Sicherheit einer einzigen intravitrealen Injektion von 8,8 m Jcell (Famzeretcel) in Retinitis pigmentosa (RP)

Einschlusskriterien:

1. Klinische Diagnose von RP, die durch mindestens 2 der folgenden klinischen Befunde unterstützt wird: (1) Verlust des peripheren Sehens bei formalen Gesichtsfeldtests, (2) Symptome der Nachtblindheit oder Schwierigkeitsgrad, die sich an dunkeles Licht anpasst, oder (3) optische Kohärenztomographie (OCT) Außen -retinalische Atrophie, die mit der RP konsistent ist.
2. Elektroretinographie (ERG) Ergebnisse, die die Diagnose von RP einschließlich nicht nachweisbarer oder stark reduzierter Stabantworten (definiert als weniger als 30% der unteren Grenze der normativen Werte für das ERG -Labor, die den Test durchführen, definiert) mit längerer implizite Zeit (d. H. Sicherstellen, dass eine bilaterale Beteiligung sichergestellt wird) und einen größeren Stabverlust.
3. Probandenalter ≥ 18 Jahre und ≤ 60 Jahre zum Zeitpunkt der Einwilligung.
4. Interokulare BCVA -Disparität ≤ 15 Buchstaben.
5. Zentrale Subfield -Dicke (CST) ≥ 130 µm im Studienauge.
6. BCVA Nicht besser als 55 Buchstaben und nicht schlechter als 1 Buchstaben unter Verwendung des frühen Testen des Testen von diabetischer Retinopathie (ETDRS) im Studienauge.
7. Fähigkeit, mindestens 75% der Zeit zuverlässig mit der Studie zu fixieren, wie durch einen Fixierungswert von vier (4) oder fünf (5) auf semi-automatischen kinetischen Feldern angezeigt.
8. Fähigkeit, mindestens zwei zuverlässige Versuche mit minimaler Grundlinienkontrastempfindlichkeitsempfindlichkeit von 1,28 bei mindestens einer räumlichen Frequenz unter Verwendung des Beethoven -Systems im Studienauge aufzuzeichnen.
9. Zentralinsel-Gesichtsfeldgebiet (Zentralinsel, die an die Fixierung zusammenhängen), von ≥ 50,3 Deg2 (~ Zentralinsel-Gesichtsfelddurchmesser ≥ 8 °) im Studienauge, wie durch semi-automatisches kinetisches Gesichtsfeld (KVF) unter Verwendung des Octopus 900 (Zielgröße V4E) bewertet.
10. Bereitschaft, eine Einverständniserklärung zu erteilen, einschließlich der Anerkennung, dass sie in der Lage und bereit sind, an allen erforderlichen Studienbesuchen teilzunehmen, die Anweisungen zur Bewertung der Studienprotokoll zu befolgen, bei Bedarf nach Luft zu reisen und die HIPAA -Genehmigung für die Portabilität und Rechenschaftspflicht für Krankenversicherungen zu ermöglichen.
11. Bereitschaft der Subjekt, eine Blutprobe für die Typisierung des menschlichen Leukozytenantigens (HLA) bereitzustellen, falls dies nicht zuvor mit den verfügbaren Ergebnissen durchgeführt wird.
12. Bereitschaft der Einwilligung der Einwilligung zu Tests für die Typisierung von RP -Genmutationen, falls dies nicht zuvor mit verfügbaren Ergebnissen durchgeführt wird.
13. Angemessene Organfunktion.
14. Negativer aktiver Infektionskrankheitsscreen (aktive Infektion mit Hepatitis B, C, Human Immunodeficiency Virus [HIV]).
15. Ein weibliches Subjekt von Geburtspotential muss bei der Einreise (vor der Behandlung) einen negativen Schwangerschaftstest (Urin -Choriongonadotropin) aufweisen.
16. Frauen mit gebrochenem Potenzial müssen sich einig sein, mindestens 12 Monate nach der JCell -Injektion eine medizinisch anerkannte Verhütungsmethode anzuwenden.
17. Für männliche Patienten, deren Partner von Kinderpotential sind und Bereitschaft, eine medizinisch anerkannte Verhütungsmethode zu verwenden.

Ausschlusskriterien:

1. Teilnahme an einer klinischen Studie einer Arzneimittelintervention in den letzten 6 Monaten mit Ausnahme einer N-Acetyl-Cystein-Studie (NAC).
2. Vorgeschichte der Augenbehandlung mit nicht genehmigten, experimentellen, investierenden oder neuroprotektanten Therapien (systemisch, topisch, intravitreal) oder Gerät in entweder Augen, einschließlich früherer klinischer JCYTE-Studien. Personen mit einer NAC-Behandlung können nach einer 7-tägigen Auswaschzeit (vor dem Basistest) an der Studie teilnehmen.
3. Das Subjekt stillt/pumpt derzeit oder plant während der 12 Monate nach der Studienbehandlung zu stillen/zu pumpen.
4. Der Probanden ist schwanger oder beabsichtigt, weniger als 12 Monate nach der JCell -Injektion schwanger zu werden.
5. Bekannte Allergie gegen Gentamicin.
6. Geschichte der unerwünschten Reaktion auf Dimethylsulfoxid (DMSO).
7. Vorherige Augenbehandlung mit Kortikosteroiden (systemisch, periokular, intrakanalisch oder intravitreal - in beiden Augen) innerhalb von sechs Monaten nach der Studie Randomisierung oder dem erwarteten Bedarf an Verwendung dieser Wirkstoffe zur Behandlung einer bereits existierenden Augenbedingung.
8. Klinische Hinweise auf die Vorgeschichte einer anderen Augenkrankheit oder Pathologie als RP in beiden Augen, die mit einem erhöhten Risiko der im Studienauge entwickelten Pathologie -Risiko verbunden sind, die die visuelle Funktion, Testverfahren, Endpunktmessungen der klinischen Studien und/oder das Ergebnis der Studie beeinträchtigen könnten.
9. Klinische Nachweise einer anderen Augenkrankheit oder Pathologie als RP im Studienauge, die möglicherweise die visuelle Funktion, Testverfahren, Endpunktmessungen der klinischen Studien und/oder das Ergebnis der Studie beeinträchtigen könnten.
10. Gleichzeitige Verwendung von verbotenen Therapien.
11. Die Vorgeschichte der vorherigen Verwendung der folgenden Medikamente ist verboten, wenn in der Makula bei der Untersuchung oder OCT: Hydroxychloroquin oder Chloroquin (Plaquenil) in der Makula ein Netzhautpigment -Epithel (RPE) -Anormalitäten (RPE) angegeben sind. Pentosan Polysulfat -Natrium [PPS] (Elmiron); und Interferon (Intron A, Roferon-A, IFN-Alpha, Alpha Interferon).
12. Jedes Problem der psychischen Gesundheit, das das Subjekt wahrscheinlich daran hindert, zuverlässig Studienprüfung und/oder Untersuchungen wie Demenz, Schizophrenie, bipolare Störungen durchzuführen, wenn sie nicht zuverlässig auf Medikamente kontrolliert werden, Depressionen, wenn eine Anamnese des Krankenhausaufenthalts oder der stationären Behandlungsbehandlung oder nicht ausreichend kontrolliert für die Medikamente, um die Untersuchung der Untersuchung zu ermöglichen, in der Untersuchung der Untersuchung und der Einhaltung der Studienprüfung über die Studie der Studienzeitenzeiten der Studie zu ermöglichen.
13. Unkontrollierter Blutdruck definiert als systolischer Druck> 180 mmHg und/oder diastolischer Blutdruck> 110 mmHg, während das Subjekt in Ruhe ist.
14. Jede chronische systemische Erkrankung, die eine kontinuierliche Behandlung mit systemischen Steroiden oder immunsuppressiven Wirkstoffen erfordert.
15. Vorgeschichte einer Krankheit, die die Teilnahme an der Studie gemäß dem Untersuchungsurteil stört, einschließlich jeglicher Art von Krebs, die nicht in Remission oder als geheilt angesehen wird, Diabetes mellitus (Geschichte von Schwangerschaftsdiabetes ist akzeptabel), Nierenversagen, Schlaganfall, vorübergehender ischämischer Angriff (TIA), jeden systemischen Unmun -Zustand, der nicht zu kontrolliert ist.
16. Aktuelle systemische Behandlung für eine bestätigte aktive Infektion.
17. Bei männlichen Patienten, deren Mitpartner von kindhaltigem Potenzial sind, mangelnde die Bereitschaft, eine medizinisch anerkannte Verhütungsmethode zu verwenden, ohne die Rhythmusmethode, mindestens 12 Monate nach der JCell-Injektion.