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FMFのスペイン患者のグループを説明し、最小限の疾患活動性と生活の質への影響を受けた亜最適治療患者を特定する研究

2025年4月3日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

FMFの患者のスペインコホートを説明し、最小限の疾患活動性とHRQOLへの影響（健康関連の生活の質）を持つ潜在的に治療された患者を特定するための遡及的、非介在性、単一中心の研究

2005年1月から2021年12月まで幼少期に診断された家族性地中海熱（FMF）の患者の病歴からのデータの収集に基づいて、スペインで実施された遡及的、非介在性、単一中心の研究。

患者の医療記録からのデータは、診断時から研究への患者の登録の現在の瞬間まで、遡及的に収集されました。 患者は、診断後3ヶ月の最低追跡調査を受けました。

調査の概要

状態

完了

条件

研究の種類

観察的

入学 (実際)

44

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • New Jersey
      • East Hanover、New Jersey、アメリカ、07936
        • Novartis

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

これは、遡及的で非介入的なコホート研究でした。

説明

包含基準：

  1. サイトの臨床診療に従って、小児期に臨床的および/または遺伝的に診断されたFMF患者。
  2. 研究への登録時に、診断日から少なくとも3か月のフォローアップがある患者。

除外基準：

  1. FMFを除く自己炎症疾患の患者。
  2. 別の病因（感染性、腫瘍またはその他）の再発性発熱の患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
FMFコホート
2005年1月から2021年12月まで、小児期にFMFと診断されたスペインの患者。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
臨床的特徴的なカテゴリあたりの患者の数
時間枠：ベースライン

臨床的特徴的なカテゴリが含まれます。

  • FMFの診断基準（FMFに関連する症状、実証済みの感染性の原因なし、再発性パターンを伴う、および/または地中海熱遺伝子を示唆する遺伝子検査を伴う[MEFV]））
  • FMFの家族歴
  • MEFV遺伝子型
  • インターロイキン-1（IL-1）媒介自己炎症性疾患の表現型
  • FMFの前の診断
ベースライン
臨床的特徴：FMF診断から包摂を研究するまでの時間
時間枠：ベースライン
ベースライン
臨床的特徴：症状の開始から包摂を研究するための時間
時間枠：ベースライン
ベースライン
臨床的特徴：症状の開始からFMF診断までの時間
時間枠：ベースライン
ベースライン
臨床的特徴：症状の開始時の年齢
時間枠：ベースライン
ベースライン
症状による患者の数
時間枠：ベースライン、月3、6、9、12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、および132

症状が含まれます：

  • 腹痛
  • 関節痛
  • 筋肉痛
  • 関節炎症
  • 胸痛
  • 発疹
  • 倦怠感
  • 定期的な発熱、アフタウス口炎、咽頭炎、腺炎（PFAPA）と互換性のある症状
  • 他の
ベースライン、月3、6、9、12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、および132
再発の特性による患者の数（フレア）
時間枠：ベースライン、月3、6、9、12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、および132

再発特性が含まれます。

  • 発熱：高（> 38c）、低（38c以下）、発熱なし
  • 再発周波数（3か月間、月に1か月あたり1歳以上の再発以上）
  • トリガーの存在
  • 合併症の存在
  • フレアおよび非蛍光関連の炎症マーカー：C反応性タンパク質（CRP）、血清アミロイドAタンパク質（SAA）、および赤血球沈降率（ESR）
  • 疾患寛解
ベースライン、月3、6、9、12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、および132
フレアおよび非フラール関連の炎症マーカーレベル
時間枠：ベースライン、月3、6、9、12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、および132
炎症マーカーにはCRPとSAAが含まれていました。
ベースライン、月3、6、9、12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、および132
フレアおよび非蛍光関連の赤血球沈降率（ESR）
時間枠：ベースライン、月3、6、9、12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、および132
ベースライン、月3、6、9、12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、および132
前回の訪問以来の月あたりのフレア数
時間枠：ベースライン、月3、6、9、12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、および132
ベースライン、月3、6、9、12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、および132
前回の訪問以来のフレア期間
時間枠：ベースライン、月3、6、9、12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、および132
ベースライン、月3、6、9、12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、および132
診断時にフレアが再発した患者の数
時間枠：ベースライン
ベースライン
併存疾患による患者の数
時間枠：ベースライン、月3、6、9、12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、および132
併存疾患には、血管炎、パニクリティ、炎症性腸疾患、乾癬、腹膜疾患、自己免疫疾患、その他の炎症性疾患、若年性特発性関節炎、多発性硬化症、注意欠陥肥大障害（ADHD）などが含まれます。
ベースライン、月3、6、9、12、18、24、36、48、60、72、84、96、108、120、および132
FMF診断前に投与された治療による患者の数
時間枠：ベースライン

