Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzony protokół leczenia dostępu z DCA dla pacjentów z PDCD

5 maja 2025 zaktualizowane przez: Saol Therapeutics Inc

Rozszerzony protokół leczenia dostępu z dichlorooctanem sodu u pacjentów z niedoborem kompleksu dehydrogenazy pirogronianowej

Rozszerzony dostęp (EA) zapewni przejście do kontynuowania terapii dla pacjentów, którzy są obecnie w otwartej etykiecie w badaniu fazy III, SL 1009-01, jednocześnie umożliwiając nowym pacjentom zdiagnozowanym PDCD, którzy spełniają kryteria kwalifikowalności, mają również dostęp do terapii, które byłyby w innym przypadku niedostępne.

Przegląd badań

Status

Do dyspozycji

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Rozszerzony dostęp (EA) zapewni przejście do kontynuowania terapii dla pacjentów, którzy są obecnie w otwartej etykiecie w badaniu fazy III, SL 1009-01, jednocześnie umożliwiając nowym pacjentom zdiagnozowanym PDCD, którzy spełniają kryteria kwalifikowalności, mają również dostęp do terapii, które byłyby w innym przypadku niedostępne. Rozszerzony program dostępu (EAP) pozwoli sponsorowi przedłużyć gromadzenie długoterminowych danych bezpieczeństwa dla obecnych pacjentów z otwartą etykietą, a jednocześnie rozszerzy się na dodatkową populację pacjentów wykraczających poza osoby obecnie w badaniu SL 1009-01.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Leczenie IND/Protokół

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Wiek 0 do dorosłości
  2. Obecność charakterystycznych cech klinicznych lub metabolicznych PDCD i
  3. Obecność znanej patogennej mutacji genu, która jest szczególnie związana z PDC (PDHA1, PDHB, DLAT, PDHX, DLD).
  4. Kobiety w wieku rozrodczym muszą być gotowe zastosować skuteczną metodę antykoncepcji barierowej na czas trwania badania .-

Kryteria wykluczenia:

  1. Genetyczna choroba mitochondrialna inna niż te określone w kryteriach włączenia
  2. Pierwotne, zdefiniowane kwasu organiczne inne niż kwasica mlekowa (np. Kwas propioniowy)
  3. Pierwotne zaburzenia metabolizmu aminokwasowego
  4. Pierwotne zaburzenia utleniania kwasów tłuszczowych
  5. Wtórna kwasica mleczanowa spowodowana upośledzonym natlenieniem lub krążeniem (np. Z powodu ciężkiej kardiomiopatii lub wrodzonych wad serca)
  6. Zespoły malbsorpcji związane z kwasicą D-Lakniczną
  7. Niewydolność nerek, zdefiniowana jako 1) Wymóg dotyczący przewlekłej dializy lub 2) kreatynina w surowicy ≥ 1,2 mg/dl lub klirens kreatyniny <60 ml/min
  8. Pierwotna choroba wątroby niezwiązana z PDCD
  9. Ciąża lub karmienie piersią -

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Saol Therapeutics Inc

Współpracownicy

AnovoRx

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Kiki Diorgu, M.D., Saol Therapeutics Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 kwietnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SL 1009 EA-01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj