Bezpieczeństwo pojedynczego wstrzyknięcia do wewnątrzgałkowego 8,8 m JCELL (FAMZERETCE) w zapaleniu siatkówki Pigmentosa (RP)

Kryteria włączenia:

1. Kliniczna diagnoza RP poparta co najmniej 2 z poniższych wyników klinicznych: (1) Utrata widzenia obwodowego podczas formalnego testowania pola widzenia, (2) objawy ślepoty nocnej lub trudności w dostosowaniu się do przyciemnionego światła lub (3) optycznej tomografii koherencyjnej (OCT) zewnętrznej zaniku siatkówki zgodnej z RP.
2. Wyniki elektroretynografii (ERG), które wspierają diagnozę RP, w tym nieokreślone lub poważnie zmniejszone odpowiedzi prętowe (zdefiniowane jako mniej niż 30% niższej granicy wartości normatywnych dla laboratorium ERG wykonującego test), z przedłużonym czasem niejawnym OU (tj. Zapewnienie dwustronnego zaangażowania) i większą utratą stożka.
3. Wiek podmiotu ≥ 18 lat i ≤ 60 lat w momencie podpisania zgody.
4. Różnica między BCVA ≤ 15 liter.
5. Centralna grubość podrzędna (CST) ≥ 130 µm w oku badania.
6. BCVA nie lepsze niż 55 liter i nie gorsza niż 1 litera przy użyciu protokołu badań retinopatii cukrzycowej (ETDRS) w oku badania.
7. Zdolność do niezawodnego ustalenia z badanym okiem co najmniej 75% czasu, na co wskazuje wynik utrwalania czterech (4) lub pięciu (5) na półautomatycznych polach wizualnych kinetycznych.
8. Zdolność do rejestrowania co najmniej dwóch niezawodnych prób przy minimalnym wyjściowym odczycie wrażliwości kontrastowej wynoszącej 1,28 przy minimalnej częstotliwości przestrzennej za pomocą systemu Beethovena w oku badania.
9. Obszar widzenia widzenia centralnej (środkowa wyspa przylegająca do fiksacji), o ≥ 50,3 deg2 (~ średnica pola widzenia wyspy środkowej ≥ 8 °) w oku badania ocenianym przez półautomatyczne pola widzenia kinetyczne (KVF) przy użyciu ośmiornicy 900 (wielkość docelowej V4E), z czasem reakcji.
10. Chęć podlegania świadomej zgody, w tym potwierdzenia, że ​​są one w stanie i chętnie uczestniczyć we wszystkich wymaganych wizytach badawczych, zgodnie z instrukcjami oceny protokołu badań, w razie potrzeby podróżując w powietrzu oraz zapewnić Ustawę o przenośności i odpowiedzialności ubezpieczenia zdrowotnego (HIPAA).
11. Chęć podmiotu do dostarczenia próbki krwi dla ludzkiego antygenu leukocytowego (HLA), jeśli nie jest wcześniej wykonane z dostępnymi wynikami.
12. Chęć podlegania zgody na testowanie na pisanie mutacji genu RP, jeśli nie wykonana wcześniej z dostępnymi wynikami.
13. Odpowiednia funkcja narządów.
14. Negatywne aktywne badanie choroby zakaźnej (aktywne zakażenie zapaleniem wątroby typu B, C, ludzki wirus niedoboru odporności [HIV]).
15. Samica potencjału dzieci musi mieć negatywny test ciążowy (gonadotropina na kosmówek moczu) przy wejściu (przed leczeniem).
16. Kobiety o potencjale dziecięcej muszą zgodzić się na zastosowanie medycznie akceptowanej metody antykoncepcji przez co najmniej 12 miesięcy po wstrzyknięciu JCELL.
17. W przypadku pacjentów płci męskiej, których partnerzy mają potencjał noszący dzieci, gotowość do zastosowania medycznie akceptowanej metody antykoncepcji.

