Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности, оценивающее CTX112 у взрослых субъектов с рефрактерным аутоиммунным заболеванием

26 августа 2026 г. обновлено: CRISPR Therapeutics

Оценка дозы фазы 1 о безопасности и предварительной эффективности аллогенных Т-клеток с инженером против CD19 CD19 (CTX112) у взрослых с рефрактерным аутоиммунным заболеванием

Это одноручное, открытое, многоцентровое исследование, восходящая доза 1 фазы, оценивающее безопасность и предварительную эффективность CTX112 у взрослых субъектов с рефрактерными аутоиммунными заболеваниями, включая активную системную волчанную волчанную эритематозу (SLE), системный склероз (SSC) или идиопатическая мияпатия (IIM).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование может зарегистрировать до 80 субъектов в общей сложности. CTX112 представляет собой иммунотерапию T -клеток, направленная на CD19 химерного антигенного рецептора (CAR), состоит из аллогенных Т -клеток, приготовленных для лечения рефрактерных аутоиммунных заболеваний. Клетки принадлежат здоровым донорам взрослых добровольцев, которые генетически модифицированы ex vivo с использованием CRISPR-CAS9 (кластеризированные регулярно межсетенные компоненты гена, ассоциированные с CRISPR, белок 9), компоненты редактирования гена (одно направляющая РНК и нуклеаза CAS9).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

80

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Германия
      • Augsburg, Германия, 86156
        • Рекрутинг
        • University of Augsburg
        • Главный следователь:
          • Christoph Schmid
      • Cologne, Германия, 50937
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum Köln
        • Главный следователь:
          • Philip Kohler
      • Hanover, Германия, 30625
        • Рекрутинг
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Christian Schultze-Florey, MD
      • Mainz, Германия, 55131
        • Рекрутинг
        • UCT University Medical Center Mainz
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Eva Maria Wagner-Drouet, MD
  • Испания
      • Córdoba, Испания, 14004
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Reina Sofia
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Maria Angeles Aguirre, MD
      • Pamplona, Испания, 31008
        • Рекрутинг
        • Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
        • Главный следователь:
          • Ornilla Ornilla, MD
        • Контакт:
      • Seville, Испания, 41013
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Главный следователь:
          • Elena Alonso Blanco-Morales, MD
  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Еще не набирают
        • UC San Diego Health
        • Главный следователь:
          • Brian Pedersen, MD
      • Redwood City, California, Соединенные Штаты, 94063
        • Рекрутинг
        • Stanford University Medical Center
        • Главный следователь:
          • Sally Arai, MD
        • Контакт:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Northwestern Medicine, Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
        • Главный следователь:
          • George Georges, MD
        • Контакт:
          • Kaitlin King
          • Номер телефона: 312-695-0990
          • Электронная почта: autoimmunesct@nm.org
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Рекрутинг
        • University of Iowa
        • Главный следователь:
          • Hanna Zembrzuska, MD
        • Контакт:
          • Ashley Pieper
          • Номер телефона: 319-356-0765
          • Электронная почта: ashley-pieper@uiowa.edu
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118
        • Рекрутинг
        • Tulane University Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Anita Dhanrajani, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
        • Рекрутинг
        • Boston Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Hanni Menn-Josephy, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63130
        • Рекрутинг
        • Washington University School of Medicine
        • Контакт:
          • Emily Green
          • Номер телефона: 314-273-0339
          • Электронная почта: green.e@wustl.edu
        • Главный следователь:
          • Alfred Kim, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • Рекрутинг
        • University of North Carolina TraCS Institute - CTRC
        • Главный следователь:
          • Saira Sheikh, MD
        • Контакт:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Еще не набирают
        • Oregon Health Sciences University
        • Главный следователь:
          • Richard Maziarz, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Возраст ≥18 лет и <70 лет.
  2. Субъекты должны добровольно подписать письменное информированное согласие и быть готовыми и способными соблюдать все требования к обучению.
  3. Адекватная гематологическая, почечная, печеночная, сердечная и легочная функция органов.
  4. Субъекты должны согласиться использовать приемлемые методы контрацепции.
  5. Желающие и способные соблюдать запланированные посещения, план лечения, лабораторные тесты, руководящие принципы контрацепции и другие процедуры исследования.
  6. Диагностика системной волчанки эритематозу (SLE), системного склероза (SSC) или идиопатической воспалительной миопатии (IIM).

Для системной волчанки эритематозис (SLE) субъекты:

- Диагноз СКВ сертифицированным ревматологом, который соответствует критериям ACR/Eular 2019 года. Для субъектов нефрит волчанки активные, проверенные биопсией пролиферативной волчанкой нефрит класс III или IV, либо с наличием или без присутствия класса V, и соответствующих баллов деятельности по индексу здравоохранения в 2018 году с использованием критериев Международного общества нефрологии/почечной патологии.

Для субъектов системного склероза (SSC):

- Диагностика диффузного кожного системного склероза (DCSSC) или SSC-ILD, которые соответствуют критериям ACR/Eular 2013 года. Субъекты должны соответствовать активным критериям заболеваний кожи или легких.

Для идиопатической воспалительной миопатии (IIM) субъекты:

- Диагноз с дерматомиозитом (DM), полимиозитом (PM) или миозитом в рамках синдрома ревматологического перекрытия, антисинтетазы (Asys) или иммунной опосредованной некротической миопатии (IMNM), которая связывается с критериями ACR/Eular-опосредованными для инфляторных миопатов. Субъекты должны соответствовать умеренным критериям вовлечения кожи или легких.

Ключевые критерии исключения:

  1. Предыдущая терапия против CD19 или любая генная терапия/генетически модифицированная клеточная терапия.
  2. Предыдущий твердый орган (сердце, печень, почка, легкие) трансплантат или трансплантация гематопоэтических клеток.
  3. Тяжелая активная или история участия центрального нервного (ЦНС).
  4. История судорожного расстройства, цереброваскулярной ишемии/кровоизлияния, деменции, заболевания мозжечка или любого аутоиммунного заболевания с участием ЦНС, отличным от SLE, SSC или IIM.
  5. Смешанная болезнь соединительной ткани без четкого преобладающего заболевания.
  6. Наличие исследуемых проявлений заболеваний или других состояний, которые могут создавать повышение рисков безопасности и/или смешивание оценок заболеваний, или представляют значительный риск для тех, кто получает терапию автомобилями Т -клеток.
  7. История первичного или вторичного иммунодефицита.
  8. Присутствие или история определенной бактериальной, вирусной или грибковой инфекции.
  9. Злокачественная опухоль за последние 5 лет (за исключением рака, считается низкой вероятностью повторения).
  10. Диагностика генетического заболевания, связанного с недостаточностью костного мозга или миелодиспластическим синдромом.
  11. История или текущий диагноз катастрофического антифосфолипидного синдрома или антифосфолипидного синдрома, который требует постоянной антикоагуляции.
  12. Беременная или кормящая.
  13. Присутствие или анамнез заболевания, требующий лечения, которое не совместимо с протоколом исследования; присутствие или история других условий, которые не совместимы с протоколом исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: CTX112
Вводится инфузией IV после химиотерапии лимфодеплетирования
Биологический: CTX112
CTX112 (CD19-направленная Т-клеточная иммунотерапия, состоящая из аллогенных Т-клеток, генетически модифицированных ex vivo с использованием компонентов редактирования генов CRISPR-Cas9)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Чтобы оценить безопасность CTX112 у взрослых субъектов с рефрактерными аутоиммунными заболеваниями, включая SLE, SSC или IIM
Временное ограничение: От инфузии CTX112 до 28 дней после инфузии
Частота дозы токсичности
От инфузии CTX112 до 28 дней после инфузии

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Чтобы оценить фармакодинамический ответ CTX112 у взрослых субъектов с рефрактерными аутоиммунными заболеваниями, включая SLE, SSC или IIM
Временное ограничение: От инфузии CTX112 до 60 месяцев после инфузии
Изменение с исходного уровня в специфических маркерах аутоантитела заболеваний
От инфузии CTX112 до 60 месяцев после инфузии
Для оценки фармакокинетики (PK) CTX112 у взрослых субъектов с рефрактерными аутоиммунными заболеваниями, включая SLE, SSC или IIM
Временное ограничение: От инфузии CTX112 до 60 месяцев после инфузии
Уровни CTX112 в крови с течением времени
От инфузии CTX112 до 60 месяцев после инфузии
Чтобы оценить предварительную эффективность CTX112 у взрослых субъектов с рефрактерными аутоиммунными заболеваниями, включая Active SLE, SSC или IIM.
Временное ограничение: От инфузии CTX112 до 60 месяцев после инфузии

Для субъектов SLE: показатели ответа на заболевание на основе инструмента SLEDAI-2K; Критерии Дорис и LLDAS

Для субъектов SSC: показатели реакции на заболевание на основе ACR-CRISS (включая MRSS, принудительные жизненно важные возможности, HAQ-DI, Глобальная оценка врачей, глобальная оценка пациентов)

Для субъектов IIM: показатели реакции на заболевание, основанные на общем показателе ACR/Eular (включая MMT8, EMDA, принудительные жизненно важные возможности, глобальную оценку врачей, глобальную оценку пациентов, уровень мышечного фермента)
От инфузии CTX112 до 60 месяцев после инфузии

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

CRISPR Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 марта 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2031 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 марта 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 апреля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 апреля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CRSP-AID-500

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться