Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование для описания группы испанских пациентов с FMF и выявления неоптимально лечившихся пациентов с минимальной активностью заболевания и ее влиянием на качество жизни

3 апреля 2025 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Ретроспективное, не вмешательнее, одноцентровое исследование для описания испанской когорты пациентов с FMF и выявления неоптимально лечившихся пациентов с минимальной активностью заболевания и ее влиянием на HRQOL (качество жизни, связанное со здоровьем)

Ретроспективное, неинтервенционное, одноцентровое исследование, проведенное в Испании, основанное на сборе данных из медицинских историй пациентов с семейной средиземноморской лихорадкой (FMF), диагностированными в детстве с января 2005 года по декабрь 2021 года.

Данные медицинских карт пациентов были собраны ретроспективно, с момента диагноза до текущего момента регистрации пациента в исследовании. Пациенты имели минимальное наблюдение через 3 месяца после постановки диагноза.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

44

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Это было ретроспективное, не вмешательное когортное исследование.

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты с FMF клинически и/или генетически диагностированы в детстве в соответствии с клинической практикой сайта.
  2. Пациенты с не менее 3 месяцев наблюдения с даты диагноза, во время их регистрации в исследовании.

Критерии исключения:

  1. Пациенты с аутовоспалительным заболеванием, за исключением FMF.
  2. Пациенты с рецидивирующей лихорадкой другой этиологии (инфекционная, опухоль или другая).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
FMF Cohort
Испанские пациенты с диагнозом FMF в детстве с января 2005 года по декабрь 2021 года.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество пациентов на категорию клинической характеристики
Временное ограничение: Базовый уровень

Клинические характерные категории включены:

  • Диагностические критерии FMF (симптом, связанный с FMF, без проверенной инфекционной причины, с рецидивирующей картиной и/или сопровождаемым генетическим тестом, наводящим на мысль о ген средиземноморской лихорадки [MEFV])
  • Семейная история FMF
  • MEFV генотипы
  • Фенотипы опосредованного интерлейкин-1 (IL-1)
  • Диагноз до FMF
Базовый уровень
Клиническая характеристика: время от диагноза FMF до изучения включения
Временное ограничение: Базовый уровень
Базовый уровень
Клиническая характеристика: время от начала симптоматологии для изучения включения
Временное ограничение: Базовый уровень
Базовый уровень
Клиническая характеристика: время от начала симптоматологии до диагноза FMF
Временное ограничение: Базовый уровень
Базовый уровень
Клиническая характеристика: возраст в начале симптоматологии
Временное ограничение: Базовый уровень
Базовый уровень
Количество пациентов по симптоматологии
Временное ограничение: Базовая линия, месяц 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 и 132

Симптомы включены:

  • Боль в животе
  • Артралгия
  • Миалгия
  • Артикуляторное воспаление
  • Боль в груди
  • Сыпь
  • Усталость
  • Симптомы, совместимые с периодической лихорадкой, афтоузным стоматитом, фарингитом и аденитом (PFAPA)
  • Другой
Базовая линия, месяц 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 и 132
Количество пациентов по характеристикам рецидивов (вспышки)
Временное ограничение: Базовая линия, месяц 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 и 132

Характеристики рецидивов включены:

  • Лихорадка: высокий (> 38 ° С), низкий (≤ 38c), без лихорадки
  • Частота рецидивов (<1 или ≥1 рецидив в месяц в течение 3 месяцев)
  • Присутствие триггеров
  • Наличие осложнений
  • Маркеры воспаления, связанные с вспышкой и нереализацией: С-реактивный белок (СРП), сывороточный амилоидный белок (SAA) и скорость осаждения эритроцитов (ESR)
  • Ремиссия заболевания
Базовая линия, месяц 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 и 132
Уровни воспаления, связанных с вспышками и не связанными с полетом.
Временное ограничение: Базовая линия, месяц 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 и 132
Воспалительные маркеры включали CRP и SAA.
Базовая линия, месяц 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 и 132
Скорость седиментации эритроцитов, связанная с вспышкой и нереализацией, не связанная
Временное ограничение: Базовая линия, месяц 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 и 132
Базовая линия, месяц 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 и 132
Количество лет в месяц с момента последнего визита
Временное ограничение: Базовая линия, месяц 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 и 132
Базовая линия, месяц 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 и 132
Продолжительность вспышки с момента последнего визита
Временное ограничение: Базовая линия, месяц 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 и 132
Базовая линия, месяц 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 и 132
Количество пациентов с рецидивом вспышек при диагностике
Временное ограничение: Базовый уровень
Базовый уровень
Количество пациентов по сопутствующей патологии
Временное ограничение: Базовая линия, месяц 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 и 132
Сопутствующие заболевания включали васкулит, панникулит, воспалительное заболевание кишечника, псориаз, целиакию, аутоиммунное заболевание, другие воспалительные заболевания, ювенильный идиопатический артрит, рассеянный склероз, дефицит внимания гиперактивность (СДВГ) и другие.
Базовая линия, месяц 3, 6, 9, 12, 18, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120 и 132
Количество пациентов по лечению, полученное до диагноза FMF
Временное ограничение: Базовый уровень

Лечение включено:

  • Нестероидные противовоспалительные препараты (НПВП)
  • Кортикоиды
  • Колхицин
  • Анти-IL-1
  • Другой
Базовый уровень
Количество пациентов по лечению получено не менее одного раза во время исследования
Временное ограничение: До 11 лет

Лечение включено:

  • Колхицин
  • Канакинумаб
  • Анакинра
  • Кортикоиды
  • Метотрексат (MTX)
  • Анти-IL-6
  • Фактор антиопухового некроза (TNF)
До 11 лет
Количество пациентов по лечению и комбинациям лечения, используемым в конце исследования
Временное ограничение: До 11 лет

Лечение и комбинации лечения включены:

  • Колхицин
  • Канакинумаб
  • Анакинра
  • Кортикоиды
  • Mtx
  • Анти-IL-6
  • Анти-TNF
  • Колхицин / Канакинумаб
  • Колхицин / Кортикоиды
  • Анакинра
  • Канакинумаб
  • Колхицин / Анти-ТНФ
  • Колхицин / MTX / Anti-Il- 6
До 11 лет
Количество пациентов, использующих колхицин с другим лечением в конце исследования
Временное ограничение: До 11 лет
До 11 лет
Количество пациентов по первой назначенной дозе колхицины и возрастной группе
Временное ограничение: До 11 лет
До 11 лет
Количество пациентов с максимальной глобальной дозой и возрастной группой колхицины
Временное ограничение: До 11 лет
До 11 лет
Количество пациентов с изменением дозы колхицины
Временное ограничение: До 11 лет
До 11 лет
Количество пациентов по причине прекращения лечения колхицины и возрастной группы
Временное ограничение: До 11 лет
До 11 лет
Количество пациентов по лечению анти-IL-1, используемое в конце исследования
Временное ограничение: До 11 лет
Обработка против IL-1 включала канакинумаб и Анакинру.
До 11 лет
Количество пациентов по дозе анти-IL-1 в конце исследования
Временное ограничение: До 11 лет
До 11 лет
Количество пациентов с изменением дозы против IL-1
Временное ограничение: До 11 лет
До 11 лет
Количество пациентов с изменением лечения анти-IL-1
Временное ограничение: До 11 лет

Изменения в лечении включают:

  • Изменение лечения на лечение той же семьи (анти-IL-1)
  • Изменение лечения на лечение другой семьи
До 11 лет
Количество пациентов по причине прекращения лечения анти-IL-1
Временное ограничение: До 11 лет
До 11 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество пациентов по последним сообщаемым ответам на лечение колхицины
Временное ограничение: До 11 лет

Ответы включали:

  • Полный ответ: отсутствие клинических проявлений и нормальных уровней СРБ/САА.
  • Частичный ответ: <1 вспышка/месяц или постоянные высокие уровни CRP/SAA с максимальной переносимой дозой колхицины или частичного ответа с неизвестной частотой.
  • Устойчивый: ≥1 Flare/месяц или постоянные высокие уровни CRP/SAA с максимальной переносимой дозой колхицины.
  • Непереносимость: непереносимость к лечению в качестве причины прекращения лечения колхицина или перехода на другое лечение.
До 11 лет
Время для достижения реакции на лечение колхицином
Временное ограничение: До 11 лет
Было измерено время для достижения первого полного ответа, полного ответа и полного обслуживания ответа.
До 11 лет
Количество пациентов с непереносимостью к лечению колхицины
Временное ограничение: До 11 лет
До 11 лет
Оценка индекса активности активности на аутоинфляризации (AIDAI)
Временное ограничение: До 11 лет

Aidai - это инструмент оценки, используемый для оценки уровня активности заболевания. Aidai для FMF включает в себя 7 переменных: лихорадка, боль в животе, боль в груди, артралгия или миалгия, отеки суставов, сыпь кожи и облегчение боли. Оценки активности заболевания рассчитываются по ежедневным оценкам, собранным в дневнике пациента, завершенном во время вспышек. Лихорадка оценивается как 0 (отсутствует) или присутствует (1), причем все другие клинические переменные оцениваются от 0 (отсутствие) до 3 (тяжелых). Облегчение боли не включено в расчет показателей активности заболевания. Более высокий общий балл указывает на более высокий уровень активности заболевания.

AIDAI использовался для оценки связи между активностью заболевания и устойчивостью/непереносимостью колхицины, реакцией на лечение канакинумабом, болью, усталостью и качеством жизни (невыходы в школе во время вспышек, ограничение физической активности, психологическая помощь и общее состояние здоровья).
До 11 лет
Оценка индекса повреждений на аутоинфляризации (ADDI) (ADDI)
Временное ограничение: До 11 лет

ADDI - это инструмент оценки, используемый для оценки уровня повреждений, вызванного аутоингнативным заболеванием. Он состоит из 18 поврежденных элементов, сгруппированных по системе органов: репродуктивный, почечный/амилоидоз, развитие, серобальные, неврологические, уши, глазное и опорно -двигательное повреждение. Каждый элемент повреждения определяется и присваивается оценка 1, 2 или 3, причем каждая система органов имеет максимально допустимый балл. Более высокий общий балл указывает на более высокий уровень урона.

ADDI использовалась для оценки связи между повреждением заболевания и устойчивостью/непереносимостью колхицины, реакцией на лечение канакинумабом, болью, усталость и качество жизни (невыходы в школе во время вспышек, ограничение физической активности, психологическая помощь и общее состояние здоровья).
До 11 лет
Семейная средиземноморская лихорадка 50 (FMF50)
Временное ограничение: До 11 лет

FMF50 - это инструмент оценки, используемый для оценки ответа на лечение FMF. Он состоит из 6 пунктов:

  1. Процентное изменение частоты атак с лечением.
  2. Процентное изменение продолжительности атак с лечением.
  3. Пациенты/глобальная оценка тяжести заболевания.
  4. Глобальная оценка врачей тяжести заболевания.
  5. Процентное изменение приступов артрита при лечении.
  6. Процентное изменение уровня СРБ, ОПР или САА с лечением. Улучшение не менее 50% в 5 из 6 пунктов без ухудшения ни в одном элементе указывает на то, что пациент реагирует на лечение.

FMF50 был использован для оценки реакции на лечение канакинумаба и связь между реакцией на лечение и устойчивостью/непереносимостью колхицина, боль, усталость и качество жизни (заочное в школе во время вспышек, ограничение физической активности, психологическая помощь и общее состояние здоровья).
До 11 лет
Количество пациентов по последнему ответу, сообщаемое лечению анти-IL-1 во время исследования
Временное ограничение: До 11 лет

Ответы включали:

  • Полный ответ: отсутствие клинических проявлений и нормальных уровней СРБ/САА.
  • Неполный ответ: постоянные фебрильные эпизоды или высокие уровни СРБ/САА
  • Частичный ответ: <1 вспышка/месяц или постоянные высокие уровни CRP/SAA с максимальной переносимой дозой колхицины или частичного ответа с неизвестной частотой.
  • Устойчивый: ≥1 Flare/месяц или постоянные высокие уровни CRP/SAA с максимальной переносимой дозой колхицины.

Анти-IL-1 обработки включали канакинумаб и Анакинру.
До 11 лет
Время достичь реакции на лечение анти-IL-1
Временное ограничение: До 11 лет
Было измерено время для достижения полного ответа и полного обслуживания ответа. Анти-IL-1 обработки включали канакинумаб и Анакинру.
До 11 лет
Количество пациентов с мутацией MEFV с помощью ответа на лечение
Временное ограничение: До 11 лет

Категории ответов включены:

  • Респондент: без вспышек и с нормальными маркерами воспаления за последние 3 месяца.
  • Не респондент: с вспышками и/или повышенными маркерами воспаления за последние 3 месяца.
  • Частичный ответчик: не выполнил некоторые критерии для полного ответа.
До 11 лет
Количество пациентов без мутации MEFV с помощью ответа на лечение
Временное ограничение: До 11 лет

Категории ответов включены:

  • Респондент: без вспышек и с нормальными маркерами воспаления за последние 3 месяца.
  • Не респондент: с вспышками и/или повышенными маркерами воспаления за последние 3 месяца.
  • Частичный ответчик: не выполнил некоторые критерии для полного ответа.
До 11 лет
Количество пациентов с мутацией в других локусах с помощью ответа на лечение
Временное ограничение: До 11 лет

Категории ответов включены:

  • Респондент: без вспышек и с нормальными маркерами воспаления за последние 3 месяца.
  • Не респондент: с вспышками и/или повышенными маркерами воспаления за последние 3 месяца.
  • Частичный ответчик: не выполнил некоторые критерии для полного ответа.
До 11 лет
Количество медицинских посещений пациентов с отсутствием ученого во время вспышек путем ответа на лечение Anti-IL-1
Временное ограничение: До 11 лет

Анти-IL-1 обработки включали канакинумаб и Анакинру. Ответы были классифицированы следующим образом:

  • Респондент: без вспышек и с нормальными маркерами воспаления за последние 3 месяца.
  • Не респондент: с вспышками и/или повышенными маркерами воспаления за последние 3 месяца.
  • Частичный ответчик: не выполнил некоторые критерии для полного ответа.
До 11 лет
Количество медицинских посещений пациентов с ограничениями физической активности путем ответа на лечение анти-IL-1
Временное ограничение: До 11 лет

Анти-IL-1 обработки включали канакинумаб и Анакинру. Ответы были классифицированы следующим образом:

  • Респондент: без вспышек и с нормальными маркерами воспаления за последние 3 месяца.
  • Не респондент: с вспышками и/или повышенными маркерами воспаления за последние 3 месяца.
  • Частичный ответчик: не выполнил некоторые критерии для полного ответа.
До 11 лет
Количество медицинских посещений пациентов, требующих психологической помощи путем ответа на лечение анти-IL-1
Временное ограничение: До 11 лет

Анти-IL-1 обработки включали канакинумаб и Анакинру. Ответы были классифицированы следующим образом:

  • Респондент: без вспышек и с нормальными маркерами воспаления за последние 3 месяца.
  • Не респондент: с вспышками и/или повышенными маркерами воспаления за последние 3 месяца.
  • Частичный ответчик: не выполнил некоторые критерии для полного ответа.
До 11 лет
Количество медицинских посещений пациентов с присутствием боли путем ответа на лечение анти-IL-1
Временное ограничение: До 11 лет

Анти-IL-1 обработки включали канакинумаб и Анакинру. Ответы были классифицированы следующим образом:

  • Респондент: без вспышек и с нормальными маркерами воспаления за последние 3 месяца.
  • Не респондент: с вспышками и/или повышенными маркерами воспаления за последние 3 месяца.
  • Частичный ответчик: не выполнил некоторые критерии для полного ответа.
До 11 лет
Количество медицинских посещений пациентов с наличием усталости путем ответа на лечение анти-IL-1
Временное ограничение: До 11 лет

Анти-IL-1 обработки включали канакинумаб и Анакинру. Ответы были классифицированы следующим образом:

  • Респондент: без вспышек и с нормальными маркерами воспаления за последние 3 месяца.
  • Не респондент: с вспышками и/или повышенными маркерами воспаления за последние 3 месяца.
  • Частичный ответчик: не выполнил некоторые критерии для полного ответа.
До 11 лет
Оценка визуальной аналоговой шкалы (VAS) с точки зрения клинициста
Временное ограничение: До 11 лет

Общее состояние здоровья пациентов оценивалось с использованием оценки VAS. VAS представляет собой прямую линию с шкалой от 0 (худшее здоровье) до 10 (лучшее здоровье). Клиницист отмечает точку на линии, забивая то, как они воспринимают общее состояние здоровья пациента.

VAS использовали для оценки связи между ответом на лечение Anti-IL и общим состоянием здоровья. Анти-IL-1 обработки включали канакинумаб и Анакинру. Ответ на лечение была классифицирована следующим образом:

  • Респондент: без вспышек и с нормальными маркерами воспаления за последние 3 месяца.
  • Не респондент: с вспышками и/или повышенными маркерами воспаления за последние 3 месяца.
  • Частичный ответчик: не выполнил некоторые критерии для полного ответа.
До 11 лет
Оценка визуальной аналоговой шкалы (VAS) с точки зрения пациента
Временное ограничение: До 11 лет

Общее состояние здоровья пациентов оценивалось с использованием оценки VAS. VAS представляет собой прямую линию с шкалой от 0 (худшее здоровье) до 10 (лучшее здоровье). Пациенты отмечают точку на линии, забивая то, как они воспринимают свое общее состояние здоровья.

VAS использовали для оценки связи между ответом на лечение Anti-IL и общим состоянием здоровья. Анти-IL-1 обработки включали канакинумаб и Анакинру. Ответ на лечение была классифицирована следующим образом:

  • Респондент: без вспышек и с нормальными маркерами воспаления за последние 3 месяца.
  • Не респондент: с вспышками и/или повышенными маркерами воспаления за последние 3 месяца.
  • Частичный ответчик: не выполнил некоторые критерии для полного ответа.
До 11 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 марта 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 мая 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 мая 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 апреля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 апреля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 апреля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 апреля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 апреля 2025 г.

Последняя проверка

1 апреля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CACZ885NES01R

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться