Een onderzoek om een ​​groep Spaanse patiënten met FMF te beschrijven en suboptimaal behandelde patiënten met minimale ziekteactiviteit en de impact ervan op de kwaliteit van leven te identificeren

Klinische kenmerkende categorieën opgenomen:

• Diagnostische criteria van FMF (symptoom geassocieerd met FMF, zonder een bewezen besmettelijke oorzaak, met een terugkerend patroon en/of vergezeld van een genetische test die suggereert dat het mediterrane koortsgen [MEFV] is)))
• Familiegeschiedenis van FMF
• MEFV -genotypen
• Fenotypes van interleukine-1 (IL-1) gemedieerde auto-inflammatoire ziekte
• Diagnose voorafgaand aan FMF

Symptomen inclusief:

• Buikpijn
• Artralgie
• Spierpijn
• Articulerende ontsteking
• Borstpijn
• Uitslag
• Vermoeidheid
• Symptomen compatibel met periodieke koorts, aphes stomatitis, faryngitis en adenitis (PFAPA)
• Ander

Terugvalkenmerken inbegrepen:

• Koorts: hoog (> 38c), laag (≤ 38c), geen koorts
• Terugvalfrequentie (<1 of ≥1 terugval per maand gedurende 3 maanden)
• Aanwezigheid van triggers
• Aanwezigheid van complicaties
• Flare en niet-flare gerelateerde inflammatoire markers: C-reactief eiwit (CRP), serum amyloïde A-eiwit (SAA) en erytrocyten sedimentatiesnelheid (ESR)
• Ziekte remissie

Behandelingen inbegrepen:

• Niet-steroïde ontstekingsremmende geneesmiddelen (NSAID's)
• Corticoïden
• Colchicine
• Anti-IL-1
• Ander

Behandelingen inbegrepen:

• Colchicine
• Canakinumab
• Anakinra
• Corticoïden
• Methotrexaat (MTX)
• Anti-IL-6
• Anti-tumor necrosefactor (TNF)

Behandelingen en behandelingscombinaties zijn onder meer:

• Colchicine
• Canakinumab
• Anakinra
• Corticoïden
• MTX
• Anti-IL-6
• Anti-TNF
• Colchicine / canakinumab
• Colchicine / corticoïden
• Anakinra
• Canakinumab
• Colchicine / anti-TNF
• Colchicine / mtx / anti-il- 6

Veranderingen in behandeling zijn opgenomen:

• Verandering van behandeling in een behandeling van dezelfde familie (anti-IL-1)
• Verandering van behandeling in een behandeling van een ander gezin

Antwoorden opgenomen:

• Volledige reactie: afwezigheid van klinische manifestaties en normale CRP/SAA -niveaus.
• Gedeeltelijke respons: <1 flare/maand of persistente hoge CRP/SAA -niveaus met maximaal getolereerde dosis colchicine of gedeeltelijke respons met onbekende frequentie.
• Resistent: ≥1 flare/maand of persistente hoge CRP/SAA -niveaus met maximaal getolereerde dosis colchicine.
• Intolerant: intolerantie voor de behandeling als reden om de behandeling met colchicine te stoppen of naar een andere behandeling te veranderen.

De Aidai is een beoordelingsinstrument dat wordt gebruikt om het niveau van ziekteactiviteit te evalueren. De Aidai voor FMF omvat 7 variabelen: koorts, buikpijn, pijn op de borst, artralgie of myalgie, zwelling van de gewrichten, huiduitslag en genomen pijnverlichting. Ziekteactiviteitsscores worden berekend uit de dagelijkse scores die zijn verzameld in een patiëntdagboek dat is voltooid tijdens fakkels. Koorts wordt gescoord als 0 (afwezig) of aanwezig (1), met alle andere klinische variabelen gescoord van 0 (afwezig) tot 3 (ernstig). Pijnverlichting wordt niet opgenomen in de berekening van de ziekteactiviteitsscore. Een hogere totale score duidt op een hoger niveau van ziekteactiviteit.

Aidai werd gebruikt om de associatie tussen ziekteactiviteit en colchicine -resistentie/intolerantie, reactie op de behandeling van canakinumab, pijn, vermoeidheid en kwaliteit van leven te beoordelen (verzuim op school tijdens fakkels, beperking van lichamelijke activiteit, psychologische zorg en algemene gezondheidstoestand).

De ADDI is een beoordelingsinstrument dat wordt gebruikt om het schadeniveau te evalueren dat wordt veroorzaakt door auto -inflammatoire ziekten. Het bestaat uit 18 schade -items gegroepeerd op orgaansysteem: reproductieve, nier/amyloïdose, ontwikkeling, serosale, neurologische, oren, oculaire en musculoskeletale schade. Elk schade -item wordt gedefinieerd en een score van 1, 2 of 3 toegewezen, waarbij elk orgaansysteem een ​​maximale toegestane score heeft. Een hogere totale score duidt op een hoger niveau van schade.

Addi werd gebruikt om de associatie tussen ziekteschade en colchicine -resistentie/intolerantie, respons op de behandeling van canakinumab, pijn, vermoeidheid en kwaliteit van leven te beoordelen (verzuim op school tijdens fakkels, beperking van lichamelijke activiteit, psychologische zorg en algemene gezondheidstoestand).

De FMF50 is een beoordelingsinstrument die wordt gebruikt om de respons op de behandeling voor FMF te evalueren. Het bestaat uit 6 items:

1. Percentage verandering in de frequentie van aanvallen met de behandeling.
2. Percentage verandering in de duur van aanvallen met de behandeling.
3. De wereldwijde beoordeling van patiënten/ouders van de ernst van de ziekte.
4. De wereldwijde beoordeling van artsen van de ernst van de ziekte.
5. Percentage verandering in artritisaanvallen met de behandeling.
6. Percentage verandering in CRP-, ESR- of SAA -niveau met de behandeling. Een verbetering van ten minste 50% in 5 van de 6 items zonder verslechtering in een item geeft aan dat de patiënt op de behandeling reageert.

FMF50 werd gebruikt om de respons op de behandeling van canakinumab te beoordelen en de associatie tussen respons op behandeling en colchicine -resistentie/intolerantie, pijn, vermoeidheid en kwaliteit van leven (verzuim op school tijdens fakkels, beperking van lichamelijke activiteit, psychologische zorg en algemene gezondheidstoestand).

Antwoorden opgenomen:

• Volledige reactie: afwezigheid van klinische manifestaties en normale CRP/SAA -niveaus.
• Onvolledige reactie: aanhoudende febriele afleveringen of hoge CRP/SAA -niveaus
• Gedeeltelijke respons: <1 flare/maand of persistente hoge CRP/SAA -niveaus met maximaal getolereerde dosis colchicine of gedeeltelijke respons met onbekende frequentie.
• Resistent: ≥1 flare/maand of persistente hoge CRP/SAA -niveaus met maximaal getolereerde dosis colchicine.

Anti-IL-1-behandelingen omvatten Canakinumab en Anakinra.

Reactiecategorieën opgenomen:

• Respondent: zonder fakkels en met normale inflammatoire markers in de afgelopen 3 maanden.
• Niet-respondent: met flare en/of verhoogde ontstekingsmarkers in de afgelopen 3 maanden.
• Gedeeltelijke respondent: voldeed niet aan enkele van de criteria voor volledige reactie.

Reactiecategorieën opgenomen:

• Respondent: zonder fakkels en met normale inflammatoire markers in de afgelopen 3 maanden.
• Niet-respondent: met flare en/of verhoogde ontstekingsmarkers in de afgelopen 3 maanden.
• Gedeeltelijke respondent: voldeed niet aan enkele van de criteria voor volledige reactie.

Reactiecategorieën opgenomen:

• Respondent: zonder fakkels en met normale inflammatoire markers in de afgelopen 3 maanden.
• Niet-respondent: met flare en/of verhoogde ontstekingsmarkers in de afgelopen 3 maanden.
• Gedeeltelijke respondent: voldeed niet aan enkele van de criteria voor volledige reactie.

Anti-IL-1-behandelingen omvatten Canakinumab en Anakinra. Reacties werden als volgt gecategoriseerd:

• Respondent: zonder fakkels en met normale inflammatoire markers in de afgelopen 3 maanden.
• Niet-respondent: met flare en/of verhoogde ontstekingsmarkers in de afgelopen 3 maanden.
• Gedeeltelijke respondent: voldeed niet aan enkele van de criteria voor volledige reactie.

Anti-IL-1-behandelingen omvatten Canakinumab en Anakinra. Reacties werden als volgt gecategoriseerd:

• Respondent: zonder fakkels en met normale inflammatoire markers in de afgelopen 3 maanden.
• Niet-respondent: met flare en/of verhoogde ontstekingsmarkers in de afgelopen 3 maanden.
• Gedeeltelijke respondent: voldeed niet aan enkele van de criteria voor volledige reactie.

Anti-IL-1-behandelingen omvatten Canakinumab en Anakinra. Reacties werden als volgt gecategoriseerd:

• Respondent: zonder fakkels en met normale inflammatoire markers in de afgelopen 3 maanden.
• Niet-respondent: met flare en/of verhoogde ontstekingsmarkers in de afgelopen 3 maanden.
• Gedeeltelijke respondent: voldeed niet aan enkele van de criteria voor volledige reactie.

Anti-IL-1-behandelingen omvatten Canakinumab en Anakinra. Reacties werden als volgt gecategoriseerd:

• Respondent: zonder fakkels en met normale inflammatoire markers in de afgelopen 3 maanden.
• Niet-respondent: met flare en/of verhoogde ontstekingsmarkers in de afgelopen 3 maanden.
• Gedeeltelijke respondent: voldeed niet aan enkele van de criteria voor volledige reactie.

Anti-IL-1-behandelingen omvatten Canakinumab en Anakinra. Reacties werden als volgt gecategoriseerd:

• Respondent: zonder fakkels en met normale inflammatoire markers in de afgelopen 3 maanden.
• Niet-respondent: met flare en/of verhoogde ontstekingsmarkers in de afgelopen 3 maanden.
• Gedeeltelijke respondent: voldeed niet aan enkele van de criteria voor volledige reactie.

De algehele gezondheidstoestand van patiënten werd beoordeeld met behulp van VAS -score. De VAS is een rechte lijn met een schaal variërend van 0 (slechtste gezondheid) tot 10 (beste gezondheid). De arts markeert een punt op de lijn en scoort hoe zij de algehele gezondheidstoestand van de patiënt waarnemen.

VAS werd gebruikt om de associatie tussen anti-IL-1-behandelingsrespons en de algehele gezondheidstoestand te beoordelen. Anti-IL-1-behandelingen omvatten Canakinumab en Anakinra. De behandelingsrespons werd als volgt gecategoriseerd:

• Respondent: zonder fakkels en met normale inflammatoire markers in de afgelopen 3 maanden.
• Niet-respondent: met flare en/of verhoogde ontstekingsmarkers in de afgelopen 3 maanden.
• Gedeeltelijke respondent: voldeed niet aan enkele van de criteria voor volledige reactie.

De algehele gezondheidstoestand van patiënten werd beoordeeld met behulp van VAS -score. De VAS is een rechte lijn met een schaal variërend van 0 (slechtste gezondheid) tot 10 (beste gezondheid). Patiënten markeren een punt op de lijn en scoren hoe zij hun algehele gezondheidstoestand waarnemen.

VAS werd gebruikt om de associatie tussen anti-IL-1-behandelingsrespons en de algehele gezondheidstoestand te beoordelen. Anti-IL-1-behandelingen omvatten Canakinumab en Anakinra. De behandelingsrespons werd als volgt gecategoriseerd:

• Respondent: zonder fakkels en met normale inflammatoire markers in de afgelopen 3 maanden.
• Niet-respondent: met flare en/of verhoogde ontstekingsmarkers in de afgelopen 3 maanden.
• Gedeeltelijke respondent: voldeed niet aan enkele van de criteria voor volledige reactie.