Sécurité d'une seule injection intravitréenne de 8,8 m JCELL (Famzeretcel) dans la rétinite pigmentosa (RP)

Critères d'inclusion:

1. Diagnostic clinique de RP soutenu par au moins 2 des résultats cliniques suivants: (1) Perte de vision périphérique lors des tests formels du champ visuel, (2) symptômes de cécité nocturne ou de difficulté à s'adapter à une faible lumière, ou (3) la tomographie par cohérence optique (OCT) l'atrophie rétinienne externe cohérente avec RP.
2. Les résultats de l'électrorétinographie (ERG) qui soutiennent le diagnostic de RP, y compris les réponses de la tige non détectables ou gravement réduites (définies comme moins de 30% de la limite inférieure des valeurs normatives pour le laboratoire ERG effectuant le test), avec un temps implicite prolongé OU (c'est-à-dire, assurent l'implication bilatérale) et plus de pertes de tige de cône.
3. Entente du sujet ≥ 18 ans et ≤ 60 ans au moment de la signature du consentement.
4. Disparité interoculaire BCVA ≤ 15 lettres.
5. Épaisseur du sous-champ central (CST) ≥ 130 µm dans l'œil de l'étude.
6. BCVA pas mieux que 55 lettres et pas pire qu'une lettre en utilisant le protocole de test d'étude de rétinopathie diabétique de traitement précoce (ETDRS) dans l'œil de l'étude.
7. Capacité à se fixer de manière fiable avec l'œil de l'étude au moins 75% du temps comme indiqué par un score de fixation de quatre (4) ou cinq (5) sur les champs visuels cinétiques semi-automatiques.
8. Capacité à enregistrer au moins deux essais fiables à une lecture de sensibilité à contraste de base minimale de 1,28 à un minimum d'une fréquence spatiale en utilisant le système Beethoven dans l'œil de l'étude.
9. Zone visuelle de l'île centrale (île centrale contigu à la fixation), de ≥ 50,3 deg2 (~ diamètre de champ visuel de l'île centrale ≥ 8 °) dans l'œil de l'étude évalué par champ visuel cinétique semi-automatisé (KVF) en utilisant l'Octopus 900 (taille cible V4E), avec les temps de réaction.
10. La volonté de fournir un consentement éclairé, y compris la reconnaissance qu'ils sont capables et disposés à assister à toutes les visites d'étude requises, à suivre les instructions d'évaluation du protocole d'étude, à voyager par air si nécessaire et à fournir l'autorisation de la loi sur l'assurance maladie et la responsabilité (HIPAA).
11. La volonté de soumettre de fournir un échantillon de sang pour la frappe d'antigène leucocytaire humain (HLA), si elle n'est pas effectuée auparavant avec les résultats disponibles.
12. La volonté de consentement de consentement à tester la frappe de mutation du gène RP, si elle n'est pas effectuée précédemment avec les résultats disponibles.
13. Fonction d'organe adéquate.
14. Écran négatif des maladies infectieuses actives (infection active par l'hépatite B, C, virus de l'immunodéficience humaine [VIH]).
15. Un sujet féminin de potentiel de procréation doit avoir un test de grossesse négatif (gonadotrophine chorionique humaine urinaire) à l'entrée (avant le traitement).
16. Les femmes de potentiel de procréation doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptée pendant au moins 12 mois après l'injection de JCELL.
17. Pour les patients masculins dont les partenaires sont de potentiel de procréation, la volonté d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptée.

Critères d'exclusion:

1. Participation à tout essai clinique d'une intervention médicamenteuse au cours des 6 derniers mois, à l'exception d'une étude N-acétyl cystéine (NAC).
2. Antécédents de traitement oculaire avec tout traitement non approuvé, expérimental, étudiant ou neuroprotecteur (dispositif systémique, topique, intravitréal) ou dans l'œil, y compris les précédents essais cliniques de JCYTE. Les personnes ayant des antécédents de traitement du NAC peuvent participer à l'étude après une période de lavage de 7 jours (avant les tests de base).
3. Le sujet est actuellement allaité / pompage ou prévoit d'allaiter / pomper pendant les 12 mois suivant le traitement de l'étude.
4. Le sujet est enceinte ou a l'intention de devenir enceinte moins de 12 mois après l'injection de JCELL.
5. Allergie connue à la gentamicine.
6. Antécédents de réaction indésirable au diméthyl sulfoxyde (DMSO).
7. Traitement oculaire antérieur avec des corticostéroïdes (systémique, périoculaire, intracanaliculaire ou intravitréen - dans l'un ou l'autre œil) dans les six mois suivant la randomisation de l'étude ou le besoin prévu d'utiliser ces agents pour traiter une condition oculaire préexistante.
8. Des preuves cliniques d'histoire de toute maladie oculaire ou pathologie, autre que RP, dans l'un ou l'autre œil, qui est associée à un risque accru de développement de la pathologie dans l'œil de l'étude, qui pourrait altérer la fonction visuelle, les procédures de test, les mesures de point final des essais cliniques et / ou l'issue de l'étude.
9. Des preuves cliniques d'histoire de toute maladie oculaire ou pathologie, autre que RP, dans l'œil de l'étude, qui pourrait potentiellement altérer la fonction visuelle, les procédures de test, les mesures de point final des essais cliniques et / ou l'issue de l'étude.
10. Utilisation simultanée de toute thérapie interdite.
11. Les antécédents d'utilisation préalable des médicaments suivants sont interdits si des anomalies de l'épithélium pigmentaire rétinien / rétinien (RPE) sont notées dans la macula à l'examen ou à l'OCT: hydroxychloroquine ou chloroquine (plaquenil); Pentosan Polysulfate de sodium [PPS] (Elmiron); et interféron (intron A, Roferon-A, IFN-alpha, alpha interféron).
12. Tout problème de santé mentale susceptible d'empêcher le sujet d'effectuer de manière fiable des tests d'étude et / ou des examens, notamment la démence, la schizophrénie, les troubles bipolaires, s'il n'est pas contrôlé de manière fiable sur les médicaments, la dépression si des antécédents d'hospitalisation ou de traitement hospitalier ou si elles ne sont pas suffisamment contrôlées sur les médicaments pour permettre, de l'avis de l'investigateur, de la conformité et de la conformité aux exigences d'étude au cours de la période d'étude.
13. Pression artérielle non contrôlée définie comme une pression systolique> 180 mmhg et / ou une pression artérielle diastolique> 110 mmhg, tandis que le sujet est au repos.
14. Toute maladie systémique chronique nécessitant un traitement continu avec des stéroïdes systémiques ou des agents immunosuppresseurs.
15. Les antécédents de toute maladie interférant avec la participation à l'étude en fonction du jugement de l'investigateur, y compris de tout type de cancer qui n'est pas en rémission ou considéré comme durci, le diabète sucré (antécédents de diabète gestationnel est acceptable), insuffisance rénale, accident vasculaire cérébral, attaque ischémique transitoire (TIA), condition immunitaire systémique, tout désordre de coagulopathie qui n'a pas réussi à gérer le coagulopathie.
16. Traitement systémique actuel pour une infection active confirmée.
17. Pour les patients masculins dont les co-partants sont de potentiel de procréation, le manque de volonté d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptée, sans inclure la méthode du rythme, pendant au moins 12 mois après l'injection de JCELL.