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Uno studio di sicurezza ed efficacia che valuta CTX112 in soggetti adulti con malattia autoimmune refrattaria

26 agosto 2026 aggiornato da: CRISPR Therapeutics

Uno studio di valutazione della dose di fase 1 sulla sicurezza e l'efficacia preliminare delle cellule T allogeniche di CRISPR-Cas9 allogeniche (CTX112) in soggetti adulti con malattia autoimmune refrattaria

Si tratta di uno studio di fase 1 a discesa a base di braccia singola, multicentrica, ascendente che valuta la sicurezza e l'efficacia preliminare di CTX112 in soggetti adulti con malattie autoimmuni refrattari, incluso il lupus eritematoso attivo (IIM).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio può iscriversi fino a 80 soggetti in totale. CTX112 è un immunoterapia con cellule T di antigene chimerico diretto CD19 (CAR) di cellule T composte da cellule T allogeniche preparate per il trattamento delle malattie autoimmuni refrattari. Le cellule provengono da donatori di volontari per adulti sani che vengono geneticamente modificati ex vivo utilizzando componenti del gene 9 cluster-cluster regolarmente intervalli di ripetizioni palindromiche/ proteina 9 associate al CRISPR) (singola guida RNA e nucleasi CAS9).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

80

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Germania
      • Augsburg, Germania, 86156
        • Reclutamento
        • University of Augsburg
        • Investigatore principale:
          • Christoph Schmid
      • Cologne, Germania, 50937
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Köln
        • Investigatore principale:
          • Philip Kohler
      • Hanover, Germania, 30625
        • Reclutamento
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Christian Schultze-Florey, MD
      • Mainz, Germania, 55131
        • Reclutamento
        • UCT University Medical Center Mainz
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Eva Maria Wagner-Drouet, MD
  • Spagna
      • Córdoba, Spagna, 14004
      • Pamplona, Spagna, 31008
        • Reclutamento
        • Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
        • Investigatore principale:
          • Ornilla Ornilla, MD
        • Contatto:
      • Seville, Spagna, 41013
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
        • Investigatore principale:
          • Elena Alonso Blanco-Morales, MD
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Non ancora reclutamento
        • UC San Diego Health
        • Investigatore principale:
          • Brian Pedersen, MD
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
        • Reclutamento
        • Stanford University Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Sally Arai, MD
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Northwestern Medicine, Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • George Georges, MD
        • Contatto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa
        • Investigatore principale:
          • Hanna Zembrzuska, MD
        • Contatto:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Reclutamento
        • Tulane University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anita Dhanrajani, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Reclutamento
        • Boston Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hanni Menn-Josephy, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63130
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alfred Kim, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • University of North Carolina TraCS Institute - CTRC
        • Investigatore principale:
          • Saira Sheikh, MD
        • Contatto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Non ancora reclutamento
        • Oregon Health Sciences University
        • Investigatore principale:
          • Richard Maziarz, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

  1. Età ≥18 anni e <70 anni di età.
  2. I soggetti devono firmare volontariamente un consenso informato scritto ed essere disposti e in grado di conformarsi a tutti i requisiti di studio.
  3. Funzione ematologica, renale, renale, epatica, cardiaca e polmonare.
  4. I soggetti devono accettare di utilizzare metodi di contraccezione accettabili.
  5. Disposto e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio, le linee guida contraccettive e altre procedure di studio.
  6. Diagnosi di lupus eritematoso sistemico (LES), sclerosi sistemica (SSC) o miopatia infiammatoria idiopatica (IIM).

Per il lupus eritematoso sistemico (SLE) soggetti:

- Diagnosi di SLE da parte di un reumatologo certificato con la scheda conforme a criteri ACR/EULA 2019. Per i soggetti di nefrite del lupus, la nefrite proliferativa di lupus proliferativa attivo, la classe III o IV, con o senza la presenza di Classe V, e il punteggio di attività di Attività nazionali di salute del 2018 utilizzando i criteri della Società Internazionale di Nephrology/Renal Patology Society.

Per i soggetti di sclerosi sistemica (SSC):

- Diagnosi di sclerosi sistemica cutanea diffusa (DCSSC) o SSC-ILD conforme a criteri ACR/EULA 2013. I soggetti dovrebbero soddisfare i criteri attivi della pelle o della malattia polmonare.

Per i soggetti idiopatici miopatia infiammatoria (IIM):

- Diagnosi con dermatomiosite (DM), polimiosite (PM) o miosite come parte della sindrome da sovrapposizione reumatologica, antisintetasi (ASY) o miopatia necrotizzante immuno-mediata (IMNM) che si conformano con criteri ACR/EULAME 2017 per miopatie infiammatorie. I soggetti devono soddisfare criteri moderati di coinvolgimento gravi, pelle o polmonare.

Criteri di esclusione chiave:

  1. Precedente terapia anti-CD19 o qualsiasi terapia genica/terapia cellulare geneticamente modificata.
  2. Priore solido organo solido (cardio, trapianto di cellule ematopoietiche o trapianto di cuore, rene, polmone).
  3. Grave attivo o storia del coinvolgimento nervoso centrale (SNC).
  4. Storia di un disturbo convulsivo, ischemia/emorragia cerebrovascolare, demenza, malattia cerebellare o qualsiasi malattia autoimmune con coinvolgimento del SNC diverso da LES, SSC o IIM.
  5. Malattia di tessuto connettivo misto senza una chiara malattia predominante.
  6. Presenza di manifestazioni di malattie dello studio o altre condizioni che probabilmente pongono aumento dei rischi di sicurezza e/o confondi le valutazioni della malattia o comportano un rischio significativo per coloro che ricevono la terapia delle cellule T CAR.
  7. Storia dell'immunodeficienza primaria o secondaria.
  8. Presenza o storia di determinate infezioni batteriche, virali o fungine.
  9. Malignancy negli ultimi 5 anni (ad eccezione dei tumori considerati come bassa probabilità di ricorrenza).
  10. Diagnosi di un disturbo genetico associato a insufficienza del midollo osseo o sindrome mielodisplastica.
  11. Storia o diagnosi attuale della sindrome anti-fosfolipidica catastrofica o della sindrome anti fosfolipidica che richiede anticoagulazione in corso.
  12. Incinta o allattante.
  13. Presenza o storia della malattia che richiede un trattamento che non è compatibile con il protocollo di studio; Presenza o storia di altre condizioni che non sono compatibili con il protocollo di studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CTX112
Somministrato dall'infusione IV dopo la chemioterapia di linfodettazione
Biologico: CTX112
CTX112 (immunoterapia a cellule T CD19 diretta composta da cellule T allogeniche geneticamente modificate ex vivo utilizzando componenti di editing genico CRISPR-Cas9)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la sicurezza di CTX112 in soggetti adulti con malattie autoimmuni refrattari, tra cui LES, SSC o IIM
Lasso di tempo: Dall'infusione CTX112 fino a 28 giorni dopo l'infusione
Incidenza di tossicità dose-limitanti
Dall'infusione CTX112 fino a 28 giorni dopo l'infusione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la risposta farmacodinamica di CTX112 in soggetti adulti con malattie autoimmuni refrattari, tra cui LES, SSC o IIM
Lasso di tempo: Dall'infusione CTX112 fino a 60 mesi dopo l'infusione
Cambiamento dal basale nei marcatori autoanticorpi specifici per malattia
Dall'infusione CTX112 fino a 60 mesi dopo l'infusione
Per valutare la farmacocinetica (PK) di CTX112 in soggetti adulti con malattie autoimmuni refrattari, tra cui LES, SSC o IIM
Lasso di tempo: Dall'infusione CTX112 fino a 60 mesi dopo l'infusione
Livelli di CTX112 nel sangue nel tempo
Dall'infusione CTX112 fino a 60 mesi dopo l'infusione
Per valutare l'efficacia preliminare di CTX112 in soggetti adulti con malattie autoimmuni refrattari, tra cui LES attiva, SSC o IIM.
Lasso di tempo: Dall'infusione CTX112 fino a 60 mesi dopo l'infusione

Per i soggetti SLE: tassi di risposta alle malattie basati sullo strumento SLEDAI-2K; Criteri Doris e LLDAS

Per i soggetti SSC: tassi di risposta alle malattie basati su CRISS ACR (inclusi MRSS, capacità vitale forzata, HAQ-di, valutazione globale del medico, valutazione globale dei pazienti)

Per i soggetti IIM: tassi di risposta alle malattie basati sul punteggio di miglioramento totale ACR/EULA (incluso MMT8, EMDA, capacità vitale forzata, valutazione globale del medico, valutazione globale dei pazienti, livello di enzimi muscolari)
Dall'infusione CTX112 fino a 60 mesi dopo l'infusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CRISPR Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2031

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 marzo 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

13 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CRSP-AID-500

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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