Kryteria wykluczenia:

1. Udział w każdym badaniu klinicznym interwencji leku w ciągu ostatnich 6 miesięcy, z wyjątkiem badania cysteiny N-acetylowej (NAC).
2. Historia leczenia oka za pomocą dowolnej terapii nie zatwierdzonej, eksperymentalnej, badawczej lub neuroprotekcyjnej (ogólnoustrojowa, miejscowa, dożytrowała) lub urządzenie w obu oczach, w tym wcześniejsze badania kliniczne JCYTE. Osoby z historią leczenia NAC mogą wziąć udział w badaniu po 7-dniowym okresie wymytania (przed testowaniem wyjściowym).
3. Obiekt jest obecnie karmiącą piersią/pompując lub planuje paszę piersią/pompę w ciągu 12 miesięcy po leczeniu badawczym.
4. Pacjent jest w ciąży lub zamierza zajść w ciążę mniej niż 12 miesięcy po wstrzyknięciu JCELL.
5. Znana alergia na gentamycynę.
6. Historia niepożądanej reakcji na dimetylosulfotlenk (DMSO).
7. Wcześniejsze leczenie oka kortykosteroidami (ogólnoustrojowe, okołowieczne, wewnątrzkanalne lub dożyloneczne - w obu oczach) w ciągu sześciu miesięcy od randomizacji badania lub przewidywana potrzeba zastosowania tych środków do leczenia wcześniej istniejącego stanu oka.
8. Kliniczne dowody historii jakiejkolwiek choroby lub patologii oczu, inne niż RP, w obu oczach, które wiąże się ze zwiększonym ryzykiem rozwoju patologii w oku badania, które mogą zaburzyć funkcję wzroku, procedury testowe, pomiary punktu końcowego badania klinicznego i/lub wynik badania.
9. Kliniczne dowody historii jakiejkolwiek choroby lub patologii oczu, inne niż RP, w oku badania, które mogą potencjalnie zaburzyć funkcję wzrokową, procedury testowe, pomiary punktu końcowego badania klinicznego i/lub wynik badania.
10. Równoczesne stosowanie jakichkolwiek zabronionych terapii.
11. Historia wcześniejszego stosowania następujących leków jest zabroniona, jeśli jakikolwiek nieprawidłowości nabłonka pigmentowego siatkówki/siatkówki (RPE) są odnotowane w plamce na egzaminie lub OCT: hydroksychlorochina lub chlorochina (plaklenil); Pentosan polisulfate sodowy [PPS] (Elmiron); i interferon (intron A, Roferon-A, IFN-Alpha, interferon alfa).
12. Wszelkie problemy ze zdrowiem psychicznym, które mogą zapobiec niezawodnym przeprowadzeniu badań i/lub badań, w tym demencji, schizofrenii, zaburzeniach afektywnych dwubiegunowych, jeśli nie jest niezawodnie kontrolowana na lekach, depresji, jeśli jakakolwiek historia hospitalizacji lub leczenia hospitacyjnego lub jeśli nie jest wystarczająco kontrolowana na lekach, aby umożliwić, w opinii badacza, podróżować do i zgodnych z zgodnością z badaniem w okresie nauki.
13. Niekontrolowane ciśnienie krwi zdefiniowane jako ciśnienie skurczowe> 180 mmhg i/lub rozkurczowe ciśnienie krwi> 110 mmHg, podczas gdy pacjent jest w spoczynku.
14. Każda przewlekła choroba ogólnoustrojowa wymagająca ciągłego leczenia systemowym sterydami lub środkami immunosupresyjnymi.
15. Historia jakiejkolwiek choroby zakłócająca uczestnictwo w badaniu zgodnie z osądem badacza, w tym z jakiegokolwiek rodzaju raka, który nie jest w remisji lub uważany za utwardzony, cukrzyca (historia cukrzycy ciążowej jest dopuszczalna), niewydolność nerek, udar, przejściowy atak niedokrwienny (TIA), jakakolwiek ogólnoustrojowa choroba immunologiczna, żadne koagulopatię, które nie jest odpowiednio zarządzane/kontrolowane.
16. Obecne leczenie ogólnoustrojowe potwierdzonej aktywnej infekcji.
17. W przypadku pacjentów płci męskiej, u których partnerzy mają potencjał noszący dzieci, brak chęci zastosowania medycznie akceptowanej metody antykoncepcji, nie uwzględniając metody rytmu, przez co najmniej 12 miesięcy po wstrzyknięciu JCELL.