Sikkerhed ved en enkelt, intravitreal injektion af 8,8 m JCell (famzeretcel) i retinitis pigmentosa (RP)

Inkluderingskriterier:

1. Klinisk diagnose af RP understøttet af mindst 2 af følgende kliniske fund: (1) tab af perifert syn på formel synsfelttest, (2) symptomer på natblindhed eller vanskeligheder med at tilpasse sig til svagt lys, eller (3) optisk kohærens tomografi (OCT) ydre retinal atrofi i overensstemmelse med RP.
2. Elektroretinografi (ERG) resultater, der understøtter diagnose af RP, herunder ikke -detekterbare eller alvorligt reducerede stangresponser (defineret som mindre end 30% af den nedre grænse for normative værdier for ERG -laboratoriet, der udfører testen), med langvarig implicit tid OU (dvs. sørg for, at den bilaterale involvering) og større stavtab.
3. Emne Age ≥ 18 år og ≤ 60 år på tidspunktet for underskrift af samtykke.
4. Interokulær BCVA -forskel ≤ 15 bogstaver.
5. Central underfelttykkelse (CST) ≥ 130 um i undersøgelsesøjet.
6. BCVA ikke bedre end 55 bogstaver og ikke værre end 1 brev ved hjælp af den tidlige behandling af diabetisk retinopati (ETDRS) testprotokol i undersøgelsesøjet.
7. Evne til pålideligt fiksering med undersøgelsesøjet mindst 75% af tiden som angivet ved en fikseringsscore på fire (4) eller fem (5) på semi-automatiserede kinetiske synsfelter.
8. Evne til at registrere mindst to pålidelige forsøg på et minimum baseline -kontrastfølsomhedsaflæsning på 1,28 på et minimum af en rumlig frekvens ved hjælp af Beethoven -systemet i undersøgelsesøjet.
9. Central Island Visual Field Area (Central Island sammenhængende med fiksering) på ≥ 50,3 DEG2 (~ Central Island Visual Field Diameter ≥ 8 °) i undersøgelsesøjet som vurderet ved semi-automatiseret kinetisk synsfelt (KVF) ved anvendelse af Octopus 900 (målstørrelse V4E), med reaktionstiderne slukket.
10. Vilje til at give informeret samtykke, herunder anerkendelse af, at de er i stand til og villige til at deltage i alle nødvendige undersøgelsesbesøg, følge studieprotokolvurderingsinstruktioner, rejse med luft om nødvendigt og give sundhedsforsikringsportabilitet og ansvarlighedslov (HIPAA) tilladelse.
11. Vilje til at give en blodprøve til human leukocytantigen (HLA) -typning, hvis det ikke er gjort tidligere med tilgængelige resultater.
12. Vilje til at give samtykke til test for RP -genmutationstypning, hvis ikke udført tidligere med tilgængelige resultater.
13. Tilstrækkelig organfunktion.
14. Negativ aktiv infektionssygdomsskærm (aktiv infektion med hepatitis B, C, human immundefektvirus [HIV]).
15. Et kvindeligt emne med fødedygtige potentiale skal have en negativ graviditetstest (urin human chorionisk gonadotropin) ved indgangen (før behandling).
16. Kvinder af fødedygtige potentiale skal blive enige om at bruge en medicinsk accepteret metode til prævention i mindst 12 måneder efter JCELL -injektion.
17. For mandlige patienter, hvis partnere er af børnebærende potentiale, vil vilje til at bruge en medicinsk accepteret metode til prævention.

Ekskluderingskriterier:

1. Deltagelse i ethvert klinisk forsøg med en lægemiddelintervention inden for de sidste 6 måneder med undtagelse af en N-acetylcystein (NAC) undersøgelse.
2. Historie om okulær behandling med enhver ikke-godkendt, eksperimentel, undersøgelses- eller neurobeskyttelsesbehandling (systemisk, topisk, intravitreal) eller enhed i enten øjet, inklusive tidligere JCYTE-kliniske forsøg. Personer med en historie med NAC-behandling kan deltage i undersøgelsen efter en 7-dages udvaskningsperiode (før baseline-test).
3. Emnet er i øjeblikket amning/pumpning eller planlægger at amme/pumpe i løbet af de 12 måneder efter undersøgelsesbehandling.
4. Emne er gravid eller har til hensigt at blive gravid mindre end 12 måneder efter JCELL -injektion.
5. Kendt allergi mod gentamicin.
6. Historie om bivirkning af dimethylsulfoxid (DMSO).
7. Tidligere okulær behandling med kortikosteroider (systemisk, periokulær, intracanalikulær eller intravitreal - i enten øje) inden for seks måneder efter undersøgelsen af ​​randomisering eller det forventede behov for brugen af ​​disse midler til behandling af en allerede eksisterende okulær tilstand.
8. Klinisk bevis for historie om enhver øjesygdom eller patologi, bortset fra RP, i begge øjne, der er forbundet med øget risiko for patologi, der udvikler sig i undersøgelsesøjet, kan det forringe visuel funktion, testprocedurer, kliniske forsøgsdepointmålinger og/eller resultatet af undersøgelsen.
9. Klinisk bevis for historie om enhver øjesygdom eller patologi, bortset fra RP, i undersøgelsesøjet, der potentielt kan forringe visuel funktion, testprocedurer, målinger af klinisk forsøg og/eller resultatet af undersøgelsen.
10. Samtidig brug af forbudte terapier.
11. Historie om forudgående anvendelse af følgende medicin er forbudt, hvis nogen nethinde/nethindepigmentepitel (RPE) abnormaliteter bemærkes i makulaen på eksamen eller OLT: hydroxychloroquin eller chloroquin (plaquenil); Pentosan -polysulfatnatrium [PPS] (Elmiron); og Interferon (Intron A, Roferon-A, IFN-Alpha, Alpha Interferon).
12. Ethvert psykisk sundhedsspørgsmål, der sandsynligvis forhindrer, at emnet pålideligt udfører undersøgelsestestning og/eller undersøgelser, herunder demens, skizofreni, bipolære lidelser, hvis ikke pålideligt kontrolleres på medicin, depression, hvis nogen historie med indlæggelse eller indholdssted for patienter eller hvis ikke tilstrækkeligt kontrolleres på medicin til at muliggøre, i mening om efterforskningen, rejser til og overholdelse af undersøgelsesundersøgelsestrengene i undersøgelsen af ​​studietid.
13. Ukontrolleret blodtryk defineret som systolisk tryk> 180 mmHg og/eller diastolisk blodtryk> 110 mmHg, mens emnet er i hvile.
14. Enhver kronisk systemisk sygdom, der kræver kontinuerlig behandling med systemiske steroider eller immunsuppressive midler.
15. Historie om enhver sygdom, der griber ind i deltagelsen i undersøgelsen i henhold til efterforskningsdommen, herunder af enhver form for kræft, der ikke er i remission eller betragtes som helbredt, diabetes mellitus (historie med svangerskabsdiabetes er acceptabel), nyresvigt, slagtilfælde, forbigående iskæmisk angreb (TIA), enhver systemisk immuntilstand, enhver koagulopati -lidelse, der ikke tilstrækkeligt styres/kontrolleres/kontrolleres.
16. Nuværende systemisk behandling af en bekræftet aktiv infektion.
17. For mandlige patienter, hvis medpartnere er af børnebærende potentiale, mangler manglen på vilje til at bruge en medicinsk accepteret metode til prævention, ikke inklusive rytmemetoden, i mindst 12 måneder efter JCell-injektion.