Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En sikkerhets- og effektivitetsstudie som evaluerer CTX112 hos voksne personer med ildfast autoimmun sykdom

26. august 2026 oppdatert av: CRISPR Therapeutics

En fase 1-doseevalueringsstudie av sikkerheten og den foreløpige effekten av anti-CD19 allogene CRISPR-CAS9-Engineered T-celler (CTX112) hos voksne personer med ildfast autoimmun sykdom

Dette er en enkeltarmer, åpen, multisenter, stigende dosefase 1-studie som evaluerer sikkerheten og den foreløpige effekten av CTX112 hos voksne personer med ildfast autoimmune sykdommer, inkludert aktiv systemisk lupus erythematosus (sle), systemisk sklerose (ssc), oridiopathic apotic apotic.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien kan registrere opptil 80 forsøkspersoner totalt. CTX112 er en CD19 -rettet kimær antigenreseptor (CAR) T -celleimmunoterapi bestående av allogene T -celler som er utarbeidet for behandling av ildfaste autoimmune sykdommer. Cellene er fra friske voksne frivillige givere som er genetisk modifisert ex vivo ved bruk av CRISPR-CAS9 (gruppert regelmessig interpaced korte palindromiske repetisjoner/ CRISPR-assosiert protein 9) genredigeringskomponenter (enkelt guide RNA og Cas9-nuklease).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

80

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • Har ikke rekruttert ennå
        • UC San Diego Health
        • Hovedetterforsker:
          • Brian Pedersen, MD
      • Redwood City, California, Forente stater, 94063
        • Rekruttering
        • Stanford University Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Sally Arai, MD
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Northwestern Medicine, Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
        • Hovedetterforsker:
          • George Georges, MD
        • Ta kontakt med:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
        • Hovedetterforsker:
          • Hanna Zembrzuska, MD
        • Ta kontakt med:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
        • Rekruttering
        • Tulane University Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Anita Dhanrajani, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Rekruttering
        • Boston Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Hanni Menn-Josephy, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63130
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alfred Kim, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Rekruttering
        • University of North Carolina TraCS Institute - CTRC
        • Hovedetterforsker:
          • Saira Sheikh, MD
        • Ta kontakt med:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Oregon Health Sciences University
        • Hovedetterforsker:
          • Richard Maziarz, MD
  • Spania
      • Córdoba, Spania, 14004
      • Pamplona, Spania, 31008
        • Rekruttering
        • Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
        • Hovedetterforsker:
          • Ornilla Ornilla, MD
        • Ta kontakt med:
      • Seville, Spania, 41013
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Hovedetterforsker:
          • Elena Alonso Blanco-Morales, MD
  • Tyskland
      • Augsburg, Tyskland, 86156
        • Rekruttering
        • University of Augsburg
        • Hovedetterforsker:
          • Christoph Schmid
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Köln
        • Hovedetterforsker:
          • Philip Kohler
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Rekruttering
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Christian Schultze-Florey, MD
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Rekruttering
        • UCT University Medical Center Mainz
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Eva Maria Wagner-Drouet, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Kriterier av nøkkel inkludering:

  1. Alder ≥ 18 år og <70 år.
  2. Fagene må frivillig signere et skriftlig informert samtykke og være villige og i stand til å oppfylle alle studiekrav.
  3. Tilstrekkelig hematologisk, nyre-, lever-, hjerte- og lungeorganfunksjon.
  4. Fagene må gå med på å bruke akseptable prevensjonsmetoder.
  5. Villig og i stand til å overholde planlagte besøk, behandlingsplan, laboratorietester, retningslinjer for prevensjon og andre studieprosedyrer.
  6. Diagnostisering av systemisk lupus erytematosus (SLE), systemisk sklerose (SSC) eller idiopatisk inflammatorisk myopati (IIM).

For systemisk lupus erythematosus (SLE) fag:

- Diagnostisering av SLE av en styresertifisert revmatolog som samsvarer med 2019 ACR/EULAR Criteria. For Lupus nefritis-forsøkspersoner, aktive, biopsi-påviste proliferativ lupus nefritt klasse III eller IV, enten med eller uten tilstedeværelse av klasse V, og passende nasjonale institutter for helseindeksaktivitetsscore ved bruk av 2018 International Society of Nephrology/Renal Pathology Society Criteria.

For Systemic Sclerosis (SSC) fag:

- Diagnostisering av diffus kutan systemisk sklerose (DCSSC) eller SSC-ILD som samsvarer med 2013 ACR/EULAR Criteria. Personer skal oppfylle kriterier for aktiv hud eller lungesykdom.

For idiopatisk inflammatoriske myopati (IIM) personer:

- Diagnose med dermatomyositis (DM), polymyositis (PM) eller myositis som en del av revmatologisk overlappingssyndrom, antisyntetase (ASYS), eller immunmediert nekrotiserende myopati (IMNM) som samsvarer med 2017 ACRAUTIONS-myopatasjon (IMNM). Personer må oppfylle moderate alvorlige, hud- eller lungeinvolveringskriterier.

Key -eksklusjonskriterier:

  1. Tidligere anti-CD19-terapi eller genterapi/genmodifisert celleterapi.
  2. Tidligere faste organ (hjerte, lever, nyre, lunge) transplantasjon eller hematopoietisk celletransplantasjon.
  3. Alvorlig aktiv eller historie med sentralnerving (CNS) involvering.
  4. Historie om en anfallsforstyrrelse, cerebrovaskulær iskemi/blødning, demens, cerebellar sykdom eller noen autoimmun sykdom med CNS -involvering annet enn SLE, SSC eller IIM.
  5. Blandet bindevevssykdom uten noen klar dominerende sykdom.
  6. Tilstedeværelse av manifestasjoner av studiesykdommer eller andre tilstander som sannsynligvis vil øke sikkerhetsrisikoen og/eller forvirring av sykdommer, eller utgjør betydelig risiko for de som får CAR T -celleterapi.
  7. Historie med primær eller sekundær immunsvikt.
  8. Tilstedeværelse eller historie med visse bakterie-, viral- eller soppinfeksjon.
  9. Malignitet de siste 5 årene (med unntak av kreftformer som anses å være lav sannsynlighet for tilbakefall).
  10. Diagnostisering av en genetisk lidelse assosiert med benmargssvikt eller myelodysplastisk syndrom.
  11. Historie eller gjeldende diagnose av katastrofalt anti-fosfolipidsyndrom eller anti-fosfolipidsyndrom som krever pågående antikoagulasjon.
  12. Gravid eller amming.
  13. Tilstedeværelse eller sykdomshistorie som krever behandling som ikke er forenlig med studieprotokollen; tilstedeværelse eller historie med andre forhold som ikke er kompatible med studieprotokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CTX112
Administrert ved IV -infusjon etter lymfodepletterende cellegift
Biologisk: CTX112
CTX112 (CD19-rettet T-celle immunterapi bestående av allogene T-celler genetisk modifisert ex vivo ved bruk av CRISPR-Cas9 genredigeringskomponenter)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere sikkerheten til CTX112 hos voksne personer med ildfaste autoimmune sykdommer, inkludert SLE, SSC eller IIM
Tidsramme: Fra CTX112-infusjon opp til 28 dager etter infusjon
Forekomst av dosebegrensende toksisiteter
Fra CTX112-infusjon opp til 28 dager etter infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å vurdere den farmakodynamiske responsen til CTX112 hos voksne personer med ildfaste autoimmune sykdommer, inkludert SLE, SSC eller IIM
Tidsramme: Fra CTX112-infusjon opp til 60 måneder etter infusjon
Endring fra baseline i sykdomsspesifikke autoantistoffmarkører
Fra CTX112-infusjon opp til 60 måneder etter infusjon
For å vurdere farmakokinetikken (PK) til CTX112 hos voksne personer med ildfaste autoimmune sykdommer, inkludert SLE, SSC eller IIM
Tidsramme: Fra CTX112-infusjon opp til 60 måneder etter infusjon
Nivåer av CTX112 i blod over tid
Fra CTX112-infusjon opp til 60 måneder etter infusjon
For å vurdere den foreløpige effekten av CTX112 hos voksne personer med ildfaste autoimmune sykdommer, inkludert aktiv SLE, SSC eller IIM.
Tidsramme: Fra CTX112-infusjon opp til 60 måneder etter infusjon

For SLE-personer: Sykdomsresponsrater basert på sledai-2K-instrument; Doris og LLDAS kriterier

For SSC-forsøkspersoner: Sykdomsresponser basert på ACR-Criss (inkludert MRSS, tvungen viktig kapasitet, HAQ-DI, lege global vurdering, pasient global vurdering)

For IIM -personer: Sykdomsresponsrater basert på ACR/Eular Total Improving Score (inkludert MMT8, EMDA, tvangs vital kapasitet, lege global vurdering, pasient global vurdering, muskelenzymnivå)
Fra CTX112-infusjon opp til 60 måneder etter infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CRISPR Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. mars 2025

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2031

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. mars 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. april 2025

Først lagt ut (Faktiske)

13. april 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CRSP-AID-500

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere