Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Yhden, suonensisäisen 8,8 metrin JCell (famzeretcel) turvallisuus Retinitis Pigmentosa (RP)

tiistai 28. heinäkuuta 2026 päivittänyt: jCyte, Inc

Satunnaistettu, naamioitu, huijausohjattu vaihe 2 JCellin (Famzeretcel) yhden laskimonsisäisen injektion turvallisuuden tutkiminen pigmentoosan retinitis-hoitoon (RP) (RP)

Tässä tutkimuksessa arvioidaan yhden JCellin (Famzeretcel) yhden injektion turvallisuus, joka käsittää 8,8 miljoonaa (8,8 m) verkkokalvon progenitorisolua kuuden kuukauden tutkimusjakson ajan aikuisten kohortissa, jolla on RP. Lisäksi visuaalisen toiminnan muutokset arvioidaan kuuden kuukauden kuluttua aktiivisen hoitoryhmän (8,8 metrin JCell) välillä verrattuna huijauskäsittelyihin kontrolleihin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

31

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85020
        • Associated Retina Consultants
    • California
      • Bakersfield, California, Yhdysvallat, 93309
        • California Retina Consultants
      • Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90074
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
        • Gavin Herbert Eye Institute, UC Irvine
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95825
        • Retina Consultants Medical Group
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
        • Vitreo Retinal Associates
    • Illinois
      • Oak Park, Illinois, Yhdysvallat, 60304
        • Illinois Retina Associates
    • New Jersey
      • Teaneck, New Jersey, Yhdysvallat, 07666
        • NJRetina
    • New York
      • Westbury, New York, Yhdysvallat, 11590
        • Long Island Vitreoretinal Consultants
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Yhdysvallat, 77401
        • Retina Consultants of Texas: Bellaire Retina Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78240
        • Retina Consultants of Texas: San Antonio
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22031
        • The Retina Group of Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. RP: n kliininen diagnoosi, jota tukee vähintään 2 seuraavista kliinisistä havainnoista: (1) Perifeerisen näkökyvyn menetys muodollisessa visuaalikenttätestauksessa, (2) yön sokeuden tai vaikeuksien oireet himmeään valoon tai (3) optisen koherenssitomografian (OCT) ulkoverkkokalvon atrofia, joka on yhdenmukainen RP: n kanssa.
  2. Elektroretinografia (ERG) tulokset, jotka tukevat RP: n diagnoosia, mukaan lukien määrittelemättömät tai vakavasti vähentyneet sauvavasteet (määritelty alle 30%: ksi testin suorittavan ERG -laboratorion normatiivisten arvojen alarajaksi), pitkittyneen implisiittisen ajan OU: n (ts. Varmista kahdenvälinen osallistuminen) ja suurempi sauva kuin cone -menetys.
  3. Koehenkilö ikä ≥ 18 vuotta ja ≤ 60 vuotta suostumuksen allekirjoittamishetkellä.
  4. BCVA: n interokulaariset erot ≤ 15 kirjainta.
  5. Keskikenttäkentän paksuus (CST) ≥ 130 um tutkimussilmässä.
  6. BCVA ei ole parempi kuin 55 kirjainta ja ei huonompi kuin yksi kirjain käyttämällä varhaisen käsittelyn diabeettisen retinopatiatutkimuksen (ETDRS) testausprotokollaa tutkimussilmässä.
