Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności oceniające CTX112 u dorosłych osób z oporną chorobą autoimmunologiczną

26 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: CRISPR Therapeutics

Badanie oceny dawki fazy 1 bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności allogenicznych komórek T-CRISPR-CAS9-CAS9 (CTX112) u dorosłych osób z oporną na leczenie autoimmunologiczną chorobą

Jest to jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe, wieloośrodkowe, rosnące badanie fazy 1 w fazie 1 oceniające bezpieczeństwo i wstępną skuteczność CTX112 u dorosłych osób z oporną na leżącej miopatii autoimmunologicznej (IIM).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to może zapisać się do 80 osób w sumie. CTX112 jest immunoterapią komórek T -Chimerycznego receptora antygenowego CD19 (CAR), składającą się z allogenicznych komórek T przygotowanych do leczenia opornych chorób autoimmunologicznych. Komórki pochodzą od zdrowych dorosłych dawców wolontariuszy, którzy są genetycznie zmodyfikowanymi ex vivo przy użyciu CRISPR-CAS9 (klastrowane regularnie przeplatane krótkie powtórzenia palindromowe/ białko związane z CRISPR 9) Edytujące genowe elementy (pojedynczy prowadzenie RNA i jąlenia Cas9).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

80

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Córdoba, Hiszpania, 14004
      • Pamplona, Hiszpania, 31008
        • Rekrutacyjny
        • Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
        • Główny śledczy:
          • Ornilla Ornilla, MD
        • Kontakt:
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Główny śledczy:
          • Elena Alonso Blanco-Morales, MD
  • Niemcy
      • Augsburg, Niemcy, 86156
        • Rekrutacyjny
        • University of Augsburg
        • Główny śledczy:
          • Christoph Schmid
      • Cologne, Niemcy, 50937
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Köln
        • Główny śledczy:
          • Philip Kohler
      • Hanover, Niemcy, 30625
        • Rekrutacyjny
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Christian Schultze-Florey, MD
      • Mainz, Niemcy, 55131
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • UC San Diego Health
        • Główny śledczy:
          • Brian Pedersen, MD
      • Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Sally Arai, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Northwestern Medicine, Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • George Georges, MD
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa
        • Główny śledczy:
          • Hanna Zembrzuska, MD
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Rekrutacyjny
        • Tulane University Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anita Dhanrajani, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Rekrutacyjny
        • Boston Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Hanni Menn-Josephy, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63130
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alfred Kim, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Rekrutacyjny
        • University of North Carolina TraCS Institute - CTRC
        • Główny śledczy:
          • Saira Sheikh, MD
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Oregon Health Sciences University
        • Główny śledczy:
          • Richard Maziarz, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Wiek ≥18 lat i <70 lat.
  2. Badani muszą dobrowolnie podpisać pisemną świadomą zgodę oraz być chętnym i zdolnym do przestrzegania wszystkich wymagań badawczych.
  3. Odpowiednia funkcja hematologiczna, nerkowa, wątroba, serca i narządów płucna.
  4. Badani muszą zgodzić się na zastosowanie akceptowalnych metod antykoncepcji.
  5. Chętny i zdolny do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia, testów laboratoryjnych, wytycznych antykoncepcyjnych i innych procedur badawczych.
  6. Rozpoznanie tocznia rumieniowatego układowego (SLE), stwardnienia ogólnoustrojowego (SSC) lub idiopatycznej miopatii zapalnej (IIM).

Dla tocznia rumieniowatego (SLE) podmiotów:

- Diagnoza SLE przez certyfikowanego przez zarząd reumatologa, który jest zgodny z kryteriami ACR/Eular 2019. W przypadku lupusa Nefrictions, aktywnych, proliferacyjnych zapaleniach zapalenia nerek, klasa III lub IV, albo z obecnością klasy V, oraz odpowiednią ocenę aktywności National Institutes of Health indeks przy użyciu kryteriów Międzynarodowego Towarzystwa Nefrologii/Patologii Nerkowej.

W przypadku stwardnienia systemowego (SSC):

- Diagnoza rozproszonego skórnego stwardnienia ogólnoustrojowego (DCSSC) lub SSC-ILD, które są zgodne z kryteriami ACR/Eular 2013. Badani powinni spełniać aktywne kryteria choroby skóry lub płuc.

Dla idiopatycznej miopatii zapalnej (IIM) Podmioty:

- Diagnoza z zapaleniem skórno-mięśniowym (DM), zapaleniem policjosomoczkowym (PM) lub zapalenia mięśniowego w ramach zespołu nakładania się reumatologicznego, antyzyntetazą (ASYS) lub miopatią martwiczącej w przypadku miopatów zapłonowych (IMNM). Badani muszą spełniać umiarkowane kryteria ciężkiego, skóry lub płuc.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Wcześniejsza terapia anty-CD19 lub dowolna terapia genowa/genetycznie zmodyfikowana terapia komórkowa.
  2. Poprzedni narząd stały (serce, wątroba, nerka, płuca) przeszczep lub przeszczep komórek krwiotwórczych.
  3. Ciężkie aktywne lub historia zaangażowania ośrodkowego nerwowego (CNS).
  4. Historia zaburzenia napadu, niedokrwienie/krwotok mózgowy, otępienie, choroba móżdżku lub jakakolwiek choroba autoimmunologiczna z zajęciem OUN inne niż SLE, SSC lub IIM.
  5. Mieszana choroba tkanki łącznej bez wyraźnej dominującej choroby.
  6. Obecność badanych objawów choroby lub innych stanów, które prawdopodobnie stwarzają zwiększenie zagrożeń bezpieczeństwa i/lub zakłócające oceny choroby lub stanowią znaczne ryzyko dla osób otrzymujących terapię komórek T CAR.
  7. Historia pierwotnego lub wtórnego niedoboru odporności.
  8. Obecność lub historia pewnej infekcji bakteryjnej, wirusowej lub grzybowej.
  9. Złośliwość w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem nowotworów uznanych za niskie prawdopodobieństwo nawrotu).
  10. Diagnoza zaburzenia genetycznego związanego z niewydolnością szpiku kostnego lub zespołem szpiku mielodysplastycznego.
  11. Historia lub obecna diagnoza katastroficznego zespołu antyfosfolipidowego lub zespołu przeciw fosfolipidowi, który wymaga ciągłej antykoagulacji.
  12. W ciąży lub karmiących.
  13. Obecność lub historia choroby wymagająca leczenia, która nie jest zgodna z protokołem badania; Obecność lub historia innych warunków, które nie są zgodne z protokołem badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CTX112
Podawane przez infuzję IV po chemioterapii limfodeepletycznej
Biologiczny: CTX112
CTX112 (immunoterapia ukierunkowana na CD19, składająca się z allogenicznych komórek T genetycznie zmodyfikowanych ex vivo przy użyciu komponentów do edycji genów CRISPR-Cas9)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić bezpieczeństwo CTX112 u dorosłych osób z opornymi chorobami autoimmunologicznymi, w tym SLE, SSC lub IIM
Ramy czasowe: Z infuzji CTX112 do 28 dni po infuzji
Występowanie toksyczności ograniczającej dawkę
Z infuzji CTX112 do 28 dni po infuzji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić odpowiedź farmakodynamiczną CTX112 u dorosłych osób z leczeniem chorobami autoimmunologicznymi, w tym SLE, SSC lub IIM
Ramy czasowe: Z infuzji CTX112 do 60 miesięcy po infuzji
Zmiana od wartości wyjściowej w markerach autoprzeciwciała specyficznych dla choroby
Z infuzji CTX112 do 60 miesięcy po infuzji
Aby ocenić farmakokinetykę (PK) CTX112 u dorosłych osób z leczeniem chorobami autoimmunologicznymi, w tym SLE, SSC lub IIM
Ramy czasowe: Z infuzji CTX112 do 60 miesięcy po infuzji
Poziomy CTX112 we krwi w czasie
Z infuzji CTX112 do 60 miesięcy po infuzji
Aby ocenić wstępną skuteczność CTX112 u dorosłych osób z opornymi chorobami autoimmunologicznymi, w tym aktywnym SLE, SSC lub IIM.
Ramy czasowe: Z infuzji CTX112 do 60 miesięcy po infuzji

Dla osób SLE: wskaźniki odpowiedzi choroby oparte na instrumencie Sldai-2K; Kryteria Doris i LLDAS

Dla osób SSC: wskaźniki odpowiedzi choroby oparte na szczelinach ACR (w tym MRSS, przymusowa zdolność witalna, HAQ-DI, Globalna ocena lekarza, globalna ocena pacjenta)

Dla osób z IIM: wskaźniki odpowiedzi choroby oparte na całkowitych wyniku poprawy ACR/EALAR (w tym MMT8, EMDA, przymusowa zdolność witalna, globalna ocena lekarza, globalna ocena pacjentów, poziom enzymu mięśni)
Z infuzji CTX112 do 60 miesięcy po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CRISPR Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 marca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 marca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CRSP-AID-500

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj