Tutkimus, jolla kuvataan ryhmä espanjalaisia ​​potilaita, joilla on FMF, ja tunnistaa suboptimaalisesti hoidetut potilaat, joilla on minimaalinen sairausaktiivisuus ja sen vaikutukset elämänlaatuun

Kliiniset ominaisluokat sisältyivät:

• FMF: n diagnostiset kriteerit (FMF: ään liittyvä oire, ilman todistettua tarttuvaa syytä, toistuvalla kuviolla ja/tai siihen liittyvä geneettinen testi, joka viittaa Välimeren kuumegeeniin [MEFV]))
• FMF: n perheen historia
• MEFV -genotyypit
• Interleukiini-1 (IL-1) -välitteisten autoinflammatoristen sairauksien fenotyypit
• Diagnoosi ennen FMF: ää

Oireita olivat:

• Vatsakipu
• Arthralgia
• Myalgia
• Niveltulehdus
• Rintakipu
• Ihottuma
• Väsymys
• Oireet, jotka ovat yhteensopivia jaksollinen kuume, aftoottinen stomatiitti, nieluntulehdus ja adeniitti (PFAPA)
• Muut

Relapsin ominaisuudet sisältyivät:

• Kuume: korkea (> 38c), matala (≤ 38c), ei kuumetta
• Uusiutumistaajuus (<1 tai ≥1 uusiutuminen kuukaudessa 3 kuukauden ajan)
• Liipaisimien läsnäolo
• Komplikaatioiden läsnäolo
• Flare- ja ei-liehuviin liittyvät tulehdukselliset markkerit: C-reaktiivinen proteiini (CRP), seerumin amyloidi A -proteiini (SAA) ja erytrosyyttien sedimentaationopeus (ESR)
• Taudin remissio

Hoitoja sisälsi:

• Ei-steroidiset tulehduksen vastaiset lääkkeet (NSAID)
• Kortikoidit
• Kolkisiini
• Anti-IL-1
• Muut

Hoitoja sisälsi:

• Kolkisiini
• Canakinumab
• Anakinra
• Kortikoidit
• Metotreksaatti (MTX)
• Anti-IL-6
• Kasvaimen vastainen nekroositekijä (TNF)

Hoito- ja hoitoyhdistelmiä olivat:

• Kolkisiini
• Canakinumab
• Anakinra
• Kortikoidit
• MTX
• Anti-IL-6
• Anti-TNF
• Kolkisiini / kanakinumabi
• Kolkisiini / kortikoidit
• Anakinra
• Canakinumab
• Kolkisiini / anti-TNF
• Kolkisiini / MTX / anti-IL- 6

Muutokset hoidossa sisälsivät:

• Hoidonmuutos saman perheen hoitoon (anti-IL-1)
• Hoidonmuutos toisen perheen hoitoon

Vastaukset sisälsivät:

• Täydellinen vaste: Kliinisten oireiden ja normaalin CRP/SAA -tasojen puuttuminen.
• Osittainen vaste: <1 leimahdus/kuukausi tai pysyvä korkea CRP/SAA -tasot, joissa on maksimaalinen siedetty kolkisiini tai osittainen vaste tuntemattomalla taajuudella.
• Resistentti: ≥1 leimahdus/kuukausi tai pysyvät korkeat CRP/SAA -tasot maksimaalisella siedetyllä kolkisiiniannoksella.
• SULEERANTI: Hoito -intoleranssi syynä kolkisiinihoidon pysäyttämiseen tai toiseen hoitoon vaihtamiseen.

Aidai on arviointityökalu, jota käytetään taudin aktiivisuuden tason arviointiin. FMF: n Aidai sisältää 7 muuttujaa: kuume, vatsakipu, rintakipu, arthralgia tai myalgia, nivelten turvotus, ihottuma ja otettu kivunlievitys. Taudin aktiivisuuspisteet lasketaan päivittäisistä pisteistä, jotka on kerätty soihdun aikana valmistuneessa potilaspäiväkirjassa. Kuume pisteytetään 0 (poissa) tai läsnä (1), kun kaikki muut kliiniset muuttujat pisteytetään 0: sta (poissa) - 3 (vaikea). Käytetty kivunlievitys ei sisälly taudin aktiivisuuden pistemääriin. Korkeampi kokonaispistemäärä osoittaa korkeamman taudin aktiivisuuden tasoa.

Aidaia käytettiin arvioimaan sairauden aktiivisuuden ja kolkisiiniresistenssin/suvaitsemattomuuden välistä yhteyttä, vaste kanakinumabihoidolle, kipu, väsymys ja elämänlaadu (koulun poissaolo soihtujen aikana, fyysisen toiminnan rajoitus, psykologinen hoito ja yleinen terveystila).

ADDI on arviointityökalu, jota käytetään autoinflammatorisen sairauden aiheuttamien vaurioiden arviointiin. Se koostuu 18 elinjärjestelmän ryhmiteltyistä vaurioista: lisääntymis-, munuaisten/amyloidoosin, kehitys-, serosal-, neurologisten, korvien, silmä- ja tuki- ja tuki- ja tuki- ja tuki- ja tuki- ja tuki- ja tuki- ja tuki-, kehitys-, serosaaliset aiheet. Jokainen vauriokohta on määritelty ja se on määritetty pistemäärä 1, 2 tai 3, ja jokaisella elinjärjestelmällä on enimmäispistemäärä. Korkeampi kokonaispistemäärä osoittaa korkeamman vaurion tasoa.

ADD: tä käytettiin arvioimaan sairausvaurioiden ja kolkisiiniresistenssin/intoleranssin välistä yhteyttä, vaste kanakinumabihoidolle, kipu, väsymys ja elämänlaadu (koulun poissaolo soihdut, fyysisen aktiivisuuden rajoitus, psykologinen hoito ja yleinen terveystila).

FMF50 on arviointityökalu, jota käytetään arvioimaan FMF: n hoitovastetta. Se koostuu 6 tuotteesta:

1. Hyökkäyksen hoitamisen prosentuaalinen muutos hoidon kanssa.
2. Hyökkäysten keston prosentuaalinen muutos hoidon myötä.
3. Potilaiden/vanhempien globaali arviointi tautien vakavuudesta.
4. Lääkärien globaali arviointi tautien vakavuudesta.
5. Niveltulehduksen prosentuaalinen muutos hoidon myötä.
6. CRP-, ESR- tai SAA -tason prosentuaalinen muutos hoidon myötä. Vähintään 50%: n parannus viidestä kuudesta tuotteesta pahentumatta yhdellä esineellä osoittaa, että potilas reagoi hoitoon.

FMF50: tä käytettiin arvioimaan reaktio Canakinumab -hoitoon ja hoidon vasteen ja kolkisiiniresistenssin/intoleranssin, kivun, väsymyksen ja elämänlaadun välisen yhteyden (koulun poissaolot soihdut, fyysisen toiminnan rajoittaminen, psykologinen hoito ja yleinen terveystila).

Vastaukset sisälsivät:

• Täydellinen vaste: Kliinisten oireiden ja normaalin CRP/SAA -tasojen puuttuminen.
• Epätäydellinen vastaus: Pysyvät kuumeiset jaksot tai korkeat CRP/SAA -tasot
• Osittainen vaste: <1 leimahdus/kuukausi tai pysyvä korkea CRP/SAA -tasot, joissa on maksimaalinen siedetty kolkisiini tai osittainen vaste tuntemattomalla taajuudella.
• Resistentti: ≥1 leimahdus/kuukausi tai pysyvät korkeat CRP/SAA -tasot maksimaalisella siedetyllä kolkisiiniannoksella.

Anti-IL-1-hoitoja olivat Canakinumab ja Anakinra.

Vastausluokat sisältyivät:

• Vastaaja: Ilman soihdut ja normaalit tulehdukselliset markkerit viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Ei-vastaaja: soihdutuksella ja/tai kohonneilla tulehduksellisilla markkereilla viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Osittainen vastaaja: Ei täyttänyt joitain täydellisen vastauksen kriteerejä.

Vastausluokat sisältyivät:

• Vastaaja: Ilman soihdut ja normaalit tulehdukselliset markkerit viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Ei-vastaaja: soihdutuksella ja/tai kohonneilla tulehduksellisilla markkereilla viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Osittainen vastaaja: Ei täyttänyt joitain täydellisen vastauksen kriteerejä.

Vastausluokat sisältyivät:

• Vastaaja: Ilman soihdut ja normaalit tulehdukselliset markkerit viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Ei-vastaaja: soihdutuksella ja/tai kohonneilla tulehduksellisilla markkereilla viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Osittainen vastaaja: Ei täyttänyt joitain täydellisen vastauksen kriteerejä.

Anti-IL-1-hoitoja olivat Canakinumab ja Anakinra. Vastaukset luokiteltiin seuraavasti:

• Vastaaja: Ilman soihdut ja normaalit tulehdukselliset markkerit viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Ei-vastaaja: soihdutuksella ja/tai kohonneilla tulehduksellisilla markkereilla viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Osittainen vastaaja: Ei täyttänyt joitain täydellisen vastauksen kriteerejä.

Anti-IL-1-hoitoja olivat Canakinumab ja Anakinra. Vastaukset luokiteltiin seuraavasti:

• Vastaaja: Ilman soihdut ja normaalit tulehdukselliset markkerit viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Ei-vastaaja: soihdutuksella ja/tai kohonneilla tulehduksellisilla markkereilla viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Osittainen vastaaja: Ei täyttänyt joitain täydellisen vastauksen kriteerejä.

Anti-IL-1-hoitoja olivat Canakinumab ja Anakinra. Vastaukset luokiteltiin seuraavasti:

• Vastaaja: Ilman soihdut ja normaalit tulehdukselliset markkerit viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Ei-vastaaja: soihdutuksella ja/tai kohonneilla tulehduksellisilla markkereilla viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Osittainen vastaaja: Ei täyttänyt joitain täydellisen vastauksen kriteerejä.

Anti-IL-1-hoitoja olivat Canakinumab ja Anakinra. Vastaukset luokiteltiin seuraavasti:

• Vastaaja: Ilman soihdut ja normaalit tulehdukselliset markkerit viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Ei-vastaaja: soihdutuksella ja/tai kohonneilla tulehduksellisilla markkereilla viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Osittainen vastaaja: Ei täyttänyt joitain täydellisen vastauksen kriteerejä.

Anti-IL-1-hoitoja olivat Canakinumab ja Anakinra. Vastaukset luokiteltiin seuraavasti:

• Vastaaja: Ilman soihdut ja normaalit tulehdukselliset markkerit viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Ei-vastaaja: soihdutuksella ja/tai kohonneilla tulehduksellisilla markkereilla viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Osittainen vastaaja: Ei täyttänyt joitain täydellisen vastauksen kriteerejä.

Potilaiden terveystila arvioitiin VAS -pisteytyksellä. VAS on suora viiva, jonka asteikko vaihtelee välillä 0 (pahin terveys) - 10 (paras terveys). Kliinikko merkitsee pistettä linjalla ja pisteyttää kuinka he havaitsevat potilaan yleisen terveydentilan.

VAS: ää käytettiin arvioimaan anti-IL-1-hoidon vasteen ja terveystilan välistä yhteyttä. Anti-IL-1-hoitoja olivat Canakinumab ja Anakinra. Hoitovaste luokiteltiin seuraavasti:

• Vastaaja: Ilman soihdut ja normaalit tulehdukselliset markkerit viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Ei-vastaaja: soihdutuksella ja/tai kohonneilla tulehduksellisilla markkereilla viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Osittainen vastaaja: Ei täyttänyt joitain täydellisen vastauksen kriteerejä.

Potilaiden terveystila arvioitiin VAS -pisteytyksellä. VAS on suora viiva, jonka asteikko vaihtelee välillä 0 (pahin terveys) - 10 (paras terveys). Potilaat merkitsevät pistettä linjalla ja pisteyttävät kuinka he havaitsevat yleisen terveystilansa.

VAS: ää käytettiin arvioimaan anti-IL-1-hoidon vasteen ja terveystilan välistä yhteyttä. Anti-IL-1-hoitoja olivat Canakinumab ja Anakinra. Hoitovaste luokiteltiin seuraavasti:

• Vastaaja: Ilman soihdut ja normaalit tulehdukselliset markkerit viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Ei-vastaaja: soihdutuksella ja/tai kohonneilla tulehduksellisilla markkereilla viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Osittainen vastaaja: Ei täyttänyt joitain täydellisen vastauksen kriteerejä.