Bezpečnost jediné, intravitreální injekce 8,8 m JCell (Famzeretcel) v retinitis pigmentosa (RP)

Kritéria pro zařazení:

1. Klinická diagnóza RP podporovaná nejméně 2 z následujících klinických nálezů: (1) Ztráta periferního vidění při testování formálního vizuálního pole, (2) příznaky noční slepoty nebo potíže s úpravou na tlumené světlo nebo (3) optická koherenční tomografie (OCT) vnější retinálová atrofie konzistentní s RP.
2. Elektroretinografie (ERG) výsledky, které podporují diagnózu RP, včetně nedetekovatelných nebo vážně snížených odpovědí tyčí (definované jako méně než 30% dolní hranice normativních hodnot pro laboratoř ERG provádějící test), s prodlouženým implicitním časem OU (tj. Zajistit bilaterální zapojení) a větší tyč než ztráta kužele.
3. Věk subjektu ≥ 18 let a ≤ 60 let v době podpisu souhlasu.
4. Interokulární disparita BCVA ≤ 15 písmen.
5. Střední tloušťka subfieldu (CST) ≥ 130 µm ve studovaném oku.
6. BCVA ne lepší než 55 písmen a ne horší než 1 písmeno pomocí testovacího protokolu pro testování diabetické retinopatie (ETDRS) ve studovaném oku.
7. Schopnost spolehlivě fixovat se studovaným okem nejméně 75% času, jak ukazuje fixační skóre čtyř (4) nebo pěti (5) na poloautomovaných kinetických vizuálních polích.
8. Schopnost zaznamenávat alespoň dvě spolehlivé pokusy při odečtu citlivosti na minimální kontrast 1,28 při minimálně jedné prostorové frekvenci pomocí systému Beethovena ve studovaném oku.
9. Oblast zorného pole centrálního ostrova (centrální ostrov sousedící k fixaci), ≥ 50,3 °2 (~ průměr vizuálního pole centrálního ostrova ≥ 8 °) ve studovaném oku, jak bylo hodnoceno poloautomatizovaným kinetickým zorným polem (KVF) s použitím doby reakce.
10. Ochota předmětu poskytnout informovaný souhlas, včetně potvrzení, že jsou schopni a ochotni se zúčastnit všech požadovaných návštěv studie, dodržovat pokyny pro hodnocení protokolu studie, v případě potřeby cestovat vzduchem a poskytovat zákon o přenositelnosti a odpovědnosti za zdravotní pojištění (HIPAA) povolení.
11. Ochota předmětu poskytnout vzorek krve pro psaní antigenu lidského leukocytů (HLA), ne -li dříve s dostupnými výsledky.
12. Ochota předmětu souhlasí s testováním typu mutace genu RP, pokud nebyla provedena dříve s dostupnými výsledky.
13. Přiměřená funkce orgánů.
14. Negativní obrazovka aktivního infekčního onemocnění (aktivní infekce hepatitidou B, C, virus lidské imunodeficience [HIV]).
15. Při vstupu (před léčbou) musí mít ženský předmět porodu.
16. Ženy s plodným potenciálem musí souhlasit s používáním lékařsky přijímané metody antikoncepce po dobu nejméně 12 měsíců po injekci JCell.
17. Pro mužské pacienty, jejichž partneři mají potenciál nesoucí dítě, ochota používat lékařsky přijímanou metodu antikoncepce.

Kritéria pro vyloučení:

1. Účast v jakékoli klinické studii lékového zásahu během posledních 6 měsíců, s výjimkou studie N-acetylcystein (NAC).
2. Historie oční léčby jakýmkoli neschváleným, experimentálním, vyšetřovacím nebo neuroprotektančním terapií (systémová, lokální, intravitreální) nebo zařízení v obou očích, včetně předchozích klinických studií Jcyte. Jednotlivci s anamnézou léčby NAC se mohou účastnit studie po 7denním období vymývání (před testováním výchozího hodnoty).
3. Subjekt je v současné době kojení/čerpání nebo plánuje kojit/čerpadlo během 12 měsíců po studijní léčbě.
4. Subjekt je těhotný nebo má v úmyslu otěhotnět méně než 12 měsíců po injekci JCell.
5. Známá alergie na gentamicin.
6. Historie nežádoucí reakce na dimethylsulfoxid (DMSO).
7. Předchozí oční ošetření kortikosteroidy (systémové, periokulární, intrakanalikulární nebo intravitreální - v obou očích) do šesti měsíců od randomizace studie nebo očekávané potřeby použití těchto látek k léčbě již existujícího očního stavu.
8. Klinický důkaz historie jakéhokoli očního onemocnění nebo patologie, kromě RP, v obou očích, který je spojen se zvýšeným rizikem vývoje patologie ve studovaném oku, což by mohlo narušit vizuální funkci, testovací postupy, měření koncových bodů klinických hodnocení a/nebo výsledkem studie.
9. Klinické důkazy o historii jakéhokoli oční choroby nebo patologie, kromě RP, ve studijním oku, které by mohly potenciálně narušit vizuální funkci, testovací postupy, měření koncového bodu klinických studií a/nebo výsledek studie.
10. Souběžné použití jakýchkoli zakázaných terapií.
11. Historie předchozího použití následujících léků je zakázána, pokud jsou v makule při zkoušce nebo OCT zaznamenány abnormality epitelu sítnice/sítnice (RPE); Pentosan polysulfát sodný [PPS] (Elmiron); a interferon (intron A, Roferon-A, IFN-Alpha, Alpha Interferon).
12. Jakýkoli problém duševního zdraví pravděpodobně zabrání tomu, aby subjekt spolehlivě prováděl studijní testování a/nebo zkoušky, včetně demence, schizofrenie, bipolárních poruch, pokud nebude spolehlivě kontrolován léky, deprese, pokud jakákoli anamnéza hospitalizace nebo pacientní léčby nebo pokud není dostatečně kontrolována na léky, které umožňují, podle názoru vyšetřovatele, do souladu s požadavky na studium.
13. Nekontrolovaný krevní tlak definovaný jako systolický tlak> 180 mmHg a/nebo diastolického krevního tlaku> 110 mmHg, zatímco subjekt je v klidu.
14. Jakékoli chronické systémové onemocnění vyžadující kontinuální léčbu systémovými steroidy nebo imunosupresivními látkami.
15. Historie jakéhokoli onemocnění zasahujícího do účasti na studii podle úsudku vyšetřovatele, včetně jakéhokoli typu rakoviny, který není v remisi nebo považován za vyléčený, diabetes mellitus (historie gestačního diabetu je přijatelná), selhání ledvin, mrtvice, přechodného ischemického útoku (TIA), jakéhokoli koagulopatického/kontrolního/kontrolního.
16. Současná systémová léčba potvrzené aktivní infekce.
17. U pacientů mužů, jejichž spoluvlastníci mají potenciál nesoucí dítě, nedostatek ochoty používat lékařsky přijímanou metodu antikoncepce, bez rytmické metody, po dobu nejméně 12 měsíců po injekci JCell.