Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid ter evaluatie van CTX112 bij volwassen personen met refractaire auto -immuunziekte

26 augustus 2026 bijgewerkt door: CRISPR Therapeutics

Een fase 1 dosisevaluatiestudie van de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van anti-CD19 allogene CRISPR-CAS9-engineered T-cellen (CTX112) bij volwassen personen met refractaire auto-immuunziekte

Dit is een single-arm, open-label, multicenter, oplopende dosis fase 1-studie die de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van CTX112 bij volwassen proefpersonen evalueert met refractaire auto-immuunziekten, waaronder actieve systemische lupus erythematosus (SLE), SYLIC-sclerose (SSC), of idiopathische infligatieminopathie (iim).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie kan in totaal maximaal 80 proefpersonen inschrijven. CTX112 is een CD19 gerichte chimere antigeenreceptor (CAR) T -cel immunotherapie bestaande uit allogene T -cellen bereid voor de behandeling van refractaire auto -immuunziekten. De cellen zijn van gezonde volwassen vrijwillige donoren die genetisch gemodificeerd ex vivo zijn met behulp van CRISPR-CAS9 (geclusterd regelmatig door elkaar gekoppeld korte palindromische herhalingen/ CRISPR-geassocieerd eiwit 9) genbewerkingscomponenten (enkele gids-RNA en CAS9-nuclease).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

80

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Augsburg, Duitsland, 86156
        • Werving
        • University of Augsburg
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christoph Schmid
      • Cologne, Duitsland, 50937
        • Werving
        • Universitätsklinikum Köln
        • Hoofdonderzoeker:
          • Philip Kohler
      • Hanover, Duitsland, 30625
        • Werving
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christian Schultze-Florey, MD
      • Mainz, Duitsland, 55131
  • Spanje
      • Córdoba, Spanje, 14004
      • Pamplona, Spanje, 31008
        • Werving
        • Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ornilla Ornilla, MD
        • Contact:
      • Seville, Spanje, 41013
        • Werving
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Hoofdonderzoeker:
          • Elena Alonso Blanco-Morales, MD
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • Nog niet aan het werven
        • UC San Diego Health
        • Hoofdonderzoeker:
          • Brian Pedersen, MD
      • Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
        • Werving
        • Stanford University Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sally Arai, MD
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Northwestern Medicine, Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • George Georges, MD
        • Contact:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hanna Zembrzuska, MD
        • Contact:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
        • Werving
        • Tulane University Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anita Dhanrajani, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Werving
        • Boston Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hanni Menn-Josephy, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63130
        • Werving
        • Washington University School of Medicine
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alfred Kim, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Werving
        • University of North Carolina TraCS Institute - CTRC
        • Hoofdonderzoeker:
          • Saira Sheikh, MD
        • Contact:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Nog niet aan het werven
        • Oregon Health Sciences University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Richard Maziarz, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥18 jaar en <70 jaar oud.
  2. Onderwerpen moeten vrijwillig een schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekenen en bereid en in staat zijn om te voldoen aan alle studievereisten.
  3. Adequate hematologische, nier-, lever-, cardiale en longorgelfunctie.
  4. Onderwerpen moeten ermee instemmen om acceptabele methoden van anticonceptie te gebruiken.
  5. Bereid en in staat om te voldoen aan geplande bezoeken, behandelplan, laboratoriumtests, anticonceptierichtlijnen en andere onderzoeksprocedures.
  6. Diagnose van systemische lupus erythematosus (SLE), systemische sclerose (SSC) of idiopathische inflammatoire myopathie (IIM).

Voor systemische lupus erythematosus (SLE) onderwerpen:

- Diagnose van SLE door een bord-gecertificeerde reumatoloog die voldoet aan ACR/Eular-criteria 2019. Voor lupus nefritis proefpersonen, actieve, biopsie-bewezen proliferatieve lupus nefritis klasse III of IV, met of zonder de aanwezigheid van klasse V, en geschikte nationale instituten van gezondheidsindexactiviteit score met behulp van de 2018 International Society of Nephrology/Renal Pathology Society Criteria.

Voor systemische sclerose (SSC) proefpersonen:

- Diagnose van diffuse cutane systemische sclerose (DCSSC) of SSC-ILD die voldoen aan ACR/Eular Criteria 2013. Patiënten moeten voldoen aan de criteria van de actieve huid of longziekten.

Voor idiopathische inflammatoire myopathie (IIM) onderwerpen:

- Diagnose met dermatomyositis (DM), polymyositis (PM) of myositis als onderdeel van reumatologisch overlapping syndroom, antisynthetase (ASYS) of immuun-gemedieerde necrotiserende myopathie (IMNM) die overeenkomt met 2017 ACR/Eular Criteria voor inflammatoire myopathieën. Proefpersonen moeten voldoen aan de criteria van matige ernstige, huid- of longbetrokkenheid.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Eerdere anti-CD19-therapie of enige gentherapie/genetisch gemodificeerde celtherapie.
  2. Eerder vaste orgaan (hart, lever, nier, long) transplantatie of hematopoietische celtransplantatie.
  3. Ernstige actieve of geschiedenis van de betrokkenheid van centrale zenuw (CNS).
  4. Geschiedenis van een aanvalstoornis, cerebrovasculaire ischemie/bloeding, dementie, cerebellaire ziekte of enige auto -immuunziekte met CNS -betrokkenheid anders dan SLE, SSC of IIM.
  5. Gemengde bindweefselziekte zonder duidelijke overheersende ziekte.
  6. De aanwezigheid van manifestaties van studieziekten of andere aandoeningen die waarschijnlijk de veiligheidsrisico's en/of verwarrende ziektevaluaties zullen opleveren, of een aanzienlijk risico vormen voor degenen die auto T -celtherapie krijgen.
  7. Geschiedenis van primaire of secundaire immunodeficiëntie.
  8. Aanwezigheid of geschiedenis van bepaalde bacteriële, virale of schimmelinfectie.
  9. Maligniteit in de afgelopen 5 jaar (met uitzondering van kankers beschouwd als een laag waarschijnlijkheid voor herhaling).
  10. Diagnose van een genetische aandoening geassocieerd met beenmergfalen of myelodysplastisch syndroom.
  11. Geschiedenis of huidige diagnose van catastrofaal anti-fosfolipidesyndroom of antiposfolipidesyndroom dat voortdurende anticoagulatie vereist.
  12. Zwanger of lacterend.
  13. Aanwezigheid of geschiedenis van ziekten die behandeling vereisen die niet compatibel is met het studieprotocol; Aanwezigheid of geschiedenis van andere aandoeningen die niet compatibel zijn met het studieprotocol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CTX112
Toegediend door IV -infusie na lymfodepleting chemotherapie
Biologisch: CTX112
CTX112 (CD19-gerichte T-cel-immunotherapie bestaande uit allogene T-cellen die ex vivo genetisch zijn gemodificeerd met behulp van CRISPR-Cas9-componenten voor het bewerken van genen)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de veiligheid van CTX112 te evalueren bij volwassen proefpersonen met refractaire auto -immuunziekten, waaronder SLE, SSC of IIM
Tijdsspanne: Van CTX112-infusie tot 28 dagen na infusie
Incidentie van dosisbeperkende toxiciteiten
Van CTX112-infusie tot 28 dagen na infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de farmacodynamische respons van CTX112 te beoordelen bij volwassen personen met refractaire auto -immuunziekten, waaronder SLE, SSC of IIM
Tijdsspanne: Van CTX112-infusie tot 60 maanden na infusie
Verander van de uitgangswaarde bij ziekteverzekeringspecifieke auto -antilichaammarkers
Van CTX112-infusie tot 60 maanden na infusie
Om de farmacokinetiek (PK) van CTX112 te beoordelen bij volwassen proefpersonen met refractaire auto -immuunziekten, waaronder SLE, SSC of IIM
Tijdsspanne: Van CTX112-infusie tot 60 maanden na infusie
Niveaus van CTX112 in bloed na verloop van tijd
Van CTX112-infusie tot 60 maanden na infusie
Om de voorlopige werkzaamheid van CTX112 te beoordelen bij volwassen proefpersonen met refractaire auto -immuunziekten, waaronder actieve SLE, SSC of IIM.
Tijdsspanne: Van CTX112-infusie tot 60 maanden na infusie

Voor SLE-proefpersonen: ziekteverzoningen op basis van SLEDAI-2K-instrument; Doris- en LLDAS -criteria

Voor SSC-proefpersonen: ziekteresponspercentages op basis van ACR-CRISS (inclusief MRSS, gedwongen vitale capaciteit, HAQ-DI, wereldwijde beoordeling van artsen, wereldwijde wereldwijde beoordeling)

Voor IIM -proefpersonen: ziekteresponspercentages op basis van ACR/Eular Total Improvement Score (inclusief MMT8, EMDA, gedwongen vitale capaciteit, arts wereldwijde beoordeling, wereldwijde beoordeling van de patiënt, spierzymniveau)
Van CTX112-infusie tot 60 maanden na infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CRISPR Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 maart 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2031

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 maart 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 april 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 april 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CRSP-AID-500

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren