Sikkerhet for en enkelt, intravitreal injeksjon av 8,8m jcell (famzeretcel) i retinitis pigmentosa (RP)

Inkluderingskriterier:

1. Klinisk diagnose av RP støttet av minst 2 av de følgende kliniske funnene: (1) Tap av perifert syn på formell visuell felttesting, (2) Symptomer på nattblindhet eller vanskeligheter med å tilpasse seg svakt lys, eller (3) optisk koherens tomografi (OCT) ytre netthinneatrofi konsistent med RP.
2. Electroretinography (ERG) resultater som støtter diagnose av RP inkludert ikke -videreførbare eller sterkt reduserte stangresponser (definert som mindre enn 30% av den nedre grensen for normative verdier for ERG -laboratoriet som utfører testen), med langvarig implisitt tid OU (dvs. sikrer bilateralt involvering) og større Rod enn kjegle.
3. Emnealder ≥ 18 år og ≤ 60 år ved signering av samtykke.
4. Interokulær BCVA -forskjell ≤ 15 bokstaver.
5. Sentral underfelttykkelse (CST) ≥ 130 um i studieøyet.
6. BCVA ikke bedre enn 55 bokstaver og ikke verre enn 1 bokstav ved bruk av Tidlig behandling Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) testprotokoll i studieøyet.
7. Evne til å fikse pålitelig med studieøyet minst 75% av tiden som indikert med en fikseringsscore på fire (4) eller fem (5) på halvautomaterte kinetiske visuelle felt.
8. Evne til å registrere minst to pålitelige forsøk ved en minimum baseline -kontrastfølsomhetsavlesning på 1,28 med minimum en romlig frekvens ved bruk av Beethoven -systemet i studieøyet.
9. Central Island Visual Field Area (Central Island Contiguous to Fixation), på ≥ 50,3 DEG2 (~ Central Island Visual Field Diameter ≥ 8 °) i studieøyet som vurdert av halvautomated kinetisk synsfelt (KVF) ved bruk av Octopus 900 (målstørrelse V4E), med reaksjonstidene slått av.
10. Forbindelsens vilje til å gi informert samtykke, inkludert erkjennelse av at de er i stand til og villige til å delta på alle nødvendige studiebesøk, følge instruksjonene for studieprotokollvurderinger, reise med fly om nødvendig, og gi helseforsikringsportabilitet og ansvarlighetslov (HIPAA) autorisasjon.
11. Forutsatt vilje til å gi en blodprøve for humant leukocyttantigen (HLA) typing, hvis ikke gjort tidligere med tilgjengelige resultater.
12. Vilje til underlagt samtykke til testing for RP -genmutasjonstyping, hvis ikke utført tidligere med tilgjengelige resultater.
13. Tilstrekkelig organfunksjon.
14. Negativ aktiv infeksjonssykdom (aktiv infeksjon med hepatitt B, C, humant immunsviktvirus [HIV]).
15. Et kvinnelig gjenstand for fertilpotensial må ha en negativ graviditetstest (urin menneskelig korionisk gonadotropin) ved innreise (før behandling).
16. Kvinner med fødselspotensial må gå med på å bruke en medisinsk akseptert prevensjonsmetode i minst 12 måneder etter JCell -injeksjon.
17. For mannlige pasienter hvis partnere er av barneskående potensial, vilje til å bruke en medisinsk akseptert metode for prevensjon.

Eksklusjonskriterier:

1. Deltakelse i enhver klinisk studie av et medikamentell intervensjon i løpet av de siste 6 månedene, med unntak av en N-acetyl Cystein (NAC) -studie.
2. Historie med okulær behandling med enhver ikke-godkjent, eksperimentell, undersøkende eller nevrobeskyttende terapi (systemisk, aktuell, intravitreal) eller enhet i begge øye, inkludert tidligere JCCYTE-kliniske studier. Personer med en historie med NAC-behandling kan delta i studien etter en 7-dagers utvaskingsperiode (før baseline-testing).
3. Emnet er for øyeblikket amming/pumping eller planlegger å amme/pumpe i løpet av de 12 månedene etter studiebehandlingen.
4. Emnet er gravid eller har til hensikt å bli gravid mindre enn 12 måneder etter Jcell -injeksjon.
5. Kjent allergi mot gentamicin.
6. Historie om bivirkning på dimetylsulfoksyd (DMSO).
7. Tidligere okulær behandling med kortikosteroider (systemisk, periokulær, intracanalikulær eller intravitreal - i begge øyne) innen seks måneder etter randomisering av studien eller det forventede behovet for bruk av disse midlene for å behandle en eksisterende okulær tilstand.
8. Klinisk bevis på historie om enhver øyesykdom eller patologi, annet enn RP, i begge øyne, som er assosiert med økt risiko for at patologi utvikler seg i studieøyet, som kan svekke visuell funksjon, testprosedyrer, mål for kliniske studier og/eller resultatet av studien.
9. Klinisk bevis på historie om enhver øyesykdom eller patologi, annet enn RP, i studieøyet, som potensielt kan svekke visuell funksjon, testprosedyrer, mål for klinisk studie og/eller utfallet av studien.
10. Samtidig bruk av forbudte terapier.
11. Historie om tidligere bruk av følgende medisiner er forbudt hvis noen retinal/netthinnepigmentpitel (RPE) abnormiteter blir notert i makulaen på eksamen eller oktober: hydroxychloroquine eller klorokin (plaquenil); Pentosan polysulfat natrium [PPS] (Elmiron); og Interferon (Intron A, Roferon-A, IFN-Alpha, Alpha Interferon).
12. Ethvert psykisk helseproblem som sannsynligvis vil forhindre at emnet pålitelig utfører studietesting og/eller undersøkelser, inkludert demens, schizofreni, bipolare lidelser hvis ikke pålitelig kontrollert på medisiner, depresjon hvis noen historie med sykehusinnleggelse eller pasienters behandling eller hvis ikke tilstrekkelig kontrollerte på medisiner for å gjøre det mulig å studere undersøkelsen.
13. Ukontrollert blodtrykk definert som systolisk trykk> 180 mmHg og/eller diastolisk blodtrykk> 110 mmHg, mens emnet er i ro.
14. Enhver kronisk systemisk sykdom som krever kontinuerlig behandling med systemiske steroider eller immunsuppressive midler.
15. Historien om enhver sykdom som forstyrrer deltakelsen i studien i henhold til etterforskerens dom, inkludert av noen form for kreft som ikke er i remisjon eller ansett som kurert, diabetes mellitus (historie med svangerskapsdiabetes er akseptabel), nyresvikt, hjerneslag, forbigående iskemisk angrep (TIA), noen systemisk immunforhold, ikke kan være tilpasset.
16. Nåværende systemisk behandling for en bekreftet aktiv infeksjon.
17. For mannlige pasienter hvis medpartnere er av barnehovedpotensial, manglende vilje til å bruke en medisinsk akseptert metode for prevensjon, ikke inkludert rytmemetoden, i minst 12 måneder etter JCell-injeksjon.