PDCD患者向けのDCAを使用したアクセス処理プロトコルの拡張
2025年5月5日 更新者：Saol Therapeutics Inc
ピルビン酸デヒドロゲナーゼ複合体欠乏患者のためのジクロロ酢酸ナトリウムによるアクセス処理プロトコルの拡大
拡張されたアクセス（EA）は、現在フェーズIII研究のオープンラベル拡張であるSL 1009-01のオープンラベル拡張中の患者に治療を継続するための移行を提供すると同時に、適格性基準を満たすPDCDと診断された新しい患者が、そうでなければ利用できない治療にもアクセスできるようにします。
調査の概要
詳細な説明
拡張されたアクセス（EA）は、現在フェーズIII研究のオープンラベル拡張であるSL 1009-01のオープンラベル拡張中の患者に治療を継続するための移行を提供すると同時に、適格性基準を満たすPDCDと診断された新しい患者が、そうでなければ利用できない治療にもアクセスできるようにします。
また、拡張されたアクセスプログラム（EAP）により、スポンサーは現在のオープンラベル患者の長期的な安全データの収集を拡張すると同時に、現在SL 1009-01研究の患者を超えて患者の追加集団に拡大することができます。
研究の種類
アクセスの拡大
拡張アクセス タイプ
- 治療IND/プロトコル
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
なし
説明
包含基準：
- 0歳から成人期
- PDCDの特徴的または代謝的特徴の存在と
- PDC（PDHA1、PDHB、DLAT、PDHX、DLD）に特異的に関連する遺伝子の既知の病原性変異の存在。
- 生殖年齢の女性は、研究期間中、効果的なバリア避妊法を喜んで使用する必要があります。
除外基準：
- 包含基準に基づいて規定されたもの以外の遺伝的ミトコンドリア疾患
- 乳酸酸症以外の主要な定義された有機酸尿（例：プロピオン酸尿）
- アミノ酸代謝の主要な障害
- 脂肪酸酸化の主要な障害
- 酸素化または循環障害による二次乳酸症（例えば、重度の心筋症または先天性心臓の欠陥による）
- D乳酸症に関連する吸収不全症候群
- 腎不全、1）慢性透析または2）血清クレアチニン≥1.2mg/dLまたはクレアチニンクリアランス<60 mL/min
- PDCDとは関係のない原発性肝疾患
- 妊娠または母乳育児 -
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
2025年4月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年4月8日
最初の投稿 (実際)
2025年4月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年5月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月5日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SL 1009 EA-01
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