Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus- ja tehokkuustutkimus, jossa arvioidaan CTX112: tä aikuisilla henkilöillä, joilla on tulenkestävä autoimmuunisairaus

keskiviikko 26. elokuuta 2026 päivittänyt: CRISPR Therapeutics

Vaiheen 1 annoksen arviointitutkimus anti-CD19-allogeenisten CRISPR-Cas9-suunnittelemien T-solujen (CTX112) turvallisuudesta ja alustavasta tehokkuudesta aikuisilla henkilöillä, joilla on tulenkestävä autoimmuunisairaus

Tämä on yhden käsivarren avoin, monikeskus, nouseva annosvaihe 1 -tutkimus, jossa arvioidaan CTX112: n turvallisuutta ja alustavaa tehokkuutta aikuisilla koehenkilöillä, joilla on tulenkestävä autoimmuunisairaus, mukaan lukien aktiivinen systeeminen lupus erythematosus (SLE), systeeminen skleroosi (SSC) tai idioopaattinen tulehduksellinen iyopatia (IIM).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus voi ilmoittautua yhteensä 80 henkilöä. CTX112 on CD19 -ohjattu kimeerinen antigeenireseptori (CAR) T -solu -immunoterapia, joka koostuu allogeenisistä T -soluista, jotka on valmistettu tulenkestävän autoimmuunisairauksien hoitoon. Solut ovat terveellisiltä aikuisten vapaaehtoisten luovuttajilta, jotka ovat geneettisesti muunnettuja EX-vivo käyttämällä CRISPR-Cas9: tä (klusteroitu säännöllisesti väliaikaiset lyhyet palindromiset toistot/ CRISPR-assosioituneet proteiini 9) geenien muokkauskomponentit (yhden ohjauksen RNA ja CAS9-nukleaasi).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

80

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Córdoba, Espanja, 14004
      • Pamplona, Espanja, 31008
        • Rekrytointi
        • Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
        • Päätutkija:
          • Ornilla Ornilla, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Seville, Espanja, 41013
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Päätutkija:
          • Elena Alonso Blanco-Morales, MD
  • Saksa
      • Augsburg, Saksa, 86156
        • Rekrytointi
        • University of Augsburg
        • Päätutkija:
          • Christoph Schmid
      • Cologne, Saksa, 50937
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Köln
        • Päätutkija:
          • Philip Kohler
      • Hanover, Saksa, 30625
        • Rekrytointi
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Christian Schultze-Florey, MD
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Rekrytointi
        • UCT University Medical Center Mainz
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Eva Maria Wagner-Drouet, MD
  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • Ei vielä rekrytointia
        • UC San Diego Health
        • Päätutkija:
          • Brian Pedersen, MD
      • Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
        • Rekrytointi
        • Stanford University Medical Center
        • Päätutkija:
          • Sally Arai, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Northwestern Medicine, Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
        • Päätutkija:
          • George Georges, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa
        • Päätutkija:
          • Hanna Zembrzuska, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Rekrytointi
        • Tulane University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Anita Dhanrajani, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Rekrytointi
        • Boston Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Hanni Menn-Josephy, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63130
        • Rekrytointi
        • Washington University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alfred Kim, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Rekrytointi
        • University of North Carolina TraCS Institute - CTRC
        • Päätutkija:
          • Saira Sheikh, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Ei vielä rekrytointia
        • Oregon Health Sciences University
        • Päätutkija:
          • Richard Maziarz, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥18 vuotta ja <70 -vuotiaita.
  2. Koehenkilöiden on allekirjoitettava vapaaehtoisesti kirjallinen tietoinen suostumus ja oltava halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia opintovaatimuksia.
  3. Riittävä hematologinen, munuais-, maksa-, sydämen ja keuhkoelimen toiminta.
  4. Koehenkilöiden on suostuttava käyttämään hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä.
  5. Halukas ja kykenevä noudattamaan suunniteltuja vierailuja, hoitosuunnitelmia, laboratoriokokeita, ehkäisyohjeita ja muita tutkimusmenetelmiä.
  6. Systeemisen lupus erythematosuksen (SLE), systeemisen skleroosin (SSC) tai idiopaattisen tulehduksellisen myopatian (IIM) diagnoosi.

Systeemisille lupus erythematosus (SLE) -kohteille:

- Hallituksen sertifioidun reumatologin diagnoosi, joka vastaa vuoden 2019 ACR/Eular-kriteerejä. Lupus-nefriitin kohteet, aktiiviset, biopsian todistamat proliferatiiviset lupusnefriitti-luokan III tai IV, joko luokan V kanssa tai ilman, ja asianmukaiset kansalliset terveysindeksin aktiivisuuspistemäärät käyttämällä vuoden 2018 nefrologian/munuaisten patologian yhdistyksen kriteerien kansainvälistä yhteiskuntaa.

Systeemiselle skleroosille (SSC):

- Diffuusi ihon systeemisen skleroosin (DCSSC) tai SSC-LID: n diagnoosi, joka vastaa vuoden 2013 hehtaaria/eulaarisia kriteerejä. Koehenkilöiden tulisi täyttää aktiiviset iho- tai keuhkosairauksien kriteerit.

Idiopaattisen tulehduksellisen myopatian (IIM) aiheiden kohdalla:

- diagnoosi dermatomyosiitin (DM), polymyosiitin (PM) tai myosiitin kanssa osana reumatologista päällekkäisyyden oireyhtymää, antisyntetaasia (ASYS) tai immuunivälitteistä nekrotisoivaa myopatiaa (IMNM), joka vastaa vuoden 2017 Acr/Eular-kriteerejä tulehduksellisille myopatiikoille. Koehenkilöiden on täytettävä kohtalaiset vakavat, iho- tai keuhkojen osallistumiskriteerit.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Aikaisempi anti-CD19-terapia tai mikä tahansa geeniterapia/geneettisesti modifioitu soluterapia.
  2. Aikaisempi kiinteä elimen (sydän, maksa, munuaisten, keuhkojen) siirto- tai hematopoieettiset solujensiirrot.
  3. Vakava aktiivinen tai keskushermoston (CNS) osallistumisen historia.
  4. Kohtaushäiriön historia, aivo -verisuoniskemia/verenvuoto, dementia, pikkuaivotauti tai mikä tahansa autoimmuunisairaus, jossa on muita keskushermosto- ja keskushermosto-, SLE, SSC tai IIM.
  5. Sekoitettu sidekudosairaus, jolla ei ole selkeää hallitsevaa sairautta.
  6. Tutkimuksen taudin oireiden tai muiden tilojen esiintyminen, jotka todennäköisesti aiheuttavat turvallisuusriskejä ja/tai sekoittavan sairauden arviointia, tai aiheuttavat merkittävän riskin niille, jotka saavat CAR -T -soluterapiaa.
  7. Primaarisen tai toissijaisen immuunikato.
  8. Tietyn bakteeri-, virus- tai sieni -infektion läsnäolo tai historia.
  9. Pahanlaatuisuus viimeisen viiden vuoden aikana (lukuun ottamatta syöpiä, joiden katsotaan olevan vähäistä toistumisen todennäköisyyttä).
  10. Luuytimen vajaatoimintaan liittyvä geneettisen häiriön diagnoosi tai myelodysplastiseen oireyhtymään.
  11. Katastrofaalisen anti-fosfolipidioireyhtymän tai antifosfolipidioireyhtymän historia tai nykyinen diagnoosi, joka vaatii jatkuvaa antikoagulaatiota.
  12. Raskaana tai imettävä.
  13. Sairauden läsnäolo tai historia, joka vaatii hoitoa, joka ei ole yhteensopiva tutkimusprotokollan kanssa; muiden olosuhteiden läsnäolo tai historia, jotka eivät ole yhteensopivia tutkimusprotokollan kanssa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CTX112
Annetaan IV -infuusiolla imusolmukkeiden kemoterapian jälkeen
Biologinen: CTX112
CTX112 (CD19-ohjattu T-soluimmunoterapia, joka koostuu allogeenisista T-soluista, jotka on muunnettu geneettisesti ex vivo käyttämällä CRISPR-Cas9-geenin muokkauskomponentteja)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida CTX112: n turvallisuus aikuisilla koehenkilöillä, joilla on tulenkestävä autoimmuunisairaudet, mukaan lukien SLE, SSC tai IIM
Aikaikkuna: CTX112-infuusiosta 28 päivään infuusion jälkeen
Annosta rajoittavien myrkyllisyyden esiintyvyys
CTX112-infuusiosta 28 päivään infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CTX112: n farmakodynaamisen vasteen arvioimiseksi aikuisilla koehenkilöillä, joilla on tulenkestävä autoimmuunisairaudet, mukaan lukien SLE, SSC tai IIM
Aikaikkuna: CTX112-infuusiosta jopa 60 kuukauteen infuusion jälkeen
Muutos lähtötasosta sairauspesifisissä auto -vasta -ainekkeissä
CTX112-infuusiosta jopa 60 kuukauteen infuusion jälkeen
CTX112: n farmakokinetiikan (PK) arvioimiseksi aikuisilla henkilöillä, joilla on tulenkestävä autoimmuunisairaudet, mukaan lukien SLE, SSC tai IIM
Aikaikkuna: CTX112-infuusiosta jopa 60 kuukauteen infuusion jälkeen
CTX112 -tasot veressä ajan myötä
CTX112-infuusiosta jopa 60 kuukauteen infuusion jälkeen
CTX112: n alustavan tehokkuuden arvioimiseksi aikuisilla henkilöillä, joilla on tulenkestävä autoimmuunisairaus, mukaan lukien aktiivinen SLE, SSC tai IIM.
Aikaikkuna: CTX112-infuusiosta jopa 60 kuukauteen infuusion jälkeen

SLE-koehenkilöille: sairauden vasteprosentti, joka perustuu SLEDAI-2K-instrumenttiin; Doris ja LLDAS -kriteerit

SSC-henkilöille: taudin vasteprosentit, jotka perustuvat ACR-RISS: ään (mukaan lukien MRSS, pakotettu elintärkeä kapasiteetti, HAQ-DI, lääkärin globaali arviointi, potilaan globaali arviointi)

IIM: n kohteille: taudin vasteprosentit, jotka perustuvat ACR/Eular -kokonaisparannuspisteisiin (mukaan lukien MMT8, EMDA, pakotettu elintärkeä kapasiteetti, lääkärin globaali arviointi, potilaan globaali arviointi, lihasentsyymitaso)
CTX112-infuusiosta jopa 60 kuukauteen infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

CRISPR Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 10. maaliskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. joulukuuta 2031

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. joulukuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Sunnuntai 13. huhtikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 28. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CRSP-AID-500

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa