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Um estudo de segurança e eficácia avaliando o CTX112 em indivíduos adultos com doença auto -imune refratária

26 de agosto de 2026 atualizado por: CRISPR Therapeutics

Um estudo de avaliação da dose de fase 1 sobre a segurança e a eficácia preliminar das células T alogênicas do anti-CD19 CRISPR-CAS9 (CTX112) em indivíduos adultos com doença autoimune refratária

Este é um estudo de fase 1 de fase 1 de dose 1 de braço único, de marcha aberta, multicêntrico e ascendente, avaliando a segurança e a eficácia preliminar do CTX112 em indivíduos adultos com doenças autoimunes refratárias, incluindo lúpus sistêmico ativo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo pode matricular até 80 indivíduos no total. O CTX112 é uma imunoterapia de células T de antígeno quimérico direcionado ao CD19 (CAR) composto por células T alogênicas preparadas para o tratamento de doenças autoimunes refratárias. As células são de doadores voluntários adultos saudáveis ​​que são geneticamente modificados ex vivo usando o CRISPR-CAS9 (agrupados regularmente componentes de edição de genes da proteína 9) da proteína 9) associada ao gene (RNA de guia único e nuclease de CAS9).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

80

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Augsburg, Alemanha, 86156
        • Recrutamento
        • University of Augsburg
        • Investigador principal:
          • Christoph Schmid
      • Cologne, Alemanha, 50937
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Köln
        • Investigador principal:
          • Philip Kohler
      • Hanover, Alemanha, 30625
        • Recrutamento
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Christian Schultze-Florey, MD
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Recrutamento
        • UCT University Medical Center Mainz
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Eva Maria Wagner-Drouet, MD
  • Espanha
      • Córdoba, Espanha, 14004
      • Pamplona, Espanha, 31008
        • Recrutamento
        • Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
        • Investigador principal:
          • Ornilla Ornilla, MD
        • Contato:
      • Seville, Espanha, 41013
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Investigador principal:
          • Elena Alonso Blanco-Morales, MD
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Ainda não está recrutando
        • UC San Diego Health
        • Investigador principal:
          • Brian Pedersen, MD
      • Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
        • Recrutamento
        • Stanford University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Sally Arai, MD
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Northwestern Medicine, Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
        • Investigador principal:
          • George Georges, MD
        • Contato:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa
        • Investigador principal:
          • Hanna Zembrzuska, MD
        • Contato:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Recrutamento
        • Tulane University Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Anita Dhanrajani, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Recrutamento
        • Boston Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Hanni Menn-Josephy, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
        • Recrutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alfred Kim, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Recrutamento
        • University of North Carolina TraCS Institute - CTRC
        • Investigador principal:
          • Saira Sheikh, MD
        • Contato:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Ainda não está recrutando
        • Oregon Health Sciences University
        • Investigador principal:
          • Richard Maziarz, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão -chave:

  1. Idade ≥ 18 anos e <70 anos de idade.
  2. Os sujeitos devem assinar voluntariamente um consentimento informado por escrito e estarem dispostos e capazes de cumprir todos os requisitos de estudo.
  3. Função hematológica, renal, fígado, fígado, cardíaca e pulmonar adequada.
  4. Os sujeitos devem concordar em usar métodos aceitáveis ​​de contracepção.
  5. Disposto e capaz de cumprir com visitas programadas, plano de tratamento, testes de laboratório, diretrizes contraceptivas e outros procedimentos de estudo.
  6. Diagnóstico de lúpus eritematoso sistêmico (LES), esclerose sistêmica (SSC) ou miopatia inflamatória idiopática (IIM).

Para os indivíduos com lúpus eritematoso sistêmico (LES):

- Diagnóstico de LES por um reumatologista certificado pela placa que está em conformidade com os critérios ACR/EULAR de 2019. Para indivíduos com nefrite de lúpus, nefrite de lúpus ativa, comprovada por biópsia, Classe III ou IV, com ou sem a presença de Classe V, e os critérios de atividade do Índice Nacional de Saúde da Classe V, usando os critérios da Sociedade Internacional de Nefrologia/Patologia Renal de 2018.

Para esclerose sistêmica (SSC), indivíduos:

- Diagnóstico de esclerose sistêmica cutânea difusa (DCSSC) ou SSC-ILD que estão em conformidade com os critérios ACR/EULAR de 2013. Os sujeitos devem atender aos critérios ativos da pele ou da doença pulmonar.

Para os assuntos da miopatia inflamatória idiopática (IIM):

- Diagnóstico com dermatomiosite (DM), polimiosite (PM) ou miosite como parte da síndrome de sobreposição reumatológica, anti-sintetase (ASYS) ou necrotização imune mediada por miopatia (IMNM) que se adapta a 2017 ACR/Critérios Eular para miopatias inflamatórias. Os indivíduos devem atender aos critérios moderados de envolvimento de pele, pele ou pulmonar.

Critérios de exclusão -chave:

  1. Terapia prévia anti-CD19 ou qualquer terapia genética/terapia celular geneticamente modificada.
  2. Organosos anteriores (transplante cardíaco, fígado, rim, pulmão) ou transplante de células hematopoiéticas.
  3. Histórico ativo ou grave de envolvimento nervoso central (SNC).
  4. História de um distúrbio convulsivo, isquemia/hemorragia cerebrovascular, demência, doença cerebelar ou qualquer doença autoimune com envolvimento do SNC que não seja o LES, SSC ou IIM.
  5. Doença do tecido conjuntivo misto sem doença predominante clara.
  6. Presença de manifestações de doenças do estudo ou outras condições que provavelmente representarão aumentar os riscos de segurança e/ou confundir avaliações de doenças, ou representar um risco significativo para aqueles que recebem terapia de células T do carro.
  7. História da imunodeficiência primária ou secundária.
  8. Presença ou história de certos infecções bacterianas, virais ou fúngicas.
  9. A malignidade nos últimos 5 anos (com exceção dos cânceres considerados de baixa probabilidade de recorrência).
  10. Diagnóstico de um distúrbio genético associado à insuficiência da medula óssea ou síndrome mielodisplásica.
  11. História ou diagnóstico atual de síndrome anti-fosfolipídica catastrófica ou síndrome anti-fosfolipídica que requer anticoagulação contínua.
  12. Grávida ou lactativa.
  13. Presença ou história de doença que requer tratamento que não seja compatível com o protocolo do estudo; presença ou história de outras condições que não são compatíveis com o protocolo do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: CTX112
Administrado por infusão IV após a quimioterapia linfodepleting
Biológico: CTX112
CTX112 (imunoterapia de células T dirigida por CD19 composta por células T alogênicas geneticamente modificadas ex vivo usando componentes de edição de genes CRISPR-Cas9)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar a segurança do CTX112 em indivíduos adultos com doenças autoimunes refratárias, incluindo LES, SSC ou IIM
Prazo: Da infusão CTX112 até 28 dias após a infusão
Incidência de toxicidades limitadas por dose
Da infusão CTX112 até 28 dias após a infusão

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar a resposta farmacodinâmica de CTX112 em indivíduos adultos com doenças autoimunes refratárias, incluindo LES, SSC ou IIM
Prazo: Da infusão de CTX112 até 60 meses após a infusão
Mudança da linha de base em marcadores de autoanticorpos específicos da doença
Da infusão de CTX112 até 60 meses após a infusão
Para avaliar a farmacocinética (PK) de CTX112 em indivíduos adultos com doenças autoimunes refratárias, incluindo LES, SSC ou IIM
Prazo: Da infusão de CTX112 até 60 meses após a infusão
Níveis de CTX112 no sangue ao longo do tempo
Da infusão de CTX112 até 60 meses após a infusão
Para avaliar a eficácia preliminar do CTX112 em indivíduos adultos com doenças autoimunes refratárias, incluindo LES ativo, SSC ou IIM.
Prazo: Da infusão de CTX112 até 60 meses após a infusão

Para indivíduos com LES: taxas de resposta a doenças com base no instrumento SLEDAI-2K; Critérios Doris e Lldas

Para os sujeitos da CSC: taxas de resposta a doenças baseadas em ACR-CRISS (incluindo MRSS, capacidade vital forçada, Haq-Di, Avaliação Global do Médico, Avaliação Global do Paciente)

Para indivíduos do IIM: taxas de resposta a doenças com base no escore de melhoria total ACR/EULAR (incluindo MMT8, EMDA, capacidade vital forçada, avaliação global do médico, avaliação global do paciente, nível de enzima muscular)
Da infusão de CTX112 até 60 meses após a infusão

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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CRISPR Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de março de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2031

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de março de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de abril de 2025

Primeira postagem (Real)

13 de abril de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CRSP-AID-500

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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