FMF를 가진 스페인 환자 그룹을 설명하고 질병 활동이 최소화되고 삶의 질에 미치는 영향을받는 환자를 식별하는 연구

FMF 코호트

2005 년 1 월부터 2021 년 12 월까지 어린 시절 FMF로 진단 된 스페인 환자.

임상 특성 범주 당 환자 수

임상 특성 범주는 다음과 같습니다.

• FMF의 진단 기준 (재발 패턴 및/또는 지중해 열병 유전자를 암시하는 유전자 검사와 함께 입증 된 감염 원인이없는 FMF와 관련된 증상).
• FMF의 가족 역사
• MEFV 유전자형
• 인터루킨 -1 (IL-1)의 표현형은자가 염증성 질환을 매개 하였다
• FMF 이전의 진단

임상 적 특성 : FMF 진단에서 연구 포함까지의 시간

임상 적 특성 : 증상 시작부터 연구 포함까지의 시간

임상 적 특성 : 증상 시작부터 FMF 진단까지의 시간

임상 적 특성 : 증상의 시작시 연령

증상에 의한 환자 수

증상은 다음과 같습니다.

• 복통
• 열병
• 근육통
• 조음 염증
• 가슴 통증
• 발진
• 피로
• 주기적 열, aphthous 구상염, 인두염 및 선염과 호환되는 증상 (PFAPA)
• 다른

재발 특성에 따른 환자 수 (플레어)

재발 특성은 다음과 같습니다.

• 열 : 높음 (> 38c), 낮음 (≤ 38c), 열 없음
• 재발 주파수 (3 개월 동안 한 달에 <1 또는 ≥1 재발)
• 트리거의 존재
• 합병증의 존재
• 플레어 및 비 플레어 관련 염증성 마커 : C- 반응성 단백질 (CRP), 혈청 아밀로이드 A 단백질 (SAA) 및 적혈구 침강 속도 (ESR)
• 질병 완화

플레어 및 비 플레어 관련 염증성 마커 수준

염증 마커에는 CRP 및 SAA가 포함되었습니다.

플레어 및 비 플레어 관련 적혈구 침강 속도 (ESR)

마지막 방문 이후 월에 플레어 수

마지막 방문 이후 플레어 기간

진단시 플레어의 재발 성 환자 수

동반 질환에 의한 환자 수

동반 질환에는 혈관염, panniculitis, 염증성 장 질환, 건선, 체강 질환,자가 면역 질환, 기타 염증성 질환, 청소년 특발성 관절염, 청소년 비화 경화증 (ADHD) 및 기타가 포함되었습니다.

FMF 진단 전에받은 치료에 의한 환자 수

처리 포함 :

• 비 스테로이드 성 항염증제 (NSAID)
• 코르티코이드
• 콜히친
• 안티 IL-1
• 다른

치료 중 치료로 환자의 수는 연구 중에 적어도 한 번

처리 포함 :

• 콜히친
• 카나 키누맙
• 아나키라
• 코르티코이드
• 메토트렉세이트 (MTX)
• 안티 IL-6
• 항 종양 괴사 인자 (TNF)

연구 종료시 사용 된 치료 및 치료 조합에 의한 환자 수

처리 및 처리 조합은 다음을 포함합니다.

• 콜히친
• 카나 키누맙
• 아나키라
• 코르티코이드
• MTX
• 안티 IL-6
• anti-tnf
• 콜히친 / 카나 키누맙
• 콜히친 / 코르티코이드
• 아나키라
• 카나 키누맙
• 콜히친 / 항 -TNF
• 콜히친 / mtx / 항 -IL-6

연구가 끝날 때 다른 치료법으로 콜히친을 사용하는 환자 수

최초 처방 된 콜히친 용량 및 연령 그룹에 의한 환자 수

콜히친의 환자 수 최대 전 세계 용량 및 연령 그룹

콜히친 용량의 변화가있는 환자의 수

콜히친 치료 및 연령 그룹을 중단 할 이유에 의한 환자 수

연구 종료시 사용 된 항 -IL-1 치료에 의한 환자 수

항 -IL-1 처리에는 카나 키누 맙과 아나키라가 포함되었습니다.