  7. Kyky kiinnostaa luotettavasti tutkimussilmällä vähintään 75% ajasta, kuten osoittavat neljä (4) tai viisi (5) puoliautomaattisia kineettisiä visuaalisia kenttiä.
  8. Kyky tallentaa vähintään kaksi luotettavaa tutkimusta vähimmäiskontrastiherkkyysluku 1,28 vähintään yhdellä alueellisella taajuudella käyttämällä Beethoven -järjestelmää tutkimussilmässä.
  9. Keski-saaren visuaalinen kenttäalue (kiinnitystä vierekkäin), ≥ 50,3 DEG2 (~ Keski-saaren visuaalisen kentän halkaisija ≥ 8 °) tutkimussilmässä puoliautomaattisella kineettisellä visuaalisella kentällä (KVF), käyttämällä Octopus 900: ta (kohdekoko V4E), reaktioajat ovat sammuneet.
  10. ALLE: n halukkuus antaa tietoon perustuva suostumus, mukaan lukien tunnustus siitä, että he kykenevät ja halukkaita osallistumaan kaikkiin vaadituihin opintovierailuihin, noudattavat opintoprotokollan arviointiohjeita, tarvittaessa lentomatkusta ja tarjoamaan sairausvakuutusten siirrettävyys- ja vastuuvelvollisuuslaki (HIPAA).
  11. Aiheen halukkuus tarjota verinäyte ihmisen leukosyyttien antigeeni (HLA) -tyyppille, ellei aikaisemmin tehty käytettävissä olevilla tuloksilla.
  12. Aiheen halukkuus suostumus RP -geenimutaatiotyyppien testaamiseen, ellei aiemmin suoriteta käytettävissä olevilla tuloksilla.
  13. Riittävä elintoiminto.
  14. Negatiivinen aktiivinen tartuntataudin seula (aktiivinen infektio hepatiitti B, C, ihmisen immuunikatoviruksella [HIV]).
  15. Laskentapotentiaalin naispuolisella henkilöllä on oltava negatiivinen raskaustesti (virtsan ihmisen koorion gonadotropiini) sisäänpääsyn (ennen hoitoa).
  16. Kasvatuspotentiaalin naisten on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää vähintään 12 kuukauden ajan JCell -injektion jälkeen.
  17. Miespotilaille, joiden kumppanit ovat lapsia kantavia potentiaalia, halukkuus käyttää lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistuminen mihin tahansa lääkkeen intervention kliiniseen tutkimukseen viimeisen kuuden kuukauden aikana, lukuun ottamatta N-asetyylikysteiinitutkimusta (NAC).
  2. Silmahoidon historia kaikilla hyväksymättömillä, kokeellisilla, tutkittavalla tai neuroprotektiohoitolla (systeeminen, ajankohtainen, laskimonsisäinen) tai laite joko silmissä, mukaan lukien aikaisemmat JCYTE-kliiniset tutkimukset. Yksilöt, joilla on NAC-hoidon historia, voivat osallistua tutkimukseen 7 päivän pesujakson jälkeen (ennen lähtötestausta).
  3. Aihe on tällä hetkellä imetys/pumppaus tai suunnittelee imettämistä/pumppua 12 kuukauden aikana tutkimuksen hoidon jälkeen.
  4. Kohde on raskaana tai aikoo tulla raskaaksi alle 12 kuukautta JCell -injektion jälkeen.
  5. Tunnettu allergia gentamysiinille.
  6. Haitallisen reaktion historia dimetyylisulfoksidille (DMSO).
  7. Aikaisempi silmänkäsittely kortikosteroideilla (systeemiset, periokulaariset, intracanalikulaariset tai intravitreaaliset - kummassakin silmässä) kuuden kuukauden kuluessa tutkimuksen satunnaistamisesta tai näiden aineiden ennakoidusta käytöstä olemassa olevan silmän olosuhteiden hoitamiseksi.
  8. Kliiniset todisteet minkä tahansa silmäsairauden tai patologian historiasta, lukuun ottamatta RP: tä, joko silmässä, joka liittyy lisääntyneeseen patologian riskiin kehittyneessä tutkimuksessa silmissä, mikä voi heikentää visuaalista toimintaa, testausmenetelmiä, kliinisen tutkimuksen päätepisteiden mittauksia ja/tai tutkimuksen lopputulosta.
  9. Kliiniset todisteet minkä tahansa silmäsilmän silmäsilmahistoriasta, joka voi mahdollisesti heikentää visuaalista toimintaa, testausmenetelmiä, kliinisen tutkimuksen päätepisteiden mittauksia ja/tai tutkimuksen lopputulosta.
  10. Kiellettyjen terapioiden samanaikainen käyttö.
  11. Seuraavien lääkkeiden aikaisemman käytön historia on kielletty, jos verkkokalvon/verkkokalvon pigmenttiepiteeli (RPE) -epänormaalisuuksia havaitaan makulassa tutkimuksessa tai lokaassa: hydroksikloorokiini tai kloorikiini (Plaquenil); Pentotanin polysulfaatti natrium [PPS] (Elmiron); ja interferoni (introni A, Roferon-A, IFN-alfa, alfa-interferoni).
  12. Mielenterveyskysymykset, jotka todennäköisesti estävät aiheita suorittamasta luotettavasti tutkimustestausta ja/tai tutkimuksia, mukaan lukien dementia, skitsofrenia, kaksisuuntaiset häiriöt, elleivät ne ole luotettavasti hallita lääkkeitä, masennusta, jos jokin sairaalahoito tai potilashoidossa ei ole riittävästi hallita lääkkeitä, jotta tutkija on tutkija, matkusta ja noudattaa tutkimuksen testausvaatimuksia.
  13. Hallitsematon verenpaine, joka on määritelty systoliseksi paineeksi> 180 mmHg ja/tai diastolisen verenpainetta> 110 mmHg, kun kohde on levossa.
  14. Mikä tahansa krooninen systeeminen sairaus, joka vaatii jatkuvaa hoitoa systeemisillä steroideilla tai immunosuppressiivisilla aineilla.
  15. Tutkimukseen osallistuminen tutkijan arvioinnin mukaan minkä tahansa taudin historia, mukaan lukien minkä tahansa tyyppinen syöpä, jota ei ole remissio tai sitä pidetään, diabetes mellitus (raskausdiabeteksen historia on hyväksyttävä), munuaisten vajaatoiminta, aivohalvaus, ohimenevä iskeeminen hyökkäys (TIA), systeemiset immuunihuoneistot, kaikki koagulapaatiahäiriöt, joita ei ole hallittu/kontrolloitu.
  16. Vahvistetun aktiivisen infektion nykyinen systeeminen hoito.
  17. Miespotilaille, joiden yhteistyökumppanit ovat lapsia kantavia potentiaalia, halukkuuden puute käyttää lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää, lukuun ottamatta rytmimenetelmää, vähintään 12 kuukauden ajan JCell-injektion jälkeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Huijausvertailija: Valvontahallinta
Kummankin kontrollikohteen tutkimussilmälle suoritetaan malli -injektio
Muut: Ruiskutus
Painamalla ruiskun napa ilman neulaa silmää vasten jäljittelemään suonensisäistä injektiota. Sham -kontrolliryhmään satunnaistetut koehenkilöt suoritetaan identtinen valmistelu kuin aktiivinen hoitoryhmä välittömästi ennen hoitoa, mukaan lukien nukutusten soveltaminen.
Kokeellinen: 6,0 miljoonan jCell-injektio
Yksi intravitreaalinen 6,0 miljoonan verkkokalvon kantasolun ruiskutus tutkimussilmään
Biologinen: ihmisen verkkokalvon kantasolut
Yksi intravitreaalinen pistos 6,0 miljoonasta verkkokalvon kantasolusta (RPC)
Muut nimet:
  • jCell
  • famzeretcel

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
6,0 miljoonan jCell:n intravitreaalisen ruiskutuksen turvallisuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Arviointi hoidosta johtuvien haittatapahtumien, immunogeenisuuden ja turvallisuuden visuaalisten arvioiden perusteella
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
BCVA: n vastaajanopeus (≥ 15 kirjainta)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Vastaajien osuus, jotka saavuttavat vähintään 15 ETDRS-kirjeiden parannusta parhaiten korjatun näköterveyden (BCVA) lähtötasosta 6 kuukauden jälkeiseen käsittelyyn
6 kuukautta
BCVA: n vastaajanopeus (≥ 10 kirjainta)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Vastaajien osuus, jotka saavuttavat vähintään 10 ETDRS-kirjeiden parannusta parhaiten korjatun näköterveyden (BCVA) lähtötasosta 6 kuukauden jälkeiseen käsittelyyn
6 kuukautta
Huipun kontrastiherkkyys (CS) vastaajanopeus (≥ 0,3 log CS)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Vastaajien osuus, jotka saavuttavat vähintään 0,3 log-kontrastiherkkyyden (CS) parannukset CS: n huipun lähtötasosta 6 kuukauden kuluttua hoidosta
6 kuukautta
Keskimääräinen muutos VA LV VFQ-48 Mobility Domeen Test -pisteissä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
VA LV VFQ-48 (VFQ) käytetään kaappaamaan muutoksia potilaiden itseraportoinnissa heidän vaikeutensa lukemisessa, liikkuvuudessa ja muissa päivittäisessä elämässä, joihin näkövammaiset vaikuttavat. VFQ: lla on 4 asteikkoa, mukaan lukien visuaalinen tieto, lukeminen, visuaalinen moottori ja liikkuvuus. Tässä tulosmittauksessa esitetyt tiedot keskittyvät neljänteen asteikkoon, liikkuvuuteen ja mitataan logit -yksiköissä. Suuremmat positiiviset arvot liikkuvuuspisteessä edustavat parempaa toimintaa ja vähemmän heikkenemistä, kun taas alhaisemmat tai negatiiviset pisteet edustavat huonompaa toimintaa tai enemmän heikkenemistä. VFQ: n liikkuvuusasteikon muutos lasketaan ottamalla kohteen pistemäärä 6 kuukauden kohdalla ja vähentämällä siitä lähtöpiste.
6 kuukautta
Keskimääräinen muutos VA LV VFQ-48 Visuaalisen kyvyn (kokonais) testitulokset
Aikaikkuna: 6 kuukautta
VA LV VFQ-48 (VFQ) käytetään kaappaamaan muutoksia potilaiden itseraportoinnissa heidän vaikeutensa lukemisessa, liikkuvuudessa ja muissa päivittäisessä elämässä, joihin näkövammaiset vaikuttavat. VFQ: lla on 4 asteikkoa, mukaan lukien visuaalinen tieto, lukeminen, visuaalinen moottori ja liikkuvuus. Viides arvo, visuaalinen kyky, on 4 asteikon kokonaispistemäärä, mitattuna yksiköissä, joita kutsutaan logitiksi, ja se lasketaan jokaiselle henkilölle tuotteiden painotuksen perusteella Raasch -analyysillä. Visuaalista kykyä käytetään laajasti edustamaan vierailun vierailun aiheiden ilmoittamien tulosten muutoksia. Suuremmat positiiviset arvot visuaalisessa kykynä pisteessä edustavat parempaa toimintaa ja vähemmän heikentymistä, kun taas alemmat tai negatiiviset pisteet edustavat huonompaa toimintaa tai enemmän heikentymistä. VFQ: n visuaalisen kyvyn asteikon muutos lasketaan ottamalla kohteen pistemäärä 6 kuukauden kohdalla ja vähentämällä siitä lähtökohta.
6 kuukautta
Keskimääräinen muutos Keski -saaren visuaalisella alueella
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Keskimääräinen muutos Keski-saaren visuaalisella kentällä (visuaalinen kenttä, joka on vierekkäinen kiinnittämiselle, lukuun ottamatta reuna-saaria), kuten puoliautomaattinen kineettinen perimetria arvioidaan, lähtötasosta 6 kuukauden jälkeiseen käsittelyyn
6 kuukautta
Keskimääräinen muutos EQ-5D-5L-testituloksissa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
EQ-5D-5L on yleinen terveydentilan mitta, joka koostuu kahdesta osasta. Ensimmäisessä osassa (kuvaava järjestelmä) arvioi terveyttä viidessä ulottuvuudessa (liikkuvuus, itsehoito, tavanomainen toiminta, kipu/epämukavuus, ahdistus/masennus) ja tarjoaa kuvaavan profiilin, jota voidaan käyttää terveystilan profiilin luomiseen. Jokaiselle terveystilalle voidaan antaa yhteenveto -indeksipistemäärä, joka vaihtelee alle 0: sta (missä 0 on kuolleiden vastaavan terveystilan arvo; negatiiviset arvot, jotka edustavat arvoja yhtä huonommin kuin kuolleita) 1 (täydellisen terveyden arvo), korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa terveyshyötyä. Kyselylomakkeen toinen osa koostuu visuaalisesta analogisesta asteikosta (VAS), jolla potilas arvioi hänen havaitun terveyden 0: sta (pahin kuviteltavissa oleva terveys) 100: een (paras kuviteltava terveys). Health State Index- ja EQ VAS -pisteiden muutokset lasketaan ottamalla kohteen pisteet 6 kuukauden kohdalla ja vähentämällä niistä lähtöpisteet.
6 kuukautta
Keskimääräinen muutos huipun kontrastiherkkyydessä (CS)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Keskimääräinen muutos huipun CS: n lähtötasosta 6 kuukauden jälkeiseen hoitoon
6 kuukautta
Keskimääräinen muutos BCVA: ssa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Keskimääräinen muutos parhaiten korjatun näköterveyden (BCVA) lähtötasosta 6 kuukauden jälkeiseen käsittelyyn
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

jCyte, Inc

Tutkijat

  • Päätutkija: Henry Klassen, MD, PhD, jCyte, Inc

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 20. kesäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 26. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Sunnuntai 6. huhtikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 30. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • JC02-88

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa