果の尺度に示されているデータは、4番目のスケールであるモビリティに焦点を当てており、ロジットと呼ばれる単位で測定されます。 モビリティスコアのより高い正値値は、より良い機能と減損の減少を表しますが、低いまたは負のスコアは、より悪い機能またはより多くの障害を表します。 VFQのモビリティスケールの変化は、6か月で被験者のスコアを取得し、ベースラインスコアを差し引くことで計算されます。
6ヶ月
VA LV VFQ-48視覚能力（全体）テストスコアの平均変化
時間枠：6ヶ月
VA LV VFQ-48（VFQ）は、視覚障害の影響を受けた他の日常生活活動の読み、モビリティ、および実行の困難の自己報告の変化を患者の自己報告の変化を捉えるために使用されます。 VFQには、視覚情報、読み取り、視覚モーター、モビリティなど、4つのスケールがあります。 5番目の値、視覚能力は、ロジットと呼ばれる単位で測定された4つのスケールの集合スコアであり、Raasch分析を使用したアイテムの重み付けに基づいて各人に対して計算されます。 視覚能力は、訪問から訪問までの被験者が報告された結果の変化を表すために広く使用されています。 視覚能力スコアのより高い正の値は、より良い機能と減損の減少を表しますが、低いまたは負のスコアは、より悪い機能またはより多くの障害を表します。 VFQの視覚能力スケールの変化は、6か月で被験者のスコアを取得し、ベースラインスコアを差し引くことで計算されます。
6ヶ月
中央島の視野面積の平均変化
時間枠：6ヶ月
ベースラインから治療後の半自動化された速度測定測定によって評価されるように、中央島の視野面積（末梢島を除く、固定に隣接する視野）の平均変化（固定に隣接する視野）
6ヶ月
EQ-5D-5Lテストスコアの平均変化
時間枠：6ヶ月
EQ-5D-5Lは、2つの部分で構成される健康状態の一般的な尺度です。 最初の部分（記述システム）は、5つの次元（モビリティ、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/うつ病）の健康を評価し、健康状態プロファイルを生成するために使用できる記述プロファイルを提供します。 各ヘルス状態には、0未満（0は死に相当する健康状態の値、死者よりも悪い値を表す負の値）までの範囲の概要インデックススコアを割り当てることができます。 アンケートの2番目の部分は、患者が健康を0（最悪の想像できる健康）から100（最も想像できる健康）に評価した視覚アナログスケール（VAS）で構成されています。 ヘルス状態指数とEQ VASスコアの変化は、6か月で被験者のスコアを取得し、ベースラインスコアを差し引くことで計算されます。
6ヶ月
ピークコントラスト感度の平均変化（CS）
時間枠：6ヶ月
ベースラインから治療後6ヶ月へのピークCSの平均変化
6ヶ月
BCVAの平均変化
時間枠：6ヶ月
ベースラインから治療後6ヶ月までの最高の修正された視力（BCVA）の平均変化
6ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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jCyte, Inc

捜査官

  • 主任研究者：Henry Klassen, MD, PhD、jCyte, Inc

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年6月20日

一次修了 (推定)

2026年12月1日

研究の完了 (推定)

2026年12月1日

試験登録日

最初に提出

2025年3月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年4月2日

最初の投稿 (実際)

2025年4月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月28日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • JC02-88

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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