연구 종료시 항 -IL-1 용량에 의한 환자 수

항 -IL-1 용량의 변화가있는 환자의 수

항 -IL-1 치료에 변화가있는 환자의 수

치료 변경 :

• 같은 가족의 치료에 대한 치료 변경 (항 -IL-1)
• 다른 가족의 치료로 치료의 변화

항 -IL-1 치료를 중단 할 이유에 의한 환자의 수

콜히친 치료에 대한 마지막으로보고 된 환자 수

응답은 다음과 같습니다.

• 완전한 반응 : 임상 증상 및 정상적인 CRP/SAA 수준의 부재.
• 부분 응답 : <1 플레어/월 또는 최대 내약성 용량의 콜히친 용량 또는 알려지지 않은 빈도를 갖는 부분 반응을 갖는 지속적인 높은 CRP/SAA 레벨.
• 저항성 : ≥1 플레어/월 또는 최대 내약성 용량의 콜히친 용량을 갖는 지속적인 높은 CRP/SAA 수준.
• 불내증 : 콜히친 치료를 중단하거나 다른 치료로 변경하는 이유로서 치료에 대한 편협.

콜히친 치료에 대한 반응을 달성 할 시간

첫 번째 완전한 응답, 완전한 응답 및 완전한 응답 유지 보수를 달성하는 시간을 측정했습니다.

콜히친 치료에 편협한 환자의 수

자가 염증성 질환 활동 지수 (AIDAI) 점수

Aidai는 질병 활동 수준을 평가하는 데 사용되는 평가 도구입니다. FMF의 Aidai에는 열, 복통, 흉통, 관절통 또는 근육통, 관절의 붓기, 피부 발진 및 통증 완화의 7 가지 변수가 포함됩니다. 질병 활동 점수는 플레어 동안 완료된 환자 일기에서 수집 된 일일 점수로부터 계산됩니다. 열은 0 (결석) 또는 존재 (1)로, 다른 모든 임상 변수는 0 (부재)에서 3 (심한)으로 점수를 매 깁니다. 통증 완화는 질병 활동 점수 계산에 포함되지 않습니다. 총 점수가 높으면 더 높은 수준의 질병 활동을 나타냅니다.

AIDAI는 질병 활동과 콜히친 저항성/편협성 사이의 연관성, 카나 키누맙 치료, 통증, 피로 및 삶의 질에 대한 반응 (플레어 중 학교에서의 결석, 신체 활동 제한, 심리적 치료 및 전반적인 건강 상태) 사이의 연관성을 평가하는 데 사용되었습니다.

자가 염증성 질환 손상 지수 (ADDI) 점수

ADDI는자가 염증성 질환으로 인한 손상 수준을 평가하는 데 사용되는 평가 도구입니다. 장기 시스템으로 그룹화 된 18 개의 손상 품목 : 생식, 신장/아밀로이드증, 발달, 혈청, 신경계, 귀, 안구 및 근골격 손상으로 구성됩니다. 각 손상 품목은 정의되고 1, 2 또는 3의 점수를 할당하며, 각 장기 시스템은 최대 허용 점수를 갖습니다. 총 점수가 높을수록 더 높은 수준의 손상이 나타납니다.

Addi는 질병 손상과 콜히친 저항성/편협성 사이의 연관성, 카나 키누맙 치료, 통증, 피로 및 삶의 질에 대한 반응 (플레어 중 학교에서의 결석, 신체 활동 제한, 심리적 치료 및 전반적인 건강 상태) 사이의 연관성을 평가하는 데 사용되었습니다.

가족 지중해 열 50 (FMF50) 점수

FMF50은 FMF 치료에 대한 반응을 평가하는 데 사용되는 평가 도구입니다. 6 가지 항목으로 구성됩니다.

1. 치료에 대한 공격 빈도의 백분율 변화.
2. 치료 기간의 백분율 변화.
3. 환자/부모의 질병 심각성에 대한 글로벌 평가.
4. 의사의 질병 심각도에 대한 글로벌 평가.
5. 치료에 대한 관절염 공격의 백분율 변화.
6. 치료와 함께 CRP, ESR 또는 SAA 수준의 백분율 변화. 하나의 항목에서 악화되지 않고 6 개 항목 중 5 개에서 50% 이상의 개선은 환자가 치료에 반응하고 있음을 나타냅니다.

FMF50은 카나 키 누맙 치료에 대한 반응과 치료 및 콜히친 저항성/불내증, 통증, 피로 및 삶의 질 사이의 연관성 (플레어 중 학교에서의 결석, 신체 활동 제한, 심리적 치료 및 전반적인 건강 상태) 사이의 연관성을 평가하는 데 사용되었습니다.

연구 중 항 -IL-1 치료에 대해보고 된 마지막 반응에 의한 환자 수

응답은 다음과 같습니다.

• 완전한 반응 : 임상 증상 및 정상적인 CRP/SAA 수준의 부재.
• 불완전한 응답 : 지속적인 열성 에피소드 또는 높은 CRP/SAA 레벨
• 부분 반응 : <1 플레어/월 또는 최대 내약성 용량의 콜히친 용량 또는 알려지지 않은 빈도를 갖는 부분 반응을 갖는 지속적인 높은 CRP/SAA 수준.
• 저항성 : ≥1 플레어/월 또는 최대 내약성 용량의 콜히친 용량을 갖는 지속적인 높은 CRP/SAA 수준.

항 -IL-1 처리에는 카나 키누 맙과 아나키라가 포함되었습니다.

항 -IL-1 치료에 대한 반응을 달성 할 시간

완전한 응답 및 완전한 응답 유지를 달성하는 시간을 측정했습니다. 항 -IL-1 처리에는 카나 키누 맙과 아나키라가 포함되었습니다.

치료 반응에 의한 MEFV 돌연변이 환자의 수

응답 범주는 다음과 같습니다.

• 응답자 : 지난 3 개월 동안 플레어가없고 정상적인 염증 마커가 있습니다.
• 비 응답자 : 지난 3 개월 동안 플레어 및/또는 염증성 마커가 상승합니다.
• 부분 응답자 : 완전한 응답을위한 기준 중 일부를 이행하지 않았습니다.

치료 반응에 의한 MEFV 돌연변이가없는 환자의 수

응답 범주는 다음과 같습니다.

• 응답자 : 지난 3 개월 동안 플레어가없고 정상적인 염증 마커가 있습니다.
• 비 응답자 : 지난 3 개월 동안 플레어 및/또는 염증성 마커가 상승합니다.
• 부분 응답자 : 완전한 응답을위한 기준 중 일부를 이행하지 않았습니다.

치료 반응에 의해 다른 유전자좌에서 돌연변이가있는 환자의 수

응답 범주는 다음과 같습니다.

• 응답자 : 지난 3 개월 동안 플레어가없고 정상적인 염증 마커가 있습니다.
• 비 응답자 : 지난 3 개월 동안 플레어 및/또는 염증성 마커가 상승합니다.
• 부분 응답자 : 완전한 응답을위한 기준 중 일부를 이행하지 않았습니다.

항 -IL-1 치료에 대한 반응에 의해 플레어 동안 학자 결근 환자의 의학적 방문 수

항 -IL-1 처리에는 카나 키누 맙과 아나키라가 포함되었습니다. 응답은 다음과 같이 분류되었습니다.

• 응답자 : 지난 3 개월 동안 플레어가없고 정상적인 염증 마커가 있습니다.
• 비 응답자 : 지난 3 개월 동안 플레어 및/또는 염증성 마커가 상승합니다.
• 부분 응답자 : 완전한 응답을위한 기준 중 일부를 이행하지 않았습니다.

항 -IL-1 치료에 대한 반응으로 신체 활동 제한이있는 환자의 의학적 방문 수

항 -IL-1 처리에는 카나 키누 맙과 아나키라가 포함되었습니다. 응답은 다음과 같이 분류되었습니다.

• 응답자 : 지난 3 개월 동안 플레어가없고 정상적인 염증 마커가 있습니다.
• 비 응답자 : 지난 3 개월 동안 플레어 및/또는 염증성 마커가 상승합니다.
• 부분 응답자 : 완전한 응답을위한 기준 중 일부를 이행하지 않았습니다.

항 -IL-1 치료에 대한 반응으로 심리적 치료가 필요한 환자의 의학적 방문 수

항 -IL-1 처리에는 카나 키누 맙과 아나키라가 포함되었습니다. 응답은 다음과 같이 분류되었습니다.

• 응답자 : 지난 3 개월 동안 플레어가없고 정상적인 염증 마커가 있습니다.
• 비 응답자 : 지난 3 개월 동안 플레어 및/또는 염증성 마커가 상승합니다.
• 부분 응답자 : 완전한 응답을위한 기준 중 일부를 이행하지 않았습니다.

항 -IL-1 치료에 대한 반응으로 통증이있는 ​​환자의 의학적 방문 수

항 -IL-1 처리에는 카나 키누 맙과 아나키라가 포함되었습니다. 응답은 다음과 같이 분류되었습니다.

• 응답자 : 지난 3 개월 동안 플레어가없고 정상적인 염증 마커가 있습니다.
• 비 응답자 : 지난 3 개월 동안 플레어 및/또는 염증성 마커가 상승합니다.
• 부분 응답자 : 완전한 응답을위한 기준 중 일부를 이행하지 않았습니다.

항 -IL-1 치료에 대한 반응으로 피로가있는 환자의 의학적 방문 수

항 -IL-1 처리에는 카나 키누 맙과 아나키라가 포함되었습니다. 응답은 다음과 같이 분류되었습니다.

• 응답자 : 지난 3 개월 동안 플레어가없고 정상적인 염증 마커가 있습니다.
• 비 응답자 : 지난 3 개월 동안 플레어 및/또는 염증성 마커가 상승합니다.
• 부분 응답자 : 완전한 응답을위한 기준 중 일부를 이행하지 않았습니다.

임상의 관점에서 시각적 아날로그 척도 (VAS) 점수

환자의 전반적인 건강 상태는 VAS 점수를 사용하여 평가되었습니다. VAS는 0 (최악의 건강)에서 10 (최고의 건강) 범위의 스케일과 직선입니다. 임상의는 라인에 포인트를 표시하여 환자의 전반적인 건강 상태를 어떻게 인식하는지 점수를 매 깁니다.

VAS는 항 -IL-1 치료 반응과 전반적인 건강 상태 사이의 연관성을 평가하는 데 사용되었습니다. 항 -IL-1 처리에는 카나 키누 맙과 아나키라가 포함되었습니다. 치료 반응은 다음과 같이 분류되었습니다.

• 응답자 : 지난 3 개월 동안 플레어가없고 정상적인 염증 마커가 있습니다.
• 비 응답자 : 지난 3 개월 동안 플레어 및/또는 염증성 마커가 상승합니다.
• 부분 응답자 : 완전한 응답을위한 기준 중 일부를 이행하지 않았습니다.

환자 관점에서 시각적 아날로그 척도 (VAS) 점수

환자의 전반적인 건강 상태는 VAS 점수를 사용하여 평가되었습니다. VAS는 0 (최악의 건강)에서 10 (최고의 건강) 범위의 스케일과 직선입니다. 환자는 라인에 포인트를 표시하여 전체 건강 상태를 어떻게 인식하는지 점수를 매 깁니다.

VAS는 항 -IL-1 치료 반응과 전반적인 건강 상태 사이의 연관성을 평가하는 데 사용되었습니다. 항 -IL-1 처리에는 카나 키누 맙과 아나키라가 포함되었습니다. 치료 반응은 다음과 같이 분류되었습니다.

• 응답자 : 지난 3 개월 동안 플레어가없고 정상적인 염증 마커가 있습니다.
• 비 응답자 : 지난 3 개월 동안 플레어 및/또는 염증성 마커가 상승합니다.
• 부분 응답자 : 완전한 응답을위한 기준 중 일부를 이행하지 않았습니다.