Veiligheid van een enkele, intravitreale injectie van 8,8 m Jcell (famzeretcel) in retinitis pigmentosa (RP)

Inclusiecriteria:

1. Klinische diagnose van RP ondersteund door ten minste 2 van de volgende klinische bevindingen: (1) Verlies van perifere visie bij formele gezichtsveldtests, (2) symptomen van nachtblindheid of moeite met aanpassing aan zwak licht, of (3) optische coherentietomografie (Oct) buitenste retinale atrofie consistent met Rp.
2. Elektroretinografie (ERG) resultaten die de diagnose van RP ondersteunen, inclusief niet -detecteerbare of ernstig verminderde staafresponsen (gedefinieerd als minder dan 30% van de ondergrens van normatieve waarden voor het ERG -laboratorium dat de test uitvoert), met langdurige impliciete tijd OU (d.w.z. zorgen voor bilaterale betrokkenheid) en grotere staaf dan cone -verlies.
3. Onderwerp leeftijd ≥ 18 jaar en ≤ 60 jaar op het moment van ondertekening van toestemming.
4. Interoculaire BCVA -ongelijkheid ≤ 15 letters.
5. Centrale subvelddikte (CST) ≥ 130 µm in het onderzoeksoog.
6. BCVA niet beter dan 55 letters en niet slechter dan 1 brief met behulp van het vroege behandeling Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) testprotocol in het onderzoeksoog.
7. Mogelijkheid om ten minste 75% van de tijd betrouwbaar te fixeren met het onderzoeksoog, zoals aangegeven door een fixatiescore van vier (4) of vijf (5) op semi-geautomatiseerde kinetische visuele velden.
8. Mogelijkheid om ten minste twee betrouwbare proeven op te nemen bij een minimale basislijncontrastgevoeligheidslezing van 1,28 op een minimum van één ruimtelijke frequentie met behulp van het Beethoven -systeem in het onderzoeksoog.
9. Het gezichtsveldgebied van het centrale eiland (centraal eiland aangrenzend aan fixatie), van ≥ 50,3 deg2 (~ Central Island Visual Field Diameter ≥ 8 °) in het onderzoeksoog zoals beoordeeld door semi-geautomatiseerd kinetisch gezichtsveld (KVF) met behulp van de Octopus 900 (doelgrootte V4E), met de reactietijden Uitgestorte.
10. Bereidheid van het onderwerp om geïnformeerde toestemming te geven, inclusief erkenning dat ze in staat en bereid zijn om alle vereiste studiebezoeken bij te wonen, onderzoeksprotocolbeoordelingsinstructies te volgen, indien nodig per lucht te reizen en de autorisatie van de ziekteverzekering en Accountability Act (HIPAA) te bieden.
11. Bereidheid van het onderwerp om een ​​bloedmonster te bieden voor het typen van menselijk leukocyten (HLA), indien niet eerder gedaan met beschikbare resultaten.
12. Bereidheid van onderworpen aan toestemming voor testen op RP -genmutatie -typen, indien niet eerder uitgevoerd met beschikbare resultaten.
13. Adequate orgelfunctie.
14. Negatief actieve infectieuze ziektescherm (actieve infectie met hepatitis B, C, humaan immunodeficiëntievirus [HIV]).
15. Een vrouwelijk onderwerp van het vruchtbaar potentieel moet een negatieve zwangerschapstest hebben (urine humaan chorion gonadotropine) bij binnenkomst (voorafgaand aan de behandeling).
16. Vrouwen met een vruchtbaar potentieel moeten overeenkomen om een ​​medisch geaccepteerde methode van anticonceptie te gebruiken gedurende ten minste 12 maanden na JCELL -injectie.
17. Voor mannelijke patiënten wiens partners zijn van een opvoedingspotentieel, bereidheid om een ​​medisch geaccepteerde methode van anticonceptie te gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

1. Deelname aan een klinische studie van een geneesmiddelinterventie in de afgelopen 6 maanden, met uitzondering van een N-acetylcysteïne (NAC) -onderzoek.
2. Geschiedenis van oculaire behandeling met geen niet-goedgekeurde, experimentele, onderzoeks- of neuroprotectant-therapie (systemisch, actueel, intravitreal) of apparaat in beide oog, inclusief eerdere JCYTE klinische onderzoeken. Personen met een geschiedenis van NAC-behandeling kunnen deelnemen aan de studie na een uitspoelingsperiode van 7 dagen (voorafgaand aan baseline testen).
3. Het onderwerp is momenteel borstvoeding/pompen of is van plan om borstvoeding te geven/pompen gedurende de 12 maanden na de studiebehandeling.
4. Het onderwerp is zwanger of is van plan om minder dan 12 maanden na JCELL -injectie zwanger te worden.
5. Bekende allergie voor gentamicine.
6. Geschiedenis van bijwerkingen op dimethylsulfoxide (DMSO).
7. Eerdere oculaire behandeling met corticosteroïden (systemisch, perioculair, intracanaliculair of intravitreal - in beide oog) binnen zes maanden na randomisatie van de studie of de verwachte behoefte aan het gebruik van deze middelen om een ​​reeds bestaande oculaire toestand te behandelen.
8. Klinisch bewijs van geschiedenis van elke oogaandoening of pathologie, anders dan RP, in beide ogen, dat is geassocieerd met een verhoogd risico op pathologie die zich ontwikkelt in het onderzoeksoog, dat de visuele functie, testprocedures, eindpuntmetingen van klinische proef en/of de uitkomst van de studie zou kunnen beïnvloeden.
9. Klinisch bewijs van geschiedenis van elke oogziekte of pathologie, anders dan RP, in het onderzoeksoog, dat mogelijk de visuele functie, testprocedures, eindpuntmetingen voor klinische proef en/of de uitkomst van de studie zou kunnen beïnvloeden.
10. Gelijktijdig gebruik van verboden therapieën.
11. Geschiedenis van eerder gebruik van de volgende medicijnen is verboden als afwijkingen van het retinale/retinale pigmentpitheel (RPE) worden opgemerkt in de macula op examen of oktober: hydroxychloroquine of chloroquine (plaquenil); Pentosan polysulfaat natrium [PPS] (Elmiron); en interferon (intron a, roferon-a, ifn-alpha, alpha interferon).
12. Een kwestie van geestelijke gezondheidsprobleem waarschijnlijk om te voorkomen dat het onderwerp niet betrouwbaar onderzoekt testen en/of onderzoeken, waaronder dementie, schizofrenie, bipolaire aandoeningen, indien niet betrouwbaar gecontroleerd op medicijnen, depressie als geen enkele geschiedenis van ziekenhuisopname of in-patiëntbehandeling of niet voldoende wordt gecontroleerd op medicijnen, in het advies van het onderzoek, reizen naar de studietests van de studietest in de onderzoeksperiode.
13. Ongecontroleerde bloeddruk gedefinieerd als systolische druk> 180 mmHg en/of diastolische bloeddruk> 110 mmHg, terwijl het onderwerp in rust is.
14. Elke chronische systemische ziekte die continue behandeling vereist met systemische steroïden of immunosuppressiva.
15. Geschiedenis van elke ziekte die de deelname aan de studie verstoort volgens het oordeel van de onderzoeker, inclusief van enig type kanker dat niet in remissie is of als uitgehard is, diabetes mellitus (geschiedenis van zwangerschapsdiabetes is acceptabel), nierfalen, beroerte, transient ischemische aanval (TIA), een systemische immuunconditie, een coagulopathische disorder die niet aspecten wordt beheerd/gecontroleerd.
16. Huidige systemische behandeling voor een bevestigde actieve infectie.
17. Voor mannelijke patiënten wiens co-partners van het potentieel zijn, gebrek aan bereidheid om een ​​medisch geaccepteerde methode van anticonceptie te gebruiken, exclusief de ritmemethode, gedurende ten minste 12 maanden na JCELL-injectie.