En undersøgelse til at beskrive en gruppe spanske patienter med FMF og til at identificere suboptimalt behandlede patienter med minimal sygdomsaktivitet og dens indflydelse på livskvalitet

Kliniske karakteristiske kategorier inkluderet:

• Diagnostiske kriterier for FMF (symptom forbundet med FMF uden en bevist infektiøs årsag med et tilbagevendende mønster og/eller ledsaget af en genetisk test, der antyder Middelhavsfebergen [MEFV])
• Familiehistorie med FMF
• MEFV -genotyper
• Fænotyper af interleukin-1 (IL-1) medieret autoinflammatorisk sygdom
• Diagnose inden FMF

Symptomer inkluderet:

• Mavesmerter
• Arthralgia
• Myalgi
• Artikulerende betændelse
• Brystsmerter
• Udslæt
• Træthed
• Symptomer, der er kompatible med periodisk feber, aphthous stomatitis, faryngitis og adenitis (PFAPA)
• Andre

Tilbagefaldsegenskaber inkluderet:

• Feber: Høj (> 38c), lav (≤ 38c), ingen feber
• Tilbagefaldsfrekvens (<1 eller ≥1 tilbagefald pr. Måned i 3 måneder)
• Tilstedeværelse af triggere
• Tilstedeværelse af komplikationer
• Flare og ikke-flare relaterede inflammatoriske markører: C-reaktivt protein (CRP), serum amyloid A protein (SAA) og erythrocytsedimentationshastighed (ESR)
• Sygdomsremission

Behandlinger inkluderet:

• Ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAIDS)
• Kortikoider
• Colchicine
• Anti-IL-1
• Andre

Behandlinger inkluderet:

• Colchicine
• Canakinumab
• Anakinra
• Kortikoider
• Methotrexat (MTX)
• Anti-IL-6
• Anti-tumor nekrose faktor (TNF)

Behandlinger og behandlingskombinationer inkluderet:

• Colchicine
• Canakinumab
• Anakinra
• Kortikoider
• MTX
• Anti-IL-6
• Anti-TNF
• Colchicine / Canakinumab
• Colchicine / kortikoider
• Anakinra
• Canakinumab
• Colchicine / Anti-TNF
• Colchicine / mtx / anti-il- 6

Ændringer i behandling inkluderet:

• Skift af behandling til en behandling af den samme familie (Anti-IL-1)
• Ændring af behandling til en behandling af en anden familie

Svar inkluderet:

• Komplet respons: Fravær af kliniske manifestationer og normale CRP/SAA -niveauer.
• Delvis respons: <1 flare/måned eller vedvarende høje CRP/SAA -niveauer med maksimal tolereret dosis af colchicine eller delvis respons med ukendt frekvens.
• Resistent: ≥1 opblussen/måned eller vedvarende høje CRP/SAA -niveauer med maksimal tolereret dosis colchicine.
• Intolerant: intolerance over for behandlingen som grund til at stoppe colchicine -behandling eller skifte til en anden behandling.

Aidai er et vurderingsværktøj, der bruges til at evaluere niveauet for sygdomsaktivitet. Aidai til FMF inkluderer 7 variabler: feber, mavesmerter, brystsmerter, arthralgi eller myalgi, hævelse i leddene, hududslæt og smertelindring taget. Sygdomsaktivitetsresultater beregnes ud fra de daglige scoringer, der er indsamlet i en patientdagbog afsluttet under fakler. Feber scores som 0 (fraværende) eller nutid (1), med alle andre kliniske variabler scoret fra 0 (fraværende) til 3 (svær). Det tages smertelindring er ikke inkluderet i beregningen af ​​sygdomsaktivitetens score. En højere total score indikerer et højere niveau af sygdomsaktivitet.

Aidai blev brugt til at vurdere sammenhængen mellem sygdomsaktivitet og colchicine -resistens/intolerance, respons på canakinumab -behandling, smerte, træthed og livskvalitet (fravær i skolen under fakler, begrænsning af fysisk aktivitet, psykologisk pleje og generel sundhedsstatus).

Addi er et vurderingsværktøj, der bruges til at evaluere niveauet for skader forårsaget af autoinflammatorisk sygdom. Det består af 18 skadeartikler, der er grupperet af organsystem: reproduktiv, nyre/amyloidose, udvikling, serosal, neurologiske, ører, okulær og muskuloskeletal skade. Hver skadeselement defineres og tildeles en score på 1, 2 eller 3, hvor hvert organsystem har en maksimal tilladt score. En højere total score indikerer et højere niveau af skade.

Addi blev brugt til at vurdere sammenhængen mellem sygdomsskade og colchicinresistens/intolerance, respons på canakinumab -behandling, smerte, træthed og livskvalitet (fravær i skolen under fakler, begrænsning af fysisk aktivitet, psykologisk pleje og generel sundhedsstatus).

FMF50 er et vurderingsværktøj, der bruges til at evaluere respons på behandling for FMF. Det består af 6 varer:

1. Procentdelændring i hyppigheden af ​​angreb med behandlingen.
2. Procentdelændring i varigheden af ​​angreb med behandlingen.
3. Patienter/forældres globale vurdering af sygdomsgrad.
4. Lægernes globale vurdering af sygdomsgrad.
5. Procentdelændring i gigtangreb med behandlingen.
6. Procentdelændring i CRP, ESR eller SAA -niveau med behandlingen. En forbedring på mindst 50% i 5 af de 6 poster uden forværring i et enkelt emne indikerer, at patienten reagerer på behandling.

FMF50 blev brugt til at vurdere respons på canakinumab -behandling og sammenhængen mellem respons på behandling og colchicine -resistens/intolerance, smerte, træthed og livskvalitet (fravær i skolen under fakler, begrænsning af fysisk aktivitet, psykologisk pleje og samlet sundhedsstatus).

Svar inkluderet:

• Komplet respons: Fravær af kliniske manifestationer og normale CRP/SAA -niveauer.
• Ufuldstændig respons: Vedvarende febrile episoder eller høje CRP/SAA -niveauer
• Delvis respons: <1 flare/måned eller vedvarende høje CRP/SAA -niveauer med maksimal tolereret dosis af colchicine eller delvis respons med ukendt frekvens.
• Resistent: ≥1 opblussen/måned eller vedvarende høje CRP/SAA -niveauer med maksimal tolereret dosis colchicine.

Anti-IL-1-behandlinger inkluderede Canakinumab og Anakinra.

Svarkategorier inkluderet:

• Respondent: uden fakler og med normale inflammatoriske markører i de sidste 3 måneder.
• Ikke-respondent: med flare og/eller forhøjede inflammatoriske markører i de sidste 3 måneder.
• Delvis respondent: opfyldte ikke nogle af kriterierne for fuldstændig respons.

Svarkategorier inkluderet:

• Respondent: uden fakler og med normale inflammatoriske markører i de sidste 3 måneder.
• Ikke-respondent: med flare og/eller forhøjede inflammatoriske markører i de sidste 3 måneder.
• Delvis respondent: opfyldte ikke nogle af kriterierne for fuldstændig respons.

Svarkategorier inkluderet:

• Respondent: uden fakler og med normale inflammatoriske markører i de sidste 3 måneder.
• Ikke-respondent: med flare og/eller forhøjede inflammatoriske markører i de sidste 3 måneder.
• Delvis respondent: opfyldte ikke nogle af kriterierne for fuldstændig respons.

Anti-IL-1-behandlinger inkluderede Canakinumab og Anakinra. Svarene blev kategoriseret som følger:

• Respondent: uden fakler og med normale inflammatoriske markører i de sidste 3 måneder.
• Ikke-respondent: med flare og/eller forhøjede inflammatoriske markører i de sidste 3 måneder.
• Delvis respondent: opfyldte ikke nogle af kriterierne for fuldstændig respons.

Anti-IL-1-behandlinger inkluderede Canakinumab og Anakinra. Svarene blev kategoriseret som følger:

• Respondent: uden fakler og med normale inflammatoriske markører i de sidste 3 måneder.
• Ikke-respondent: med flare og/eller forhøjede inflammatoriske markører i de sidste 3 måneder.
• Delvis respondent: opfyldte ikke nogle af kriterierne for fuldstændig respons.

Anti-IL-1-behandlinger inkluderede Canakinumab og Anakinra. Svarene blev kategoriseret som følger:

• Respondent: uden fakler og med normale inflammatoriske markører i de sidste 3 måneder.
• Ikke-respondent: med flare og/eller forhøjede inflammatoriske markører i de sidste 3 måneder.
• Delvis respondent: opfyldte ikke nogle af kriterierne for fuldstændig respons.

Anti-IL-1-behandlinger inkluderede Canakinumab og Anakinra. Svarene blev kategoriseret som følger:

• Respondent: uden fakler og med normale inflammatoriske markører i de sidste 3 måneder.
• Ikke-respondent: med flare og/eller forhøjede inflammatoriske markører i de sidste 3 måneder.
• Delvis respondent: opfyldte ikke nogle af kriterierne for fuldstændig respons.

Anti-IL-1-behandlinger inkluderede Canakinumab og Anakinra. Svarene blev kategoriseret som følger:

• Respondent: uden fakler og med normale inflammatoriske markører i de sidste 3 måneder.
• Ikke-respondent: med flare og/eller forhøjede inflammatoriske markører i de sidste 3 måneder.
• Delvis respondent: opfyldte ikke nogle af kriterierne for fuldstændig respons.

Patientenes samlede sundhedstilstand blev vurderet ved hjælp af VAS -score. VAS er en lige linje med en skala, der spænder fra 0 (værste helbred) til 10 (bedste helbred). Klinikeren markerer et punkt på linjen og scorer, hvordan de opfatter patientens samlede sundhedstilstand.

VAS blev brugt til at vurdere sammenhængen mellem anti-IL-1-behandlingsrespons og den samlede sundhedstilstand. Anti-IL-1-behandlinger inkluderede Canakinumab og Anakinra. Behandlingsrespons blev kategoriseret som følger:

• Respondent: uden fakler og med normale inflammatoriske markører i de sidste 3 måneder.
• Ikke-respondent: med flare og/eller forhøjede inflammatoriske markører i de sidste 3 måneder.
• Delvis respondent: opfyldte ikke nogle af kriterierne for fuldstændig respons.

Patientenes samlede sundhedstilstand blev vurderet ved hjælp af VAS -score. VAS er en lige linje med en skala, der spænder fra 0 (værste helbred) til 10 (bedste helbred). Patienter markerer et punkt på linjen og scorer, hvordan de opfatter deres samlede sundhedstilstand.

VAS blev brugt til at vurdere sammenhængen mellem anti-IL-1-behandlingsrespons og den samlede sundhedstilstand. Anti-IL-1-behandlinger inkluderede Canakinumab og Anakinra. Behandlingsrespons blev kategoriseret som følger:

• Respondent: uden fakler og med normale inflammatoriske markører i de sidste 3 måneder.
• Ikke-respondent: med flare og/eller forhøjede inflammatoriske markører i de sidste 3 måneder.
• Delvis respondent: opfyldte ikke nogle af kriterierne for fuldstændig respons.