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불응 성자가 면역 질환이있는 성인 대상에서 CTX112를 평가하는 안전성 및 효능 연구

2026년 8월 26일 업데이트: CRISPR Therapeutics

내화성자가 면역 질환이있는 성인 대상에서 항 -CD19 동종 CRISPR-CAS9- 엔지니어링 된 T 세포 (CTX112)의 안전성 및 예비 효능에 대한 1 상 용량 평가 연구

이것은 단일 암, 오픈 라벨, 다기관, 오름차순 복용량 1 상 연구이며, 활성 전신성 홍반 질환 (SSC), 전신성 경화증 (SSC), 또는 특혜 인플람 성 균열 (IIM)을 포함하여 성인자가 면역 질환이있는 성인 대상체에서 CTX112의 안전성 및 예비 효능을 평가합니다.

연구 개요

상세 설명

이 연구는 총 80 명의 피험자를 등록 할 수 있습니다. CTX112는 내화자가 면역 질환의 치료를 위해 제조 된 동종 T 세포로 구성된 CD19 지시 된 키메라 항원 수용체 (CAR) T 세포 면역 요법이다. 세포는 CRISPR-CAS9 (정기적으로 간단한 짧은 팔린 드로믹 반복/ CRISPR 관련 단백질 9) 유전자 편집 성분 (단일 가이드 RNA 및 CAS9 Nuclease)을 사용하여 유전자 변형 Ex 생체 외부 생체 내 건강한 성인 자원 봉사 기증자로부터 유래 한 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

80

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

      • Augsburg, 독일, 86156
        • 모병
        • University of Augsburg
        • 수석 연구원:
          • Christoph Schmid
      • Cologne, 독일, 50937
        • 모병
        • Universitätsklinikum Köln
        • 수석 연구원:
          • Philip Kohler
      • Hanover, 독일, 30625
        • 모병
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Christian Schultze-Florey, MD
      • Mainz, 독일, 55131
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92037
        • 아직 모집하지 않음
        • UC San Diego Health
        • 수석 연구원:
          • Brian Pedersen, MD
      • Redwood City, California, 미국, 94063
        • 모병
        • Stanford University Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Sally Arai, MD
        • 연락하다:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 63110
        • 모병
        • Northwestern Medicine, Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
        • 수석 연구원:
          • George Georges, MD
        • 연락하다:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • 모병
        • University of Iowa
        • 수석 연구원:
          • Hanna Zembrzuska, MD
        • 연락하다:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
        • 모병
        • Tulane University Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Anita Dhanrajani, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118
        • 모병
        • Boston Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Hanni Menn-Josephy, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63130
        • 모병
        • Washington University School of Medicine
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Alfred Kim, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • 모병
        • University of North Carolina TraCS Institute - CTRC
        • 수석 연구원:
          • Saira Sheikh, MD
        • 연락하다:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • 아직 모집하지 않음
        • Oregon Health Sciences University
        • 수석 연구원:
          • Richard Maziarz, MD
      • Córdoba, 스페인, 14004
      • Pamplona, 스페인, 31008
        • 모병
        • Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
        • 수석 연구원:
          • Ornilla Ornilla, MD
        • 연락하다:
      • Seville, 스페인, 41013
        • 모병
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • 수석 연구원:
          • Elena Alonso Blanco-Morales, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준 :

  1. 연령 18 세 이상, <70 세.
  2. 피험자들은 자발적으로 서면 사전 동의에 서명하고 모든 연구 요구 사항을 기꺼이 준수해야합니다.
  3. 적절한 혈액 학적, 신장, 간, 심장 및 폐 기관 기능.
  4. 피험자는 허용 가능한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야합니다.
  5. 예정된 방문, 치료 계획, 실험실 테스트, 피임약 가이드 라인 및 기타 연구 절차를 기꺼이 준수 할 수 있습니다.
  6. 전신성 루푸스의 진단 (SLE), 전신 경화증 (SSC) 또는 특발성 염증성 근병증 (IIM)의 진단.

전신 루푸스 홍 반성 (SLE) 대상 :

- 2019 년 ACR/eular 기준을 준수하는 보드 인증 류마티스 전문의에 의한 SLE 진단. 루푸스 신장염 피험자의 경우, 클래스 V의 존재 유무에 관계없이 활성, 생검으로 제공되는 증식 루푸스 신장염 III 또는 IV 및 2018 국제 신장학/신장 병리학 학회 기준을 사용하여 적절한 국립 보건 지수 활동 점수.

전신 경화증 (SSC) 대상의 경우 :

- 2013 년 ACR/eular 기준을 준수하는 확산 피부 전신 경화증 (DCSSC) 또는 SSC-ild의 진단. 피험자는 활성 피부 또는 폐 질환 기준을 충족해야합니다.

특발성 염증성 근병증 (IIM) 대상의 경우 :

- 류마티스 학적 중첩 증후군, 항 동기성 증후군 (ASYS) 또는 염증성 근시에 대한 2017 ACR/eular criteria를 준수하는 면역 학적 중첩 증후군 (ASYS) 또는 면역 매개 괴사 근시 (IMNM)의 일환으로 피부 마요시 우염 (DM), 다 방종성염 (PM) 또는 근염 진단. 피험자는 중간 정도의 심각한, 피부 또는 폐 관여 기준을 충족해야합니다.

주요 제외 기준 :

  1. 이전 항 -CD19 요법 또는 임의의 유전자 요법/유전자 변형 세포 요법.
  2. 사전 고체 기관 (심장, 간, 신장, 폐) 이식 또는 조혈 세포 이식.
  3. 중추 신경 (CNS) 참여의 심각한 능동 또는 병력.
  4. 발작 장애, 뇌 혈관 허혈/출혈, 치매, 뇌 질환 또는 SLE, SSC 또는 IIM 이외의 CN이 포함 된자가 면역 질환의 병력.
  5. 명확한 우세 질환이없는 혼합 결합 조직 질환.
  6. 연구 질환 증상의 존재 또는 안전 위험을 증가 시키거나 질병 평가를 혼동하거나 CAR T 세포 요법을받는 사람들에게 상당한 위험을 초래할 수 있습니다.
  7. 1 차 또는 이차 면역 결핍의 병력.
  8. 특정 박테리아, 바이러스 또는 곰팡이 감염의 존재 또는 병력.
  9. 지난 5 년간의 악성 종양 (암을 제외하고 재발 가능성이 낮은 것으로 간주).
  10. 골수 부전 또는 골수성 형성 증후군과 관련된 유전자 장애의 진단.
  11. 지속적인 항 응고가 필요한 치명적인 항-인지질 증후군 또는 항-인지질 증후군의 병력 또는 현재 진단.
  12. 임신 또는 수유.
  13. 연구 프로토콜과 호환되지 않는 치료가 필요한 질병의 존재 또는 병력; 연구 프로토콜과 호환되지 않는 다른 조건의 존재 또는 역사.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CTX112
림프절 이식 화학 요법 후 IV 주입에 의해 투여
CTX112(CRISPR-Cas9 유전자 편집 구성 요소를 사용하여 체외에서 유전적으로 변형된 동종 T 세포로 구성된 CD19-지시 T 세포 면역 요법)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SLE, SSC 또는 IIM을 포함하여 내화성자가 면역 질환이있는 성인 대상체에서 CTX112의 안전성을 평가하려면
기간: 융합 후 28 일까지 CTX112 주입으로부터
용량 제한 독성의 발생률
융합 후 28 일까지 CTX112 주입으로부터

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SLE, SSC 또는 IIM을 포함한 내화성자가 면역 질환이있는 성인 대상체에서 CTX112의 약 역학 반응을 평가합니다.
기간: 융합 후 최대 60 개월의 CTX112 주입으로부터
질병 특이 적자 항체 마커의 기준선에서 변화
융합 후 최대 60 개월의 CTX112 주입으로부터
SLE, SSC 또는 IIM을 포함한 내화성자가 면역 질환이있는 성인 대상에서 CTX112의 약동학 (PK)을 평가하려면
기간: 융합 후 최대 60 개월의 CTX112 주입으로부터
시간이 지남에 따라 혈액에서 CTX112의 수준
융합 후 최대 60 개월의 CTX112 주입으로부터
활성 SL, SSC 또는 IIM을 포함한 내화성자가 면역 질환이있는 성인 대상체에서 CTX112의 예비 효능을 평가합니다.
기간: 융합 후 최대 60 개월의 CTX112 주입으로부터

SLED의 경우 : SLEDAI-2K 기기를 기반으로 한 질병 반응 속도; 도리스 및 lldas 기준

SSC 대상의 경우 : ACR-Criss에 기초한 질병 반응률 (MRS, 강제 활력 능력, HAQ-DI, 의사 글로벌 평가, 환자 글로벌 평가 포함)

IIM 대상의 경우 : ACR/EULAR 총 전체 개선 점수에 따른 질병 반응률 (MMT8, EMDA, 강제 활력 능력, 의사 글로벌 평가, 환자 글로벌 평가, 근육 효소 수준).

융합 후 최대 60 개월의 CTX112 주입으로부터

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 3월 10일

기본 완료 (추정된)

2031년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2031년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 4월 10일

처음 게시됨 (실제)

2025년 4월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 26일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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