Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti hodnotící CTX112 u dospělých subjektů s refrakterním autoimunitním onemocněním

26. srpna 2026 aktualizováno: CRISPR Therapeutics

Studie hodnocení dávky fáze 1 o bezpečnosti a předběžné účinnosti Anti-CD19 alogenní CRISPR-Cas9-inženýrské T buňky (CTX112) u dospělých subjektů s refrakterním autoimunitním onemocněním

Jedná se o jednoramennou, otevřenou, multicentrickou, vzestupnou studii dávky fáze 1 hodnotící bezpečnost a předběžnou účinnost CTX112 u dospělých subjektů s refrakterní autoimunitní onemocnění, včetně aktivního systematického lupus erythematosus (SLE), systémová skleróza (SSC) nebo idiopatická (IIM).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie se může celkem zapsat až 80 subjektů. CTX112 je imunoterapie CTX19 řízeným chimérickým antigenovým receptorem (CAR) T buněk složený z alogenních T buněk připravených pro léčbu refrakterních autoimunitních onemocnění. Buňky pocházejí od zdravých dospělých dobrovolnických dárců, kteří jsou geneticky modifikovaným ex vivo s použitím CRISPR-Cas9 (seskupené pravidelně prohluby krátké palindromické opakování/ CRISPR asociovanou protein 9) editační složky genu (jednorázová RNA a nukleáza CAS9).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

80

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Německo
      • Augsburg, Německo, 86156
        • Nábor
        • University of Augsburg
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christoph Schmid
      • Cologne, Německo, 50937
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Köln
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Philip Kohler
      • Hanover, Německo, 30625
        • Nábor
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christian Schultze-Florey, MD
      • Mainz, Německo, 55131
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • Zatím nenabíráme
        • UC San Diego Health
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brian Pedersen, MD
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063
        • Nábor
        • Stanford University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sally Arai, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Northwestern Medicine, Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • George Georges, MD
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hanna Zembrzuska, MD
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Nábor
        • Tulane University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anita Dhanrajani, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Nábor
        • Boston Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hanni Menn-Josephy, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63130
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alfred Kim, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Nábor
        • University of North Carolina TraCS Institute - CTRC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Saira Sheikh, MD
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Zatím nenabíráme
        • Oregon Health Sciences University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Richard Maziarz, MD
  • Španělsko
      • Córdoba, Španělsko, 14004
      • Pamplona, Španělsko, 31008
        • Nábor
        • Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ornilla Ornilla, MD
        • Kontakt:
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elena Alonso Blanco-Morales, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥ 18 let a <70 let.
  2. Subjekty musí dobrovolně podepsat písemný informovaný souhlas a být ochotni a schopni dodržovat všechny požadavky na studium.
  3. Přiměřená hematologická, ledvinová, játra, srdeční a plicní funkce.
  4. Subjekty musí souhlasit s použitím přijatelných metod antikoncepce.
  5. Ochotný a schopný dodržovat plánované návštěvy, léčebný plán, laboratorní testy, antikoncepční pokyny a další studijní postupy.
  6. Diagnóza systémového lupus erythematosus (SLE), systémové sklerózy (SSC) nebo idiopatické zánětlivé myopatie (IIM).

Pro systémové subjekty lupus erythematosus (SLE):

- Diagnóza SLE pomocí revmatologa s certifikací desky, která odpovídá kritérii ACR/Eular 2019. U subjektů lupusové nefritidy, aktivní, biopsie prokázaná proliferativní lupus nefritida třídy III nebo IV, buď s nebo bez přítomnosti třídy V, a vhodné skóre národních institutů zdravotních indexů pomocí kritérií Mezinárodní společnosti nefrologické patologie/renální patologie.

Pro subjekty systémové sklerózy (SSC):

- Diagnóza difúzní kožní systémové sklerózy (DCSSC) nebo SSC-ILD, která odpovídá kritérii ACR/Eular 2013. Subjekty by měly splňovat aktivní kritéria onemocnění kůže nebo plic.

Pro idiopatické zánětlivé myopatie (IIM) subjekty:

- Diagnóza s dermatomyositidou (DM), polymyositidou (PM) nebo myositidou jako součást syndromu revmatologického překrývání, antisyntetázy (ASYS) nebo imunitně zprostředkované nekrotizující myopatiku (IMNM), která se konfletuje s kritériích ACR/EUR pro inflatantní myopatie. Subjekty musí splňovat mírná těžká, kožní nebo plicní kritéria pro zapojení.

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  1. Předchozí terapie anti-CD19 nebo jakákoli genová terapie/geneticky modifikovaná buněčná terapie.
  2. Transplantace předchozího pevného orgánu (srdce, játra, ledviny, plíce) nebo transplantace hematopoetických buněk.
  3. Těžká aktivní nebo historie zapojení centrálního nervového (CNS).
  4. Historie poruchy záchvatů, cerebrovaskulární ischemie/krvácení, demence, cerebelární onemocnění nebo jakékoli autoimunitní onemocnění s postižením CNS, kromě SLE, SSC nebo IIM.
  5. Smíšené onemocnění pojivové tkáně bez jasného převládajícího onemocnění.
  6. Přítomnost projevů onemocnění studie nebo jiných stavů, které pravděpodobně představují zvýšení bezpečnostních rizik a/nebo zmást hodnocení onemocnění, nebo představují významné riziko pro ty, kteří dostávají terapii buněk automobilů.
  7. Historie primární nebo sekundární imunodeficience.
  8. Přítomnost nebo historie určité bakteriální, virové nebo plísňové infekce.
  9. Malignita za posledních 5 let (s výjimkou rakoviny považovaných za nízkou pravděpodobnost recidivy).
  10. Diagnóza genetické poruchy spojené s selháním kostní dřeně nebo myelodysplastickým syndromem.
  11. Historie nebo současná diagnóza katastrofického antifosfolipidového syndromu nebo antifosfolipidového syndromu, který vyžaduje probíhající antikoagulaci.
  12. Těhotná nebo kojící.
  13. Přítomnost nebo anamnéza onemocnění vyžadující léčbu, která není kompatibilní s protokolem studie; přítomnost nebo historie jiných podmínek, které nejsou kompatibilní s protokolem studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CTX112
Podávané infuzí IV po chemoterapii lymfodeplávání
Biologický: CTX112
CTX112 (imunoterapie T-buněk řízená CD19 sestávající z alogenních T-buněk geneticky modifikovaných ex vivo pomocí komponent pro úpravu genu CRISPR-Cas9)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit bezpečnost CTX112 u dospělých subjektů s refrakterními autoimunitními chorobami, včetně SLE, SSC nebo IIM
Časové okno: Od infuze CTX112 do 28 dnů po infuzi
Výskyt toxicity omezující dávku
Od infuze CTX112 do 28 dnů po infuzi

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit farmakodynamickou reakci CTX112 u dospělých subjektů s refrakterní autoimunitní onemocnění, včetně SLE, SSC nebo IIM
Časové okno: Z infuze CTX112 do 60 měsíců po infuzi
Změna z výchozí hodnoty u markerů autoprotilátek specifických pro onemocnění
Z infuze CTX112 do 60 měsíců po infuzi
Posoudit farmakokinetiku (PK) CTX112 u dospělých subjektů s refrakterními autoimunitními chorobami, včetně SLE, SSC nebo IIM
Časové okno: Z infuze CTX112 do 60 měsíců po infuzi
Hladiny CTX112 v krvi v průběhu času
Z infuze CTX112 do 60 měsíců po infuzi
Posoudit předběžnou účinnost CTX112 u dospělých subjektů s refrakterní autoimunitní onemocnění, včetně aktivních SLE, SSC nebo IIM.
Časové okno: Z infuze CTX112 do 60 měsíců po infuzi

U subjektů SLE: Míra odezvy nemoci založená na nástroji Sledai-2K; Kritéria Doris a LLDAS

Pro subjekty SSC: Míra odezvy nemoci založená na ACR-CRISS (včetně MRSS, nucené vitální kapacity, HAQ-DI, Globální hodnocení lékaře, globální hodnocení pacientů)

Pro subjekty IIM: Míra odezvy nemoci založená na celkovém skóre zlepšení ACR/Eular (včetně MMT8, EMDA, nucené vitální kapacity, globální hodnocení lékaře, globální hodnocení pacienta, hladina svalových enzymů)
Z infuze CTX112 do 60 měsíců po infuzi

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CRISPR Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

13. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CRSP-AID-500

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit