Studie, která popisuje skupinu španělských pacientů s FMF a na identifikaci suboptimálně léčených pacientů s minimální aktivitou onemocnění a jejím dopadem na kvalitu života

Zahrnuty kategorie klinických charakteristik:

• Diagnostická kritéria FMF (příznak spojený s FMF, bez prokázané infekční příčiny, s opakujícím se vzorem a/nebo doprovázeným genetickým testem naznačujícím genu středomořského horečky [MEFV]))
• Rodinná historie FMF
• Genotypy MEFV
• Fenotypy interleukinu-1 (IL-1) zprostředkované automatické onemocnění
• Diagnóza před FMF

Mezi příznaky patří:

• Bolest břicha
• Artralgia
• Myalgia
• Artikulační zánět
• Bolest na hrudi
• Vyrážka
• Únava
• Příznaky kompatibilní s periodickou horečkou, afthousovou stomatitidou, faryngitidou a adenitidou (PFAPA)
• Ostatní

Zahrnuty charakteristiky relapsu:

• Horečka: vysoká (> 38 ° C), nízká (≤ 38 ° C), žádná horečka
• Frekvence relapsu (<1 nebo ≥1 relaps za měsíc po dobu 3 měsíců)
• Přítomnost spouštěčů
• Přítomnost komplikací
• Zánětlivé markery související s světlem a netlare: C-reaktivní protein (CRP), protein amyloidu A amyloidu v séru (SAA) a rychlost sedimentace erytrocytů (ESR)
• Remise nemoci

Zahrnuty ošetření:

• Nesteroidní protizánětlivé léky (NSAID)
• Kortikoidy
• Colchicine
• Anti-IL-1
• Ostatní

Zahrnuty ošetření:

• Colchicine
• Canakinumab
• Anakinra
• Kortikoidy
• Methotrexát (MTX)
• Anti-IL-6
• Faktor nekrózy proti nádoru (TNF)

Kombinace ošetření a léčby zahrnovaly:

• Colchicine
• Canakinumab
• Anakinra
• Kortikoidy
• MTX
• Anti-IL-6
• Anti-TNF
• Colchicine / Canakinumab
• Kolchicin / kortikoidy
• Anakinra
• Canakinumab
• Kolchicin / anti-TNF
• Kolchicin / MTX / Anti-IL-6

Mezi změny v léčbě patří:

• Změna léčby na léčbu stejné rodiny (Anti-IL-1)
• Změna léčby na léčbu jiné rodiny

Odpovědi zahrnují:

• Úplná odpověď: Absence klinických projevů a normálních hladin CRP/SAA.
• Částečná odezva: <1 světlice/měsíc nebo přetrvávající vysoké hladiny CRP/SAA s maximální tolerovanou dávkou kolchicinu nebo částečnou odezvou s neznámou frekvencí.
• Rezistentní: ≥1 světlice/měsíc nebo přetrvávající vysoké hladiny CRP/SAA s maximální tolerovanou dávkou kolchicinu.
• Intolerantní: nesnášenlivost léčby jako důvod pro zastavení léčby kolchicinu nebo změně na jinou léčbu.

AIDAI je nástroj pro hodnocení používaný k vyhodnocení úrovně aktivity onemocnění. Aidai pro FMF zahrnuje 7 proměnných: horečka, bolest břicha, bolest na hrudi, artralgie nebo myalgii, otoky kloubů, vyrážka na kůži a úlevu od bolesti. Skóre aktivity onemocnění se počítá z denních skóre shromážděných v deníku pacienta dokončeného během světlice. Horečka je hodnocena jako 0 (nepřítomná) nebo přítomná (1), se všemi ostatními klinickými proměnnými skóroval od 0 (nepřítomných) do 3 (závažné). Úleva od bolesti není zahrnuta do výpočtu skóre aktivity onemocnění. Vyšší celkové skóre naznačuje vyšší úroveň aktivity onemocnění.

Aidai byl použit k posouzení spojení mezi aktivitou onemocnění a rezistencí na kolchicinu/intoleranci, reakci na léčbu kanakinumabu, bolestí, únavou a kvalitou života (absence ve škole během světla, omezení fyzické aktivity, psychologickou péčí a celkovým zdravotním stavem).

Addi je nástroj pro hodnocení používaný k vyhodnocení úrovně poškození způsobené automatickém onemocněním. Skládá se z 18 poškození položek seskupených orgánovými systémy: reprodukční, ledvinová/amyloidóza, vývojová, sérologická, neurologická, uši, oční a muskuloskeletální poškození. Každá položka poškození je definována a přiřazena skóre 1, 2 nebo 3, přičemž každý orgánový systém má maximální povolené skóre. Vyšší celkové skóre naznačuje vyšší úroveň poškození.

Addi byl použit k posouzení asociace mezi poškozením nemocí a rezistencí na kolchicinu/intolerance, reakci na léčbu kanakinumabu, bolestí, únavou a kvalitou života (absence ve škole během světlice, omezením fyzické aktivity, psychologickou péčí a celkovým zdravotním stavem).

FMF50 je nástroj pro hodnocení používaný k vyhodnocení reakce na léčbu FMF. Skládá se ze 6 položek:

1. Procentní změna frekvence útoků s léčbou.
2. Procentní změna v délce útoků s léčbou.
3. Globální hodnocení závažnosti onemocnění pacientů/rodičů.
4. Globální hodnocení závažnosti onemocnění lékařů.
5. Procentní změna útoků artritidy s léčbou.
6. Procentní změna úrovně CRP, ESR nebo SAA s léčbou. Zlepšení nejméně 50% u 5 ze 6 položek bez zhoršení v jedné položce naznačuje, že pacient reaguje na léčbu.

