難治性自己免疫疾患の成人被験者のCTX112を評価する安全性と有効性の研究
耐火性自己免疫疾患を有する成人被験者における抗CD19同種CRISPR-CAS9エンジニアリングT細胞(CTX112)の安全性と予備的有効性に関する第1相投与評価研究
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前:Clinical Trials
- 電話番号:1 877-214-4634
- メール:medicalaffairs@crisprtx.com
研究場所
-
-
California
-
La Jolla、California、アメリカ、92037
- まだ募集していません
- UC San Diego Health
-
主任研究者:
- Brian Pedersen, MD
-
Redwood City、California、アメリカ、94063
- 募集
- Stanford University Medical Center
-
主任研究者:
- Sally Arai, MD
-
コンタクト:
- Sally Arai, MD
- メール:sarai1@stanford.edu
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、63110
- 募集
- Northwestern Medicine, Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
-
主任研究者:
- George Georges, MD
-
コンタクト:
- Kaitlin King
- 電話番号:312-695-0990
- メール:autoimmunesct@nm.org
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- 募集
- University of Iowa
-
主任研究者:
- Hanna Zembrzuska, MD
-
コンタクト:
- Ashley Pieper
- 電話番号:319-356-0765
- メール:ashley-pieper@uiowa.edu
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
- 募集
- Tulane University Medical Center
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コンタクト:
- Anita Dhanrajani, MD
- メール:adhanrajani@tulane.edu
-
主任研究者:
- Anita Dhanrajani, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- 募集
- Boston Medical Center
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コンタクト:
- Hanni Menn-Josephy, MD
- メール:Hanni.Menn@bmc.org
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主任研究者:
- Hanni Menn-Josephy, MD
-
-
Missouri
-
St Louis、Missouri、アメリカ、63130
- 募集
- Washington University School of Medicine
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コンタクト:
- Emily Green
- 電話番号:314-273-0339
- メール:green.e@wustl.edu
-
主任研究者:
- Alfred Kim, MD
-
-
North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- 募集
- University of North Carolina TraCS Institute - CTRC
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主任研究者:
- Saira Sheikh, MD
-
コンタクト:
- Saira Sheikh, MD
- メール:saira.sheikh@unchealth.unc.edu
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Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- まだ募集していません
- Oregon Health Sciences University
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主任研究者:
- Richard Maziarz, MD
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Córdoba、スペイン、14004
- 募集
- Hospital Universitario Reina Sofia
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コンタクト:
- Maria Angeles Aguirre
- メール:angeles.aguirre.sspa@juntadeandalucia.es
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コンタクト:
- Maria del Carmen Ábalos
- メール:mcarmen.abalos@imibic.org
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主任研究者:
- Maria Angeles Aguirre, MD
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Pamplona、スペイン、31008
- 募集
- Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
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主任研究者:
- Ornilla Ornilla, MD
-
コンタクト:
- Javier Garro Flamarique
- メール:fgarrofl@unav.es
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Seville、スペイン、41013
- 募集
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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主任研究者:
- Elena Alonso Blanco-Morales, MD
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Augsburg、ドイツ、86156
- 募集
- University of Augsburg
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主任研究者:
- Christoph Schmid
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Cologne、ドイツ、50937
- 募集
- Universitätsklinikum Köln
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主任研究者:
- Philip Kohler
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Hanover、ドイツ、30625
- 募集
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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コンタクト:
-
主任研究者:
- Christian Schultze-Florey, MD
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Mainz、ドイツ、55131
- 募集
- UCT University Medical Center Mainz
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コンタクト:
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主任研究者:
- Eva Maria Wagner-Drouet, MD
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
重要な包含基準:
- 18歳以上および70歳未満。
- 被験者は、書面によるインフォームドコンセントに自発的に署名し、すべての研究要件に喜んで遵守することができなければなりません。
- 適切な血液学、腎、肝臓、心臓および肺器官機能。
- 被験者は、避妊の許容可能な方法を使用することに同意する必要があります。
- スケジュールされた訪問、治療計画、臨床検査、避妊ガイドライン、およびその他の研究手順に喜んで遵守することができます。
- 全身性エリテマトーデス(SLE)、全身性硬化症(SSC)または特発性炎症性ミオパシー(IIM)の診断。
全身性エリテマトーデス(SLE)被験者の場合:
- 2019年のACR/Eular基準に準拠したボード認定リウマチ専門医によるSLEの診断。 ループス腎炎の被験者の場合、活動性、生検で実証された増殖性ループス腎炎クラスIIIまたはIVの場合、クラスVの存在の有無にかかわらず、2018年国際腎臓病/腎病理学会の基準を使用した適切な国家健康指数活動スコアスコア。
全身性硬化症(SSC)被験者の場合:
- 2013年のACR/Eular基準に準拠したびまん性皮膚硬化症(DCSSC)またはSSC-ILDの診断。 被験者は、活発な皮膚または肺疾患の基準を満たす必要があります。
特発性炎症性ミオパシー(IIM)被験者の場合:
- リウマチ性オーバーラップ症候群、抗シンセターゼ(ASYS)、または免疫介在性壊死性(IMNM)の一部として、皮膚筋炎(DM)、多発性筋炎(PM)または筋炎との診断は、2017年のACR/Eular Criteria for Illammatory Myopathiesに適しています。 被験者は、中程度の重度、皮膚、または肺の関与基準を満たす必要があります。
主要な除外基準:
- 以前の抗CD19療法または遺伝子治療/遺伝子組み換え細胞療法。
- 以前の固形臓器(心臓、肝臓、腎臓、肺)移植または造血細胞移植。
- 重度の活動または中枢神経(CNS)の関与の歴史。
- 発作障害、脳血管虚血/出血、認知症、小脳疾患、またはSLE、SSC、またはIIM以外のCNS病変を伴う自己免疫疾患の既往。
- 明確な優勢な疾患のない混合結合組織疾患。
- 研究疾患の症状の存在や、安全リスクや混乱の疾患評価を増加させる可能性が高いその他の状態、またはCAR T細胞療法を受けている人に重大なリスクをもたらします。
- 原発性または二次免疫不全の歴史。
- 特定の細菌、ウイルス、または真菌の感染の存在または歴史。
- 過去5年間の悪性腫瘍(再発の可能性が低いとみなされるがんを除く)。
- 骨髄不全または骨髄異形成症候群に関連する遺伝障害の診断。
- 壊滅的な抗リン脂質症候群または継続的な抗凝固を必要とする抗リン脂質症候群の現在の診断。
- 妊娠または授乳。
- 研究プロトコルと互換性がない治療を必要とする病気の存在または歴史。研究プロトコルと互換性がない他の条件の存在または歴史。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:順次割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的:CTX112
リンパ節化化学療法後のIV注入により投与されます
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CTX112 (CRISPR-Cas9 遺伝子編集コンポーネントを使用して ex vivo で遺伝子改変された同種 T 細胞で構成される CD19 指向 T 細胞免疫療法)
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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SLE、SSC、またはIIMを含む難治性の自己免疫疾患のある成人被験者のCTX112の安全性を評価する
時間枠:CTX112の注入から、灌流後28日まで
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用量制限毒性の発生率
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CTX112の注入から、灌流後28日まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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SLE、SSC、またはIIMを含む難治性自己免疫疾患の成人被験者におけるCTX112の薬力学的反応を評価する
時間枠:CTX112の注入から、灌流後60か月まで
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疾患特異的自己抗体マーカーのベースラインからの変化
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CTX112の注入から、灌流後60か月まで
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SLE、SSC、またはIIMを含む難治性自己免疫疾患の成人被験者におけるCTX112の薬物動態(PK)を評価する
時間枠:CTX112の注入から、灌流後60か月まで
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経時的な血液中のCTX112のレベル
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CTX112の注入から、灌流後60か月まで
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アクティブSLE、SSC、またはIIMを含む難治性自己免疫疾患を有する成人被験者におけるCTX112の予備的有効性を評価する。
時間枠:CTX112の注入から、灌流後60か月まで
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SLE被験者の場合:SLEDAI-2K機器に基づく病気の反応率。ドリスとLLDASの基準 SSC被験者の場合:ACR-Criss(MRSS、強制型能力、HAQ-DI、医師グローバル評価、患者グローバル評価を含む疾患反応率) IIM被験者の場合:ACR/Eularの総改善スコア(MMT8、EMDA、強制型能力、医師グローバル評価、患者グローバル評価、筋肉酵素レベルを含む)に基づく病気の反応率) |
CTX112の注入から、灌流後60か月まで
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CRSP-AID-500
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