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Un estudio de seguridad y eficacia que evalúa CTX112 en sujetos adultos con enfermedad autoinmune refractaria

26 de agosto de 2026 actualizado por: CRISPR Therapeutics

Un estudio de evaluación de dosis de fase 1 de la seguridad y la eficacia preliminar de las células T alogénicas de CRISPR-CAS9 anti-CD19 (CTX112) en sujetos adultos con enfermedad autoinmune refractaria

Este es un estudio de fase 1 de dosis ascendente de un solo brazo, multicéntrico, multicéntrico, ascendente que evalúa la seguridad y la eficacia preliminar de CTX112 en sujetos adultos con enfermedades autoinmunes refractarias, incluida la lupus eritematoso activa (LES), la esclerosis sistémica (SSC) o la miopatía inflamatoria idiopática (IIM).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio puede inscribir hasta 80 sujetos en total. CTX112 es una inmunoterapia de células T de antígeno quimérico (CAR) dirigida por CD19 compuesta por células T alogénicas preparadas para el tratamiento de enfermedades autoinmunes refractarias. Las células son de donantes voluntarios adultos sanos que se modifican genéticamente ex vivo utilizando CRISPR-CAS9 (componentes de edición de genes cortas cortas intercalados regularmente intercalados/ componentes de edición de genes asociados a CRISPR 9) (ARN de guía única y nucleasa Cas9).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

80

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Augsburg, Alemania, 86156
        • Reclutamiento
        • University of Augsburg
        • Investigador principal:
          • Christoph Schmid
      • Cologne, Alemania, 50937
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Köln
        • Investigador principal:
          • Philip Kohler
      • Hanover, Alemania, 30625
        • Reclutamiento
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Christian Schultze-Florey, MD
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Reclutamiento
        • UCT University Medical Center Mainz
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Eva Maria Wagner-Drouet, MD
  • España
      • Córdoba, España, 14004
      • Pamplona, España, 31008
        • Reclutamiento
        • Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
        • Investigador principal:
          • Ornilla Ornilla, MD
        • Contacto:
      • Seville, España, 41013
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Investigador principal:
          • Elena Alonso Blanco-Morales, MD
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Aún no reclutando
        • UC San Diego Health
        • Investigador principal:
          • Brian Pedersen, MD
      • Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
        • Reclutamiento
        • Stanford University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Sally Arai, MD
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Northwestern Medicine, Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center
        • Investigador principal:
          • George Georges, MD
        • Contacto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa
        • Investigador principal:
          • Hanna Zembrzuska, MD
        • Contacto:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Reclutamiento
        • Tulane University Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anita Dhanrajani, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Reclutamiento
        • Boston Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Hanni Menn-Josephy, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
        • Reclutamiento
        • Washington University School of Medicine
        • Contacto:
          • Emily Green
          • Número de teléfono: 314-273-0339
          • Correo electrónico: green.e@wustl.edu
        • Investigador principal:
          • Alfred Kim, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Reclutamiento
        • University of North Carolina TraCS Institute - CTRC
        • Investigador principal:
          • Saira Sheikh, MD
        • Contacto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Aún no reclutando
        • Oregon Health Sciences University
        • Investigador principal:
          • Richard Maziarz, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión clave:

  1. Edad ≥18 años y <70 años de edad.
  2. Los sujetos deben firmar voluntariamente un consentimiento informado por escrito y estar dispuestos y capaces de cumplir con todos los requisitos de estudio.
  3. Función de órganos hematológicos, renales, hepáticos, cardíacos y pulmonares adecuados.
  4. Los sujetos deben aceptar usar métodos de anticoncepción aceptables.
  5. Dispuesto y capaz de cumplir con las visitas programadas, el plan de tratamiento, las pruebas de laboratorio, las pautas anticonceptivas y otros procedimientos de estudio.
  6. Diagnóstico de lupus eritematoso sistémico (LES), esclerosis sistémica (SSC) o miopatía inflamatoria idiopática (IIM).

Para lupus erythematoso (LES) sistémicos: sujetos:

- Diagnóstico de LES por un reumatólogo certificado por la junta que se ajusta a los criterios ACR/Eulares 2019. Para los sujetos de nefritis lupus, la nefritis proliferativa activa, probada por biopsia, la nefritis clase III o IV, ya sea con o sin la presencia de la Clase V, y el puntaje apropiado de la actividad del índice nacional del índice de salud utilizando la Sociedad Internacional de Nefrología/Patología Renal de la Sociedad de Patología Renal de 2018.

Para sujetos de esclerosis sistémica (SSC):

- Diagnóstico de esclerosis sistémica cutánea difusa (DCSSC) o SSC-IDL que se ajusta con los criterios ACR/Eulares 2013. Los sujetos deben cumplir con los criterios activos de la enfermedad o la enfermedad pulmonar.

Para sujetos de miopatía inflamatoria idiopática (IIM):

- Diagnóstico con dermatomiositis (DM), polimiositis (PM) o miositis como parte del síndrome de superposición reumatológica, antisintetasa (ASYS) o miopatía necrotizante de mediación inmune (IMNM) que se ajusta con los criterios ACR/eulares de 2017 para miopatías inflamatorias. Los sujetos deben cumplir con los criterios moderados de participación severa, de piel o pulmonar.

Criterios de exclusión clave:

  1. Terapia anti-CD19 previa o cualquier terapia génica/terapia celular genéticamente modificada.
  2. Trasplante de órgano sólido previo (corazón, hígado, riñón, pulmón) o trasplante de células hematopoyéticas.
  3. Activa o historia severa de la participación nerviosa central (SNC).
  4. Historia de un trastorno convulsivo, isquemia cerebrovascular/hemorragia, demencia, enfermedad cerebelosa o cualquier enfermedad autoinmune con afectación del SNC que no sea LES, SSC o IIM.
  5. Enfermedad de tejido conectivo mixto sin enfermedad predominante clara.
  6. La presencia de las manifestaciones de la enfermedad del estudio u otras afecciones que probablemente planteen aumenten los riesgos de seguridad y/o confunda las evaluaciones de la enfermedad, o planteen un riesgo significativo para quienes reciben la terapia de células T del automóvil.
  7. Historia de inmunodeficiencia primaria o secundaria.
  8. Presencia o historia de cierta infección bacteriana, viral o fúngica.
  9. Malignidad en los últimos 5 años (con la excepción de los cánceres que se consideran una baja probabilidad de recurrencia).
  10. Diagnóstico de un trastorno genético asociado con insuficiencia de médula ósea o síndrome mielodisplásico.
  11. Historia o diagnóstico actual del síndrome anti-fosfolípidos catastrófico o síndrome anti fosfolípido que requiere una anticoagulación continua.
  12. Embarazada o lactante.
  13. Presencia o antecedentes de enfermedad que requiere tratamiento que no sea compatible con el protocolo de estudio; presencia o historial de otras condiciones que no son compatibles con el protocolo de estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CTX112
Administrado por infusión IV después de la quimioterapia de Lymphodepleting
Biológico: CTX112
CTX112 (inmunoterapia de células T dirigida por CD19 compuesta por células T alogénicas modificadas genéticamente ex vivo utilizando componentes de edición de genes CRISPR-Cas9)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para evaluar la seguridad de CTX112 en sujetos adultos con enfermedades autoinmunes refractarias, incluidas LES, SSC o IIM
Periodo de tiempo: Desde la infusión de CTX112 hasta 28 días después de la infusión
Incidencia de toxicidades limitantes de la dosis
Desde la infusión de CTX112 hasta 28 días después de la infusión

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para evaluar la respuesta farmacodinámica de CTX112 en sujetos adultos con enfermedades autoinmunes refractarias, incluidas SLE, SSC o IIM
Periodo de tiempo: Desde la infusión de CTX112 hasta 60 meses después de la infusión
Cambio desde la línea de base en marcadores de autoanticuerpos específicos de la enfermedad
Desde la infusión de CTX112 hasta 60 meses después de la infusión
Evaluar la farmacocinética (PK) de CTX112 en sujetos adultos con enfermedades autoinmunes refractarias, incluidas SLE, SSC o IIM
Periodo de tiempo: Desde la infusión de CTX112 hasta 60 meses después de la infusión
Niveles de CTX112 en la sangre a lo largo del tiempo
Desde la infusión de CTX112 hasta 60 meses después de la infusión
Evaluar la eficacia preliminar de CTX112 en sujetos adultos con enfermedades autoinmunes refractarias, incluidas las LES activas, SSC o IIM.
Periodo de tiempo: Desde la infusión de CTX112 hasta 60 meses después de la infusión

Para sujetos con LES: tasas de respuesta a la enfermedad basadas en el instrumento SLEDAI-2K; Criterios de Doris y Lldas

Para los sujetos de SSC: tasas de respuesta a la enfermedad basadas en ACR-Record (incluidos MRSS, Capacidad Vital forzada, HAQ-DI, Evaluación global del médico, Evaluación global del paciente)

Para sujetos IIM: tasas de respuesta a la enfermedad basadas en la puntuación de mejora total ACR/Eular (incluidas MMT8, EMDA, capacidad vital forzada, evaluación global del médico, evaluación global del paciente, nivel de enzimas musculares)
Desde la infusión de CTX112 hasta 60 meses después de la infusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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CRISPR Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de marzo de 2025

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2031

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de marzo de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de abril de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

13 de abril de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CRSP-AID-500

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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