FMF50 byl použit k posouzení reakce na léčbu Canakinumab a souvislost mezi reakcí na léčbu a rezistencí na kolchicinu, bolest, únavu a kvalitu života (nepřítomnost ve škole během světlice, omezení fyzické aktivity, psychologickou péčí a celkovým zdravotním stavem).

Odpovědi zahrnují:

• Úplná odpověď: Absence klinických projevů a normálních hladin CRP/SAA.
• Neúplná reakce: Přetrvávající febrilní epizody nebo vysoké úrovně CRP/SAA
• Částečná odezva: <1 světlice/měsíc nebo přetrvávající vysoké hladiny CRP/SAA s maximální tolerovanou dávkou kolchicinu nebo částečnou odezvou s neznámou frekvencí.
• Rezistentní: ≥1 světlice/měsíc nebo přetrvávající vysoké hladiny CRP/SAA s maximální tolerovanou dávkou kolchicinu.

Ošetření anti-IL-1 zahrnovalo Canakinumab a Anakinra.

Zahrnuty kategorie odpovědí:

• Respondent: Bez světlic a s normálními zánětlivými markery v posledních 3 měsících.
• Neodpovídající: S odlevňovacím a/nebo zvýšeným zánětlivým markery v posledních 3 měsících.
• Částečný respondent: Neplněl některá z kritérií pro úplnou odpověď.

Zahrnuty kategorie odpovědí:

• Respondent: Bez světlic a s normálními zánětlivými markery v posledních 3 měsících.
• Neodpovídající: S odlevňovacím a/nebo zvýšeným zánětlivým markery v posledních 3 měsících.
• Částečný respondent: Neplněl některá z kritérií pro úplnou odpověď.

Zahrnuty kategorie odpovědí:

• Respondent: Bez světlic a s normálními zánětlivými markery v posledních 3 měsících.
• Neodpovídající: S odlevňovacím a/nebo zvýšeným zánětlivým markery v posledních 3 měsících.
• Částečný respondent: Neplněl některá z kritérií pro úplnou odpověď.

Ošetření anti-IL-1 zahrnovalo Canakinumab a Anakinra. Odpovědi byly kategorizovány takto:

• Respondent: Bez světlic a s normálními zánětlivými markery v posledních 3 měsících.
• Neodpovídající: S odlevňovacím a/nebo zvýšeným zánětlivým markery v posledních 3 měsících.
• Částečný respondent: Neplněl některá z kritérií pro úplnou odpověď.

Ošetření anti-IL-1 zahrnovalo Canakinumab a Anakinra. Odpovědi byly kategorizovány takto:

• Respondent: Bez světlic a s normálními zánětlivými markery v posledních 3 měsících.
• Neodpovídající: S odlevňovacím a/nebo zvýšeným zánětlivým markery v posledních 3 měsících.
• Částečný respondent: Neplněl některá z kritérií pro úplnou odpověď.

Ošetření anti-IL-1 zahrnovalo Canakinumab a Anakinra. Odpovědi byly kategorizovány takto:

• Respondent: Bez světlic a s normálními zánětlivými markery v posledních 3 měsících.
• Neodpovídající: S odlevňovacím a/nebo zvýšeným zánětlivým markery v posledních 3 měsících.
• Částečný respondent: Neplněl některá z kritérií pro úplnou odpověď.

Ošetření anti-IL-1 zahrnovalo Canakinumab a Anakinra. Odpovědi byly kategorizovány takto:

• Respondent: Bez světlic a s normálními zánětlivými markery v posledních 3 měsících.
• Neodpovídající: S odlevňovacím a/nebo zvýšeným zánětlivým markery v posledních 3 měsících.
• Částečný respondent: Neplněl některá z kritérií pro úplnou odpověď.

Ošetření anti-IL-1 zahrnovalo Canakinumab a Anakinra. Odpovědi byly kategorizovány takto:

• Respondent: Bez světlic a s normálními zánětlivými markery v posledních 3 měsících.
• Neodpovídající: S odlevňovacím a/nebo zvýšeným zánětlivým markery v posledních 3 měsících.
• Částečný respondent: Neplněl některá z kritérií pro úplnou odpověď.

Celkový stav zdraví pacientů byl hodnocen pomocí bodování VAS. VAS je přímka s měřítkem v rozsahu od 0 (nejhoršího zdraví) do 10 (nejlepší zdraví). Klinický lékař označuje bod na lince a skóre, jak vnímají celkový zdravotní stav pacienta.

VAS byl použit k posouzení asociace mezi reakcí anti-IL-1 a celkovým stavem zdraví. Ošetření anti-IL-1 zahrnovalo Canakinumab a Anakinra. Odezva léčby byla kategorizována takto:

• Respondent: Bez světlic a s normálními zánětlivými markery v posledních 3 měsících.
• Neodpovídající: S odlevňovacím a/nebo zvýšeným zánětlivým markery v posledních 3 měsících.
• Částečný respondent: Neplněl některá z kritérií pro úplnou odpověď.

Celkový stav zdraví pacientů byl hodnocen pomocí bodování VAS. VAS je přímka s měřítkem v rozsahu od 0 (nejhoršího zdraví) do 10 (nejlepší zdraví). Pacienti označují bod na lince a bodovali, jak vnímají svůj celkový stav zdraví.

VAS byl použit k posouzení asociace mezi reakcí anti-IL-1 a celkovým stavem zdraví. Ošetření anti-IL-1 zahrnovalo Canakinumab a Anakinra. Odezva léčby byla kategorizována takto:

• Respondent: Bez světlic a s normálními zánětlivými markery v posledních 3 měsících.
• Neodpovídající: S odlevňovacím a/nebo zvýšeným zánětlivým markery v posledních 3 měsících.
• Částečný respondent: Neplněl některá z kritérií pro úplnou odpověď.