Безопасность единой интравитреальной инъекции 8,8 млн. Jcell (Famzeretcel) при пигменте ретинита (RP)

Критерии включения:

1. Клинический диагноз RP, поддерживаемый как минимум двумя из следующих клинических результатов: (1) потеря периферического зрения при формальном полевом испытании зрения, (2) симптомы ночной слепоты или трудности с приспособлением к тумбушке или (3) оптической когерентной томографии (OCT) внешней атрофии сетчатки, согласованной с RP.
2. Электроретинография (ERG) результаты, которые поддерживают диагноз RP, включая недометоваемые или сильно сниженные ответы стержня (определяемые как менее 30% от нижнего предела нормативных значений для лаборатории ERG, выполняющей тест), с длительным неявным временем OU (то есть обеспечение биластового вовлечения) и большей потерь CONE.
3. Субъектный возраст ≥ 18 лет и ≤ 60 лет во время подписания согласия.
4. Международное различие BCVA ≤ 15 букв.
5. Центральная толщина подполя (CST) ≥ 130 мкм в глазу исследования.
6. BCVA не лучше, чем 55 букв и не хуже, чем 1 буква с использованием протокола тестирования ранней лечения диабетической ретинопатии (ETDRS) в глазу исследования.
7. Способность надежно фиксировать с помощью исследования по крайней мере 75% случаев, как указано по оценке фиксации четыре (4) или пять (5) на полуавтоматических кинетических визуальных полях.
8. Способность записывать как минимум два надежных испытания с минимальным показателем чувствительности базовой контрастности 1,28 при минимум одной пространственной частоте с использованием системы Бетховена в исследовании.
9. Центральный островный область визуального поля (центральный остров, смежный для фиксации), ≥ 50,3 градуса (~ Центральный диаметр визуального поля Центрального острова ≥ 8 °) в глазу исследования, как оценивается с помощью полуавтоматизированного кинетического визуального поля (KVF) с использованием осьминога 900 (размер цели V4E), с отключенным временем реакции.
10. Готовность субъекта предоставить информированное согласие, в том числе признание того, что они способны и готовы посещать все необходимые посещения исследования, следить за инструкциями по оценке протокола исследования, при необходимости поездка по воздуху и обеспечить разрешение Закона о медицинском страховании и ответственности (HIPAA).
11. Готовность субъекта обеспечить образец крови для типирования антигена лейкоцитов человека (HLA), если не было сделано ранее с доступными результатами.
12. Готовность субъекта к согласию на тестирование на типирование мутации гена RP, если не выполнять ранее с доступными результатами.
13. Адекватная функция органа.
14. Отрицательный активный инфекционный экран заболевания (активная инфекция гепатитом B, C, вирус иммунодефицита человека [ВИЧ]).
15. Женский субъект детородного потенциала должен иметь отрицательный тест на беременность (моча хорионный гонадотропин) при входе (до лечения).
16. Женщины детородного потенциала должны согласиться использовать принятый с медицинской точки зрения метод контрацепции в течение не менее 12 месяцев после инъекции JCell.
17. Для пациентов мужского пола, чьи партнеры имеют детское потенциал, готовность использовать с медицинской точки зрения метод контрацепции.

Критерии исключения:

1. Участие в любом клиническом исследовании лекарственного вмешательства в течение последних 6 месяцев, за исключением исследования N-ацетилцистеина (NAC).
2. История лечения глаз с любым не одобренным, экспериментальной, исследуемой или нейропротеектской терапией (системная, актуальная, интравитреальная) или устройство в глазах, включая предыдущие клинические испытания Jcyte. Люди с лечением в анамнезе NAC могут принять участие в исследовании после 7-дневного периода вымывания (до базового тестирования).
3. В настоящее время субъект является кормление грудью/перекачкой или планирует кормить/насос грудью в течение 12 месяцев после учебного лечения.
4. Субъект беременна или намерен забеременеть менее чем через 12 месяцев после инъекции JCell.
5. Известная аллергия на гентамицин.
6. История побочной реакции на диметилсульфоксид (ДМСО).
7. Предварительное лечение глаз кортикостероидами (системные, периокулярные, внутриканаликулярные или интравитреальные - либо в глазах) в течение шести месяцев после рандомизации исследования или ожидаемой необходимости использования этих агентов для лечения ранее существовавшего состояния глаза.
8. Клинические доказательства истории любых заболеваний глаз или патологии, кроме RP, в любом случае, который связан с повышенным риском патологии, развивающейся в глазах исследования, что может нарушать визуальную функцию, процедуры тестирования, измерения конечных точек клинического исследования и/или исход исследования.
9. Клинические доказательства истории любого заболевания глаз или патологии, кроме RP, в глазу исследования, которые могут потенциально нарушать зрительную функцию, процедуры тестирования, измерения конечных точек клинического исследования и/или исход исследования.
10. Одновременное использование любой запрещенной терапии.
11. История предварительного использования следующих лекарств запрещена, если какие -либо аномалии пигмента пигмента сетчатки/сетчатки (RPE) отмечаются в макуле на экзамене или OCT: гидроксихлорохин или хлорохин (плаакенил); Пентозан полисульфат натрия [PPS] (Elmiron); и интерферон (интрон А, Роферон-А, ИФН-Альфа, Альфа-интерферон).
12. Любая проблема психического здоровья, которая может предотвратить надежно проводящее исследование тестирования и/или обследования, включая деменцию, шизофрению, биполярные расстройства, если не достоверно контролируется лекарствами, депрессия, если какая-либо история госпитализации или нажиманого лечения или, если не в достаточной степени контролируется на лекарствах, чтобы обеспечить, по мнению инвестирования, ведущего и соответствия исследуемым исследованиям.
13. Неконтролируемое артериальное давление, определяемое как систолическое давление> 180 мм рт. Ст. И/или диастолическое артериальное давление> 110 мм рт.
14. Любое хроническое системное заболевание, требующее непрерывного лечения системными стероидами или иммунодепрессивными агентами.
15. История любого заболевания, мешающего участию в исследовании в соответствии с суждением исследователя, в том числе любого типа рака, который не находится в ремиссии или считается вылеченным, сахарный диабет (история гестационного диабета), почечная недостаточность, инсульт, временный ишемический атак (TIA), любое системное иммунное заболевание, любое нарушение коагулопети, которое не контролируется.
16. Текущее системное лечение для подтвержденной активной инфекции.
17. Для пациентов мужского пола, чьи соавторы имеют потенциал для детей, отсутствие готовности использовать принятый с медицинской точки зрения метод контрацепции, не включающий метод ритма, в течение не менее 12 месяцев после инъекции JCell.