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Eine Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie zur Bewertung von CTX112 bei erwachsenen Probanden mit refraktärer Autoimmunerkrankung

26. August 2026 aktualisiert von: CRISPR Therapeutics

Eine Phase-1-Dosisbewertungsstudie zur Sicherheit und der vorläufigen Wirksamkeit von allogenen Anti-CD19

Dies ist eine einarmige, offene, multizentrische und aufsteigende Dosisphase-1-Studie, in der die Sicherheit und die vorläufige Wirksamkeit von CTX112 bei erwachsenen Probanden mit refraktärer Autoimmunerkrankungen, einschließlich aktiver systemischer Lupus-ery-thematosus (SLE), systemischer Skerose (SSC), oder idiopathischer Inflüssigkeit (IIM), bewertet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie kann insgesamt bis zu 80 Probanden einschreiben. CTX112 ist eine CD19 -gerichtete chimäre Antigenrezeptor -T -Zell -Immuntherapie, die aus allogenen T -Zellen besteht, die für die Behandlung von refraktären Autoimmunerkrankungen vorbereitet sind. Die Zellen stammen von gesunden adulten freiwilligen Spendern, die ex vivo genetisch unter Verwendung von CRISPR-Cas9 (regelmäßig miteinander verbundenen Kurzpalindrom-Wiederholungen/ CRISPR-assoziiertes Protein 9) -Gen Editing-Komponenten (Einzelhandbuch-RNA und Cas9-Nuklease) sind.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

80

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Augsburg, Deutschland, 86156
        • Rekrutierung
        • University of Augsburg
        • Hauptermittler:
          • Christoph Schmid
      • Cologne, Deutschland, 50937
        • Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Köln
        • Hauptermittler:
          • Philip Kohler
      • Hanover, Deutschland, 30625
        • Rekrutierung
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Christian Schultze-Florey, MD
      • Mainz, Deutschland, 55131
  • Spanien
      • Córdoba, Spanien, 14004
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Rekrutierung
        • Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
        • Hauptermittler:
          • Ornilla Ornilla, MD
        • Kontakt:
      • Seville, Spanien, 41013
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
        • Hauptermittler:
          • Elena Alonso Blanco-Morales, MD
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Noch keine Rekrutierung
        • UC San Diego Health
        • Hauptermittler:
          • Brian Pedersen, MD
      • Redwood City, California, Vereinigte Staaten, 94063
        • Rekrutierung
        • Stanford University Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Sally Arai, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Northwestern Medicine, Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
        • Hauptermittler:
          • George Georges, MD
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • University of Iowa
        • Hauptermittler:
          • Hanna Zembrzuska, MD
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Rekrutierung
        • Tulane University Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Anita Dhanrajani, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Rekrutierung
        • Boston Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Hanni Menn-Josephy, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63130
        • Rekrutierung
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alfred Kim, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Rekrutierung
        • University of North Carolina TraCS Institute - CTRC
        • Hauptermittler:
          • Saira Sheikh, MD
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Noch keine Rekrutierung
        • Oregon Health Sciences University
        • Hauptermittler:
          • Richard Maziarz, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Schlüsseleinschlusskriterien:

  1. Alter ≥ 18 Jahre und <70 Jahre alt.
  2. Die Probanden müssen freiwillig eine schriftliche Einverständniserklärung unterschreiben und bereit und in der Lage sein, alle Studienanforderungen zu erfüllen.
  3. Angemessene hämatologische, Nieren-, Leber-, Herz- und Lungenorganfunktion.
  4. Die Probanden müssen zustimmen, akzeptable Verhütungsmethoden zu verwenden.
  5. Bereit und in der Lage, geplante Besuche, Behandlungsplan, Labortests, Verhütungsrichtlinien und andere Studienverfahren einzuhalten.
  6. Diagnose von systemischem Lupus erythematodes (SLE), systemische Sklerose (SSC) oder idiopathische entzündliche Myopathie (IIM).

Für systemische Lupus erythematosus (SLE) Themen:

- Diagnose von SLE durch einen vom Vorstand zertifizierten Rheumatologen, der mit den ACR/EULAR-Kriterien von 2019 entspricht. Für Lupus-Nephritis-Probanden, aktive, biopsie-proven-proliferative Lupus-Nephritis-Klasse-III oder IV, entweder mit oder ohne Vorhandensein von Klasse V und geeignete National Institutes of Health Index Aktivitätsbewertung unter Verwendung der Kriterien der International Society of Nephrology/Nenal Pathology Society 2018.

Für systemische Sklerose (SSC) Probanden:

- Diagnose einer diffusen kutanen systemischen Sklerose (DCSSC) oder einer SSC-GLID, die den ACR/EULAR-Kriterien von 2013 entspricht. Die Probanden sollten die Kriterien der aktiven Haut- oder Lungenerkrankungen erfüllen.

Für idiopathische entzündliche Myopathie (IIM) Themen:

- Diagnose mit Dermatomyositis (DM), Polymyositis (PM) oder Myositis als Teil des rheumatologischen Überlap-Syndroms, Antisynthetase (ASYS) oder der immunvermittelten nekrotisierenden Myopathie (IMNM), die mit 2017 ACR/Eular-Kriterien für entzündliche Myopathien entspricht. Die Probanden müssen mittelschwere schwere Haut- oder Lungenbeteiligungskriterien erfüllen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Frühere Anti-CD19-Therapie oder eine Gentherapie/genetisch veränderte Zelltherapie.
  2. Vorheriges festes Organ (Herz, Leber, Niere, Lungen) Transplantation oder hämatopoetische Zelltransplantation.
  3. Schwere aktive oder Vorgeschichte der Beteiligung des Zentralnervens (ZNS).
  4. Vorgeschichte einer Anfallserkrankung, einer zerebrovaskulären Ischämie/Blutung, Demenz, Kleinhirnerkrankung oder einer Autoimmunerkrankung mit anderem ZNS -Beteiligung als SLE, SSC oder IIM.
  5. Gemischte Bindegewebeerkrankungen ohne eindeutige vorherrschende Erkrankung.
  6. Das Vorhandensein von Studienerscheinungen oder anderen Erkrankungen, die wahrscheinlich die Sicherheitsrisiken und/oder die Beurteilung von Krankheiten steigern oder ein erhebliches Risiko für diejenigen darstellen, die eine Zelltherapie erhalten.
  7. Vorgeschichte der primären oder sekundären Immunschwäche.
  8. Vorhandensein oder Vorgeschichte bestimmter bakterieller, viraler oder Pilzinfektionen.
  9. Malignität in den letzten 5 Jahren (mit Ausnahme von Krebserkrankungen, die als geringe Wahrscheinlichkeit für Wiederholungen angesehen werden).
  10. Diagnose einer genetischen Störung im Zusammenhang mit Knochenmarkversagen oder myelodysplastischer Syndrom.
  11. Anamnese oder aktuelle Diagnose des katastrophalen Anti-Phospholipid-Syndroms oder des Anti-Phospholipid-Syndroms, das eine kontinuierliche Antikoagulation erfordert.
  12. Schwanger oder stillend.
  13. Vorhandensein oder Anamnese der Krankheit, die eine Behandlung erfordert, die nicht mit dem Studienprotokoll vereinbar ist; Vorhandensein oder Geschichte anderer Erkrankungen, die nicht mit dem Studienprotokoll vereinbar sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CTX112
Verabreicht durch IV -Infusion nach Lymphodepleting -Chemotherapie
Biologisch: CTX112
CTX112 (CD19-gerichtete T-Zell-Immuntherapie, bestehend aus allogenen T-Zellen, die ex vivo unter Verwendung von CRISPR-Cas9-Geneditierungskomponenten genetisch modifiziert wurden)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit von CTX112 bei erwachsenen Probanden mit refraktären Autoimmunerkrankungen, einschließlich SLE, SSC oder IIM
Zeitfenster: Von CTX112 Infusion bis 28 Tage nach der Infusion
Inzidenz dosisbegrenzender Toxizitäten
Von CTX112 Infusion bis 28 Tage nach der Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der pharmakodynamischen Reaktion von CTX112 bei erwachsenen Probanden mit refraktären Autoimmunerkrankungen, einschließlich SLE, SSC oder IIM
Zeitfenster: Von CTX112 Infusion bis 60 Monate nach der Infusion
Veränderung von der Ausgangswert bei krankheitsspezifischen Autoantikörpermarkern
Von CTX112 Infusion bis 60 Monate nach der Infusion
Bewertung der Pharmakokinetik (PK) von CTX112 bei erwachsenen Probanden mit refraktären Autoimmunerkrankungen, einschließlich SLE, SSC oder IIM
Zeitfenster: Von CTX112 Infusion bis 60 Monate nach der Infusion
CTX112 -Spiegel im Blut im Laufe der Zeit
Von CTX112 Infusion bis 60 Monate nach der Infusion
Bewertung der vorläufigen Wirksamkeit von CTX112 bei erwachsenen Probanden mit refraktären Autoimmunerkrankungen, einschließlich aktiver SLE, SSC oder IIM.
Zeitfenster: Von CTX112 Infusion bis 60 Monate nach der Infusion

Für SLE-Probanden: Krankheitsansprechraten basierend auf dem Sledai-2K-Instrument; Doris und Lldas Kriterien

Für SSC-Probanden: Ansprechraten der Krankheiten auf der Grundlage von ACR-Criss (einschließlich MRSS, erzwungene Vitalkapazität, HAQ-DI, Global Assessment, Globale Bewertung des Patienten)

Für IIM -Probanden: Ansprechraten der Krankheiten auf der Grundlage des ACR/EULAR Total Improvement Score (einschließlich MMT8, EMDA, erzwungener Vitalkapazität, globale Bewertung von Arzt, globale Bewertung des Patienten, Muskelenzymspiegel)
Von CTX112 Infusion bis 60 Monate nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CRISPR Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. März 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. März 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. April 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. April 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CRSP-AID-500

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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