- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT06925542
불응 성자가 면역 질환이있는 성인 대상에서 CTX112를 평가하는 안전성 및 효능 연구
내화성자가 면역 질환이있는 성인 대상에서 항 -CD19 동종 CRISPR-CAS9- 엔지니어링 된 T 세포 (CTX112)의 안전성 및 예비 효능에 대한 1 상 용량 평가 연구
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Clinical Trials
- 전화번호: 1 877-214-4634
- 이메일: medicalaffairs@crisprtx.com
연구 장소
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Augsburg, 독일, 86156
- 모병
- University of Augsburg
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수석 연구원:
- Christoph Schmid
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Cologne, 독일, 50937
- 모병
- Universitätsklinikum Köln
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수석 연구원:
- Philip Kohler
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Hanover, 독일, 30625
- 모병
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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연락하다:
- 이메일: CART@mh-hannover.de
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수석 연구원:
- Christian Schultze-Florey, MD
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Mainz, 독일, 55131
- 모병
- UCT University Medical Center Mainz
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연락하다:
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수석 연구원:
- Eva Maria Wagner-Drouet, MD
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- 아직 모집하지 않음
- UC San Diego Health
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수석 연구원:
- Brian Pedersen, MD
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Redwood City, California, 미국, 94063
- 모병
- Stanford University Medical Center
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수석 연구원:
- Sally Arai, MD
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연락하다:
- Sally Arai, MD
- 이메일: sarai1@stanford.edu
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 63110
- 모병
- Northwestern Medicine, Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
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수석 연구원:
- George Georges, MD
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연락하다:
- Kaitlin King
- 전화번호: 312-695-0990
- 이메일: autoimmunesct@nm.org
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- 모병
- University of Iowa
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수석 연구원:
- Hanna Zembrzuska, MD
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연락하다:
- Ashley Pieper
- 전화번호: 319-356-0765
- 이메일: ashley-pieper@uiowa.edu
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
- 모병
- Tulane University Medical Center
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연락하다:
- Anita Dhanrajani, MD
- 이메일: adhanrajani@tulane.edu
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수석 연구원:
- Anita Dhanrajani, MD
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- 모병
- Boston Medical Center
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연락하다:
- Hanni Menn-Josephy, MD
- 이메일: Hanni.Menn@bmc.org
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수석 연구원:
- Hanni Menn-Josephy, MD
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63130
- 모병
- Washington University School of Medicine
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연락하다:
- Emily Green
- 전화번호: 314-273-0339
- 이메일: green.e@wustl.edu
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수석 연구원:
- Alfred Kim, MD
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- 모병
- University of North Carolina TraCS Institute - CTRC
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수석 연구원:
- Saira Sheikh, MD
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연락하다:
- Saira Sheikh, MD
- 이메일: saira.sheikh@unchealth.unc.edu
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- 아직 모집하지 않음
- Oregon Health Sciences University
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수석 연구원:
- Richard Maziarz, MD
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Córdoba, 스페인, 14004
- 모병
- Hospital Universitario Reina Sofía
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연락하다:
- Maria Angeles Aguirre
- 이메일: angeles.aguirre.sspa@juntadeandalucia.es
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연락하다:
- Maria del Carmen Ábalos
- 이메일: mcarmen.abalos@imibic.org
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수석 연구원:
- Maria Angeles Aguirre, MD
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Pamplona, 스페인, 31008
- 모병
- Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
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수석 연구원:
- Ornilla Ornilla, MD
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연락하다:
- Javier Garro Flamarique
- 이메일: fgarrofl@unav.es
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Seville, 스페인, 41013
- 모병
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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수석 연구원:
- Elena Alonso Blanco-Morales, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
주요 포함 기준 :
- 연령 18 세 이상, <70 세.
- 피험자들은 자발적으로 서면 사전 동의에 서명하고 모든 연구 요구 사항을 기꺼이 준수해야합니다.
- 적절한 혈액 학적, 신장, 간, 심장 및 폐 기관 기능.
- 피험자는 허용 가능한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야합니다.
- 예정된 방문, 치료 계획, 실험실 테스트, 피임약 가이드 라인 및 기타 연구 절차를 기꺼이 준수 할 수 있습니다.
- 전신성 루푸스의 진단 (SLE), 전신 경화증 (SSC) 또는 특발성 염증성 근병증 (IIM)의 진단.
전신 루푸스 홍 반성 (SLE) 대상 :
- 2019 년 ACR/eular 기준을 준수하는 보드 인증 류마티스 전문의에 의한 SLE 진단. 루푸스 신장염 피험자의 경우, 클래스 V의 존재 유무에 관계없이 활성, 생검으로 제공되는 증식 루푸스 신장염 III 또는 IV 및 2018 국제 신장학/신장 병리학 학회 기준을 사용하여 적절한 국립 보건 지수 활동 점수.
전신 경화증 (SSC) 대상의 경우 :
- 2013 년 ACR/eular 기준을 준수하는 확산 피부 전신 경화증 (DCSSC) 또는 SSC-ild의 진단. 피험자는 활성 피부 또는 폐 질환 기준을 충족해야합니다.
특발성 염증성 근병증 (IIM) 대상의 경우 :
- 류마티스 학적 중첩 증후군, 항 동기성 증후군 (ASYS) 또는 염증성 근시에 대한 2017 ACR/eular criteria를 준수하는 면역 학적 중첩 증후군 (ASYS) 또는 면역 매개 괴사 근시 (IMNM)의 일환으로 피부 마요시 우염 (DM), 다 방종성염 (PM) 또는 근염 진단. 피험자는 중간 정도의 심각한, 피부 또는 폐 관여 기준을 충족해야합니다.
주요 제외 기준 :
- 이전 항 -CD19 요법 또는 임의의 유전자 요법/유전자 변형 세포 요법.
- 사전 고체 기관 (심장, 간, 신장, 폐) 이식 또는 조혈 세포 이식.
- 중추 신경 (CNS) 참여의 심각한 능동 또는 병력.
- 발작 장애, 뇌 혈관 허혈/출혈, 치매, 뇌 질환 또는 SLE, SSC 또는 IIM 이외의 CN이 포함 된자가 면역 질환의 병력.
- 명확한 우세 질환이없는 혼합 결합 조직 질환.
- 연구 질환 증상의 존재 또는 안전 위험을 증가 시키거나 질병 평가를 혼동하거나 CAR T 세포 요법을받는 사람들에게 상당한 위험을 초래할 수 있습니다.
- 1 차 또는 이차 면역 결핍의 병력.
- 특정 박테리아, 바이러스 또는 곰팡이 감염의 존재 또는 병력.
- 지난 5 년간의 악성 종양 (암을 제외하고 재발 가능성이 낮은 것으로 간주).
- 골수 부전 또는 골수성 형성 증후군과 관련된 유전자 장애의 진단.
- 지속적인 항 응고가 필요한 치명적인 항-인지질 증후군 또는 항-인지질 증후군의 병력 또는 현재 진단.
- 임신 또는 수유.
- 연구 프로토콜과 호환되지 않는 치료가 필요한 질병의 존재 또는 병력; 연구 프로토콜과 호환되지 않는 다른 조건의 존재 또는 역사.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CTX112
림프절 이식 화학 요법 후 IV 주입에 의해 투여
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CTX112(CRISPR-Cas9 유전자 편집 구성 요소를 사용하여 체외에서 유전적으로 변형된 동종 T 세포로 구성된 CD19-지시 T 세포 면역 요법)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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SLE, SSC 또는 IIM을 포함하여 내화성자가 면역 질환이있는 성인 대상체에서 CTX112의 안전성을 평가하려면
기간: 융합 후 28 일까지 CTX112 주입으로부터
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용량 제한 독성의 발생률
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융합 후 28 일까지 CTX112 주입으로부터
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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SLE, SSC 또는 IIM을 포함한 내화성자가 면역 질환이있는 성인 대상체에서 CTX112의 약 역학 반응을 평가합니다.
기간: 융합 후 최대 60 개월의 CTX112 주입으로부터
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질병 특이 적자 항체 마커의 기준선에서 변화
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융합 후 최대 60 개월의 CTX112 주입으로부터
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SLE, SSC 또는 IIM을 포함한 내화성자가 면역 질환이있는 성인 대상에서 CTX112의 약동학 (PK)을 평가하려면
기간: 융합 후 최대 60 개월의 CTX112 주입으로부터
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시간이 지남에 따라 혈액에서 CTX112의 수준
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융합 후 최대 60 개월의 CTX112 주입으로부터
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활성 SL, SSC 또는 IIM을 포함한 내화성자가 면역 질환이있는 성인 대상체에서 CTX112의 예비 효능을 평가합니다.
기간: 융합 후 최대 60 개월의 CTX112 주입으로부터
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SLED의 경우 : SLEDAI-2K 기기를 기반으로 한 질병 반응 속도; 도리스 및 lldas 기준 SSC 대상의 경우 : ACR-Criss에 기초한 질병 반응률 (MRS, 강제 활력 능력, HAQ-DI, 의사 글로벌 평가, 환자 글로벌 평가 포함) IIM 대상의 경우 : ACR/EULAR 총 전체 개선 점수에 따른 질병 반응률 (MMT8, EMDA, 강제 활력 능력, 의사 글로벌 평가, 환자 글로벌 평가, 근육 효소 수준). |
융합 후 최대 60 개월의 CTX112 주입으로부터
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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