治療が含まれています：

  • 非ステロイド性抗炎症薬（NSAIDS）
  • corticoids
  • コルヒチン
  • 抗IL-1
  • 他の
ベースライン
治療による患者の数は、研究中に少なくとも1回受けた
時間枠：最大11年

治療が含まれています：

  • コルヒチン
  • カナキヌマブ
  • アナキンラ
  • corticoids
  • メトトレキサート（MTX）
  • 抗IL-6
  • 抗腫瘍壊死因子（TNF）
最大11年
研究の終わりに使用された治療と治療の組み合わせによる患者の数
時間枠：最大11年

治療と治療の組み合わせが含まれます。

  • コルヒチン
  • カナキヌマブ
  • アナキンラ
  • corticoids
  • mtx
  • 抗IL-6
  • 抗TNF
  • コルヒチン /カナキヌマブ
  • コルヒチン / corticoids
  • アナキンラ
  • カナキヌマブ
  • コルヒチン /抗TNF
  • コルヒチン / MTX /抗IL-6
最大11年
研究の終わりに別の治療でコルヒチンを使用している患者の数
時間枠：最大11年
最大11年
最初に処方されたコルヒチンの用量と年齢層による患者の数
時間枠：最大11年
最大11年
コルヒチンによる患者の数最大グローバル用量と年齢層
時間枠：最大11年
最大11年
コルヒチンの投与量が変化した患者の数
時間枠：最大11年
最大11年
コルヒチン治療と年齢層を止める理由による患者の数
時間枠：最大11年
最大11年
研究終了時に使用された抗IL-1治療による患者の数
時間枠：最大11年
抗IL-1治療には、カナキヌマブとアナキンラが含まれていました。
最大11年
研究終了時の抗IL-1用量による患者の数
時間枠：最大11年
最大11年
抗IL-1用量が変化した患者の数
時間枠：最大11年
最大11年
抗IL-1治療が変化した患者の数
時間枠：最大11年

治療の変更が含まれます：

  • 同じ家族の治療（抗IL-1）への治療の変更
  • 別の家族の治療への治療の変更
最大11年
抗IL-1治療を停止する理由による患者の数
時間枠：最大11年
最大11年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
コルヒチン治療に対する最後に報告された患者の数
時間枠：最大11年

以下が含まれます：

  • 完全な応答：臨床症状と正常なCRP/SAAレベルの欠如。
  • 部分反応：<1フレア/月または持続的な高CRP/SAAレベルの最大耐量のコルヒチンまたは未知の周波数の部分反応。
  • 耐性：≥1フレア/月または持続的な高CRP/SAAレベルを伴うコルヒチンの最大用量。
  • 不耐性：コルヒチン治療を停止したり、別の治療に変更したりする理由としての治療に対する不寛容。
最大11年
コルヒチン治療に対する反応を達成する時間
時間枠：最大11年
最初の完全な応答、完全な応答、および完全な応答のメンテナンスを達成する時間を測定しました。
最大11年
コルヒチン治療に不耐性の患者の数
時間枠：最大11年
最大11年
自己炎症性疾患活動性指数（AIDAI）スコア
時間枠：最大11年

Aidaiは、疾患活動性のレベルを評価するために使用される評価ツールです。 FMFのAidaiには、発熱、腹痛、胸痛、関節痛または筋肉痛、関節の腫れ、皮膚発疹、痛みの緩和の7つの変数が含まれています。 疾患活動性のスコアは、フレア中に完了した患者の日記で収集された毎日のスコアから計算されます。 発熱は0（不在）または存在（1）としてスコア付けされ、他のすべての臨床変数は0（不在）から3（重度）からスコアリングされます。 摂取した痛みの緩和は、疾患活動性のスコアの計算に含まれていません。 合計スコアが高いと、疾患活動性のレベルが高いことが示されます。

AIDAIは、病気の活動とコルヒチン抵抗性/不耐性との関連を評価し、カナキヌマブの治療、痛み、疲労、生活の質に対する反応を評価しました（フレア中の学校での欠勤、身体活動の制限、心理的ケア、および全体的な健康状態）。
最大11年
自己炎症性疾患損傷指数（ADDI）スコア
時間枠：最大11年

ADDIは、自己炎症疾患によって引き起こされる損傷のレベルを評価するために使用される評価ツールです。 臓器系によってグループ化された18の損傷アイテムで構成されています：生殖、腎/アミロイドーシス、発達、漿液性、神経学、耳、眼および筋骨格損傷。 各ダメージアイテムは定義され、1、2、または3のスコアが割り当てられ、各臓器システムには最大許容スコアがあります。 合計スコアが高いと、より高いレベルのダメージが示されます。

ADDIを使用して、病気の損傷とコルヒチン抵抗性/不耐性、カナキヌマブ治療、痛み、疲労、生活の質への反応（フレア中の学校での欠勤、身体活動の制限、心理的ケア、および全体的な健康状態）を評価しました。
最大11年
家族性地中海熱50（FMF50）スコア
時間枠：最大11年

FMF50は、FMFの治療に対する反応を評価するために使用される評価ツールです。 6つのアイテムで構成されています。

  1. 治療による攻撃頻度の変化率。
  2. 治療による攻撃期間の変化率。
  3. 患者/親の疾患の重症度のグローバル評価。
  4. 医師の疾患の重症度のグローバル評価。
  5. 治療による関節炎攻撃の変化率。
  6. 治療によるCRP、ESR、またはSAAレベルの変化率。 1つの項目で悪化することなく、6項目のうち5項目で少なくとも50％を改善することは、患者が治療に反応していることを示しています。

FMF50を使用して、カナキヌマブ治療に対する反応と、治療に対する反応とコルヒチン抵抗性/不耐性、痛み、疲労、生活の質との関連性を評価しました（フレア中の学校での欠勤、身体活動の制限、心理的ケア、および全体的な健康状態）。
最大11年
研究中に抗IL-1治療に報告された最後の反応による患者の数
時間枠：最大11年

以下が含まれます：

  • 完全な応答：臨床症状と正常なCRP/SAAレベルの欠如。
  • 不完全な応答：永続的な熱性エピソードまたは高いCRP/SAAレベル
  • 部分反応：<1フレア/月または持続的な高CRP/SAAレベルの最大耐量のコルヒチンまたは未知の周波数の部分反応。
  • 耐性：≥1フレア/月または持続的な高CRP/SAAレベルを伴うコルヒチンの最大用量。

抗IL-1治療には、カナキヌマブとアナキンラが含まれていました。
最大11年
抗IL-1治療に対する反応を達成する時間
時間枠：最大11年
完全な応答を達成するための時間と完全な応答のメンテナンスが測定されました。 抗IL-1治療には、カナキヌマブとアナキンラが含まれていました。
最大11年
治療反応によるMEFV変異を有する患者の数
時間枠：最大11年

対応カテゴリが含まれます：

  • 回答者：過去3か月間にフレアがなく、通常の炎症マーカーがありません。
  • 非応答：過去3か月間にフレアおよび/または炎症マーカーの上昇を伴う。
  • 部分回答者：完全な応答の基準の一部を満たしませんでした。
最大11年
治療反応によるMEFV変異のない患者の数
時間枠：最大11年

対応カテゴリが含まれます：

  • 回答者：過去3か月間にフレアがなく、通常の炎症マーカーがありません。
  • 非応答：過去3か月間にフレアおよび/または炎症マーカーの上昇を伴う。
  • 部分回答者：完全な応答の基準の一部を満たしませんでした。
最大11年
治療反応による他の遺伝子座の突然変異患者の数
時間枠：最大11年

対応カテゴリが含まれます：

  • 回答者：過去3か月間にフレアがなく、通常の炎症マーカーがありません。
  • 非応答：過去3か月間にフレアおよび/または炎症マーカーの上昇を伴う。
  • 部分回答者：完全な応答の基準の一部を満たしませんでした。
最大11年
抗IL-1治療への対応による香料中の学者欠勤患者の医学的訪問の数
時間枠：最大11年

抗IL-1治療には、カナキヌマブとアナキンラが含まれていました。 応答は次のように分類されました。

  • 回答者：過去3か月間にフレアがなく、通常の炎症マーカーがありません。
  • 非応答：過去3か月間にフレアおよび/または炎症マーカーの上昇を伴う。
  • 部分回答者：完全な応答の基準の一部を満たしませんでした。
最大11年
抗IL-1治療に対する反応による身体活動制限のある患者の医学的訪問の数
時間枠：最大11年

抗IL-1治療には、カナキヌマブとアナキンラが含まれていました。 応答は次のように分類されました。

  • 回答者：過去3か月間にフレアがなく、通常の炎症マーカーがありません。
  • 非応答：過去3か月間にフレアおよび/または炎症マーカーの上昇を伴う。
  • 部分回答者：完全な応答の基準の一部を満たしませんでした。
最大11年
抗IL-1治療への反応により心理的ケアを必要とする患者の医学的訪問の数
時間枠：最大11年

抗IL-1治療には、カナキヌマブとアナキンラが含まれていました。 応答は次のように分類されました。

  • 回答者：過去3か月間にフレアがなく、通常の炎症マーカーがありません。
  • 非応答：過去3か月間にフレアおよび/または炎症マーカーの上昇を伴う。
  • 部分回答者：完全な応答の基準の一部を満たしませんでした。
最大11年
抗IL-1治療に対する反応による痛みの存在患者の医学的訪問の数
時間枠：最大11年

抗IL-1治療には、カナキヌマブとアナキンラが含まれていました。 応答は次のように分類されました。

  • 回答者：過去3か月間にフレアがなく、通常の炎症マーカーがありません。
  • 非応答：過去3か月間にフレアおよび/または炎症マーカーの上昇を伴う。
  • 部分回答者：完全な応答の基準の一部を満たしませんでした。
最大11年
抗IL-1治療に対する反応による疲労の存在患者の医学的訪問の数
時間枠：最大11年

抗IL-1治療には、カナキヌマブとアナキンラが含まれていました。 応答は次のように分類されました。

  • 回答者：過去3か月間にフレアがなく、通常の炎症マーカーがありません。
  • 非応答：過去3か月間にフレアおよび/または炎症マーカーの上昇を伴う。
  • 部分回答者：完全な応答の基準の一部を満たしませんでした。
最大11年
臨床医の観点からのビジュアルアナログスケール（VAS）スコア
時間枠：最大11年

患者の健康状態全体は、VASスコアリングを使用して評価されました。 VASは、0（最悪の健康）から10（最高の健康）の範囲のスケールを持つ直線です。 臨床医はライン上のポイントを示し、患者の全体的な健康状態をどのように認識しているかを採点します。

VASは、抗IL-1治療反応と全体的な健康状態との関連を評価するために使用されました。 抗IL-1治療には、カナキヌマブとアナキンラが含まれていました。 治療反応は次のように分類されました。

  • 回答者：過去3か月間にフレアがなく、通常の炎症マーカーがありません。
  • 非応答：過去3か月間にフレアおよび/または炎症マーカーの上昇を伴う。
  • 部分回答者：完全な応答の基準の一部を満たしませんでした。
最大11年
患者の観点からのビジュアルアナログスケール（VAS）スコア
時間枠：最大11年

患者の健康状態全体は、VASスコアリングを使用して評価されました。 VASは、0（最悪の健康）から10（最高の健康）の範囲のスケールを持つ直線です。 患者は、ライン上のポイントをマークし、全体的な健康状態をどのように認識しているかを記録します。

VASは、抗IL-1治療反応と全体的な健康状態との関連を評価するために使用されました。 抗IL-1治療には、カナキヌマブとアナキンラが含まれていました。 治療反応は次のように分類されました。

  • 回答者：過去3か月間にフレアがなく、通常の炎症マーカーがありません。
  • 非応答：過去3か月間にフレアおよび/または炎症マーカーの上昇を伴う。
  • 部分回答者：完全な応答の基準の一部を満たしませんでした。
最大11年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年3月30日

一次修了 (実際)

2024年5月28日

研究の完了 (実際)

2024年5月28日

試験登録日

最初に提出

2025年4月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年4月3日

最初の投稿 (実際)

2025年4月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年4月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年4月3日

最終確認日

2025年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CACZ885NES01R

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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